新药前沿动态

1、美国FDA批准百悦泽®第四项适应症用于治疗CLL/SLL成人患者，BTK抑制剂市场格局有望被重构

来源：百济神州 2023-01-20 17:50

这一重大里程碑紧跟泽布替尼近期斩获的诸多顶级循证医学认可，正式开启了CLL/SLL治疗更优效及安全的新篇章。

2023年1月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准百悦泽^®（泽布替尼）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。这是泽布替尼三年多的时间在美获得的第四项上市批准，此次获批基于两项证明了泽布替尼优效性及良好安全性特征的全球3期临床试验，再次印证了该药物成为多个适应症首选BTK抑制剂的突破性治疗价值。

在此次泽布替尼获批之前，FDA已批准两种口服BTK抑制剂用于临床CLL/SLL治疗：伊布替尼和阿可替尼。2022年以来，欧洲药品管理局（EMA）和FDA先后发布警示，提示应用第一代BTK抑制剂伊布替尼的心血管风险和因心脏原因的猝死；而另一款新一代BTK抑制剂阿可替尼与伊布替尼治疗CLL/SLL的头对头试验结果显示，在PFS层面，阿可替尼未能证实其优效于伊布替尼。

泽布替尼已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球超过30个国家和地区开展了35 项试验，总入组受试者超过4,700人。迄今为止，泽布替尼已在全球超过60个市场获批，另有40多项药政申报正在审评中。显著的疗效和安全性优势正在深刻奠定泽布替尼的差异化优势，推动其在加速惠及全球患者的同时，兑现为一次又一次亮眼的市场表现。美国市场作为全球药物研发及监管准入的权威风向标以及BTK抑制剂竞争格局中最重要的一环，将为泽布替尼带来更大的发展空间和动力。

随着创新药国际化先锋泽布替尼不断勇攀高峰，包括欧美主流市场及发展中国家在内的广阔空间正在逐步打开，泽布替尼的下一站将去往哪里，答案似乎已在路上。

2、欧狄沃®联合化疗获批成为中国首个且目前唯一肺癌新辅助免疫疗法

来源：百时美施贵宝 2023-01-17 17:06

术前接受三个疗程欧狄沃联合化疗后，24%的非小细胞肺癌患者达到病理学完全缓解，是单用化疗（2.2%）的近11倍，中位无事件生存期较单用化疗延长近11个月，疾病复发、进展或死亡风险下降37%。

2023年1月17日，百时美施贵宝宣布，PD-1抑制剂欧狄沃®（纳武利尤单抗注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症：联合含铂双药化疗（每三周一个疗程，持续三个疗程），用于可切除的（肿瘤≥4 cm或淋巴结阳性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗，无论PD-L1表达水平。欧狄沃联合化疗是中国首个且目前唯一获批用于NSCLC新辅助治疗的免疫肿瘤疗法。

关于欧狄沃

1，欧狄沃于2014年7月获批成为全球首个PD-1抑制剂，目前已在66个国家和地区获批共12个瘤种*，涵盖肺癌、头颈癌、胃癌、食管癌、肝癌、肾癌、结直肠癌、尿路上皮癌、黑色素瘤、霍奇金淋巴瘤、胸膜肿瘤、不明原发部位肿瘤，惠及超过590,000名全球患者。

2，欧狄沃是中国首个获批上市的免疫肿瘤药物。以欧狄沃为基础的免疫治疗目前在中国已获批8项适应症：

1）欧狄沃可用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者；

2）欧狄沃可用于治疗接受含铂类方案治疗期间或之后出现疾病进展且肿瘤PD-L1表达阳性（定义为表达PD-L1的肿瘤细胞≥1%）的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）患者；

3）欧狄沃可用于治疗既往接受过两种或两种以上全身性治疗方案的晚期或复发性胃或胃食管连接部腺癌（GC/GEJ）患者;

4）欧狄沃联合逸沃可用于不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤（MPM）成人患者；

5）欧狄沃联合含氟尿嘧啶和铂类药物化疗适用于一线治疗晚期或转移性胃癌、胃食管连接部癌或食管腺癌患者；

6）欧狄沃可用于经新辅助放化疗（CRT）及完全手术切除后仍有病理学残留的食管癌或胃食管连接部癌患者的辅助治疗；

7）欧狄沃联合氟嘧啶类和含铂化疗适用于晚期或转移性食管鳞癌患者的一线治疗；

8）欧狄沃联合含铂双药化疗，适用于新辅助治疗可切除的（肿瘤≥4 cm或淋巴结阳性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；

3，欧狄沃是唯一由诺贝尔生理学或医学奖得主直接参与开发的PD-1抑制剂。

3、再添重磅创新药！赛益宁®开启我国1.41亿糖尿病患者“优质达标”新时代

来源：赛诺菲中国 2023-01-12 17:38

甘精胰岛素与利司那肽的优势配比（1IU:1ug与2IU:1ug）为中国糖尿病患者量身定制，助力实现良好的起始治疗体验与全病程管理，将重磅开启 “优质达标”新时代。

2023年1月12日，赛诺菲中国宣布，赛益宁®【甘精胰岛素利司那肽注射液（I）、(II)】的上市申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该产品适用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者（T2DM），在饮食和运动基础上联合其他口服降糖药物，改善血糖控制。

赛益宁®是甘精胰岛素（基础胰岛素类似物）与利司那肽（GLP-1RA*）复方制剂，一天一次有效帮助患者实现全面血糖达标，且低血糖发生风险小，不增加体重。其双组分机制互补，多靶调节，协同抑制七重糖尿病发病机制；靶向直击，协同改善两大核心生理缺陷，在保护患者胰岛β细胞的同时有效改善胰岛素抵抗。值得一提的是，甘精胰岛素与利司那肽的优势配比（1IU:1ug与2IU:1ug）为中国糖尿病患者量身定制，助力实现良好的起始治疗体验与全病程管理，将重磅开启 “优质达标”新时代。

目前，甘精胰岛素利司那肽复方制剂已被写入国内外多个权威指南与共识，得到2020年中华医学会糖尿病学分会（CDS）发布的《中国2型糖尿病防治指南》和2022年美国糖尿病学会(ADA)联合欧洲糖尿病研究协会(EASD)共同发布的《2型糖尿病高血糖管理共识》的认可和一致推荐；且循证证据充分，在口服降糖药、基础胰岛素或GLP-1 RA等控制不佳的受试患者中，甘精胰岛素利司那肽复方制剂均表现出优异的降糖疗效及安全性-。

4、重大突破！全球首个治疗EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌口服靶向药物「莫博赛替尼」在华获批！

来源：武田中国 2023-01-11 19:30

莫博赛替尼获得CDE突破性疗法认定并纳入优先审评审批程序，通过全球同步开发、同步递交加速惠及中国患者。

武田中国今日宣布，旗下肺癌创新治疗药物安卫力^®琥珀酸莫博赛替尼胶囊，（以下简称“莫博赛替尼”）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，适用于治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。莫博赛替尼是全球首款也是目前唯一获批的治疗EGFR 20号外显子插入突变（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物，其获批标志着EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌治疗史上二十年来的重大突破，宣告针对这一疾病的治疗在中国正式进入靶向治疗新纪元。

肺癌位居中国恶性肿瘤发病率及死亡率首位，其中，非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常见的类型。EGFR 20号外显子插入突变发生率约占中国所有NSCLC的2.3%，是EGFR第三大突变。对比常见EGFR突变，EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者的生存预后更差，5年生存率仅为8%。目前临床上针对这一疾病的治疗以化疗为主，缺乏有效靶向治疗方案。根据一项真实世界数据显示，在缺乏有效针对性治疗情况下，晚期EGFR 20号外显子插入突变患者二线及后线治疗客观缓解率（ORR）低于10%，PFS仅为3.7个月，OS仅为13.6个月。

5、FDA批准阿尔茨海默病新药，可减缓认知能力下降，但副作用引争议

来源：生物世界 2023-01-11 10:20

去年，FDA批准了世界首个靶向Aβ的药物——aducanumab，但实际疗效缺乏证据，而且售价高昂（5.6万美元/年），以至于医生并不愿意给阿尔茨海默病患者开这种药物。

FDA批准了一款阿尔茨海默病新药——lecanemab，旨在减缓轻度和早期阿尔茨海默病患者的认知能力下降，费用为每年26500美元，这一价格远低于FDA批准的上一款阿尔茨海默病药物aducanumab的每年5.6万美元的价格。

lecanemab同样由卫材（Eisai）和渤健（Biogen）合作开发，该药物的获批上市，基于2022年11月29日发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的三期临床试验结果，这项针对近1800名早期阿尔茨海默病患者的临床试验结果显示，该药物能使阿尔茨海默病患者的认知能力下降速度减慢27%。

2021年6月7日，FDA宣布加速审批卫材（Eisai）和渤健（Biogen）合作开发的单抗药物aducanumab（商品名Aduhelm）上市，用于治疗阿尔茨海默病源性轻度认知障碍（MCI）及轻度阿尔茨海默病。这是自2003年以来，FDA批准的首个阿尔茨海默症治疗新药，也是首个能阻止疾病进展的药物。

全世界有数以千万计的阿尔茨海默病患者，但仅有寥寥几种治疗方法或药物，而且都最多只能暂时缓解症状。实际上，科学家目前还不清楚阿尔茨海默病究竟是如何形成的，一些理论认为β-淀粉样蛋白（Aβ）的堆积在阿尔茨海默病发病其中起着关键作用，但靶向Aβ的药物却鲜有成功。