新药前沿动态

1、体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

来源：本站原创 2019-07-30 21:25

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。

Orchard公司计划在今年晚些时候公布该项注册研究的完整数据集，包括所有患者在接受OTL-103治疗后3年期的主要终点数据，并计划在2021年在美国和欧盟提交OTL-103治疗WAS的上市申请文件。

2、重大挫折！诺华重磅心衰药Entresto治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）III期临床失败

来源：本站原创 2019-07-30 21:25

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了心衰药物Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）全球性III期临床研究PARAGON-HF的顶线结果。该研究在射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者中开展，评估了Entresto相对于缬沙坦（valsartan）的疗效和安全性。

结果显示，在降低心血管死亡和总体心衰住院的复合主要终点方面，没有达到统计学显著差异，但总体证据表明了Entresto潜在的临床重要益处。该研究中Entresto的安全性和耐受性与先前报道的数据一致。详细数据将在今年9月举行的欧洲心脏病学会（ESC）2019年年度会议上公布。诺华计划就下一步与临床专家和监管机构进行对话。

3、前列腺癌药物！安斯泰来在日本申请Xtandi新适应症，治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)

来源：本站原创 2019-07-30 21:25

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--安斯泰来（Astellas）近日宣布已在日本提交了靶向抗癌药Xtandi（enzalutamide，恩扎鲁胺）的一份补充新药申请（sNDA），扩大该药的适应症，用于转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）男性患者的治疗。目前，Xtandi在日本适用于去势抵抗性前列腺癌（CRPC）男性患者的治疗。

Xtandi于2012年首次获批上市，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。在2018年，Xtandi再获美国和日本批准治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）、在欧盟批准治疗高危nmCRPC。

4、新型抗生素！默沙东Zerbaxa获欧盟CHMP推荐批准新适应症，治疗医院获得性肺炎(HAP)

来源：本站原创 2019-07-30 21:24

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--默沙东复方抗生素产品Zerbaxa（ceftolozane/tazobactam）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Zerbaxa 3g剂量一个新的适应症，用于成人患者治疗医院获得性肺炎（HAP），包括呼吸机相关肺炎（VAP）。在欧盟，Zerbaxa（ceftolozane/tazobactam， 1g/0.5g）1.5g剂量于2015年获得批准，用于成人患者治疗复杂性尿路感染（cUTI）、急性肾盂肾炎（AP）和复杂性腹腔感染（cIAI）。

在美国市场，Zerbaxa于2014年底首次获批：（1）用于成人患者治疗由易感革兰氏阴性菌引起的复杂性尿路感染（cUTI，包括肾盂肾炎）；（2）联合甲硝唑，用于成人患者治疗由易感革兰氏阴性菌和革兰氏阳性菌引起的复杂性腹腔内感染（cIAI）。

5、罕见肝病新药！PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)

来源：本站原创 2019-07-30 21:24

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。

elafibranor是一种首创的（first-in-class）过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPARα/δ）双重激动剂，在II期研究中治疗UDCA反应不足的PBC成人患者已获得了积极的安全性和疗效结果。目前，elafibranor也正在III期临床研究中评估治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。

6、艾滋病重大进展，365天变12天！GSK/强生每月一次长效注射疗法CAB/RPV在欧盟申请上市

来源：本站原创 2019-07-30 09:50

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交了每月一次长效注射药物cabotegravir（CAB）的上市许可申请（MAA），该药将与强生的每月一次长效注射药物rilpivirine（利匹韦林，RPV）联合用药，用于治疗已实现病毒学抑制且对cabotegravir或rilpivirine无耐药的HIV-1成人感染者。该申请还包括了cabotegravir口服片剂在启动注射治疗之前用作一种口服导入疗法的数据。

在美国，ViiV于今年4月底向FDA提交了cabotegravir和rilpivirine（CAB/RPV）二药方案（2DR）和cabotegravir口服片剂的新药申请（NDA）。今年6月，FDA受理了该NDA并授予了优先审查资格，预计将在2019年12月29日作出最终审查决定。ViiV和强生旗下杨森还计划在未来几个月向其他监管机构提交有关cabotegravir和rilpivirine的额外监管申请文件。

7、里程碑！首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫

来源：本站原创 2019-07-30 09:49

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2个月内做出最终审查决定。如果获批，Epidyolex将成为欧洲治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物。

在美国，FDA已于2018年6月批准cannabidiol口服液体制剂（商品名：Epidiolex），用于2岁及以上患者辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是，此次批准，使Epidiolex成为首个高纯度、植物来源大麻二醇（CBD）处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物（AED）。在美国市场，Epidiolex已于2018年11月上市。

8、肾癌“免疫+靶向”一线治疗！默沙东/辉瑞组合疗法Keytruda+Inlyta获欧盟CHMP推荐批准

来源：本站原创 2019-07-30 09:49

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸激酶抑制剂[TKI]），用于一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，该批准比预期批准时间提前了2个月。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并预计在今年第三季度做出最终审查决定。在美国，FDA于今年4月批准Keytruda联合Inlyta一线治疗晚期RCC患者，该批准比预期批准时间提前了2个月。

9、BRCAm卵巢癌重大进展！阿斯利康/默沙东Lynparza(利普卓)获英国NICE批准，用于一线维持治疗

来源：本站原创 2019-07-30 09:48

2019年07月30日讯/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布最终指导意见，批准Lynparza用于英国国家卫生服务系统（NHS），作为一种一线维持疗法，用于接受一线含铂化疗后病情缓解的BRCA突变（BRCAm）晚期卵巢癌患者，具体为：携带BRCA1/2突变的晚期（FIGO分期：III期和IV期）上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。

10、里程碑！首个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药Vitrakvi在欧盟上市在即，治疗NTRK融合实体瘤

来源：本站原创 2019-07-29 11:49

2019年07月29日讯/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准靶向抗癌药Vitrakvi（larotrectinib），用于肿瘤中存在神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤儿童和成人患者，具体为：NTRK基因融合阳性、局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择的患者。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。Vitrakvi是一种首创的口服TRK抑制剂，专门开发用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤。如果获得批准，Vitrakvi将成为欧洲首个获批“肿瘤不可知论”适应症的药物。目前，Vitrakvi已获美国、巴西、加拿大批准。

2018年11月底，Vitrakvi获美国FDA批准，用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者，具体为：没有已知的获得性耐药突变、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择或治疗病情进展的患者。

此次批准，使Vitrakvi成为有史以来第一个口服TRK抑制剂，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药，开启了“肿瘤不可知论（tumor agnostic）”治疗新纪元。（生物谷Bioon.com）

11、帕金森新药！首个吸入性左旋多巴产品Inbrija获欧盟CHMP推荐批准，治疗关闭期（OFF）症状

来源：本站原创 2019-07-29 11:48

2019年07月29日讯/生物谷BIOON/--Acorda Therapeutics公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Inbrija（左旋多巴吸入粉），用于正在接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（如卡比多巴）治疗的帕金森病患者关闭期（OFF）的间歇性治疗。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。在美国，Inbrija于2018年12月获得FDA批准，用于正在服用左旋多巴/卡比多巴治疗的帕金森病患者关闭（OFF）期的间歇性治疗。

12、非鳞肺癌一线免疫治疗新选择！罗氏肿瘤免疫疗法Tecentriq+化疗方案获欧盟CHMP推荐批准

来源：本站原创 2019-07-29 11:48

2019年07月29日讯/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合化疗（卡铂和Abraxane[Nab-Paclitaxel，白蛋白结合型紫杉醇]）一线治疗EGFR和ALK基因无任何异常突变的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSq NSCLC）成人患者。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。在美国，Tecentriq的上述申请也正在接受FDA的审查，预计将在今年9月2日收到最终审查决定。

13、多发性骨髓瘤新药！百时美施贵宝/艾伯维免疫刺激疗法Empliciti三药方案获欧盟CHMP推荐批准

来源：本站原创 2019-07-29 11:47

2019年07月29日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准免疫刺激疗法Empliciti（elotuzumab）联合Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）及低剂量地塞米松方案（EPd），用于既往已接受至少2种疗法（包括来那度胺[lenalidomide]和一种蛋白酶体抑制剂[PI]）并且接受最后一种疗法病情进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。在美国，FDA于2018年11月批准EPd方案上述适应症。

14、新型抗炎药！强生IL-12/23抑制剂Stelara第4个适应症即将获批，治疗中重度溃疡性结肠炎

来源：本站原创 2019-07-29 11:47

2019年07月29日讯/生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Stelara（ustekinumab），用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，具体为：对传统疗法或生物疗法反应不足、不再反应、或不耐受、或对此类疗法有医学禁忌症的患者。

15、治疗多药耐药HIV！中裕新药全球首个单抗类HIV药物Trogarzo欧盟上市进入倒计时

来源：本站原创 2019-07-28 15:23

2019年07月28日/生物谷BIOON/--台湾中裕新药（TaiMed）合作伙伴-加拿大制药公司Theratechnologies近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Trogarzo（ibalizumab）用于多药耐药HIV-1的治疗。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Trogarzo将成为欧洲在过去11年来批准的第一种具有新作用机制的抗逆转录病毒药物，将解决欧洲地区难治性多药耐药HIV群体中的显著未满足医疗需求。

在美国，FDA于2018年3月批准Trogarzo（ibalizumab-uiyk），用于之前已接受过多种HIV药物且其HIV感染对当前可用疗法耐药的HIV-1成人感染者。之前，FDA已授予Trogarzo突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格、优先审查资格。

16、肺癌免疫治疗重大突破！罗氏Tecentriq一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)欧盟获批在即

来源：本站原创 2019-07-28 15:22

2019年07月28日讯/生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合化疗（卡铂+依托泊苷），用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。

在美国，FDA于今年3月批准上述适应症。此次批准，使Tecentriq联合化疗（卡铂+依托泊苷）成为首个也是唯一一个被批准用于早期治疗ES-SCLC的癌症免疫疗法，同时也是FDA在过去20年来批准用于ES-SCLC患者的第一个新的一线治疗方案。

17、胃癌新药！新型抗代谢复方药Lonsurf获欧盟CHMP推荐批准，治疗转移性胃/胃食管交界腺癌

来源：本站原创 2019-07-28 15:22

2019年07月28日/生物谷BIOON/--法国药企施维雅（Servier）与合作伙伴大鹏制药（Taiho Pharmaceutical）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Lonsurf（trifluridine/tipiracil）用于既往已接受至少2种系统治疗方案控制晚期疾病的转移性胃癌（mGC）（包括转移性胃食管交界腺癌[mGEJC]）成人患者的治疗。

在美国监管方面，Lonsurf于今年2月底获得FDA批准，用于既往已接受至少2种化疗方案（包括氟嘧啶、铂，或紫杉烷或伊立替康；如果适用，HER2/neu靶向疗法）的转移性胃或胃食管交界腺癌成人患者的治疗。此次批准，扩大了Lonsurf在美国的适应症，该药之前已获批用于既往已接受标准化疗的转移性结直肠癌（mCRC）患者。

截止2019年7月，Lonsurf已获全球68个国家批准，用于晚期转移性结直肠癌（mCRC）患者治疗。

18、首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华Lucentis第7个适应症获欧盟CHMP推荐批准

来源：本站原创 2019-07-28 15:21

2019年07月28日讯/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）眼科药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Lucentis（10mg/mL）用于治疗早产儿视网膜病变（ROP），这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Lucentis将成为欧盟批准的第一种也是唯一一个治疗ROP的药物，该药（0.2mg剂量）将适用于早产儿I区（1+、2+、3或3+期）、II区（1+、2+、3或3+期）、AP-ROP（急进性后部型ROP）的治疗。

截至目前，Lucentis已在全球110多个国家上市销售，用于治疗多达6个适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜分支静脉阻塞（BRVO）、视网膜中央静脉阻塞（CRVO）、病理性近视脉络膜新生血管（mCNV）、其他病因相关的CNV。（生物谷Bioon.com）

19、首个不用注射的严重低血糖药物！礼来Baqsimi（胰高血糖素）鼻粉剂获美国FDA批准！

来源：本站原创 2019-07-25 10:45

2019年07月25日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准礼来（Eli Lilly）公司药物Baqsimi（胰高血糖素）鼻粉剂，用于4岁及以上糖尿病患者严重低血糖的紧急治疗。值得一提的是，Baqsimi鼻粉剂是首个无需注射给药治疗严重低血糖的胰高血糖素疗法。在美国，注射用胰高血糖素已被批准使用了数十年。

20、全球首款RNAi药物！Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性

来源：本站原创 2019-07-24 10:28

2019年07月24日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关的所有阶段多发性神经病的药物。在获得批准的同时，Alnylam公司已即刻将Onpattro推向市场。

Onpattro于2018年8月获美国和欧盟批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。hATTR是一种进行性的、危及生命的疾病，Onpattro通过减少损害全身神经和器官的异常蛋白质的产生从而解决该病的根本病因。

21、乳腺癌靶向药物！诺华CDK4/6抑制剂Kisqali获英国NICE批准，治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者

来源：本站原创 2019-07-18 16:00

2019年07月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）靶向抗癌药Kisqali（ribociclib）在英国监管方面近日迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已推荐Kisqali用于国家卫生服务系统（NHS），联合氟维司群（fulvestrant），用于既往已接受内分泌疗法的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌女性患者治疗。晚期乳腺癌是一种不可治愈的癌症，85%的患者生存期不超过5年。

截至目前，Kisqali已获全球70多个国家批准，该药最初于2017年3月和8月获美国和欧盟批准，联合一种芳香酶抑制剂作为初始内分泌疗法，治疗绝经后HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌女性患者。2018年7月和12月，Kisqali获美国和欧盟批准扩大适应症，联合一种芳香酶抑制剂作为初始内分泌疗法，治疗绝经前、围绝经期、绝经后女性患者，并且也适用于联合氟维司群作为绝经后女性患者的一线或二线疗法。（生物谷Bioon.com）

22、对抗耐药菌！默沙东创新抗生素复方产品Recarbrio获美国FDA批准，治疗cUTI和cIAI

来源：本站原创 2019-07-18 10:36

2019年07月18日/生物谷BIOON/--制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准复方抗生素Recarbrio（亚胺培南/西拉司丁/relebactam）1.25g注射液，这是一款新的固定剂量组合抗菌素，用于治疗选择有限或无替代治疗选择的18岁及以上患者，治疗由某些易感革兰氏阴性菌引起的复杂尿路感染（cUTI，包括肾盂肾炎）和复杂性腹腔内感染（cIAI）。

在审查方面，Recarbrio的新药申请（NDA）被FDA授予了优先审查资格，默沙东预计在今年晚些时候将该产品推向市场。目前，这款产品也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

23、第一款数字维持哮喘吸入器疗法！美国FDA批准梯瓦AirDuo Digihaler(丙酸氟替卡松/沙美特罗)

来源：本站原创 2019-07-18 10:35

2019年07月18日/生物谷BIOON/--以色列制药巨头梯瓦（Teva）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Airduo®Digihaler™（丙酸氟替卡松/沙美特罗，113 mcg/14 mcg）吸入粉，这是一款带内置传感器的组合疗法数字吸入器，可连接到配套的移动应用程序，为哮喘患者提供吸入器使用信息。值得一提的是，Airduo®Digihaler™是第一款带集成传感器的数字维持哮喘吸入器疗法，适用于12岁及以上哮喘患者的治疗，该产品不适用于缓解突发呼吸问题，也不能代替救援吸入器。

24、乳腺癌新药！Puma靶向药物Nerlynx获批，用于HER2阳性早期乳腺癌延长辅助治疗

来源：本站原创 2019-07-18 10:35

2019年07月18日/生物谷BIOON/--Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，其授权合作伙伴Knight Therapeutics公司（Knight）已收到来自加拿大卫生部（Health Canada）关于靶向抗癌药Nerlynx（neratinib）在加拿大的营销授权，用于早期激素受体阳性（HR+）、HER2过表达/扩增乳腺癌女性患者完成曲妥珠单抗辅助治疗后的延长辅助治疗。这也是Nerlynx今年以来收获的第二个监管批准。

25、全球首创银屑病治疗药物本维莫德乳膏获批上市

来源：科技部 2019-07-17 12:51 

近日，在“重大新药创制”国家科技重大专项持续支持下，由北京文丰天济医药科技有限公司研制的本维莫德乳膏（商品名：欣比克），经优先审评审批程序，获得国家药品监督管理局批准上市。本维莫德乳膏是全球首创、拥有完整自主知识产权的1类新药，用于局部治疗成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。由冠昊生物控股子公司天济医药研发的本维莫德，是一种酪氨酸蛋白激酶抑制剂，可通过抑制T细胞酪氨酸蛋白激酶，干扰/阻断细胞因子和炎症介质的释放、T细胞迁移以及皮肤细胞的活化等发挥治疗作用。本维莫德乳膏的上市将为成人轻至中度稳定性寻常型银屑病患者提供一种新的药物治疗手段。

26、步赛诺菲后尘！阿斯利康SGLT2降糖药Farxiga（安达唐）治疗1型糖尿病遭美国FDA拒绝批准！

来源：本站原创 2019-07-16 15:01

2019年07月16日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）口服降糖药Farxiga（中文品牌名：安达唐，通用名：dapagliflozin，达格列净）治疗1型糖尿病（T1D）的补充新药申请（sNDA）近日遭到美国FDA拒绝批准。该sNDA申请批准Farxiga作为胰岛素的口服辅助治疗药物，用于改善T1D成人患者的血糖控制。在发布的声明中，阿斯利康表示，已收到来自FDA针对该sNDA的一封完整回应函（CRL），但没有提供任何有关CRL的细节或重新提交申请的时间表，仅表示将与FDA密切合作讨论下一步行动。

27、首个氨氯地平口服混悬液！Azurity公司Katerzia获美国FDA批准，治疗高血压及冠状动脉疾病

来源：本站原创 2019-07-12 09:29

2019年07月12日/生物谷BIOON/--Azurity Pharmaceuticals是一家专门为需要定制药物配方的患者提供安全、高质量药物的特种医药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Katerzia（amlodipine，氨氯地平）口服混悬液（1mg/mL），这是第一种也是唯一一种获FDA批准的氨氯地平口服混悬液，适用于：（1）6岁及以上儿童及成人高血压的治疗；（2）成人冠状动脉疾病的治疗。

市场动态

1、PI3Kδ/γ双效抑制剂！赛诺菲获抗癌药Copiktra新兴市场授权，石药集团或2021年国内上市

来源：本站原创 2019-07-27 16:34

2019年07月27日/生物谷BIOON/--美国生物制药公司Verastem Oncology近日宣布与赛诺菲（Sanofi）签订协议，授予赛诺菲在俄罗斯、独联体、土耳其、中东、非洲开发和商业化靶向抗癌药Copiktra（duvelisib）治疗所有肿瘤学适应症的独家权利。Copiktra是一种口服磷酸肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，该药是美国FDA批准的首个PI3K-δ和PI3K-γ双效抑制剂。

根据协议条款，Verastem Oncology将获得一笔500万美元的预付款，同时将有资格获得高达4200万美元的开发和销售里程碑付款，以及基于在许可区域内Copiktra未来净销售额的两位数百分比特许权使用费。赛诺菲将获得开发和商业化Copiktra的独家权利，并持有Copiktra在许可区域内的营销授权和产品许可。赛诺菲还将有权就某些全球开发和临床试验活动与Verastom Oncology合作。

2018年9月，Copiktra获美国FDA批准，用于治疗既往已接受至少2种疗法的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）成人患者。此外，Copiktra也已获FDA加速批准，用于既往已接受至少2种疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。FL适应症的加速批准基于总缓解率数据，进一步的完全批准将取决于验证性研究中临床受益的验证和描述。Copiktra的药品标签中含有一则黑框警告，提示致命和严重的毒性作用，包括感染、腹泻或结肠炎、皮肤反应和肺炎。

值得一提的是，2018年9月，石药集团与Verastem签署4500万美元协议，获得了在中国市场开发和商业化Copiktra的独家权利。根据石药集团今年5月底发布的一季度业绩报告，Copiktra在国内的上市申请已获受理，预计2021年获批上市。

2、纤维化间质性肺病新药！勃林格殷格翰达成11.5亿欧元协议，开发强效ATX抑制剂BBT-887

来源：本站原创 2019-07-19 10:06

2019年07月19日/生物谷BIOON/--德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与Bridge Biotherapeutics公司近日宣布，双方已达成一项新的合作及许可协议，开发后者的自分泌运动因子（autotaxin，ATX）抑制剂BBT-877，用于纤维化间质性肺病患者的治疗，包括特发性肺纤维化（IPF）。目前，BBT-877正在多个I期临床研究中评估，预计未来12个月内进入II期临床测试。

根据协议条款，Bridge Biotherapeutics公司将获得4500万欧元的前期和近期付款，根据特定的开发、监管和商业里程碑的成功实现，将有资格获得高达11亿美元的潜在付款，并有资格获得高达2位数的特许权使用费。

双方最初将专注于开发BBT-877用于治疗IPF，这是一个医疗需求高度未满足的治疗领域，也是勃林格殷格翰的重点治疗领域之一，该公司已推出了Ofev（nintedanib），这是一款抗纤维化药物，可通过降低肺功能下降延缓疾病进展，目前该药已获全球70多个国家批准治疗IPF。

BBT-887的早期化合物最初由韩国生物技术公司LegoChem Biosciences发现。2017年，Bridge Biotherapeutics公司获得了进一步开发该药物的全球独家许可权利。2019年1月底，美国FDA授予了BBT-887治疗IPF的孤儿药资格。

勃林格殷格翰董事会成员、创新部门负责人Michel Pairet表示：“我们期待着与Bridge Biotheratics团队合作，为IPF患者开发一种新的治疗方案。这项新的合作补充了我们在纤维化间质性肺病方面日益增长的管线，是我们决心为这些患者带来下一代治疗方案的标志。”（生物谷Bioon.com）

3、新型癌症疫苗平台！勃林格殷格翰3.25亿欧元收购AMAL，扩充癌症免疫组合资产！

来源：本站原创 2019-07-16 10:31

2019年07月16日/生物谷BIOON/--德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布收购AMAL Therapeutics SA的全部股份，该公司是瑞士一家私人生物技术公司，专注于癌症免疫治疗以及推动源于其技术平台KISIMA的首创治疗性癌症疫苗。

AMAL公司的先导疫苗ATP128目前开发用于IV期结直肠癌，预计将于本月晚些时候启动首批人体临床试验。勃林格殷格翰计划通过将其癌症免疫学投资组合中的资产与AMAL公司首创的专有KISIMA免疫平台相结合，开发新的治疗方法。

此次交易总额可能高达3.25亿欧元，包括一笔首付款和或有临床、开发、监管里程碑付款以及达到特定商业化里程碑的总额达1亿欧元的款项。AMAL总部位于日内瓦大学医学院，于2012年分拆出来。交易完成后，AMAL将留在瑞士日内瓦大学校园，并作为勃林格殷格翰的子公司运营。

4、51亿美元！吉利德与Galapagos达成10年研发联盟，开发一系列差异化资产

来源：本站原创 2019-07-15 09:41

2019年07月15日/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）与Galapagos近日联合宣布，双方已签署一项为期10年的全球研发合作。通过这项合作，吉利德将获得一个创新的化合物组合，包括目前正在进行临床试验的6个分子、20多个临床前项目以及一个经验证的药物发现平台。

根据协议条款，Galapagos将从吉利德获得一笔39.5亿美元的预付款和一笔11亿美元的股权投资。Galapagos公司将利用这些资金扩大和加速其研发项目。吉利德将获得独家产品许可及选择权，以在欧洲以外的所有国家开发和商业化所有当前和未来的项目。此外，吉利德和Galapagos已同意修订有关JAK抑制剂filgotinib协议中的某些条款，该药物目前正开发用于类风湿性关节炎和其他炎症性疾病，此次修订将为Galapagos在欧洲提供更广发的商业化作用。

此次合作将使2家公司之间的科学合作更加紧密。吉利德将有机会访问Galapagos已建立的研究基地（包括500多名科学家），以及Galapagos独特的平台，该平台利用疾病相关的人类原代细胞分析来发现和验证新的药物靶点。在交易结束后，吉利德还将提名2人加入Galapagos董事会。

作为合作的一部分，吉利德获得了GLPG1690的权利，该药处于III期临床用于特发性肺纤维化的治疗。吉利德还获得了GLPG1972的选择权，目前处于IIb期临床，开发用于骨关节炎的治疗。GLPG1690和GLPG1972均为首创级别（first-in-class）的化合物，将为吉利德提供重要的中后期管线机会。此外，吉利德还将获得Galapagos在欧洲以外当前和未来所有临床项目的选择权。

吉利德董事长兼首席执行官Daniel O'Day表示：“我们很高兴达成这一独特的协议，这将产生长期的战略价值和相互的、即时的利益。我们之所以选择与Galapagos合作，是因为该公司具有开拓性的靶点和药物发现平台、久经考验的科学能力和出色的团队。吉利德还将获得Galapagos丰富管道中所有当前和未来化合物的独家访问权，而Galapagos则能够扩大其研究活动并建设商业基础设施。这一合作反映了吉利德的意愿，即通过多样化和创造性的合作伙伴关系来发展我们的创新网络。”（生物谷Bioon.com）

5、B7-H3靶点新药！天境生物与MacroGenics签署$1.5亿合作，获enoblituzumab中国独家权利

来源：本站原创 2019-07-15 09:40

2019年07月15日讯/生物谷BIOON/--天境生物科技（上海）有限公司（I-Mab，以下称“天境生物”）是一家立足中国、面向全球聚焦于肿瘤免疫和自身免疫疾病治疗领域的创新型生物制药公司。近日，该公司与美国肿瘤免疫领域领先的创新抗体生物医药公司MacroGenics联合宣布，双方已签署一项独家合作及许可协议，开发和商业化enoblituzumab。

根据协议条款，天境生物将在大中华区域主导enoblituzumab的临床开发及销售，并参与MacroGenics主导的全球临床研发。MacroGenics计划于2019年下半年启动一项全球性II期临床研究，评估enoblituzumab与PD-1抗体MGA012（又称INCMGA0012、已由MacroGenics授权给Incyte Corporation开发）联合用药一线治疗头颈癌患者。

MacroGenics将获得1500万美元的首付款，同时将有可能获得不高于1.35亿美元的潜在开发和注册里程碑付款。天境生物还将根据该产品在授权区域内的年度净销售收入支付梯度比例分成。

6、勃林格殷格翰与柳韩洋行8.7亿美元合作开发创新NASH疗法

来源：药明康德 2019-07-02 12:26

今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司和韩国医药公司柳韩洋行（Yuhan）联合宣布了一项合作和许可协议。两家公司将合作开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和相关肝脏疾病的创新双重激动剂，该激动剂将GLP-1和FGF21活性汇集在一个分子中。此次合作将柳韩洋行在FGF21生物学、肥胖症和NASH方面的专业知识，与勃林格殷格翰公司的医药专业知识相结合，致力于为心脏代谢（cardiometabolic）疾病患者提供创新药物。