新药前沿动态

1、全球首个地舒单抗生物类似药博优倍®在华上市，用于治疗骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症！

来源：绿叶制药 2022-12-10 20:24

作为中国目前唯一用于骨质疏松症治疗的抗RANKL单抗类药物，地舒单抗能够阻断RANKL激活破骨细胞及其前体表面的受体RANK，阻断RANKL/RANK相互作用可抑制破骨细胞形成、功能和存活。

2022年12月10日，绿叶制药集团控股子公司博安生物于12月10日召开“博中优选 倍加呵护——博优倍^®中国上市会”，宣布其自主研制的地舒单抗注射液（博优倍^®）正式在全国上市。博优倍^®用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症，可显著降低椎体、非椎体和髋部骨折的风险。作为全球首个地舒单抗生物类似药，博优倍^®的上市是中国生物医药产业高质量发展的又一重要里程碑。除了在中国，博安生物还在欧美同步开展该产品的国际临床和注册，并计划将其推广至全球。

地舒单抗作为国际上抗骨质疏松症的一线药物，是抑制骨吸收、增加骨密度、防治骨质疏松症和降低骨折风险的“利器”，获得国内外多个权威指南的用药推荐。博优倍^®遵循生物类似药相关研究指南开发，在质量、安全性和有效性上与原研药高度相似。

博优倍^®在中国的III期临床研究联合了国内近五十家三甲医院参与完成，上海市交通大学附属第六人民医院骨质疏松和骨病专科副主任岳华教授在会上详细解读了该项临床研究结果：“博优倍^®展现出优秀的疗效和安全性，经过半年或1年治疗，可明显提高骨折高风险的绝经后骨质疏松症女性的腰椎、髋部、股骨颈骨密度（BMD），并显著降低骨转换生化标志物包括血清I型胶原C端肽（CTX）及I型原胶原N端前肽（P1NP）。期待博优倍^®的上市进一步提升患者的用药可及性，为更多患者带来福音。”

博安生物研发总裁兼首席运营官窦昌林博士表示：“博优倍^®作为首个国产地舒单抗注射液率先上市，得益于博安生物强大的CMC开发能力和研发综合管理实力。我们通过药学、非临床、人体药代动力学、临床有效性一系列逐步递进的研究，严谨而完整地确证其与原研参照药的整体相似性。不仅如此，我们遵循国际标准，在博优倍^®的产品质量上精益求精，期待为中国乃至全球患者提供国产高品质生物药。

2、国产抗抑郁药取得重大突破！绿叶制药1类创新药若欣林®全国上市

来源：生物谷 2022-12-05 09:24

若欣林®在国内迎来重磅上市，为国内患者增添新的治疗选择。

据世界卫生组织（WHO）统计，全球约有3.8%的人口受到抑郁症影响，而在近年来的疫情影响下，抑郁症患病率正在呈现增高的趋势，全球新增超过7000万抑郁症患者，9000万焦虑症患者，数亿人出现失眠障碍问题。

目前，以SSRIs和SNRIs为代表的抗抑郁药为患者提供了不错的治疗选择，然而治疗后仍有残留症状，比如括焦虑、认知损害、疲劳、快感缺失等，而且药物依从性差，临床治愈率尚不能令人满意。

2022年12月3日，绿叶制药集团1类创新药盐酸托鲁地文拉法辛缓释片（商品名：若欣林®）的中国正式上市。这标志着我国首个自主研发并拥有自主知识产权、用于治疗抑郁症的化药1类创新药正式在华上市，为广大患者带来新的治疗选择。

北京大学第六医院精神科主任医师张鸿燕教授指出：“许多患者在接受抗抑郁治疗后，核心症状得到缓解，

据悉，若欣林®获得上市批准后，为了使这一创新治疗方案尽快惠及患者，绿叶制药凭借自身在中枢神经治疗领域长期积累的优势与资源，通过专业化的自有营销团队、强大的商业化网络，实现该药物在获批后的短短27天内正式投入临床使用，并通过医院、药店和线上平台等各大渠道服务全国患者。

3、膀胱癌免疫治疗！罗氏自愿从美国撤回Tecentriq+化疗一线适应症的加速批准!

来源：生物谷原创 2022-12-02 09:54

尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占膀胱癌病例的90%。

2022年11月30日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，该公司已自愿从美国撤回一项加速批准：抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗），一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌）成人患者，包括没有资格接受顺铂化疗且肿瘤高表达PD-L1（≥5%）的患者，以及没有资格接受含铂化疗且不论PD-L1表达状态如何的患者。尿路上皮癌（UC）是最常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%。

罗氏在与美国FDA协商之后、根据FDA加速批准项目的要求做出了这一决定。该决定不影响Tecentriq在美国已批准的其他适应症。罗氏将在未来几周内与FDA合作，完成撤回程序。基因泰克将通知医疗保健专业人士关于这一适应症撤回。目前正在美国接受Tecentreq治疗的初治（先前未接受过治疗）mUC患者，应与其医疗保健提供者讨论他们的护理。

值得一提的是，罗氏此前已2次从美国撤回Tecentriq加速批准。2021年3月，罗氏自愿撤回Tecentriq二线治疗先前接受过铂类药物的转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌）成人患者的美国适应症，撤回原因包括：最初指定的验证性研究（IMvigor211）没有达到主要终点，以及膀胱癌二线治疗格局已发生变化。2021年8月，罗氏自愿撤回Tecentriq联合化疗（Abraxane，白蛋白结合型紫杉醇[nab-紫杉醇]）治疗肿瘤表达PD-L1的不可切除性局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者的美国适应症，撤回原因是：指定的验证性研究（IMpassion131）没有达到主要终点，以及mTNBC一线治疗格局已发生变化。

截至目前，Tecentriq在美国、欧盟及世界其他国家获得批准，不同国家适应症有所差别，包括：作为单药疗法、以及联合靶向疗法和/或化疗，治疗多种类型的非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）、某些类型的转移性尿路上皮癌（mUC）、PD-L1阳性转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）、肝细胞癌（HCC）。在美国，Tecentriq还被批准联合Cotellic（cobimetinib）和Zelboraf（vemurafenib）治疗BRAF V600突变阳性的晚期黑色素瘤。

罗氏为Tecentriq制定了广泛的开发计划，包括多项正在进行和计划进行的3期研究，涉及多种类型的肺癌、泌尿生殖系统癌、皮肤癌、乳腺癌、胃肠道癌、妇科癌和头颈癌。这包括Tecentriq单独用药或与其他药物联合治疗的研究。（生物谷Bioon.com）

原文出处：GENENTECH PROVIDES UPDATE ON TECENTRIQ U.S. INDICATION FOR PREVIOUSLY UNTREATED METASTATIC BLADDER CANCER

4、首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!

来源：生物谷原创 2022-12-01 17:59

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022年11月30日讯/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec，AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA寻求加速批准SPR-9001：用于治疗非卧床的（ambulant）杜氏肌营养不良症（DMD）患者。SRP-901已获得FDA优先审查，该机构做出审批决定的目标日期为2023年5月29日。 

SRP-9001由Sarepta与罗氏合作开发。2019年12月，罗氏与Sarepta签署了一项28.5亿美元（7.5亿美元现金、4亿美元股权投资、17亿潜在里程碑付款）的许可协议，获得了SRP-9001在美国以外地区的独家权利。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和制造，并计划在获得FDA批准后在美国将SRP-9001商业化，该公司对最初由美国全国儿童医院Abigail-Wexner研究所开发的微营养不良基因治疗项目拥有独家权利。 

截至目前，Sarepta已有3款药物获得美国FDA批准，用于治疗特定的DMD患者：（1）2021年，Amondys 45（casimersen）获得批准，用于治疗经检测证实适合使用跳过第45号外显子（exon 45 skipping）治疗的DMD患者，这类患者约占DMD患者总数的8%。（2）2019年，Vyondys 53（golodirsen）获得批准，用于治疗经检测证实适合使用跳过第53号外显子（exon 53 skipping）治疗的DMD患者，这类患者约占DMD患者总数的8%。（3）2016年，Exondys 51（eteplirsen）获得批准，用于治疗经检测证实适合使用跳过第51号外显子（exon 51 skipping）治疗的DMD患者，这类患者约占DMD患者总数的12%。

原文出处：Sarepta Therapeutics Announces That U.S. FDA has Accepted Filing and Granted Priority Review for the Biologics License Application for SRP-9001, Sarepta’s Gene Therapy for Treatment of Ambulant Individuals with Duchenne Muscular Dystrophy

5、HIV儿科新药！欧盟批准Biktarvy(必妥维®)：治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤的HIV-1感染儿科患者!

来源：生物谷原创 2022-12-01 17:58

Biktarvy（必妥维）是一款三合一复方新药，已于2018年10月、2019年8月在中国香港、大陆上市。

2022年11月30日讯/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准三合一HIV复方药物Biktarvy一种新的低剂量片剂（bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide，比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦，BIC/FTC/TAF，30mg/120mg/15mg，低剂量片剂），并扩展Biktarvy（50mg/200mg/25mg）适应症：用于治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤、且已实现病毒学抑制的HIV-1儿童感染者。该批准标志着Biktarvy在欧盟的首个儿科适应症批准，适用于欧盟所有27个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登。

Biktarvy（中文商品名：必妥维®；通用名：比克恩丙诺片）是针对HIV-1感染的完整治疗方案，通过结合3款有效药物，形成了基于整合酶链转移抑制剂(INSTI)的最小的三联复方单片制剂(STR)，每日给药一次，无需随餐服用，且具有有限的药物相互作用和高耐药屏障。Biktarvy结合了创新的、不含激动剂的INSTI bitegravir（比克替拉韦）以及骨干药物Descovy（中文商品名：达可挥®；恩曲他滨/丙酚替诺福韦，200mg/25mg，F/TAF）。Biktarvy是一款完整的单片制剂，无需与其它 HIV 药物一起服用。

在2021年，全世界每天约有850名儿童感染HIV，约有301名儿童死于与HIV有关的原因，主要原因是无法充分获得HIV护理和治疗服务。在这些总体上可避免的死亡中，约72%发生在10岁以下的儿童中。为儿童和青少年提供适当剂量的新配方代表了一个很重要的未满足医疗需求，这是与HIV感染者长期健康相关的考虑因素的重要组成部分。吉利德已与多个全球组织和倡议合作，以确保优化和缩小儿童和青少年的治疗差距，从而终结HIV流动。

在美国，Biktarvy于2018年2月获批上市，该药目前的适应症为：作为一种完整方案，用于治疗HIV-1感染的儿科患者（体重≥14公斤）和成人患者，这些患者无治疗失败史，并且不存在已知的对Biktarvy每个组份耐药相关的突变。具体为：（1）无抗逆转录病毒治疗史的患者；（2）接受稳定的抗逆转录病毒方案已实现病毒学抑制的患者，取代其当前的抗逆转录病毒方案。需要指出的是，Biktarvy的药物标签附有一则黑框警告，提示治疗后乙型肝炎急性恶化的风险。

在中国，Biktarvy（必妥维®）于2018年10月获得香港批准，于2019年8月获得大陆批准。必妥维®在中国适用于作为完整方案治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者目前和既往无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性的证据。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission Grants Expanded Marketing Authorization for Gilead’s Biktarvy® for the Treatment of HIV in Pediatric Populations