新药前沿动态

1、托法替尼长期单药或联合治疗类风湿关节炎有效

2016-04-11 22:55来源：丁香园作者：张林

托法替尼是一种选择性的口服 JAK 激酶抑制剂。在全球Ⅱ期，Ⅲ期和长期后续临床实验以及日本的类风湿关节炎患者为期 12 周的Ⅱ期临床实验中治疗类风湿关节炎安全有效，而托法替尼长期用于亚洲类风湿关节炎患者是否同样安全有效目前尚无相关报道。

鉴于亚洲和欧美的人种差异，日本的 Hisashi Yamanaka 等在前期托法替尼Ⅱ期和Ⅲ期临床研究的基础上开展了一项开放式的长期研究，研究结果发表在最新的 Arthritis Research & Therapy 杂志上。

这是一项多中心、开放式的长期研究。纳入病人都参加了之前的托法替尼单药或联合甲氨蝶呤的Ⅱ期和Ⅲ期临床实验，给药剂量是 5 mg bid 或 10 mg bid，治疗 12 周后可以调整剂量或联合 DMARDs 药物。主要指标是药物副作用、实验安全数据和重要事件，次要指标包括 ACR20/50/70 反应率、DAS28 评分和 HAQ-DI 评分。全程观察主要指标和次要指标。

一共有 486 名患者参与了该实验，476 名患者（97.7%）出现了不良事件，467 名患者（96.1%）为药物相关副作用，包括鼻咽炎 (60.3 %)、带状疱疹 (19.3 %)、意外跌倒（14.6 %）、高脂血症 (11.5 %) 和高血压 (11.3 %)，大多数药物相关副作用（97.8%）都是轻度或中度，与全球临床实验结果相比无显著差异。

根据全年观察的数据，所有托法替尼治疗的病人每年出现不良事件的比例是 308.4%，有 139 名患者（28.6%）出现了严重的不良事件，每年发生严重不良事件的比例是 10.7%，95 名患者（19.5%）出现了药物相关的严重不良事件，大多数严重不良事件在停用托法替尼后缓解，与全球临床实验结果相比无显著差异。

根据全年观察的数据，严重感染每年的发生率是 3.3%，带状疱疹（严重或不严重）每年发生率是 7.4%，恶性肿瘤（排除非黑色素皮肤癌）每年发生率是 1.2%，其中带状疱疹发生率高于全球水平，其余无显著差异。ACR20/50/70 反应率在治疗 12 周后都维持不变，DAS28 评分和 HAQ-DI 评分与之前的实验水平相比没有显著差异。

该研究表明托法替尼单用或联合甲氨蝶呤对日本的类风湿关节炎患者的长期治疗是安全有效的，长期接受托法替尼治疗的日本类风湿关节炎患者罹患带状疱疹的风险高于全球水平。

2、不同种类生物制剂致间质性肺病的发生情况相似

2016-04-19 11:22来源：北京大学第三医院风湿免疫科

间质性肺病（ILD）是类风湿关节炎常见的关节外表现，目前尚缺乏系统性的研究探讨肿瘤坏死因子 -α（TNF-α）拮抗剂及其他种类备选生物制剂（例如 T 细胞，B 细胞以及白介素 6 抑制剂）治疗类风湿关节炎导致间质性肺病的发生率及危险因素。

一项研究筛选了 MarketScan 数据库（2010-2012）中年龄在 18 岁以上的类风湿关节炎患者，在停用生物制剂后至少处方过不同的生物制剂如阿巴昔普、利妥昔单抗、托珠单抗或抗 TNF-α抑制剂，并满足入选标准。应用 Cox 模型评估间质性肺病的发生率及间质性肺病相关住院情况。采用间质性肺病病例定义进行敏感性分析。

结果显示 11219 例患者中确定有 13795 次生物制剂暴露。平均随访 0.7 年。应用备选生物制剂的患者多近期应用过激素，先前使用生物制剂的量更大，常合并间质性肺病，贫血，慢性阻塞性肺病和其他肺病病史。当使用敏感性定义时，非校正间质性肺病发生率为 4.0 至 12.2/1000 人年。敏感性和 / 或特异性模型分析结果显示，高龄、男性，和具有另外一种肺病与间质性肺病发生率增加有关。不同种类生物制剂之间无显著差异。当采用敏感性定义时，住院率为 55.6 至 262.5。Cox 模型分析显示，近期应用甲氨蝶蛉与低住院率相关，而男性和先前 12 个月内因支气管哮喘或间质性肺病 / 肺炎住院与 ILD 住院率增加有关。

可见，接受 TNF-α抑制剂及其他备选生物制剂治疗的类风湿关节炎患者间质性肺病的发生风险及相关并发症相似。尚需要进一步研究探讨基线特征差异以充分评价间质性肺病的发生风险及并发症。

3、神经精神性狼疮的最新治疗进展

2016-04-19 11:02来源：北京大学第三医院风湿免疫科

神经精神性狼疮（NPSLE）是指与系统性红斑狼疮相关的一系列神经和精神症状。神经精神性狼疮包括累及中枢神经系统和外周神经系统的各种表现和少见的神经精神症状。

由于缺乏金标准，确定神经精神症状为系统性红斑狼疮所致必须严格除外其他可能的原因，这的确是个临床挑战。

在急性期，这些患者的治疗管理与其他有同样神经精神症状的非系统性红斑狼疮患者无差别。之后必须开始进行根据临床表现和症状严重程度制定的个性化治疗方案。

神经精神性狼疮的治疗尚缺乏临床试验，数据主要来自病例系列研究和个案报道。考虑到炎症和潜在的自身免疫参与发病，对于症状严重的病例最主要的治疗仍然是大剂量激素和静脉用环磷酰胺。若治疗效果不佳可应用利妥昔单抗、静脉用丙种球蛋白或血浆置换。对于轻中度神经精神性表现的患者及维持治疗时，可选用硫唑嘌呤或霉酚酸酯。当症状由血栓性疾病所致，则抗凝和抗血小板制剂为主要的治疗药，尤其存在抗磷脂抗体或合并抗磷脂综合征时。

4、FDA 受理 Opdivo 用于霍奇金淋巴瘤的补充生物制剂许可申请

2016-04-19 11:10来源：丁香园作者：fyc5078

美国 FDA 受理百时美施贵宝 Opdivo 的一项补充生物制剂许可申请，该公司正寻求这款药物扩展用于既往有过治疗的经典霍奇金淋巴瘤。

霍奇金淋巴瘤是两种主要淋巴瘤之一，这种癌症最常始于淋巴结。霍奇金淋巴瘤的特点是恶性淋巴瘤细胞，即 r-s 细胞。霍奇金淋巴瘤在美国影响了大约 19 万人，今年预计会有 8500 个新病例确认，有 1120 人会死亡。对于那些以目前治疗药物治疗后疾病复发或耐药的患者来说，他们有显著未满足的需求。

Opdivo 的这一补充生物制剂许可申请包含了 CheckMate-205 试验的数据，该试验在既往接受过自体干细胞移植及 Brentuximab vedotin 治疗的经典霍奇金淋巴瘤患者中对 Opdivo 进行了评价。FDA 授予了 Opdivo 的该上市申请优先审评资格，2014 年还授予这款药物用于经典型霍奇金淋巴瘤突破性治疗药物资格。据 FDA 称，突破性治疗药物资格旨在加快用于严重或危及生命疾病患者的药物。

Opdivo 用于这一适应症的批准将加强百时美施贵宝血液肿瘤产品的专营权

百时美施贵宝肿瘤全球研发总监、医学博士 Viallet 在评论这一消息时称：对初始治疗药物没有响应的经典霍奇金淋巴瘤患者有很大的负担，他们需要新的治疗选择，采用不同的方法来解决这种疾病。FDA 对该申请的受理，使得 Opdivo 有可能成为血液肿瘤领域首个 PD-1 抑制剂，让我们把免疫肿瘤疗法扩展到实体瘤以外，以治疗经典霍奇金淋巴瘤患者，并加强我们血液肿瘤的专营权。

CheckMate-205 是一项 2 期研究，其旨在复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤患者中评价 Opdivo 的安全性及有效性。这项试验的数据有望在今年底的一个医学会议上发布。Opdivo 是一款 PD-1 免疫检查点抑制剂，它可以与激活 T 细胞表达的检查点受体 PD-1 结合。它阻断了 PD-L1 和 PD-L2 的结合，从而阻止了 PD-1 通路对免疫系统信号传导的抑制，包括干扰抗肿瘤免疫响应。

市场动态

1、IMS：2016 年全球药品支出将达到 1.2 万亿美金

2012-07-30 20:31来源：丁香园   作者：IMS

IMS 学院预测：2016 年全球药品支出将达到 1.2 万亿美金

全球医药市场经历了若干年的缓慢增长之后，有望复苏反弹。根据 IMS 医疗健康信息学院（下简称 IMS 学院）发布的最新研究报道显示，全球医药市场增长率从 2012 年预期的 3%-4% 的低增长点将上升至 2016 年的 5%-7%。

IMS 学院研究报告《全球药物使用 -2016 展望》指出，全球年药品消费支出将从 2011 年的 9650 亿美元将在 2016 年增加至 1.2 万亿美元，年复合增长率达 3%-6%。受新兴医药市场销量增加以及发达国家药物消费升高的驱动，全球年药物消费支出预计在 2016 年翻番，从今年的 300 亿美元上升至 700 亿美元。

此外，随着 2012 年将产品专利到期高峰的到来以及支付方成本控制行为的不断增加，品牌药物的消费支出增长速度将受到制约，预计到 2016 年增长率将降至 0-3%。今年，发达国家都将经历不到 1%（或 30 亿美元）的最低年增长率，之后在 2014 到 2016 期间，年增长将反弹至 180 至 200 亿美元。

"全球卫生体系均致力解决宏观经济的压力和医疗普及率与成效的需求增长，因此未来五年药品在患者护理中的作用将更为重要。"IMS 学院执行院长 Murray Aitken 说,"2016 年上万亿美元的预估药物消费支出在显示市场增长反弹信号之余，也揭示了全球医疗健康消费普及率及承受力上所面临的巨大挑战。"。

IMS 学院分析报告归纳的市场动态主要有以下几点：

发达国家成熟经济体的卫生体系将面临药物消费增长滞缓。

2011-2016 五年间，发达国家药物消费总额将增加 600 至 700 亿美元，而此前的 2006-2011 五年期间，发达国家医药消费总额增加值达 1040 亿美元。尽管专利到期的药品数量处于史上最高点，但随着一些新药物的陆续问世，以及 2014 年《平价医疗法案》（ACA）的实施，药物在患者中普及率将大大增加，因此未来五年内，美国的药物消费支出仍将增加 350 至 450 亿美元，保持着 1%-4% 的年平均增长率。在欧洲，归因于其大规模显着的财政紧缩计划和医疗健康成本控制措施，药物消费增长率将维持在 -1%-2% 的范围。日本医药市场在 2016 年以前，预计将以 1%-4% 的速度增长，略低于过去五年，主要原因是日本预期在 2012 年、2014 年、和 2016 年实施的两年期降价政策所带来的影响。纵观全局，成熟市场的专利过期问题将产生一个价值 1060 亿美元的五年期 "专利股息"，这一数字是由 1270 亿美元品牌药品消费被 210 亿美元的仿制药支出抵消所得出的。

全球新兴医药市场未来五年内医疗体系药品消费支出约将翻倍。

新兴医药市场的年度药品支出将从去年的 1940 亿美元，增至 2016 年的 3450 至 3750 亿美元（或人均支出 91 美元）。这种增势得益于民众收入的增加、药物成本的持续走低，以及政府旨在通过减少病人花费和鼓励增加药物使用来提升治疗普及率的赞助项目。仿制药和其他产品（包括非处方药、诊断产品和非治疗产品）, 将为增长贡献约 83% 的份额。

2016 年，药品制造商将面临品牌药物产品前所未有的增长最低的状况。

到 2016 年，品牌药物市场将从 2011 年的 5960 亿美元，上升至 6150-6450 亿美元，而其年增长率将下降到 0%-3%。在主要的发达国家成熟市场中，受产品专利过期、支付方成本控制以及大众对新上市药品理性消费的影响，五年内品牌药物的增长会受到严重影响，仅为 100 亿美元。同期，新兴医药市场预期将为品牌药物增长贡献 250-300 亿美元。而不反映在发票金额上的折扣和回扣将抵消掉 50 亿美元的全球品牌药物增长额。

小分子仿制药的生产商将迎来加速增长。

全球仿制药费用预计在 2011 年至 2016 年间，由 2420 亿上升到 4000 至 4300 亿美元，该增长的主要驱动因素是新兴医药市场的扩张以及发达国家逐渐转向仿制药使用的过程。专利到期的影响主要反映在美国市场。而欧洲，由于专利到期为其卫生体系所节省的费用非常有限，这促使欧洲各国的政策转为鼓励患者更多地使用仿制药并降低对这些产品的医疗费用补助。

更多新药被推向市场，供应商们将拥有更多的治疗选择。

新分子实体（NMEs）的全球上市预计在未来五年内将呈现反弹，从现在起到 2016 年，每年将有 32 到 37 个 NMEs 推出市场。2011 至 2016 年间，估计将有 160 到 185 个 NMEs 上市，而 2007 至 2011 年间推出的 NMEs 为 142 个。可延长患者生命或改善患者生活质量的创新治疗方法将被用来治疗阿尔茨海默病、自身免疫性疾病、糖尿病以及众多癌症和罕见病。对全球重点疾病（如疟疾、肺结核和被忽视的疾病）的治疗预计会得到改善，但治疗差距仍将存在。

生物制药产品供应商将受益于不断扩大的市场机会。

重要临床研究不断取得进展的同时，到 2016 年，生物制药产品将占据全球药品费用总支出的 17% 左右。未来 5 年内，全球费用支出最大的前 10 个药物中，有 7 个属于生物制药产品。然而，由于在许多国家，生物制药产品依旧受到专利或市场排他权的保护，因此将生物仿制药作为原研生物制药产品的一种低成本替代品这一做法仍会受到限制。

2、GlobalData：银屑病药物市场规模未来 10 年将出现大幅增长

2016-04-18 10:40来源：丁香园    作者：fyc5078

据研究与咨询公司 GlobalData 称，银屑病治疗药物市场规模将会从 2014 年的 66 亿美元增长到 2024 年的 133 亿美元，增幅逾 1 倍。这一显著增长代表了 7.3% 的年增长率，对于全球 2-3% 疾病患者来说，这是一个令人鼓舞的统计数据，他们正在寻求减轻这种慢性遗传性皮肤病。

银屑病治疗市场由多种因素推动

GlobalData 的报告指出，这一令人印象深刻的增长得益于新型银屑病产品的上市及现有治疗药物的市场扩张，如富马酸二甲酯从德国进入到美国及主要欧洲市场，另外，市场的增长也得益于目前市售生物药的生物类似药市场的快速扩大。

畅销品牌药物，如 TNF 抑制剂修美乐、依那西普及英利昔单抗在美国及法国、德国、意大利、西班牙与英国五个欧盟市场的专利将在预测期内到期，未来几年不同级别的产品将不可避免地扩散增长。

独特药物将会使银屑病治疗药物市场得到增强

GlobalData 负责免疫业务的分析师 Sanyal 博士解释称：「尽管银屑病市场将会竞争激烈，但新产品如礼来的抗白介素 -17 药物 Ixekizumab 及强生旗下 IL-23 抑制剂 Guselkumab 均有望在预测期末实现逾 10 亿美元的销售额，这主要源于两款药物高度的临床疗效与安全性。

其它有异常疗效与安全性的研发线药物包括默沙东的 Tildrakizumab 及阿斯利康 /Valeant 的 Brodalumab，对于两款药物，要解决目前的需求，提供长期结果而没有副作用或增加并发症风险仍有很长的路要走。

3.全球病毒性感染治疗市场规模到 2021 年有望突破 1176 亿美元

2016-04-19 11:10来源：丁香园作者：付义成

据商业情报供应商 GBI Research 称，全球病毒性感染市场将从 2014 年的 740 亿美元增长到 2021 年的 1176 亿美元。

该公司最新报告指出，治疗选择的增加及全球范围内改善众多慢性令人衰弱病毒感染（如 HIV）患者治疗药物获取的倡议使得这一治疗人群扩张，而这也是该市场增长的一个关键驱动。最近获批高价抗病毒药物的上市使得治疗成本日益上升，另外有望高定价的出色后期候选药物也将是一个因素。

GBI Research 分析师 Chisholm 指出：「大约有 1848 款研发线产品正专门被开发用来治疗病毒性感染，它们将占到感染疾病在研产品相当大的比例。在这些产品中，HIV 的大多数产品处于最活跃的开发阶段，总共有 419 款产品，随后是用于流感、丙型肝炎及乙肝的产品，分别有 333、222 及 150 款产品。

总之，这样强大的活动是病毒感染疾病领域高度商业利益的体现，特别是在这些关键的适应症领域，这反映了目前市售产品如 Truvada、Atripla 和 Harvoni 的商业成功。然而，需要指出的是，研发中的许多用于病毒感染的产品正被开发用于多种适应症，包括非病毒微生物引起的感染疾病。

仿制药将会快速增长

GBI Research 还指出，仿制药有望在预测期内快速增长，特别是在美国、法国、德国、意大利、英国、西班牙及日本七大市场。Chisholm 继续称：由于关键市场产品最近一系列的专利到期及即将到期，特别是用于 HIV 的产品，仿制药的可及性有望获得快速增长。鉴于增加的成本意识，临床医师为降低成本将越来越支持仿制药。然而，创新的力量将继续驱动全球病毒感染领域的增长。

安全性

1、欧盟决定延长对慢性丙肝系列新型药物的安全审查

2016-04-18 08:36来源：丁香园 作者：flixchi

欧洲卫生监管机构表示，新的研究数据显示，肝癌患者在服用慢性丙型肝炎药物后可能有癌症复发的风险，因此对该药物的安全性审查将延长。这项安全性研究数据本月公布后，欧洲药品管理局（EMA）随即提出审查期延长的政策，

这项研究表明，相比没有直接使用抗病毒药物治疗的丙型肝炎患者，服药患者癌症提前复发的风险更高，欧洲药品管理局表示。

丙型肝炎药物的市场达数十亿美元，其中一些最畅销的产品也涵盖在延长审查的范围中。这些药物能够治疗 90% 以上患者的肝脏疾病，并降低了治疗时间。欧洲药品管理局在其声明中提到的制药公司和产品包括施贵宝的 Daklinza，艾伯维的 Exviera 和 Viekirax，吉利德科学公司的 Harvoni 和 Sovaldi，以及强生公司的 Olysio。

欧洲药品管理局上个月开始审查乙肝病毒复发事件，其中同时感染乙型和丙型肝炎病毒的患者与通过丙肝药物治疗后被发现乙肝病毒阳性。

2、抗癌药物标签缺乏患者体验信息 不利医患进行选择

2016-04-18 08:35来源：丁香园    作者：flixchim

研究人员称，患者对抗癌药物的体验优缺点信息很少被包含在产品标签上，尽管这些信息可以帮助医生与患者做出合适的治疗选择。

在美国，所有的处方药都设有标签信息，也被称为包装说明书，其中详细说明药物作用原理，应该如何使用，临床试验数据，并且有的会加入患者报告问卷数据或临床试验时患者饮食行为。

这些信息提供了患者的详细体验，使我们能够了解药物对患者感官的影响，北卡罗来纳周三角研究中心 RTI 健康解决方案的负责人，患者报告研究作者 DeMuro 如是说，「癌症患者和医生不仅关注生存，也关注生活质量，这些信息对于他们来说可能是特别感兴趣的。

为了观察由美国食品和药物管理局（FDA）批准的抗癌新药说明书上是否包含患者报告的信息，DeMuro 和她的同事们收集和观察了从 2010 年 1 月到 2014 年 12 月所有在美国上市的癌症药物的标签。

过去 5 年的研究期间，160 种新药获得 FDA 批准，其中抗癌药物有 40 种。在这些抗癌药物中，只有三个，即 7.5%，含有患者体验报告。研究小组指出，相比较而言，FDA 的审查发现 2006 年到 2010 年获批准的各类新药有 24% 包含患者体验报告的信息。

研究人员还发现，与针对其他适应症的药物相比较，在研究期间获得批准的抗癌药更可能是孤儿药，即这些药物的开发是针对一些罕见疾病。这些药物也更可能成为一类新药，因此这些药物对患者的影响更重要，医生和患者更需要进行了解，研究人员在临床肿瘤学杂志中写道。

由美国食品药品管理局审核的大部分抗癌药物是有快速，优先或加速评审资格的，意味着这些药物能够通过更快的审批程序用于治疗严重病症，填补现存的治疗需求，推进医疗服务。

研究中有 13 个癌症药物（约占总数的三分之一）在临床研究过程中查看了病人的报告，但没有在包装标签中注明这些结果。

研究人员推测，尽管监管机构的规则鼓励在包装说明书中加入患者体验报告的信息，但也有其他规则使其难以做到。其中一个障碍是，大多数癌症药物试验规模不大，而且患者和医生知道是谁接受药物治疗，因此对于体验结果存在偏差。其次，加速审批过程可能缩短了时间而无法优先对患者体验进行收集和分析。

如果我们不把这些信息纳入试验中，出版物，或标签，药物对人们的生活产生的影响是无法完整得呈现给公众的，北卡罗来纳大学教堂山癌症结果研究项目的负责人 Basch 指出。Basch 虽然没有参与这项研究，但也通过电子邮件写道，此外，将来患者试图决定是否接受药物治疗时，无法同其他接受同样治疗的患者有感同身受的体验。

美国食品药物管理局肿瘤办公室临床科学部副主任 Kleutz 表示，监管机构在考虑新药的风险和获益时，会对所有病人的报告进行审查，但由于机构规定不能总是包括其中。Kleutz 通过邮件透露，「我们正积极与多个学术，患者和行业组织进行合作，进一步推进肿瘤患者报告衡量工作。

所有的患者都可以因了解其他病人的报告而受益，Basch 表示。医生也可以获益，他补充道，当我坐下来与病人讨论开始新的治疗方法，最好我能向他们解释治疗带来的感受... 但目前大多数药品标签都缺少此类信息。

政策法规

1、药品汇：FDA 对生物类似药标签发布更进一步的草案指南

2016-04-08 12:40来源：丁香园     作者：fyc5078

对于生物制药公司如何对它们的新型生物类似药进行标注，FDA 发布了进一步的草案指南，其已被描述为生物类似药行业的积极信号，但可互换问题仍然存在。长达 15 页的新文件正值首个生物类似药在美国获批一年不久，FDA 一年前批准诺华旗下山德士的 Zarxio（非格司亭 -sndz），这是安进用于化疗副作用的药物 Neupogen（非格司亭）的一款生物类似药。

但这款药物的标签激怒了一些正面临生物类似药竞争的制药巨头。它们已经要求 FDA 撤消用于 Zarxio 的标签格式类型，因为它们争论称这款药物的标签普遍类似于 FDA 为常规仿制药批准的标签。 

一些公司非常恼火，艾伯维在去年一个针对 FDA 的公民请愿书中称，生物类似药的标签不能像仿制药那样。随着生物类似药竞争的迫近，该公司将失去其年销售额达 130 亿美元的超重磅级药物修美乐的专营权。

制药公司想让 FDA 做的是允许生物类似药以获批为目的而采用的临床数据描述，以及为了加以区别，还可以描述与品牌药物数据相比的差异。在新的草案指南中，FDA 将主要基于它们的参比产品标签，通常不会采用试验数据。在该指南文件中，FDA 称生物类似药产生的数据通常不被纳入到产品标签中，但必要时可以纳入标签中，以告知药物的安全与有效使用。

文件表示：一款提议生物类似药产品的临床研究信息及数据只应在必要时，为告知医疗专业人员对药物的安全与有效使用而纳入标签进行描述。一般情况下，FDA 的观点是生物类似药产品标签不应包括这些数据的描述，因为支持生物类似药产品许可的临床研究通常不被独立设计用来证明产品的安全性与有效性，而是支持为获得批准而证明提议生物类似药与参比产品之间没有临床意义上的差异。

但 FDA 试图尝试考虑制药公司的请求，并继续称：然而，我想指出的是，这些对比性数据通常会向公众开放。医疗保健供应商及其他想更深入钻研特定产品用来证明生物类似性数据的人，包括对比性的临床数据，可以在 FDA 的产品审评中找到这些信息，这些在我们的 Drugs@FDA 网站上都可以查询到。

该指南还指出，标签的书写方式不应暗示生物类似药产品被批准用于参比产品的适应症，或生物类似药产品尚未获批的用途。Evercore ISI 的高级分析师 Raffat 表示问题依然存在，因为指南文件没有准确解决如何确定可互换性，指南明确表明这个问题将在未来解决。

这是一个主要问题，因为拥有可互换资格后，生物类似药可不经医生批准而替换参比产品。围绕可互换性的许多问题是如果在参比产品与生物类似药之间切换，患者如何去执行。

Mizuho Securities 分析师 Criscuolo 在一份研究报告中表示，最新指南对生物类似药生产商是积极的。他解释称：在指南中，FDA 建议生物类似药产品标签应体现参比产品标签，包括其临床有效性与安全性数据。从根本上说，生物类似药可以使用支持参比产品批准的临床数据。

该指南也将允许生物类似药标签明确称这款产品是参比产品（连同定义）的生物类似药。此外，该指南对如何在整个药物标签上辨明生物类似药与参比产品给出建议，例如，考虑只使用生物类似药产品名称（如 Zarxio 或 filgrastim-sndz）；仅使用参比产品名称（如 NEUPOGEN）；仅使用核心名称（如非格司亭）及考虑使用一个以上的名称。

美国非赢利组织 - 生物类似药论坛表示，它非常高兴 FDA 继续为这一正在发展的产业提供指南。该论坛将仔细审查这一指南，并在 60 天评论期内向 FDA 提交评论。

去年 Zarxio 的获批为更多生物类似药开启大门，因为制药公司正在排队仿制一些重磅炸弹级产品，如来得时与修美乐，但法律挑战 / 专利争端与 FDA 更新其指南的缓慢已为生物类似药产业造成挫折。

FDA 在定义生物类似性上已进行了长期的努力，这也是 FDA 解决如何批准生物药物仿制药的诸多凸出问题之一。这使得该机构落后欧洲大约十年的时间，欧洲早在 2006 年就开始批准生物类似药。

2、卫计委：建立疫苗流通和接种管理长效机制

2016-04-14 08:31来源：卫计委官网    作者：生物小可

国家卫生计生委、食品药品监管总局新闻发言人 4 月 13 日对记者表示，为贯彻落实国务院第 129 次常务会议精神，两部委正在会同相关部门，按照国务院关于修订《疫苗流通和预防接种管理条例》的决定，研究建立进一步加强疫苗流通和预防接种管理的长效机制。

一是改革完善第二类疫苗集中采购机制。第二类疫苗由省级疾病预防控制机构组织集中采购，由县级疾控机构向疫苗生产企业采购后供应给辖区内接种单位。接种单位不得直接向疫苗生产企业购买第二类疫苗。疫苗生产企业直接向县级疾控机构配送第二类疫苗，或者委托具备冷链储存、运输条件的企业配送，这将大大减少中间环节，有效解决第二类苗流通混乱的问题。

二是加强疫苗冷链管理。疫苗储存、运输的全过程不得脱离冷链，并定时监测、记录温度。食品药品监管部门将组织制定疫苗生产、储存、运输的操作规范，加强冷链运输过程的规范化管理。

三是推进疫苗全程追溯体系建设。加快建立全国预防接种信息管理系统。疫苗生产企业、疫苗进口单位、配送企业、县级疾控机构和接种单位要依法建立真实完整的销售、购进、储存、分发、供应记录，并做到票证一致、票货一致、票款一致。

四是严格禁止非法疫苗销售行为。未取得资质的任何企业和个人不得从事疫苗买卖、储存、运输等活动。任何单位和个人不得采用邮售、互联网交易等方式销售疫苗，也不得以任何方式赠送疫苗。药品经营企业不得销售疫苗。

五是加强接种单位规范化建设。规范接种单位设置和人员资质，在农村地区实行以乡镇为单位的集中接种模式，村医不得开展第二类疫苗接种业务。同时，规范预防接种设施条件、疫苗和冷链管理、监测和不良反应处理、预防接种告知和宣传行为、以及预防接种记录和报告。

六是完善并落实政策保障机制。根据《中央编办、财政部、卫生计生委关于疾病预防控制中心机构编制标准的指导意见》的规定，确保落实各级疾控机构人员编制。疾控机构的人员经费、公用经费和业务经费要全额列入预算，对于财政投入不足的部分要进行认真核实，由同级财政予以保障。科学核定疾控机构绩效工资总量，并实行动态调整。建立科学合理的绩效考核和绩效工资分配制度。科学核定县级疾控机构第二类疫苗储存运输费和接种单位接种服务费标准。

七是建立国家免疫规划疫苗动态调整机制。根据传染病防控需要和国家经济发展水平，结合专家科学论证意见，逐步将安全有效、财政可负担的第二类疫苗纳入国家免疫规划。

八是建立完善预防接种异常反应补偿保险机制。鼓励建立通过商业保险等形式对预防接种异常反应受种者予以补偿的机制，提高预防接种异常反应的补偿公平性和补偿效率。在未建立预防接种异常反应保险机制之前，各地应仍按现行规定开展补偿工作。

两部委新闻发言人表示，预防接种工作是防控传染病最经济、最有效的手段。党中央、国务院高度重视预防接种工作，先后颁布了《传染病防治法》等多部法律法规，实施了国家免疫规划，健全了预防接种服务体系，通过持续开展预防接种工作，先后消灭了天花，实现了无脊髓灰质炎目标，白喉、百日咳、麻疹、乙肝等严重危害儿童健康的传染病得到有效控制，建立起一道有效的免疫屏障，在我国传染病防治工作中发挥了不可替代的重要作用。

疫苗预防接种工作关系人民群众生命安全和身体健康，不能有丝毫的疏忽和差错。国家卫生计生委、食品药品监管总局将会同相关部门，依法履职，加强部门间政策协调和信息沟通，提高疫苗全过程、各环节监管能力，建立完善规范透明、公平有序、监督到位、处罚严明的疫苗流通机制和依法、科学、有序、规范的预防接种管理制度，确保接种安全，切实维护人民群众健康。