新药前沿动态

1. 提供 Protocol：高活性全长CD20蛋白研发出来了

2019-04-17 13:58来源：丁香园     作者：

利妥昔单抗专利过期、针对CD20靶点的药物适应症的扩展，提升了CD20靶点蛋白的热度。众所周知，CD20是淋巴癌、白血病和某些自身免疫等疾病治疗的热门目标靶点，其在免疫治疗领域的应用非常广泛。但因为全长CD20蛋白的表达难度高、活性不稳定等因素，目前市面上很难找到合适的CD20蛋白用于活性分析。

为了解决这些问题，ACROBiosystems开发了分别由HEK293 cells和 Insect cells表达的多次跨膜全长CD20蛋白。

产品优势

完整构象：全长CD20蛋白由真核系统表达具有完整的天然构象（同时具有 small loop和 big loop，较于 ECD CD20具有更广的应用）；

更高活性：全长CD20蛋白提供更高的活性，推荐用于ELISA/SPR/BLI/免疫/CD20-CAR阳性率检测等实验；

2、中国胆管癌靶向新药！仑胜医药泛FGFR激酶抑制剂derazantinib获批临床，二线治疗肝内胆管癌(iCCA)

来源：生物谷原创 2019-04-29 17:33

仑胜医药（Sinovant Sciences）是一家位于上海的创新生物制药公司，由包括“海归”华人科学家和医生在内的团队创立，并得到了中国顶尖投资机构中信产业基金和全球领先创新医疗集团Roivant Sciences的投资支持。

近日，该公司宣布，靶向抗癌药derazantinib的临床试验申请（CTA）已获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心受理，拟在2019年下半年启动一项derazantinib二线治疗肝内胆管癌（iCCA）患者的注册临床试验。

3、型糖尿病药物！诺和诺德GLP-1受体激动剂Victoza（利拉鲁肽）儿科III期临床获得成功！

来源：本站原创 2019-04-29 17:33

2019年04月29日/生物谷BIOON/--糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在美国马里兰州巴尔的摩举行的儿科内分泌学会（PES）/儿科学术学会（PAS）年会上公布了Victoza（liraglutide，利拉鲁肽）III期临床研究ELLipsE的数据。

值得一提的是，该研究是过去10年中在2型糖尿病儿童和青少年（10-17岁）患者群体中完成的首个III期研究，评估了Victoza（1.8mg剂量）相对于安慰剂的疗效和安全性，数据证实了Victoza相对于安慰剂在降低血糖方面的优越性。

ELLipsE研究包括一个26周的双盲治疗期，随后是26周的开放标签扩展期。研究结果表明，当添加至二甲双胍（联用或不联用基础胰岛素治疗）时，与安慰剂相比，Victoza在26周（主要终点）和52周（次要终点）均显著降低了A1c，分别为-0.64%和-0.50%，而安慰剂在26周和52周均使A1c增加，分别为+0.42%和+0.80%。另一方面，在第26周（次要终点）达到A1c＜7%的患者比例，Victoza治疗组（63.7%）明显高于安慰剂治疗组（36.5%）数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。

总体而言，Victoza在2型糖尿病儿童和青少年患者中的安全性与成人患者中相似。研究中，2组报告不良事件（AE）的患者比例相似（Victoza组为84.8%，安慰剂组为80.9%）。Victoza组（33.3%）的胃肠道不良反应发生率高于安慰剂组（13.2%）。Victoza组发生率≥5%的不良事件包括头痛、鼻咽炎、头晕、胃肠炎、上呼吸道感染、皮疹、发热和食欲下降。接受Victoza治疗的患者中，有24.2%发生轻度低血糖，安慰剂组为10.3%。接受Victoza治疗的患者没有出现严重低血糖症状。

来自ELLipsE研究的结果已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA），以评估Victoza作为10岁及以上2型糖尿病儿童及青少年患者的潜在治疗选择。

4、爱美人士福音！Evolus公司A型肉毒素产品Jeuveau获欧盟CHMP推荐批准，消除眉间纹！

来源：本站原创 2019-04-29 16:20

2019年04月29日/生物谷BIOON/--Evolus是一家医学美容公司，致力于为医师及其患者提供突破性的美容产品。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Nuceiva（prabotulinumtoxinA-xvfs），用于65岁以下成年人，暂时改善与皱眉肌和/或降眉间肌活动相关的中度至重度皱眉纹（glabellar lines）的外观。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。

在美国，Nuceiva的品牌名为Jeuveau，于2019年2月获批，用于成人暂时改善中度至重度皱眉纹，此次批准，使Jeuveau成为美国批准的首个专门用于美学的神经毒素产品。此前，Jeuveau于2018年8月也获得了加拿大卫生部批准，Evolus公司已计划在2019年上半年将Jeuveau推向美国和加拿大市场，该药将为美容医生及其患者提供一个非常具有吸引力的新治疗选择。

5、1型糖尿病口服新药！赛诺菲SGLT-1/2双效抑制剂Zynquista（索格列净）获欧盟批准

来源：本站原创 2019-04-29 08:52

2019年04月29日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴Lexicon制药公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Zynquista（sotagliflozin，索格列净），作为胰岛素的辅助药物，用于体重指数≥27kg/m2且接受******胰岛素疗法仍无法达到足够血糖控制的1型糖尿病（T1D）成人患者。Zynquista通过口服给药，剂量为每日一次200mg和400mg。

在美国，Zynquista于3月下旬被FDA拒绝批准，原因是：与单用胰岛素相比，Zynquista联用胰岛素治疗时的糖尿病酮症酸中毒（DKA）风险增加。

6、降低高危患者心血管风险！赛诺菲新型降脂药Praluent获批新适应症，用于心血管疾病成人患者

来源：本站原创 2019-04-29 08:51

2019年04月29日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）一个新的适应症：用于患有心血管（CV）疾病的成人患者，降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）会增加患者发生严重CV事件的风险，如心脏病发作或中风。经历过心脏病发作或中风的成年人中，再次发生CV事件的风险显著升高。

此外，FDA还批准Praluent作为单药或联用其他降脂疗法（如他汀类、依泽替米贝），辅助饮食调整，用于治疗患有原发性高脂血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症）的成人患者，以降低LDL-C。

7、新型抗炎药！优时比3项III期研究96周数据证实Cimzia治疗中重度斑块型银屑病具有长期安全性

来源：本站原创 2019-04-29 08:50

2019年04月29日/生物谷BIOON/--比利时制药巨头优时比（UCB）近日在法国巴黎举行的第六届皮肤炎症和银屑病国际网络（SPIN）大会上公布了抗炎药Cimzia（certolizumab pegol）的新数据，这些数据支持了Cimzia治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者的长期安全性。

这项新的安全分析汇总了来自正在进行的3项临床研究（CIMPASI-1、CIMPASI-2、CIMPACT）的96周安全性数据。这3项研究分别评价了Cimzia治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者的疗效和安全性，共入组大约1000例患者，包括既往已接受和未接受生物制剂治疗的患者，这些患者的中度至重度斑块型银屑病持续至少6个月（PASI≥12、≥10%BSA、5分量表PGA≥3）。研究中，患者随机接受每2周一次400mg剂量Cimzia、200mg剂量Cimzia（第0、2、4周初始负荷剂量400mg）、安慰剂、或每周2次50mg剂量依那西普（仅CIMPACT研究）。

汇总分析显示，没有观察到新的安全信号，Cimzia的安全概况与治疗银屑病的其他抗肿瘤坏死因子（anti-TNF）相一致，不良事件的总发生率较低。观察到的16周后不良事件发生率，Cimzia和安慰剂相当，并且直至96周不良事件的风险似乎没有随着Cimzia暴露时间的延长而增加。

8、首个晚期皮肤鳞状细胞癌(CSCC)药物！赛诺菲/再生元肿瘤免疫疗法Libtayo获欧盟CHMP推荐批准

2019-04-29 08:50:03

 2019年04月29日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐有条件批准PD-1肿瘤免疫疗法Libtayo（cemiplimab），用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成人患者的治疗。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。
9、A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准

来源：本站原创 2019-04-28 17:23

2019年04月28日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。

在美国，Esperoct于2019年2月获得FDA批准，用于A型血友病成人及儿童患者。由于第三方知识产权协议，诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct。

10、贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

来源：本站原创 2019-04-28 17:24

2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫血成人患者；（2）治疗与β地中海贫血相关并且需要定期输注红细胞的贫血成人患者。

11、首个系统性红斑狼疮(SLE)儿童药物！葛兰素史克Benlysta获美国FDA批准，用于5岁及以上儿童

来源：本站原创 2019-04-27 17:16

2019年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。

Benlytsa是近50多年来获批治疗SLE的首个新药，该药有2种剂型。2011年，静脉注射剂型（IV）Benlysta获批用于治疗自身抗体阳性的SLE成人患者，该药每4周输注一次，剂量根据体重调整（10mg/kg），耗时约1个小时。2017年7月，皮下注射剂型（SC）Benlysta获批，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性SLE成人患者，此次批准，也标志着治疗SLE的首个皮下注射药物获批，患者通过培训后可自行皮下注射给药，该剂型将为SLE患者群体提供一种重要的治疗选择。

12、艾滋病一线治疗重大里程碑！葛兰素史克单一片剂2药方案Dovato(DTG/3TC)获欧盟CHMP推荐批准

来源：本站原创 2019-04-27 17:14

2019年04月27日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Dovato（dolutegravir/lamivudine，DTG/3TC，50mg/300mg），用于治疗年龄在12岁以上、体重≥40公斤、并且对整合酶抑制剂类或拉米夫定（lamivudine，3TC）没有已知或疑似耐药的青少年和成人HIV-1感染者。

在美国，Dovato于本月初获得FDA批准，用于无逆转录病毒（ARV）治疗史且对DTG或3TC均无已知耐药性的HIV-1成人感染者的治疗。值得一提的是，Dovato是美国FDA批准的首个完整的、每日一次的单片2药（2DR）方案，从开始治疗时就能减少对ARV的暴露数量，同时保持传统的基于DTG的三药方案的疗效和高耐药屏障。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。除了欧盟之外，Dovato也正在接受加拿大、澳大利亚、瑞士和南非监管机构的审查。ViiV计划在2019年向其他国家监管机构提交Dovato的上市申请文件。

13、罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）

来源：本站原创 2019-04-27 17:10

2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。

14、全球最好GLP-1降糖药！诺和诺德口服版semaglutide申请上市，具降糖/减肥/降心血管风险3大功效

来源：本站原创 2019-04-27 12:04

2019年04月27日/生物谷BIOON/--糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了口服semaglutide（索马鲁肽）的上市许可申请（MAA），该药是一种片剂，每日口服一次，用于治疗2型糖尿病成人患者。

值得一提的是，今年3月下旬，诺和诺德也向美国FDA提交了口服semaglutide（索马鲁肽）的2份新药申请（NDA）。其中一份NDA申请批准口服semaglutide用于2型糖尿病成人患者的治疗，诺和诺德已递交一张优先审评券（PRV）加速该NDA审查，将其审查时间由标准的10个月缩短至6个月。另一份NDA，申请批准口服semaglutide用于2型糖尿病成人患者降低心血管（CV）风险适应症，该NDA的审查时间为自提交之日起预计的标准10个月审查时间。

截至目前，诺和诺德已向美国、欧盟、加拿大的监管部门提交了口服semaglutide的监管申请文件。

15、治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！

来源：本站原创 2019-04-26 10:31

2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和减少浪费增加了便利性。

16、肾细胞癌新药！武田靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib）在日本提交申请

来源：本站原创 2019-04-26 10:30

2019年04月26日/生物谷BIOON/--Exelixis公司近日宣布，其日本合作伙伴武田制药公司已向日本卫生劳动福利部（MHLW）申请批准生产和销售靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib），用于不可切除性和转移性肾细胞癌（RCC）患者的治疗。随着此次申请提交，Exelixis建聪武田收到一笔1000万美元的里程碑付款，该款预计2019年第二季度收到。

17、肾癌免疫治疗重大进展！默沙东/辉瑞免疫&靶向组合Keytruda+Inlyta获美国FDA批准用于一线治疗

2019-04-24 07:55:03

 2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）PD-1免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）近日在美国监管方面传来特大喜讯。美国FDA已批准Keytruda联合辉瑞新一代肾癌靶向治疗药物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸激酶抑制剂[TKI]）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，该批准比预期批准时间提前了2个月。
18、更年期女性新药！首个“生物相同”雌二醇和孕酮二合一胶囊Bijuva在美国上市，治疗中重度潮热！

来源：本站原创 2019-04-23 09:55

2019年04月23日/生物谷BIOON/--Therapeutics MD是一家专注于女性健康的创新保健公司，近日该公司宣布，在美国市场推出Bijuva（雌二醇和孕酮胶囊，1mg/100mg）。

Bijuva是由1毫克雌二醇和100毫克孕酮组成的固定剂量复方药物胶囊，该药于2018年10月底获得美国FDA批准，是第一个也为唯一一个将雌二醇和孕酮结合在单个口服胶囊中的生物相同（bio-identical）激素组合疗法，该药适应症：每日口服一粒，作为一种激素替代疗法，用于治疗因女性更年期引起的中度至重度血管舒缩症状（通常称为“潮热或潮红”）。

19、首个纳洛酮鼻喷剂仿制药！梯瓦纳洛酮鼻喷雾剂获美国FDA最终批准，治疗阿片类药物过量

来源：本站原创 2019-04-23 09:53

2019年04月23日/生物谷BIOON/--仿制药巨头梯瓦（Teva）开发的仿制版盐酸纳洛酮鼻喷雾剂Narcan近日获得了美国食品和药物管理局（FDA）的最终批准，用于治疗阿片类药物过量。值得一提的是，尽管仿制版注射用纳洛酮产品已在医疗保健中使用多年，但梯瓦的这款仿制版Narcan是FDA批准的首个仿制版纳洛酮鼻喷雾剂，可供未经医疗培训的个人在社区环境中使用。

20、罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)

来源：本站原创 2019-04-22 09:43

2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。

Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“FDA授予UX007这个资格认定，是对LC-FAOD（一种严重且可能危及生命的疾病）患者群体对创新疗法存在迫切医疗需求的肯定。此外，这些资格认定也将能够使我们加速将UX007带到需要的患者。”

UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药申请（NDA），其中将纳入来自一项II期研究（入组29例患者）的数据、来自一项长期安全性和疗效扩展研究（入组75例患者）的数据、对20例患者同情用药的回顾性医疗记录审查数、通过扩大获取项目治疗的70例患者数据、随机化对照研究（入组32例患者）显示triheptanoin（三庚烷）对心脏功能效应的数据。

21、慢阻肺新药！Circassia公司LAMA/LABA复方产品Duaklir Pressair获美国FDA批准

来源：本站原创 2019-04-22 09:42

2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Circassia是一家专注于呼吸科药物的英国制药公司，近日该公司宣布，美国FDA已批准Duaklir Pressair（aclidinium bromide & formoterol fumarate，阿地溴铵/富马酸福莫特罗干粉吸入剂），用于慢性阻塞性肺病（COPF）患者的维持治疗。

Duaklir Pressair是由长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）阿地溴铵（400mcg）和长效β2受体激动剂（LABA）富马酸福莫特罗（12mcg）组成的固定剂量组合产品，通过预加载、呼吸驱动的Pressair多剂量吸入器给药，每天2次。该产品已在全球多个国家和地区批准，包括欧盟，并以多个品牌名上市销售。

22、靶向CD19耗竭B细胞！inebilizumab治疗神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD)获美FDA突破性药物资格

来源：本站原创 2019-04-21 11:15

2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Viela Bio总部位于美国马里兰州的盖瑟斯堡，该公司是从英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）旗下全球生物制品研发部门MedImmune拆分出来的一家临床阶段生物制药公司，专注于炎症和自身免疫性疾病领域的创新药物开发。

近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD19单抗inebilizumab（前称MEDI-551）治疗视神经脊髓炎频谱障碍（NMOSD）的突破性药物资格（BTD）。此前，FDA和欧洲药品管理局（EMA）分别于2016年3月和2017年3月授予了inebilizumab治疗NMOSD的孤儿药资格。

23、新一代眼科疗法！诺华brolucizumab(3月一次)治疗湿性AMD在美国进入优先审查，2019年将上市

来源：本站原创 2019-04-18 07:54

2019年04月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理新一代眼科药物brolucizumab（RTH258）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）的生物制品许可申请（BLA）。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券（PRV）来加速该BLA审查，将把审查周期由常规的10个月缩短至6个月。如果获得批准，诺华预计将在2019年将brolucizumab推向市场。

24、Gelesis旗下减肥药PLENITY获FDA批准

来源：动脉网 2019-04-15 18:32

 动脉网从外媒获悉，美国当地时间4月14日，总部位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司Gelesis宣布旗下处方药PLENITY（Gelesis100）通过了FDA的批准。肥胖人群可以在进行饮食控制、锻炼健身时服用该药物，从而实现体重管理。

25、FDA加速批准首款膀胱癌个体化疗法

来源：药明康德 2019-04-15 13:17

 13日，FDA宣布加速批准强生集团（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司开发的Balversa（erdafitinib）上市，治疗接受铂基化疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。这些肿瘤携带特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突变。患者需要接受FDA批准的伴随诊断来确认适合接受erdafitinib治疗。值得注意的是，这是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

26、gBRCAm/HER2-乳腺癌新药！阿斯利康/默沙东PARP抑制剂Lynparza(利普卓)第3个适应症获欧盟批准

来源：本站原创 2019-04-15 12:10

2019年04月15日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂），作为一种单药疗法，用于治疗携带种系BRCA1/2突变（gBRCAm)）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。此次批准，是Lynparza在欧盟批准的第3个适应症，该药也是欧盟批准用于这一难治性患者的首个PARP抑制剂。

27、促进骨形成+降低骨吸收！安进双重作用骨质疏松症新药Evenity获美国FDA批准

来源：本站原创 2019-04-13 23:28

2019年04月13日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴优时比（UCB）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Evenity（romosozumab），用于存在骨折高风险的绝经后女性，治疗骨质疏松症。此次批准，使Evenity成为美国市场首个也是唯一一个具有双重作用的骨质疏松症新药：既能增加骨形成，又能减少骨吸收，降低骨折风险。在美国，Evenity治疗的整个疗程为12次，每月一次。由于骨质疏松症是一种慢性疾病，一旦Evenity治疗完成，应考虑继续使用抗再吸收剂治疗。

Evenity由安进与优时比在全球范围内进行共同开发。今年1月，Evenity在日本获得批准，用于骨折高危男性和绝经后女性骨质疏松症患者，降低骨折风险并增加骨密度。此次批准，也是Evenity在全球范围内获得的首个监管批准。今年3月初，Evenity已在日本市场上市销售。目前，Evenity也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

28、男性乳腺癌靶向药！辉瑞CDK4/6抑制剂Ibrance（爱博新®）获美国FDA批准用于，一二线治疗

来源：本站原创 2019-04-08 14:03

2019年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一项补充新药申请（sNDA），扩大靶向抗癌药Ibrance（中文商品名：爱博新®，通用名：palbociclib，哌柏西利）与芳香酶抑制剂或氟维司群组合方案的适应症，纳入激素受体阳性（HR+）、表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期或转移性乳腺癌男性患者。

此次批准，使Ibrance成为全球首个也是唯一一个联合芳香酶抑制剂一线治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌男性患者的CDK4/6抑制剂。

29、EGFR突变肺癌一线治疗新药！辉瑞第二代靶向抗癌药Vizimpro（达克替尼）获欧盟批准

来源：本站原创 2019-04-04 16:25

2019年04月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准其第二代EGFR靶向药物Vizimpro（dacomitinib，达克替尼，45mg），作为一种单药疗法，一线治疗存在表皮生长因子受体（EGFR）激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

30、偏头痛新药！梯瓦Ajovy获欧盟批准，首个可每月和每季一次皮下注射的差异化产品

来源：本站原创 2019-04-02 15:11

2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --以色列制药巨头梯瓦（Teva）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ajovy（fremanezumab）225mg注射用预充式注射器，用于每月至少有4天偏头痛的成人患者，预防性治疗偏头痛。Ajovy是欧盟和美国批准的首个也是唯一一个具有每月一次和每季（3个月）一次给药方案的抗CGRP疗法。

市场动态

1、吉利德与insitro达成战略研发合作 开发NASH创新疗法

来源：药明康德 2019-04-17 12:17

今日，吉利德科学（Gilead Sciences）公司与insitro公司宣布达成战略研发合作，共同发现和开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的创新疗法。insitro公司是一家使用机器学习技术，革新药物开发和研发过程的生物技术公司。该公司在2018年正式成立，并且从Arch Venture Partners、GV（前谷歌风投）、Third Rock Ventures等著名风投机构获得1亿美元的A轮融资。这一合作标志着该公司利用机器学习进行药物开发的技术得到大型医药公司的肯定。

NASH是一种慢性肝病，其特征是肝脏中脂肪积累并出现炎症，导致肝细胞损伤。炎症和肝细胞损伤会引起肝纤维化，最终导致肝硬化和肝癌。NASH在肥胖症和2型糖尿病患者中更容易出现。目前，对这一疾病的治疗方法有限。虽然有多家公司在研发NASH疗法，但是关于NASH本身的病发机理没有得到完全的澄清

2、RNAi疗法！Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法

来源：本站原创 2019-04-13 23:27

2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。

近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略合作，发现、开发和商业化新型RNAi疗法，用于疾病靶标在眼部和中枢神经系统（CNS）中表达的广泛疾病，以及用于选定的在肝脏中表达的数个靶标。此次合作将利用2家公司的科学和技术专长，并将建立在Alnylam公司最新的临床前研究数据基础之上，该数据显示强效和高度持久的RNAi疗法递送可实现眼部和CNS靶基因沉默。该合作还将受益于再生元行业领先的VelociSuite技术以及来自再生元遗传学中心（RGC）的能力。

根据协议条款，Alnylam将与再生元独家合作，发现用于眼部和CNS疾病的新型RNAi疗法。再生元将领导针对眼部疾病的所有项目的开发和商业化，Alnylam将有资格获得潜在的里程碑款和特许权使用费。双方将共同推进并有权选择领导CNS项目，领导方将保留全球开发和商业化责任。对于CNS项目，2家公司都有权选择候选药物并平等分享由另一方领导的项目的潜在未来利润。

该合作还包括一系列精选的RNAi治疗项目，这些项目旨在针对肝脏表达的基因，这些基因可能影响全身各种疾病。这些项目中包括一项已计划的联合工作，评估抗C5抗体-siRNA组合治疗C5补体介导的疾病，该组合中的抗C5抗体为再生元的pozelimab（REGN3918），目前处于I期开发阶段，siRNA为Alnylam公司的cemdisiran，目前处于II期临床开发阶段。

Alnylam公司将保留cemdisiran单药疗法的开发控制权，再生元将领导组合疗法开发。双方将平摊单药疗法项目的投资和潜在未来利润。对于所有其他联盟肝脏项目，双方将有选择权领导、平摊潜在利润。双方将继续其先前宣布的合作，根据新的RGC发现，确定RNAi疗法用于慢性肝病非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗。Alnylam将保留其所有其他肝脏临床前和临床项目的全部全球权利。

财务条款方面，再生元将向Alnylam支付4亿美元的预付款，并将以每股90美元的价格买进价值4亿美元的Alnylam股权。在眼部和CNS项目的早期临床开发过程中，在达到特定标准后，Alnylam将有资格获得高达2亿美元的里程碑付款。

3、15.75亿美元！诺华收购IFM Tre，获得3款靶向先天免疫系统的首创NLRP3拮抗剂

来源：本站原创 2019-04-02 08:05

2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --IFM Therapeutics（IFM）是一家致力于开发先天免疫疗法和靶向药的生物制药公司。近日，该公司宣布已与瑞士制药巨头诺华（Novartis）达成一项最终协议。根据协议，诺华将收购IFM子公司IFM Tre所有已发行股本。该笔交易已获得IFM董事会和股东的批准。

双方预计交易将于2019年第二季度完成。交易完成后，IFM将获得一笔3.1亿美元的预付款，并有资格获得12.65亿美元的里程碑付款，此次收购交易的总金额为15.75亿美元。

4、69亿美元！阿斯利康与第一三达成肿瘤学战略合作，开发靶向HER2的抗体药物偶联物DS-8201

来源：本站原创 2019-03-31 09:38

2019年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --长期以来，英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）因在心血管和呼吸系统疾病方面的卓越成就而闻名于世，但现在，该公司决心在肿瘤学领域发挥更大的作用。虽然该公司在癌症免疫治疗方面落后于其他对手，但其靶向抗癌药物Tagrisso和Lynparza已迅速成为了某些类型肺癌和卵巢癌的主流疗法。例如，自上市以来，Tagrisso销售额快速增长，并有可能在2019年成为阿斯利康最畅销的药物

就在最近，阿斯利康宣布了一项雄心勃勃的许可协议，该公司已与日本药企第一三共达成一项全球开发和商业化合作，共同开发第一三共的抗癌药trastuzumab deruxtecan（DS-8201）。

根据协议，阿斯利康将支付一笔13.5亿美元的预付款，其中一半在签订协议后支付，另一半将在一年后支付。在成功实现未来的监管和其他里程碑后，第一三共将获得高达38亿美元收入，另外还有资格获得与DS-8201未来销售里程碑相关的17.5亿美元或有付款。这也使得此次合作的价值达到了69亿美元之巨。作为回报，第一三共将与阿斯利康平等分享日本以外的全球利润。

此次合作的总价值高达69亿美元，这是阿斯利康扩大肿瘤学领域影响力的一个重要赌注，也是该公司在首席执行官Pascal Soriot领导下对一种外部开发的药物所做的最大赌注之一。为了资助这笔交易，阿斯利康计划通过向新的和现有的机构投资者配售股票来筹集35亿美元。