新药前沿动态

1、耐多药肺结核新药！强生Sirturo(斯耐瑞®，贝达喹啉)儿科剂型获美国FDA批准，用于≥5岁儿童！

来源：本站原创 2020-05-29 16:27

2020年05月29日讯/生物谷BIOON/ --强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一种新的儿童配方Sirturo（斯耐瑞®，通用名：bedaquiline，贝达喹啉），该药现在被用作治疗成人和儿童（年龄≥5岁，体重≥15公斤）耐多药肺结核（MDR-TB）患者联合治疗方案的一部分。在美国，只有当不能提供其他有效的治疗方案时，方可使用Sirturo。

2012年，Sirturo首次获得美国FDA加速批准，用于符合资格的成人患者，这是40多年来第一种新型结核病药物。2019年，FDA批准Sirturo®100mg片剂，作为联合疗法的一部分，用于年龄在12-18岁、体重至少30公斤（66磅）的耐多药肺结核（MDR-TB）青少年患者的治疗，该药仅限于不能提供有效治疗方案时的保留用药。目前，强生正在对2-4岁的儿童和2岁以下的婴儿进行进一步的研究。

Sirturo是一种二芳基喹啉抗菌药，适用于作为组合疗法的一部分，用于成人和儿童（≥5岁，体重≥15公斤）耐多药肺结核（MDR-TB）的治疗。

在中国，Sirturo（斯耐瑞®，富马酸贝达喹啉片）于2016年12月获得批准，作为组合疗法的一部分，用于18岁及以上成人MDR-TB的治疗。只有当不能提供其他有效的治疗方案时，方可使用本品。本品应在直接面视督导下治疗（DOT）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. FDA approves New Pediatric Formulation of SIRTURO (bedaquiline) as Part of Combination Therapy to Treat Children with Pulmonary Multidrug-Resistant Tuberculosis

2、首个国产BTK抑制剂「泽布替尼」即将获批上市

来源：新浪医药新闻 2020-05-29 12:41

5月26日，国家药监局网站更新了百济神州BTK抑制剂泽布替尼（zanubrutinib）的办理状态（受理号：CXHS1800024、CXHS1800030），变为“在审批”。据悉，这两个受理号相应的适应症分别为：复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）、复发性难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。

两个受理号的办理状态同时更新，预示着泽布替尼在国内有望同时获批上述两个适应症。

泽布替尼是百济神州自主开发的一款旨在最大化布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脱靶效应的小分子抑制剂，2019年11月，获得美国FDA加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者，成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药。

在即将举办的ASCO 2020年会上，百济神州将以口头报告的形式公布泽布替尼对比伊布替尼用于治疗WM患者的3期随机临床试验结果（ASPEN），在一项海报中公布泽布替尼用于治疗初治和既往接受过治疗的WM患者的三年随访数据。(生物谷Bioon.com）

3、百时美施贵宝多发性硬化症新药Zeposia获欧盟批准

来源：新浪医药新闻 2020-05-29 09:09

5月27日，百时美施贵宝（BMS）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Zeposia（ozanimod）用于治疗由临床或影像学特征定义的活动性复发缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者。

Zeposia是一款口服选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，以高亲和力选择性地与S1P亚型1（S1P1）和5（S1P5）结合。今年3月份，Zeposia获得美国FDA批准，用于治疗成人复发型多发性硬化症，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化症和活动性继发进展型多发性硬化症。

多发性硬化症（MS）是一种免疫系统攻击覆盖神经的保护性髓鞘，从而造成破坏性病灶，阻碍神经细胞信号传导而导致的疾病。这种“信号故障”可能导致相关病症与复发。RRMS的特征是明确定义的神经功能恶化的发作。而对活动性RRMS患者来说，Zeposia是唯一获得该适应症批准的S1P调节剂。(生物谷Bioon.com）

 4、非小细胞肺癌一线治疗！欧狄沃®（纳武利尤单抗）联合伊匹木单抗获得美国FDA批准

来源：生物谷 2020-05-28 12:21

2020年5月26日，百时美施贵宝今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准欧狄沃（纳武利尤单抗，360mg）联合伊匹木单抗（1mg/kg，静脉注射）及两个周期的含铂双药化疗用于一线治疗无EGFR和ALK基因突变的转移或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。接受该疗法的患者不受PD-L1表达的限制，所有鳞癌及非鳞癌患者均适用。该申请作为FDA实时肿瘤审评（RTOR）试点项目进行审查，以期确保患者能尽早获得安全有效的治疗。就在5月15日，FDA批准了欧狄沃联合伊匹木单抗用于PD-L1 ≥1%的转移性非小细胞肺癌患者一线治疗，患者需接受FDA批准的测试。
 5、第一个用于≥2岁儿童膀胱功能障碍的药物！安斯泰来VESIcare(琥珀酸索利那新)口服混悬液获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-05-27 15:02

2020年05月27日讯/生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准安斯泰来（Astellas）药物VESIcare（solifenacin succinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS），这是一种口服液体制剂，用于年龄≥2岁的儿童，治疗神经源性逼尿肌过度活动（NDO），这是一种与神经损伤相关的膀胱功能障碍。

VESIcare（琥珀酸索利那新）片剂最初于2004年被批准，用年龄≥18岁的成人，治疗膀胱过度活动症（OAB）。

原文出处：FDA approves First Treatment for a Form of Bladder Dysfunction in Pediatric Patients as Young as 2 Years of Age

6、疟疾新药！美国FDA批准青蒿琥脂静脉注射剂：唯一治疗严重疟疾的药物！

来源：本站原创 2020-05-27 15:01

2020年05月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Amivas公司青蒿琥酯静脉注射剂（artesunate for injection），用于治疗成人和儿童严重疟疾。该药通过优先审查程序获得批准，之前已被授予孤儿药资格。

值得一提的是，青蒿琥脂IV制剂是美国FDA唯一批准治疗严重疟疾的药物。需要注意的是，在采用静脉注射（IV）青蒿琥酯治疗严重疟疾时，后续应始终接受完整疗程的口服抗疟方案治疗。

原文出处：FDA approves Only Drug in U.S. to Treat Severe Malaria

7、20年来最具实质性避孕创新！美国FDA批准第一款无激素避孕凝胶Phexxi：性生活前抹一抹，避孕有效率93%

来源：本站原创 2020-05-23 15:15

2020年05月23日讯/生物谷BIOON/ ---Evofem Biosciences公司致力于开发和商业化创新产品，以满足女性健康和生殖健康方面未满足的需求。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Phexxi（L-乳酸、柠檬酸和酒石酸氢钾，阴道凝胶）阴道凝胶，作为一种按需避孕方法，用于有生殖潜能的女性预防怀孕。

Phexxi阴道凝胶是一种首创（first-in-class）多用途阴道pH调节剂（MVP-R），旨在调节阴道pH值在3.5-4.5的正常范围内，即使在有精液的情况下（精液通常会将阴道pH值提高至7.0-8.0），从而维持了一个不适合精子以及某些与性传播感染相关的病毒和细菌病原体、但对阴道内健康细菌生存来说必不可少的酸性环境。

8、全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)在中国获批上市，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！

来源：本站原创 2020-05-23 15:15

2020年05月23日讯/生物谷BIOON/ --梯瓦制药（Teva Pharma）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Austedo（中文商品名：安泰坦®，通用名：deutetrabenazine，氘代丁苯那嗪片），用于成人患者治疗与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病以及迟发性运动障碍（TD）。该药上市申请此前被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。值得一提的是，Austedo（安泰坦®）是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。

目前，有多家药企正在开发目前已上市药物的氘化药物。例如，Concert公司利用氘化学技术将JAK1/JAK2抑制剂ruxolitinib开发出了一款新产品CTP-543，在斑秃治疗方面取得了强劲疗效。ruxolitinib在美国已获批以品牌名Jakafi销售，用于治疗多种血液疾病。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。（生物谷Bioon.com）

原文出处：China approves AUSTEDO? For Treating Chorea Associated with Huntington's Disease and Tardive Dyskinesia in Adults

9、帕金森重磅新药！美国FDA批准Kynmobi(阿扑吗啡舌下膜剂)：15分钟起效，OFF事件唯一按需舌下疗法

来源：本站原创 2020-05-22 13:55

2020年05月22日讯 /生物谷BIOON/ --日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kynmobi（apomorphine HCl，盐酸阿扑吗啡）舌下膜剂（ sublingual film，APL-130277），用于帕金森病（PD）患者运动症状波动（motor fluctuations，即：OFF episodes，“OFF”事件）的急性间歇治疗。Kynmobi在舌下溶解，可帮助PD患者根据需要改善其OFF症状。

Sunovion公司预计，Kynmobi将于2020年9月在美国上市。Sunovion公司总裁兼首席执行官Antony Loebel表示：“FDA对Kynmobi的批准，为经历OFF事件及相关日常活动中断的帕金森病患者扩充了治疗选择。我们很高兴为帕金森病社区提供一种新的治疗方案，我们相信这为患者提供了一种方便的疗法，使他们能够迅速改善受损的运动，并在需要时更好地控制他们的运动症状。”

目前，Kynmobi正被开发作为一种速效药物，用于所有类型“OFF”事件的按需治疗，包括清晨OFF事件、不可预测的OFF事件、剂末效应OFF事件。Kynmobi舌下含服的给药方式不仅解决了皮下注射所带来的各种问题，而且还能更加迅速地稳定帕金森症的“OFF”症状，安全性也大幅提高。

原文出处：Sunovion Announces U.S. FDA approval of KYNMOBI™ (apomorphine hydrochloride) Sublingual Film for the Treatment of Parkinson’s Disease OFF Episodes

10、全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！

来源：本站原创 2020-05-20 16:21

2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SMN1基因存在双等位基因突变、且存在多达3个拷贝SMN2基因的5q SMA患者。根据批准的给药指南，此次批准包括体重最大至21公斤的婴儿和幼儿。Zolgensma于2019年5月获得美国FDA批准上市，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。

截至目前，已有2款药物获批上市，用于SMA的治疗。2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。该药是一种反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液（CSF）中，改变SMN2前信使RNA（pre-mRNA）的剪接，增加全长功能性SMN蛋白的产生。在SMA患者中，SMN蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。在临床研究中，Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。

目前，罗氏也正在开发一款口服疗法risdiplam，这是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗。该药正在接受美国FDA的审查，预计将在今年8月获得审查结果。如果获得批准，risdiplam将成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。

在中国市场，Spinraza于2019年2月底获批，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。（生物谷Bioon.com）

原文出处：AveXis receives EC approval and activates “Day One” access program for Zolgensma, the only gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)

11、治疗4种癌症！Lynparza(利普卓)获美国FDA最新批准，治疗同源重组修复(HRR)突变前列腺癌(mCRPC)

来源：本站原创 2020-05-20 16:21

2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）合作开发的靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）近日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准一个新的适应症：用于接受新型激素疗法（NHT）enzalutamide（恩杂鲁胺）或abiraterone（阿比特龙）治疗后病情进展、携带有害或疑似有害生殖系或体细胞同源重组修复基因突变（HRRm）、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。据估计，大约20-30%的mCRPC患者携带HRR基因突变。

Lynparza是全球上市的第一个PARP抑制剂，此次批准为该药开辟了一个新的治疗领域。现在，Lynparza可用于治疗4类癌症，包括：卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌、前列腺癌。

Lynparza是全球上市的首个PARP抑制剂，于2014年12月首次获美国FDA批准。阿斯利康与默沙东于2017年7月达成肿瘤学全球战略合作，共同开发和商业化Lynparza及另一种MEK抑制剂selumetinib治疗多种类型肿瘤。在PARP抑制剂范畴，Lynparza拥有最广泛和*********的临床试验开发项目。目前，双方正在合作，调查Lynparza作为单药疗法以及组合疗法用于广泛类型肿瘤的治疗潜力。

在中国市场，Lynparza（利普卓）于2018年8月获批，用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗。Lynparza是中国市场首个获批治疗卵巢癌的靶向药物，标志着中国卵巢癌治疗进入PARP抑制剂时代。

2019年12月初，Lynparza（利普卓）再次获批，用于BRCA突变晚期卵巢癌患者的一线维持治疗。受益于中国大力支持医药创新及加速推进临床急需新药审批，Lynparza（利普卓）成为中国首个获批用于卵巢癌一线维持疗法的PARP抑制剂。2019年11月28日，Lynparza（利普卓）被列入国家医保目录。（生物谷Bioon.com）

原文出处：AstraZeneca and Merck's Lynparza pressures Clovis' Rubraca with prostate cancer OK

12、FDA批准近20年来首个卡波西肉瘤新药

来源：药明康德 2020-05-20 12:57

当地时间5月15日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）宣布，美国FDA加速批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）用于治疗与艾滋病相关且对抗逆转录病毒疗法（HAART）耐药的卡波西肉瘤患者，以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。这一加速批准是基于在1/2期开放标签单臂临床试验（12-C-0047）中观察到的总体缓解率。Pomalyst曾获得突破性疗法和孤儿药认定。这种口服疗法是20多年来卡波西肉瘤患者的第一个新治疗选择。

卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma）是一种罕见的癌症，由于卡波西肉瘤相关疱疹病毒感染造成的，这一病毒又被称为人类疱疹病毒8型。患者在皮肤和口腔粘膜表面会出现多处病变，有时病变还会出现在肺部和胃肠道粘膜表面。卡波西肉瘤在受到HIV感染的人群中更为常见。HIV阳性患者如果对全身性化疗产生抗性或无法耐受全身性化疗，就没有其它获批治疗选择，因此这些患者急需治疗这一疾病的创新疗法。

Pomalyst是一种沙利度胺的类似物，它已经获得FDA批准，与地塞米松联用，治疗经治多发性骨髓瘤患者。

13、胃肠道间质瘤(GIST)靶向药！Ayvakit四线治疗被美国FDA拒绝批准，基石药业已提交中国上市申请

来源：本站原创 2020-05-17 15:44

2020年05月17日讯/生物谷BIOON/ --基石药业（CStone）合作伙伴Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）针对靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib）四线治疗胃肠道间质瘤（GIST）的新药申请（NDA）发布了一份完整回应函（CRL）。CRL中指出，FDA不能批准四线治疗GIST的NDA。

Ayvakit于2020年1月获得美国FDA批准，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议，获得了包括Ayvakit（avapritinib）在内的三款候选药物在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）的开发与商业化权利。今年3月，基石药业宣布在中国台湾提交avapritinib新药上市申请。今年4月，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）受理avapritinib新药上市申请，涵盖2个适应症，分别为：（1）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；（2）四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。这是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

原文出处：Blueprint Medicines Receives Complete Response Letter from FDA for Avapritinib New Drug application for the Treatment of Fourth-Line Gastrointestinal Stromal Tumor

14、重新定义淋巴瘤治疗！武田抗体药物偶联物(ADC)Adcetris(安适利，维布妥昔单抗)获中国正式批准！

来源：本站原创 2020-05-16 15:59

2020年05月16日讯/生物谷BIOON/ --武田中国近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准安适利（英文商品名：Adcetris，通用名：brentuximab vedotin，注射用维布妥昔单抗），用于治疗复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）或CD30阳性霍奇金淋巴瘤（HL）成人患者。

淋巴瘤是一种起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，是淋巴瘤家族中70多个亚型的总称。在中国，淋巴瘤是十大恶性肿瘤之一，死亡率最高。数据显示，中国每年约有93000人被诊断为淋巴瘤，超过50000人死于淋巴瘤。目前，我国治疗复发或难治性淋巴瘤的方法非常有限。

Adcetris由西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）研制，武田于2009年达成授权协议，获得了该药在除美国和加拿大之外全球其他国家的商业化权利。截至目前，Adcetris已获全球70多个国家批准，适应适应症多达6个，不同国家适应症有所不同。

原文出处：Takeda China announces ADCETRIS (brentuximab vedotin) is approved for the treatment of adult patients with CD30-positive Lymphomas

15、卡波西肉瘤(KS)重磅：20年来唯一口服、首个新药，百时美施贵宝Pomalyst(泊马度胺)获美国批准！

来源：本站原创 2020-05-16 15:59

2020年05月16日讯/生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺），该药是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂，用于治疗卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma，KS）患者，具体为：（1）疾病已对高效抗逆转录病毒药物（HAART）产生抗药性的艾滋病（AIDS）相关卡波西肉瘤患者；（2）HIV阴性的卡波西肉瘤患者。

值得一提的是，Pomalyst是20多年来获批治疗卡波西肉瘤（KS）的唯一口服和第一个新治疗药物。需要指出的是，AIDS相关卡波西肉瘤患者，应按照医生的建议继续使用HAART对HIV进行治疗。

原文出处：U.S. Food and Drug Administration approves Bristol Myers Squibb’s Pomalyst (pomalidomide) for AIDS-Related and HIV-Negative Kaposi Sarcoma

16、RET驱动型癌症新型疗法！礼来Retevmo™(selpercatinib)获得美国FDA批准，成为首个针对RET驱动基因的晚期肺癌和甲状腺癌患者的疗法

来源：生物谷 2020-05-11 13:34

2020年5月9日，礼来制药（纽约证券交易所代码: LLY）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Retevmo™ (selpercatinib 40毫克、80毫克胶囊)，该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。获益于FDA的加速审评通道，Retevmo™的此次获批是基于LIBRETTO-001 I/II期临床试验的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)这两个临床试验终点。关于这些适应症的后续完全批准取决于验证性试验对其临床效果的确认。
17、首个白塞病相关口腔溃疡药物！安进$132亿收购的重磅口服抗炎药Otezla在欧盟获批第3个适应症！

来源：本站原创 2020-05-10 16:24

2020年05月10日讯/生物谷BIOON/ --安进（Amgen）最近在2020年一季度业绩报告中披露了口服抗炎药Otezla（apremilast）在监管方面的最新进展。根据报告，欧盟委员会（EC）在4月份已批准Otezla一个新的适应症，用于适合系统疗法的成人患者，治疗与白塞病（Behcet's disease，BD）相关的口腔溃疡。此外，在4月份，美国FDA已批准一份补充新药申请（sNDA），将Otezla治疗头皮银屑病的数据添加至美国处方信息中。

Otezla是一种口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，该药是第一个也是唯一一个获得监管批准治疗与白塞病（BD）相关口腔溃疡的药物。在美国，Otezla已于2019年7月获得FDA批准，用于成人治疗与白塞病（BD）相关的口腔溃疡。

自2014年首次上市以来，Otezla在全球范围内已获批3个治疗适应症：（1）治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者；（2）治疗活动性银屑病关节炎成人患者；（3）治疗与白塞病相关口腔溃疡的成人患者。

Otezla原本是新基的一款重磅药物，2018年全球销售额超过16亿美元。2019年1月，百时美施贵宝宣布740亿美元收购新基。作为与美国联邦贸易委员会（FTC）达成一致裁决意见的一部分，Otezla被剥离。2019年8月，安进宣布以132亿美元收购Otezla，并于2019年11月21日完成交易。

根据新基发布的业绩报告，Otezla在2019年第一、第二、第三季度销售额分别为3.89亿、4.93亿、5.47亿美元，前三季度总计14.29亿美元。在安进发布的2019年业绩报告，Otezla在约5周时间内带来了1.78亿美元的销售额。据此推测，Otezla在2019年的全球销售额在20亿美元。

根据安进发布的2020年一季度业绩报告，Otezla的全球销售额为4.79亿美元，美国市场为3.77亿美元，美国以外市场为1.02亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Amgen Reports First Quarter 2020 Financial Results

18、新冠疫情：391万！吉利德“人民的希望”瑞德西韦(Veklury®)在日本获得全球首个批准！

来源：本站原创 2020-05-08 19:31

5月7日，吉利德宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已通过特殊审批途径，批准Veklury（remdesivir，瑞德西韦），作为新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染的治疗药物，SARS-CoV-2是导致新型冠状病毒肺炎的病毒。特殊批准的授予归因于新型冠状病毒肺炎的大流行，其参考了瑞德西韦在美国的紧急使用授权（EUA）。

此次批准，基于：（1）美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开展的一项治疗COVID-19中重度症状患者（包括危重患者）的安慰剂对照全球III期临床试验数据；（2）吉利德开展的一项治疗重症COVID-19患者的开放标签全球III期试验数据；（3）吉利德同情用药项目（包括日本患者）的现有数据。

吉利德科学首席医疗官Merdad Parsey医学博士表示：“日本批准瑞德西韦（remdesivir）是基于在日本治疗危重患者的迫切需要。这反映了此次疾病大流行的特殊情况。我们感谢日本厚生劳动省，在与我们共同应对这一公共卫生紧急事件中的领导力与合作精神。”

由于目前的公共卫生紧急状况，美国食品和药物管理局(FDA)已对瑞德西韦进行紧急使用授权（EUA）用于治疗新型冠状病毒肺炎。在美国，瑞德西韦是一种在研药物，尚未获得FDA批准用于任何用途，其用于治疗新型冠状病毒肺炎的安全性和有效性尚未确定。在美国，瑞德西韦仅获得授权用于治疗新型冠状病毒肺炎重症的住院患者。关于瑞德西韦在美国授权使用的其他重要信息请参见下文。

瑞德西韦是一种在研药物，尚未被FDA批准。关于瑞德西韦治疗新型冠状病毒肺炎的安全性和有效性尚未明确。瑞德西韦仅被授权用于证明紧急使用授权成立的情况声明期间，除非该授权被中止或者更早地撤销。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Gilead Announces Approval of Veklury® (remdesivir) in Japan for Patients With Severe COVID-19

市场动态

1、罗氏收购纳米孔测序技术开发商Stratos Genomics！

来源：本站原创 2020-05-23 15:15

2020年05月23日讯/生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，已收购纳米孔测序开发商Stratos Genomics以进一步开发用于诊断服务的DNA测序。此次收购金额未披露的。

通过对个体DNA测序产生的基因组学见解在未来的个性化医疗和临床诊断中将发挥关键作用。罗氏致力于开发一种纳米孔测序仪，旨在为医学界和最终的患者提供更快、更准确的医疗信息，以预测风险和检测疾病。这项投资补充了罗氏纳米孔技术的开发，其目标是提供从患者样本到诊断结果的端到端测序解决方案。

Stratos Genomics总部位于美国华盛顿州西雅图，是一家早期阶段的测序技术公司，开发了一个名为扩展测序（Sequencing by Expansion，SBX）的技术平台，这是一种快速的纳米孔DNA测序技术，能在60分钟内产生结果，只需15分钟的动手时间。SBX技术可用于肿瘤靶向检测和全基因组检测，以快速诊断疾病。

SBX是第四代DNA测序技术，利用简单的生化反应将DNA分子的序列编码成“一种高度可测量的替代聚合物，称为Xpandomer，每个DNA碱基的信号被放大了50倍”。然后，这些Xpandomer聚合物通过纳米孔，在高信噪比报告器中编码出序列信息。SBX技术允许在低成本纳米孔测序仪中进行单分子测序。该技术消除了其他测序技术所需的大量样品制备程序，整个过程很快，不到一小时，使得快速诊断和治疗成为可能。

此次收购，将为罗氏提供获得Stratos Genomics独特化学技术平台SBX的途径。罗氏纳米孔测序仪一经开发，将采用一种结合电子和生物成分的新方法对DNA进行测序，以实现快速、灵活、廉价的临床诊断测试。

罗氏诊断（Roche Diagnostics）首席执行官Thomas Schinecker表示：“罗氏致力于采用针对个人基因和疾病特征的技术，为最具挑战性的临床疾病创造创新的诊断方法。这些解决方案将满足研究和临床实践的需求，实现为患者提供个性化医疗服务的承诺。我们期待着在迈向下一代医疗保健的同时，进一步推进我们的测序技术，并欢迎Stratos Genomics公司世界级的科学家和员工加入罗氏公司。”

SBX化学的加入，一旦完全开发，将实现全外显子和全基因组测序及多目标临床应用，有望为医疗界提供一个负担得起的、快速、灵活的结果。

Stratos Genomics公司总裁兼首席执行官Mark Kokoris表示：“我们很高兴加入罗氏家族，这将使我们能够将我们独特的SBX化学与罗氏的纳米孔测序仪结合起来。凭借我们的专业知识和互补技术，我们完全有能力为临床医生和研究人员提供可扩展的、高性能的测序服务。”

Stratos Genomics将继续在美国华盛顿州西雅图市运营，此次收购协议的财务细节未披露。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Roche acquires Stratos Genomics to further develop DNA based sequencing for diagnostic use