新药信息集锦

新药前沿动态
1、警惕！六成新药止步Ⅲ期临床   2014-07-14 08:48 来源：医药经济报 作者：胡睿
2014年以来，新药研发临床试验失败的比例再度提升。FDA审批数据显示，仅2014年上半年就有10个以上新药研发品种在Ⅲ期临床试验失败，在新药临床研究申请数量中的占比约60%（2013年为54%）。
2、诺华CAR-T癌症药物获FDA突破性治疗药物资格2014-07-11 11:06 来源：丁香园 作者：fyc5078
FDA授予诺华备受关注的个体化CAR-T癌症治疗药物突破性治疗药物资格，这有望帮助加快该工程T细胞的开发。
诺华的最高执行团队对这款癌症治疗药物全力以赴。诺华基本将其苦苦挣扎的疫苗业务交换了出去，而从葛兰素史克那里获得癌症药物组合。由于这种前沿领域的尖端技术，该公司将肿瘤视为其未来药物销售的一个主要驱动力。
宾夕法尼亚大学的Porter教授称这一项目为他在20年职业生涯中见过的最令人兴奋的项目。“在我们的试验中，我们现在已使用CAR-T细胞治疗了80余名患者，正看到首批患者的疾病缓解正朝着4年期方向发展，”Porter六月初指出说。 “这款治疗药物- CTL019可能会改变难治性白血病的治疗模式。

3、葛兰素史克慢性乙肝新药韦瑞德在华上市   2014-07-08 17:48 来源：健康报（丁香园）
日前，葛兰素史克（中国）投资有限公司宣布韦瑞德（通用名：富马酸替诺福韦二吡呋酯片，简称替诺福韦）在中国上市，用于治疗成人及12岁以上青少年慢性乙型肝炎。中国目前约有2000万慢性乙型肝炎患者，这些患者如果不经过正规的抗病毒治疗，将会面临较高的肝硬化和肝癌的风险。研究显示，乙肝病毒持续复制是导致乙肝向肝硬化和肝癌进展的高危因素。
安全性

1、印度太阳药业召回四万余瓶抗抑郁药文拉法辛
2014-07-15 10:15 来源：医药地理 作者：医药地理记者
路透社11日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，由于溶解问题，印度太阳药业有限公司正在美国境内召回41127瓶抗抑郁药盐酸文拉法辛。
2、美国修订丙戊酸缓释胶囊说明书加强风险警告2014-06-30 18:29 来源：丁香园 
2014年3月，美国食品药品管理局（FDA）发布丙戊酸缓释胶囊（商品名：Stavzor）说明书修订信息，将严重肝毒性加入了黑框警告。在此前（2013年6月）的修订中，还对丙戊酸的致畸风险、宫内暴露后子代智商（IQ）降低风险进行了警告。
3、静脉应用胺碘酮致急性严重肝损伤一例
2014-06-30 12:04 来源：药物不良反应杂志 作者：齐宏亮 周晖 李莉
     1例71岁男性患者于起搏器植入术后静脉注射胺碘酮150 mg，接续胺碘酮600 mg持续静脉微量泵入。术前肝功能正常。用药第3天，患者出现恶心、呕吐、皮肤黄染，丙氨酸转氨酶(ALT)2 954 U/L，天冬氨酸转氨酶(AST)156 U/L，总胆红素(TBil) 56.4 umol/L，直接胆红素(DBil)37.4 umol/L，间接胆红素(IBil) 19.0 umol/L。
停用胺碘酮，并行保肝治疗。停用胺碘酮第5天，ALT965 U/L，AST 296 U/L，TBil 35.6 umol/L,DBil 21.3 umol/L,IBil 14.3 umol/L；第15天，ALT 37 U/L,AST 27 U/L ，TBil 14.0 umol/L, DBil 6.7umol/L ,IBil 7.3umol/L。
4、欧洲开始对高剂量布洛芬的心血管安全性进行审查
2014-06-20 10:22 来源：丁香园 作者：flix111
6月13日 ，欧洲医药管理局（EMA）宣布，其下属的药物安全风险评估委员会（PRAC）正在审查长时间服用高剂量的非甾体抗炎药（NSAID）布洛芬（2400mg/天）的潜在心血管风险。
应英国药物及保健产品规管局的要求，PRAC对布洛芬的审查从6月9日开始。
5、儿童药：不应是成人药的减量版     2014-06-03 09:36 来源：人民政协
我国儿童专用药的缺口比较明显。2012年，全国政协教科文卫体委员会曾就“儿童用药”问题召开了专题研讨会。两年过去了，我国儿童用药仍有一些问题待解。为此，全国政协委员刘新文、鲍义志等人再次呼吁——“应该加快我国儿童专用药体系建设。”在今年的全国两会上，刘新文呼吁。他说，根据2012年国家食品药品监督管理局相关数据，在我国3500多种化学药品制剂中，供儿童用的剂型仅约60种，儿童药物品种只占药品总数的2%，但儿童在我国总人口中占据了约20%。与此同时，我国儿童专用药的缺口显而易见。而在这个缺口之下，儿童服用减量版成人药就成为普遍现象了。
“建议国家在法律层面增加对儿童用药的规定，通过申请专利和市场保护来推动和激励企业研发儿童用药。”刘新文认为，应该激励医院和科研单位研究用于儿童以及现有成人药品在儿童人群中的应用信息；鼓励儿童用药的研发、生产和使用，从知识产权、疗效质量等多个角度，对特定企业生产的质量、疗效、安全性具有显著优势的儿童用药产品，给予价格扶持。
“为鼓励国内的医药企业积极参与市场竞争，加大儿童专用药的研发和生产，我们可以借鉴欧美国家的做法，加大对药企的财政支持力度。如美国在《食品药品现代管理法》中用经济政策给予儿科用药6个月的市场保护期，对涉及治疗儿童罕见病的药品给予50%税收优惠等措施。”鲍义志则建议，国家有关部门应优先将儿童专用药品纳入国家重大新药创制计划，设立儿童用药专项研发基金，破解儿童药品临床试验困难和阻碍新药研发的瓶颈，积极推进建立儿科临床常用短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。在药品的审批和管理方面，刘新文建议，应该加快儿童药物注册申请审评，对药企在儿童药物注册、审评、审批环节上提供技术指导。同时需要为儿童药物设立药品市场独占期等政策，切实建立一条从政策上引导、经济上扶植、市场上倾斜、成果上保护的绿色通道。有关部门还要对有可能应用于儿童的药品详细审查其试验数据和信息，重点确定其用于儿童的用药信息以及不良反应和注意事项等。”
此外，鲍义志还建议对于优秀的儿童药企给予税收和资金上的倾斜。鼓励这些企业利用现有的药物资源，建立儿童用药的评估系统。通过评估，鼓励药企对儿童用药对成分或者配料工艺等进行改进，从而研发出针对儿童疗效和安全性的儿童用药，进而改善儿童服用手掰的成人药现象。

市场动态

1、网上卖处方药引行业反对 专家称实为担心市场分流2014-07-15 12:05 来源：中国青年报
尽管只是征求意见稿，但《互联网食品药品经营监督管理办法》还是在业内引发巨大争议。引发争议的是，“处方药”出现在了征求意见稿中。这意味着，如果该办法通过，未来处方药或将可以在互联网上销售。此举被认为是对互联网销售药品的松绑。毕竟到目前为止，处方药主要在医院销售。在药品零售界，已经有多家企业对此表示不满，而在食品药品监督管理部门内部，对此也是争论颇多。征求意见结止日期已经过去10多天了，这个新规的未来仍不明朗。
2、EvaluatePharma：全球处方药销售额在2020年过万亿美金
2014-07-15 10:19 来源：生物探索 作者：生物探索记者
最近，医疗健康领域全球领先的行业及市场调研公司EvaluatePharma推出“回顾2014，展望2020”医药市场调研报告，该报告指出医药市场前景可期，从上图可以看出：
到2020年，全球处方药市场预期销售额达到1万亿美元；2013到2020年，平均增长率为5.1%；生物制药在前100位处方药和非处方药中占52%，在全球市场中占据27%。
诺华（Novartis）将成为处方药销售的第一名；Humira将成为最畅销药物；百时美施贵宝的Nivolumab是最具有研究价值的药物。
FDA的批准给原研药带来了巨大的市场价值：到2018年，排名前五的是Sovaldi预期51亿美元；Tecfidera预期37亿美元；Imbrevica预期22亿美元；Kadcyla预期15亿美元；Tivicay预期14亿美元。
经过了2年的实际销量增长停滞期，药物的市场增长前景有了较大改善。然而现在倍受争议和担忧的是专利悬崖正在或已经到来，对于新的药品应该如何定价。毫无疑问的是，行业会越来越多地转投初级保健药物研发以及开发具有独创的新药，这在某些程度上是降低了医疗保健费用。
3、跨国药企巨头纷纷布局仿制药市场2014-07-09 18:17 来源：中国制药网 作者：中国制药网记者
前瞻产业研究院发布的《2014～2018年中国化学原料药行业产销需求与投资预测分析报告》显示，1995～2001年间共有211亿美元的药品专利到期，平均每年30亿美元；2002～2008年间，共有694亿美元的药品专利到期，平均每年100亿美元。
2004～2009年，专利到期涉及的药品销售额占整体处方药市场的比例一直保持在3%～4%范围内；而从2010～2012年，这一比例快速上升，最高是2012年，涉及销售额达到670亿美元，占整体市场预计达到9%，直接导致全球处方药市场出现多年来首次下降。
因此，跨国药企巨头均不约而同地重视并纷纷布局仿制药市场，或直接介入仿制药领域，或并购仿制药企业；没有仿制药部门的企业倾向于将生产外包给印度等国的仿制药生产企业。数据还显示，2013年，全球仿制药市场规模已超过1700亿美元，在过去的10年中，全球仿制药市场发展的增速是专利药的2倍以上。今后几年，将是药品专利到期的高峰，2014～2018年预计将有1295个仿制药到期，影响197亿美元销售额。
就商品原料药来说，全球商品原料药市场几乎被供应给仿制药市场的原料药和供应给品牌药（包括原研药）市场的原料药平分秋色。从变化趋势来看，用于仿制药的原料药份额不断扩大，从2008年的45.67%上升到2013年的52.09%，已超越品牌药所需。
目前世界仿制药市场规模已经从2007年的890亿美元，增长至2013年的1720亿美元，近几年间年均增速在12%左右，远高于世界医药市场整体增速，受此影响，仿制药原料药所占比重将进一步上升。
4、药品市场的四大发展方向2014-07-08 20:51 来源：生命时报 作者：张杰
6月25日，国际知名药物市场预测公司Evaluate Pharma发布了一份全球药品市场预览报告，分析了2013年药品市场状况，并展望了今后7年的发展趋势。《生命时报》本期采访业内权威专家，解读报告中的核心内容，探讨药品市场的四大发展方向。
据Evaluate Pharma统计预测，2020年全球处方药市场将达到1.017万亿美元，较2013年增长41.84%。从用药类别上看，生物制品的使用比例不断提升。2006年生物制品销售额仅占21%，2013年已达到45%，预计到2020年可进一步提升至52%。
中国医药企业管理协会会长于明德指出，生物技术药物已成为全球医药市场的发展趋势。截至2013年1月，国内生物医药产业已连续15年增速超20%。2013年全球销售额前十位的药品中，有7种属于生物制品。
进展：研发费用继续增加
报告显示，2013年，全球药品研发投入1370亿美元，同比增长2.1%。在新药审批上，美国食品和药品管理局（FDA）去年共批准35个新药，今年仅上半年就批准了18个新药，相比2013上半年的13个有明显增长。目前全行业的在研产品价值为4190亿美元，2014~2020年将有2590亿美元的药品面临专利到期的风险，预计46%的市场份额会被仿制药侵蚀掉。
“专利悬崖”的逼近令国外老牌药企很头疼。赛诺菲集团执行副总裁康特明曾表示：“2010~2012年，我们有部分产品专利在美国到期，销售额可能大幅下滑。
我们将加快寻找新的增长点，开发新的专利药品。”美国礼来制药董事长兼首席执行官李励达也在今年3月宣布：“虽然礼来在2011~2015年间陆续面临6种药物专利到期，但研发仍是礼来的核心战略。”孙新生认为，创新是西方药企一直追求的目标，“专利悬崖”不能成为评判能否刺激药企加大新药研发力度的因素。
成长：抗肿瘤药增速最快 
从治疗领域看，肿瘤仍是2013年最大的细分类别，市场规模达728亿美元，同比增长7%，占全球处方药市场份额的9.7%。Evaluate Pharma预计，2020年全球抗肿瘤药物市场将超过1530亿美元，年均增速可达11.2%。
中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所所长丁健曾表示，抗癌药是所有药物中发展进度最快的。南方医科大学南方医院肿瘤科副主任尤长宣告诉《生命时报》记者，全球销售额排名靠前的制药公司的拳头产品，大部分是抗癌药。
一份2012年上市新药销售额榜单显示，排名前十位的药物中，有7种是抗癌药。2013年，20款最畅销的抗癌药销售额达530亿美元。邢军表示：“礼来在临床三期的研发药物当中，有一半以上是抗癌药。”
并购：兼并重组依然火热
报告显示，2013年共有435起风险投资案例，虽然2012年略有减少，但涉及投资金额63.4亿美元，同比增长10%。并购方面，2013年共有174起案例纳入统计，涉及交易金额600亿美元，较2012年有小幅提升。
近年来，世界排名前列的跨国医药公司大都进行了不同规模的联合、兼并、重组，国内同样出现了并购趋势，一批优势企业应运而生，如华源、复星、双鹤。
孙新生说，国内制药行业集中度低，产品同质化严重，并因此导致行业恶性竞争。为此，我国《医药工业“十二五”规划》中，明确将推动企业兼并重组作为重要任务，目标是提高产业集中度，力争前100位的企业销售收入占全行业的50%以上。

政策法规
1、赛诺菲安万特再度对礼来提起诉讼阻止其仿制药上市   2014-07-11 11:05 来源：丁香园
赛诺菲安万特对礼来提起了另一场诉讼，希望打击礼来对其胰岛素畅销产品的生物仿制挑，并声称其竞争对手生产仿制药是侵犯其知识产权。
诺菲在今年1月提出的涉及范围更广泛，声称礼来的LY2963016（商品名为Abasria）违反了赛诺菲的7项专利。这个糖尿病生物仿制药是与合作方勃林格殷格翰集团共同研发的，具有与赛诺菲的胰岛素类药物Lantus相同的活性成分，Lantus去年的销售额约78亿美元。
但是礼来公司要从这片市场分一杯羹至少在美国将不得不等待。赛诺菲的第一场诉讼指出了4个侵权行为，导致Abasria得到FDA的最终批准延迟了30个月，在美国的上市要到2016年中，除非当事人之间达成协调一致。礼来最初的计划是在Lantus于2015年2月失去专利保护前尽快上市。
2、天津低价老药有望重回市场     2014-07-04 16:17 来源：健康报 作者：李哲
7月1日，天津市公布低价药品清单，自当日起，天津市维C银翘片、正柴胡饮颗粒、感特灵胶囊等217种药品取消最高零售价，将由生产经营者在国家规定的日均费用标准内自主定价。
该市低价药品清单中，西药部分包括布洛芬缓释胶囊、谷维素、干酵母、维生素A等78种药品；中成药部分包括银翘解毒胶囊、维C银翘片、藿香正气胶囊、板蓝根片、六味地黄片等139种药品。有关人士认为，取消最高零售价后，部分低价药品有望重回市场，而且只要加强监管，市民的医疗总体支出不会增加。改进低价药品价格管理方式是改革药品价格管理的一项重要举措，完善低价药品政策有利于发挥价格杠杆作用，鼓励企业在保证合理利润的基础上生产低价药。
3、CFDA回应"网售处方药"松绑：绝不会是低门槛22014-07-04 10:52 来源：中国广播网 作者：沈静文
在国家食品药品监督管理总局刚刚结束意见征集的《互联网食品药品经营监督管理办法﹙征求意见稿﹚》中，互联网售药规定强力松绑，引发全行业地震。
这其中，最让实体药店为之震惊的，是这样一句话：“互联网药品经营者应当按照药品分类管理规定的要求，凭处方销售处方药。”简而言之，网上药店卖处方药，有望合法化。而这，或许已经是对现行互联网售药制度所能做出的最大程度的改革。
国家食药监管总局稽查局副局长刘景起：根据《互联网药品交易服务审批暂行规定》，互联网禁止销售处方药。
网上销售处方药是现行法绝对禁止的情形。分析认为，一旦解禁，医药电商市场容量有望扩大4倍。现行规定执行近9年，为什么说变就变？互联网销售处方药，一切条件都已经成熟了吗？今天，国家食药监管总局法制司司长徐景和向中国之声记者沈静文作出独家回应称，网上药店销售处方药绝不可能是目前一些人理解的“低门槛”甚至“零门槛”。
4、国家食品药品监管总局启动“十三五”规划编制工作2014-07-03 10:35 来源：国家食品药品监督管理局 作者：CFDA
2014年7月1日，国家食品药品监管总局在京召开“十三五”规划编制工作领导小组第一次全体会议，研究部署“十三五”规划编制工作总体安排，正式启动“十三五”规划编制工作。国家食品药品监管总局局长张勇主持会议并讲话。
会议指出，食品药品安全是重大基本民生问题，党中央、国务院历来高度重视。当前食品药品安全形势依然复杂严峻，风险高发和矛盾凸显的阶段性特征仍然明显。特别是机构改革后，监管任务大幅增加，监管资源缺口进一步扩大，监管能力亟待提高。
“十三五”时期是新的食品药品监管系统组建后的第一个5年规划，是食品药品监管事业创新发展的重要战略机遇期，也是监管能力大建设大发展的关键时期，务必要准确把握当前形势，科学研判“十三五”发展趋势，认真做好食品药品监管“十三五”规划编制工作，全面提升监管能力和水平，切实保障人民群众饮食用药安全。

                                                                          信息部    王鑫
                                                                          2014年7月15日