新药前沿动态

1. FDA批准首个产后抑郁症治疗药物Zulresso

2019-03-21 12:05    来源：丁香园    作者：付义成

美国FDA网站3月19日消息，FDA今天批准Sage医疗公司Zulresso（brexanolone）注射剂用于治疗成年妇女产后抑郁症（PPD）。这也是FDA批准的首个专门用于治疗产后抑郁症的药物。

Zulresso的有效性基于两项临床研究，研究中受试者接受了持续60小时的Zulresso或安慰剂静脉注射，然后进行了四周的随访。一项研究的受试者为重度产后抑郁症患者，另一项研究的受试者为中度产后抑郁症患者。本研究的主要评价方法是抑郁评分量表测量的抑郁症状与基线相比的平均变化。在两项安慰剂对照研究中，第一次输液结束时Zulresso在改善抑郁症状方面均优于安慰剂。在30天随访期结束时也观察到了抑郁症的改善。 

Zulresso治疗患者在临床试验中最常见的不良反应包括嗜睡、口干、意识丧失和脸红。在产后抑郁症恶化或出现紧急自杀想法和行为的患者中，卫生保健提供者应考虑改变治疗方案，包括停止使用 Zulresso。这款药物在审评中获得了优先审评资格及突破性疗法资格。

2. FDA批准罗氏肿瘤免疫疗法Tecentriq用于治疗小细胞肺癌

2019-03-20 10:50    来源：丁香园    作者：付义成

PMLiVE于3月19日报道，罗氏凭借其癌症免疫疗法 Tecentriq继续蚕食巨大的肺癌市场，现在FDA批准这款药物一线用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）治疗。具体地讲，这次是美国FDA批准 Tecentriq（atezolizumab）联合化疗用于ES-SCLC，这使得该PD-L1抑制剂成为首个获批用于广泛期小细胞肺癌一线治疗的免疫疗法，填补了这类患者20年来无新疗法的一个空白。

此次FDA的批准基于IMpower133试验的结果，试验表明，与单独化疗相比，在化疗中添加Tecentriq可以显著延长患者的寿命，平均生存时间为12.3个月对10.3个月。Tecentriq 还可以将病情恶化或死亡时间延长至5.2个月（无进展生存期），而单独化疗为4.3个月。罗氏去年公布了这项试验的关键结果。

Tecentriq将ES-SCLC添加到其适应症中，可以使罗氏有机会在不与其他检查点抑制剂竞争的情况下开拓肺癌市场的另一块市场，尤其是默沙东的PD-1抑制剂Keytruda（派姆单抗），这款药物在NSCLC中占据主导地位。

3. 欧盟批准罗氏血友病药物Hemlibra进一步扩展标签

2019-03-15 17:10    来源：丁香园    作者：riset

近日，欧洲药品管理局（EMA）宣布批准罗氏Hemlibra适于大多数A型血友病患者，将其用途扩展到对VIII 因子药物产生耐药性的少数患者，以减少A型血友病儿童和成人的出血发生频率。

罗氏表示扩大后的标签意味着Hemlibra适合「所有年龄组的A型血友病患者，而且有多种剂量可供选择（每周一次，每两周一次或每四周一次）」。目前Hemlibra已在全球60多个国家获准上市。

之前，由于欧盟人类用药品委员会（CHMP）对此发表了积极的意见，因此这一决定获得了 EMA 的批准。

4.CHMP推荐奥拉帕尼用于乳腺癌及Dupixent用于哮喘

2019-03-07 11:25来源：丁香园作者：付义成

PMLiVE于3月5日报道，欧洲药品管理局（EMA）药品咨询委员会（CHMP）推荐批准阿斯利康和默沙东的奥拉帕尼及赛诺菲Dupixent的新适应症，而新的适应症可能为这两款药物打开规模可观的新市场。

PARP抑制剂奥拉帕尼已在卵巢癌方面已取得重大进展，CHMP给予该药物积极评价，支持其用于BRCA突变、HER2阴性乳腺癌，这一适应症一年刚刚在美国获得FDA批准。根据CHMP的意见，在最初尝试化疗或激素治疗后，奥拉帕尼可以作为单一疗法使用，这取决于肿瘤的特点，除非这些疗法不合适。

去年，奥拉帕尼在美国的销售额增长一倍多，达到6.47亿美元，此前该药物在美国获批了乳腺癌适应症，并扩展用于卵巢癌治疗。阿斯利康和默沙东期望该药物的销量能进一步增长，若其适用范围进一步扩大到胰腺癌，销售增长的希望会更大。对于赛诺菲及其Dupixent（dupilumab）的合作伙伴再生元来说，该IL-4和IL-13抑制剂作为重度哮喘辅助疗法而获得批准，被视为其实现数十亿美元销售预期的一个关键因素。

Dupixent去年被FDA批准用于哮喘，丰富了现有的过敏性皮肤炎适应症，分析师们认为，新适应症的获批可能使该药物的年销售峰值达到25 亿美元，因为它可以减少高剂量吸入性糖皮质激素的使用，而如果长期使用吸入性糖皮质激素会有严重的副作用。

CHMP还对其他药物给出积极评价：

——推荐葛兰素史克Dectova（扎那米韦）在特殊情况下用于治疗复杂的、潜在威及生命的流感；

——辉瑞的Lorviqua（lorlatinib）被推荐用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌治疗；

——艾伯维和勃林格殷格翰的IL-23抑制剂Skyrizi（risankizumab）被推荐用于中重度银屑病治疗。

市场动态

1. 默克、辉瑞与BioXcel在胰腺癌领域达成合作

2019-03-07 11:25     来源：丁香园     作者：付义成

PharmaTimes于3 月5日报道，BioXcel医疗宣布德国默克和辉瑞与Nektar医疗在临床试验方面达成合作，旨在评价一种用于胰腺癌的新型三药组合疗法。这次的合作包括将Bavencio（avelumab）、BXCL701和NKTR-214作为一种潜在的组合疗法用于胰腺癌。根据合作条款，BioXcel负责启动及管理临床试验，德国默克与辉瑞提供检查点抑制剂免疫疗法 Bavencio。Nektar将提供NKTR-214。

Bavencio是一种人类抗程序化死亡配体，是默克公司和辉瑞公司共同开发的一种全人单克隆抗体，用于免疫治疗，其最初是用于治疗非小细胞肺癌。Nektar医疗首席科学官Zalevsky表示：「我们认为，有必要同时多维度靶向免疫系统，以解决胰腺癌等难以治疗的肿瘤细胞生长背后的多种病因。」

他继续表示：「BXCL701、NKTR-214 和 Bavencio 三种实验性药物组合方案旨在利用多种作用机制，以更好地对抗胰腺癌，同时潜在地产生长期的癌症免疫。我们很高兴能与 BioXcel 以及默克公司和辉瑞公司在这个项目上进行合作。」美国 FDA 已经加速批准 Bavencio 用于治疗 12 岁以上的转移性梅克尔细胞癌（mMCC）成人和儿童患者，以及治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者。