新药前沿动态

1、“港澳药械通”首度引入多发性骨髓瘤创新药，新一代CD38单抗Isatuximab获批在大湾区先行先试

来源：赛诺菲 2023-02-27 13:37

Isatuximab在大湾区“先行先试”的批准认可了该项创新药物的临床应用先进性，有望及时解决中国R/R MM患者的亟需用药难题，为生命带来更多可能性。

2023年2月27日，赛诺菲中国近日宣布，依托中国粤港澳大湾区“港澳药械通”政策，旗下新一代靶向 CD38单克隆单抗Sarclisa®（Isatuximab）获批先行引入香港大学深圳医院，其联合泊马度胺和地塞米松的治疗方案可用于治疗既往接受过至少2种治疗（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者；其联合卡非佐米和地塞米松的治疗方案可用于治疗既往接受过1-3线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（以下简称“R/R MM”）成人患者。

多发性骨髓瘤（以下简称“MM”）是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，高发于60岁以上老年人群。在中国，MM的总体发病率为1.6/10万；与西方国家情况相比，中国患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多，晚期复发患者则更常陷入“后线缺药”困境。而今Isatuximab在大湾区“先行先试”的批准认可了该项创新药物的临床应用先进性，有望及时解决中国R/R MM患者的亟需用药难题，为生命带来更多可能性。

自2020年《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》（即“港澳药械通”政策）实行以来，Isatuximab是首个引进的用于多发性骨髓瘤治疗的创新药物，也是目前“港澳药械通”名单中仅有两款用于血液肿瘤治疗的创新药物之一。

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟女士表示：“得益于‘港澳药械通’政策的实施，使多发性骨髓瘤创新药Isatuximab迈出了走向中国患者的第一步，让粤港澳大湾区乃至其他区域的患者有机会多一个新选择。面对当下社会老龄化给中国肿瘤防治带来的挑战，赛诺菲积极响应‘十四五’健康老龄化规划和健康中国癌症防治行动号召，高度重视中国老年肿瘤患者的未尽之需，同时不断探索创新模式来实现创新药物的早期准入，加速惠及更多中国患者。”

*Sarclisa®（Isatuximab）尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准，目前仅在粤港澳大湾区内地指定医疗机构获批使用

2、治疗升维！优赫得®在华获批首个适应症，用于治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者

来源：第一三共&阿斯利康 2023-02-24 18:15

无进展生存期四倍于既往晚期二线标准治疗，升维晚期乳腺癌治疗格局。

2023年2月24日，第一三共与阿斯利康今日共同宣布，其联合开发推广的抗体偶联药物（ADC）优赫得^®（ENHERTU，注射用德曲妥珠单抗，Trastuzumab deruxtecan,T-DXd）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准单药用于治疗既往接受过一种或一种以上抗人表皮生长因子受体2（HER2）药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。这是优赫得^®经中国药监部门授予突破性治疗认定并纳入优先审评审批后予以批准的首个适应症。伴随该项获批，优赫得^®凭借被高度统计学数据支持的有开创性意义的临床结果，革新中国HER2阳性晚期乳腺癌治疗标准，有望推动中国抗HER2治疗进入一个新的高度。

优赫得^®由稳定且可裂解的四肽连接子将人源化HER2 免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂（DXd）结合，是目前唯一药物抗体比（DAR）达到理论上最高值8:1的ADC，具备精准靶向和高效低毒的双重优势。

第一三共亚洲及中南美地区负责人長尾公則先生表示：“第一三共将肿瘤领域放在全球战略转型的重要位置，其中中国市场的发展非常关键。优赫得^®在中国获批，是第一三共迈向新里程碑的重要一步。未来我们会基于自身扎实的技术力量以及全球化的运营经验，携手全球战略合作伙伴，进一步植根中国，尽最大之力推动创新药物不断加速惠及中国患者，致力于在2025年成为肿瘤领域具有竞争优势的全球制药创新者。”

第一三共（中国）总裁内田祥夫先生表示：“优赫得^®作为新一代抗体偶联药物，开创了晚期乳腺癌全新治疗时代。今天优赫得^®首个适应症获批将成为第一三共（中国）在肿瘤领域的重要里程碑，充分证明了我们始终以患者为中心深耕肿瘤治疗领域的决心。未来，我们将不断加速将全球领先的药物尽早带入中国，助力实现‘健康中国2030’战略目标。”

“优赫得^®与其所承载的第一三共创新独有的DXd ADC平台技术均已获得学界与行业等多方认可。”第一三共（中国）开发总部总经理绪方恒晖博士介绍，“优赫得^®的多项Ⅲ期临床试验正在中国开展中。未来，第一三共将依托领先的技术加速创新，为中国患者带来更多的治疗方案。”

*优赫得^®乳腺癌HER2低表达适应症，胃癌适应症及肺癌适应症尚未在中国获批

3、侵袭性真菌病经验性治疗迎来一线方案，安必速®在华获批！

来源：吉利德科学 2023-02-20 18:03

安必速®已在全球范围内广泛使用30年，被誉为侵袭性真菌病治疗的 “金标准”，其在国内的正式获批将为我国侵袭性真菌病患者提供一个新的经验性抗真菌治疗的一线选择。

2023年2月20日，吉利德科学今日宣布，国家药品监督管理局已批准安必速®（AmBisome®，注射用两性霉素B脂质体，50mg）上市许可申请，用于治疗侵袭性真菌病。安必速®已在全球范围内广泛使用30年，被誉为侵袭性真菌病治疗的 “金标准”，其在国内的正式获批将为我国侵袭性真菌病患者提供一个新的经验性抗真菌治疗的一线选择。

安必速®可全面覆盖念珠菌、曲霉、毛霉和隐球菌等多种真菌，其对念珠菌整体应答率更高达90%，且耐药罕见。得益于独特的靶向脂质体递送系统，安必速®能够显著提升药物安全性，有效降低不良反应发生率，其特殊代谢途径更能减少药物相互作用，即便对于血液科和重症监护病房内的肾功能不全患者，也无需调整剂量，在提升患者获益的同时，可有效降低护理负担，显著提升临床使用的便利性。

目前我国真菌治疗面临多重挑战，包括罕见真菌及非白念珠菌感染增多，现有药物抗真菌谱不足；耐药菌株出现导致临床疗效不足，造成突破性侵袭性真菌病预后较差；现有抗真菌药物具有肝肾毒性，与其他药物联用有药物间相互作用，进一步加重肝肾毒性；药物浓度监测及药物剂量调整造成中国医生临床工作增加负担等。尤其对于患有恶性肿瘤、血液病、呼吸系统疾病、艾滋病和重症肝病等免疫低下的高风险群体而言，临床急需广谱、安全，既能够提高免疫调节作用、又能够降低毒副反应发生率，且使用便捷的治疗方案。

吉利德科学全球副总裁兼中国区总经理金方千表示：“从去年年初安必速®搭载先行先试政策率先落地博鳌乐城，到今天其在国内正式获批，我们感受到了中国政府满足临床急需，改善患者生存获益，加速推动‘健康中国’的决心。作为一家坚持‘以患者为中心’的生物制药企业，吉利德愿继续与政府、医疗机构和社会各界共同努力，不断扩大更多创新疗法的可及性，让越来越多有需要的患者接受更安全、有效和便利的药物治疗，拥抱更健康的生活。”

4、重大突破！我国首个绝经前/围绝经期乳腺癌一线新药凯丽隆®上市

来源：诺华 2023-02-18 21:15

不懈标定新高度，诺华力促中国患者尽早享有前沿成果～

2023年2月18日，诺华重磅乳腺癌治疗药物--CDK4/6抑制剂凯丽隆®（琥珀酸瑞波西利片）在中国正式上市。作为国内首个且目前唯一被批准用于绝经前/围绝经期乳腺癌患者初始治疗的CDK4/6抑制剂，凯丽隆®于2023年1月19日获得国家药品监督管理局批准，与芳香化酶抑制剂联合用药，作为激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌绝经前或围绝经期女性患者的初始内分泌治疗，使用内分泌疗法治疗时应联用黄体生成素释放激素（LHRH）激动剂。

凯丽隆®的创新意义和价值，标志着诺华持续深耕乳腺癌领域的又一次重大突破。自乳腺癌内分泌药物治疗百年以来，诺华已实现了多个唯一性突破。

据悉，该药目前已由新加坡和瑞士工厂生产和包装并已运抵中国，下周伊始开始陆续落地国内各大药房。

目前，凯丽隆®/Kisqali® （琥珀酸瑞波西利片）已在全球超过95个国家获批。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均已批准本品与芳香化酶抑制剂联合治疗HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗。作为诺华在乳腺癌治疗领域的又一重磅产品，凯丽隆®是全球迄今唯一一种被证实与不同内分泌药物联合，在HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌中具有明确的、有统计学意义的总生存期获益的CDK4/6抑制剂。本品联合内分泌治疗全面生存获益的数据，使得其在《中国晚期乳腺癌规范治疗指南（2022版）》获得强调。