新药前沿动态

1、难治乳腺癌迎来突破口！默沙东可瑞达®三阴性乳腺癌适应证中国获批上市

来源：默沙东 2022-11-30 13:25

这是帕博利珠单抗自2018年首次在中国获批上市以来在国内获批的第10项适应证。

乳腺癌是女性常见的恶性肿瘤之一，发病率位居女性恶性肿瘤的首位，严重危害妇女的身心健康。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的报告显示，2020年全球乳腺癌新发病例高达226万，其中大约15%~20%为三阴性乳腺癌。

2022年11月1日，PD-1抑制剂帕博利珠单抗（国内俗称“K药”，商品名：可瑞达®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准联合化疗新辅助治疗并在手术后继续帕博利珠单抗单药辅助治疗，用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥20）的早期高危三阴性乳腺癌(TNBC)患者的治疗。这是帕博利珠单抗自2018年首次在中国获批上市以来在国内获批的第10项适应证。

2、HER2阳性乳腺癌新药！抗体偶联药物Enhertu在日本获批：疗效优于Kadcyla（T-DM1）!

来源：生物谷原创 2022-11-30 09:38

Enhertu将成为新的护理标准，与罗氏HER2靶向抗体偶联药物Kadcyla相比，在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。

2022年11月26日讯/生物谷BIOON/--第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Enhertu（trastuzumab deruxtecan）：用于治疗先前接受过化疗（曲妥珠单抗+紫杉烷）的HER2阳性不可切除性或复发性乳腺癌成人患者。Enhertu是一款靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），由第一三共与阿斯利康合作进行全球开发，第一三共保留日本市场的独家权利。在美国和欧盟，Enhertu已于2022年5月和7月获批：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过一种或多种抗HER2方案的不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。

2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值69亿美元免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括胃癌、结直肠癌和肺癌、HER2低表达乳腺癌。

原文出处：ENHERTU Approved in Japan for Patients with Previously Treated HER2 Positive Metastatic Breast Cancer

3、首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!

来源：生物谷原创 2022-11-30 09:34

Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。

2022年11月26日讯/生物谷BIOON/--BioMarin制药公司近日公布了美国食品和药物管理局（FDA）对基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270）生物制品许可申请（BLA）审查的最新进展：这是一种一次性基因疗法，用于治疗重度A型血友病成人患者。FDA最近通知BioMarin，经过进一步考虑，现在该机构不再计划召开咨询委员会会议，讨论目前正在审查的Roctavian BLA。此前，FDA曾向BioMarin表示，计划召开咨询委员会会议来讨论BLA，但没有指定日期。目前，BioMarin正在等待FDA对公司位于加利福尼亚州诺瓦托的基因疗法制造基地进行预先指定的批准前检查（Pre-License Inspection，PLI）。

 Roctavian在欧盟的批准上市，标志着A型血友病治疗的一个重大里程碑，这种开创性的疗法，有潜力使患者实现“一劳永逸”的效果。 据估计，在欧洲、中东、非洲，有超过20000名成人受到重度A型血友病的影响。

原文出处：BioMarin Announces Advancements in FDA Review of ROCTAVIAN? (Valoctocogene Roxaparvovec) for Adults with Severe Hemophilia A

4、克罗恩病(CD)新药！欧盟批准Skyrizi：首个治疗CD的特异性IL-23抑制剂！

来源：生物谷原创 2022-11-25 13:40

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中，接受Skyrizi治疗的患者中，有高比例患者实现临床缓解和内镜应答。

2022年11月22日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准新型抗炎药IL-23抑制剂Skyrizi（risankizumab，150mg）一个新的适应症：将Skyrizi 600mg静脉（IV）诱导和360mg皮下（SC）维持治疗方案，用于治疗对常规疗法或生物疗法应答不足、失应答或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。

值得一提的是，Skyrizi是欧盟和美国批准的第一种用于治疗CD的特异性IL-23抑制剂。在美国，Skyrizi已于2022年6月获批治疗中度至重度活动性CD成人患者。在2项诱导试验和1项维持试验中，与安慰剂相比，Skyrizi作为诱导和维持治疗，在内镜应答和临床缓解方面有显著改善。

截至目前，Skyrizi在美国和欧盟已获批3个适应症：（1）用于治疗中度至重度斑块型银屑病（PsO）成人患者；（2）用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；（3）用于治疗中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。

原文出处：AbbVie Announces European Commission Approval of SKYRIZI® (risankizumab) for the Treatment of Moderate to Severe Active Crohn's Disease

5、首个冷凝集素病(CAD)药物！欧盟批准补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!

来源：生物谷原创 2022-11-24 09:26

Enjaymo是第一个被批准用于治疗CAD的药物，通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因。

2022年11月18日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Enjaymo（sutimlimab）：用于冷凝集素病（CAD）成人患者，治疗溶血性贫血。2022年2月，Enjaymo已获得美国FDA批准：用于治疗CAD成人患者，减少因溶血导致的红细胞输注需求。2022年6月，Enjaymo也获得了日本厚生劳动省（MHLW）的批准。据估计，CAD影响美国、欧洲、日本约12000人，该病与严重疲劳、血栓栓塞事件和死亡的风险增加相关。

原文出处：European Commission approves Enjaymo® (sutimlimab) for treatment of hemolytic anemia in adult patients with cold agglutinin disease

6、HER2阳性晚期胃癌新药！欧盟CHMP推荐批准Enhertu：欧洲10多年来首个HER2靶向药!

来源：生物谷原创 2022-11-24 09:25

Enhertu是第一个获批治疗HER2阳性胃癌的ADC疗法，与护理相比显著延长患者生存。

2022年11月18日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan）：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过曲妥珠单抗（HER2靶向单抗）方案的晚期HER2阳性胃或胃食管交界（GEJ）腺癌成人患者。Enhertu由阿斯利康与第一三共联合开发和商业化。

Enhertu是第一个被批准治疗HER2阳性胃癌的ADC药物，该药分别于2020年9月、2021年1月在日本、美国获得批准，用于治疗HER2阳性转移性胃或GEJ腺癌患者。值得一提的是，Enhertu是第一个显示在先前接受过化疗和抗HER2疗法治疗的HER2阳性转移性胃癌患者中与化疗相比显著延长总生存期（DESTINY-Gastric02试验结果，中位OS：12.5个月 vs 8.4个月）的HER2靶向疗法。根据临床试验中令人信服的强劲疗效，Enhertu将成为这类患者临床治疗的新护理标准。 

2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值高达69亿美元的免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu，用于治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括胃癌、结直肠癌、肺癌，以及HER2低表达的乳腺癌。根据协议，双方将在全球范围内共同开发和商业化Enhertu，第一三共保留日本市场的独家权利，同时将全权负责制造和供应。

截至目前，Enhertu已被批准，用于治疗：HER2阳性乳腺癌、HER2低表达乳腺癌、携带激活型HER2突变的非小细胞肺癌（NSCLC）、HER2阳性胃癌。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Enhertu recommended for approval in the EU by CHMP for patients with previously treated HER2-positive advanced gastric cancer

7、首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!

来源：生物谷原创 2022-11-23 20:21

Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。

2022年11月22日讯/生物谷BIOON/--杰特贝林（CSL Behring）与合作伙伴UniQure近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准B型血友病一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）：这是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，用于治疗目前正在使用凝血因子IX预防性治疗、目前或先前有发生危及生命的出血、或反复出现严重自发性出血发作的B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者。

原文出处：U.S. Food and Drug Administration approves CSL’s HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), the first gene therapy for hemophilia B

8、多发性骨髓瘤(MM)新药！葛兰素史克BCMA靶向疗法Blenrep在美国退市！

来源：生物谷原创 2022-11-23 11:38

Blenrep是全球获批的第一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，BCMA是多发性骨髓瘤（MM）新药研发的热门靶点。

2022年11月22日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，根据美国食品和药物管理局（FDA）的要求，已启动撤销Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）美国上市许可的程序。该请求基于先前公布的DREAMM-3三期验证性试验的结果，该结果没有达到FDA加速批准法规的要求。

Blenrep是全球获批的第一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，该药是一种靶向BCMA的抗体药物偶联物（ADC），于2020年8月获得美国FDA加速批准：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过至少4种疗法（包括抗CD38抗体、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。该加速批准基于DREAMM-2试验的结果：总缓解率（ORR=31%）、缓解持续时间（DOR，73%的应答患者DOR≥6个月）。针对该适应症的持续批准，取决于DREAMM-3三期验证性试验中临床益处的验证和描述。然而，2022年11月公布的数据显示，DREAMM-3试验没有达到主要终点。

作为公司努力确保医生和患者在这一重要时期得到支持的一部分，已参加Blenrep风险评估和缓解策略（REMS）计划的患者将有权选择参加同情使用计划，以继续获得治疗。有关如何将患者纳入同情使用计划的更多信息将直接提供给REMS注册的处方医生。目前正在接受Blenrep治疗的患者应咨询其医疗保健提供者。

GSK继续认为，根据DREAMM开发项目提供的全部数据，Blenrep在这一难以治疗的RRMM患者群体中的获益风险状况仍然良好。对Blenrep治疗有应答的患者经历了持久的临床益处，安全性与已知的安全性保持一致。DREAMM（DRiving Excellence in Approachs to Multiple Myeloma）临床试验计划中的其他试验将继续进行。这些试验旨在证明Blenrep联合新疗法及标准护理疗法在早期治疗中的益处，以及Blenrep剂量优化以维持疗效同时减少角膜事件。DREAMM-7和DREAMM-8三期试验的数据是事件驱动的，预计2023年上半年会有结果。这些试验的结果将与监管机构共享，支持未来的监管途径。

GSK首席医疗官Sabine Luik表示， “我们尊重该机构对加速审批规定和相关流程的做法。多发性骨髓瘤是一种具有挑战性的疾病，对于那些对标准护理治疗产生耐药性的患者来说，其预后很差。我们将继续DREAMM临床试验项目，并与美国FDA合作，开辟一条前进的道路，将这一重要的治疗选择带给多发性骨髓瘤患者。”

原文出处：GSK provides an update on Blenrep (belantamab mafodotin-blmf) US marketing authorisation

9、高磷血症新药！首创NHE3抑制剂Xphozah获美国FDA专家委员会支持，复星医药引进中国!

来源：生物谷原创 2022-11-22 17:59

tenapanor是治疗慢性肾脏病（CKD）透析患者高磷血症的一种首创药物，复星医药于2017年12月获得了中国独家授权。

2022年11月18日讯/生物谷BIOON/--Ardelyx公司近日公布美国食品和药物管理局（FDA）心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）会议对口服钠氢交换体3（NHE3）抑制剂Xphozah（tenapanor ）用于慢性肾脏病（CKD）透析成人患者控制血清磷的投票结果。该委员会：（1）以9票赞成、4票反对的投票结果认为，Xphozah作为单药疗法的益处大于风险；（2）以10票赞成、2票反对、 1票弃权的投票结果认为，Xphozah与磷酸盐结合剂联合用药的益处大于风险。

Xphozah（tenapanor）由Ardelyx发现和开发，是一种在研的首创（first-in-class）磷酸盐吸收抑制剂（PAI）。Xphozah以独特的阻断作用机制，在肠道局部发挥作用，抑制钠氢交换体3 （NHE3），通过细胞旁途径（paracellular pathway，膳食磷酸盐吸收的主要途径）减少磷酸盐吸收。这种新颖的阻断机制能够实现每日2次30mg片剂（BID）给药方案。在临床试验中， tenapanor最常见的副作用是腹泻。

2017年12月，复星医药从Ardelyx获得了tenapanor在中国地区（包括中国大陆，香港和澳门特别行政区）的独家开发和商业化许可。2019年9月，tenapanor片IBS-C临床试验申请获得受理；2019年12月，tenapanor片高磷血症临床试验申请获得受理。

在美国，2020年9月，tenapanor（商品名：Ibsrela，50mg片剂）获得FDA批准，该药每日口服2次，用于治疗IBS-C成人患者，增加排便、减轻腹痛。需要指出的是，在治疗IBS-C方面，Ibsrela药物标签中附有一则黑框警告：提示在儿科患者中有严重脱水的风险。该药禁止用于6岁以下的患者，在年幼大鼠中，tenapanor可导致死亡，推测是由于脱水所致。Ibsrela避免在6岁至12岁以下的患者中使用。Ibsrela在18岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

原文出处：Ardelyx Announces FDA Advisory Committee Votes that the Benefits of XPHOZAH? (tenapanor) Outweigh its Risks for the Control of Serum Phosphorus in Adult
Patients with Chronic Kidney Disease on Dialysis

10、1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!

来源：生物谷原创 2022-11-22 10:13

Tzield（teplizumab）是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月（2年）。

2022年11月17日讯/生物谷BIOON/--Provention Bio是一家致力于拦截和预防免疫介导性疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tzield（teplizumab-mzwv）注射液：该药是一种静脉注射的抗CD3单抗，作为第一种也是唯一一种免疫调节疗法，用于目前患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿童患者（≥8岁），延缓3期T1D（临床T1D）的发病。用药方面，Tzield连续14天每天静脉输注一次。

2022年10月，Provention Bio宣布与赛诺菲就美国推出Tzield达成联合推广协议，以延缓高危人群临床T1D的发病。赛诺菲美国全科医学主管Olivier Bogillot表示：“这一批准对糖尿病界来说是一个意义深远且期待已久的胜利。我们赞扬Proventio Bio坚定不移的决心，为患者带来了有史以来第一种T1D疾病修正疗法。我们期待利用赛诺菲在内分泌学方面建立的基础设施和专业知识，为美国各地有需要的患者提供服务。”

teplizumab是第一个显示可延迟T1D临床发病的免疫调节剂。其临床结果对于有患1型糖尿病风险的个人，如患者家属，具有真正的临床意义。延迟临床T1D的发病可能意味着疾病负担可能会推迟到患者能够更好地管理其疾病的时间，例如婴儿期、小学、高中甚至大学之后。teplizumab上市后，临床医生将可以干预并从根本上改变这些高危受试者的T1D进展。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA Approves First Drug That Can Delay Onset of Type 1 Diabetes

11、高危经典霍奇金淋巴瘤(cHL)一线治疗！美国FDA批准CD30靶向药Adcetris(安适利)：治疗≥2岁儿科患者!

来源：生物谷原创 2022-11-21 16:50

在高危cHL儿科患者中，与当前儿科剂量强化方案ABVE-PC相比，Adcetris联合标准护理剂量强化化疗AVE-PC一线治疗将疾病进展或复发、第二恶性肿瘤或死亡的风险显著降低59%。

2022年11月16日讯/生物谷BIOON/--西雅图基因（Seagen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CD30靶向抗体药物偶联物（ADC）Adcetris（安适利，通用名：brentuximab vedotin，注射用本妥昔单抗）：联合标准护理剂量强化化疗AVE-PC（阿霉素、长春新碱、依托泊苷、强的松、环磷酰胺），用于治疗2岁及以上、先前未接受过治疗的高危经典霍奇金淋巴瘤（cHL）儿科患者。

在美国，Adcetris之前已获批6个成人适应症，包括：（1）联合阿霉素+长春新碱+达卡巴嗪（AVD），一线治疗先前未接受过治疗（初治）的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）；（2）接受自体造血干细胞移植（ASCT）巩固术后有升高的复发或进展风险的cHL；（3）接受自体HSCT治疗失败、或不适合自体HSCT且接受至少2种多药化疗方案失败的cHL；（4）联合环磷酰胺+阿霉素+强的松，一线治疗先前未接受过治疗（初治）的系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）或其他表达CD30的外周T细胞淋巴瘤（PTCL），包括血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤和未另行规定的PTCL；（5）先前接受过至少一种多药化疗方案治疗失败的sALCL；（6）先前已接受过系统治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）或表达CD30的蕈样肉芽肿（MF）。

在中国，国家药品监督管理局（NMPA）于2020年5月正式批准安适利（英文商品名：Adcetris，通用名：brentuximab vedotin，注射用维布妥昔单抗），用于治疗复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）或CD30阳性霍奇金淋巴瘤（HL）成人患者。

目前，武田和西雅图遗传学公司正在积极推进一个大型的III期临床开发项目，目的是将Adcetris打造成一款治疗CD30阳性淋巴瘤的基础护理药物，并重新定义淋巴瘤的临床一线治疗。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Seagen Announces U.S. FDA Approval of New Indication for ADCETRIS? (brentuximab vedotin) for Children with Previously Untreated High Risk Hodgkin Lymphoma

12、铂耐药卵巢癌创新药！美国FDA批准抗体偶联药物Elahere：华东医药引入中国开发!

来源：生物谷原创 2022-11-17 09:27

Elahere是一种靶向FRα的首创（first-in-class）抗体偶联药物（ADC），也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。

2022年11月14日讯/生物谷BIOON/--ImmunoGen是一家专注于研发新一代抗体药物偶联物（ADC）治疗癌症的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Elahere（mirvetuximab soravtansine-gynx）：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过1-3种全身治疗方案、叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌成人患者。此次加速批准基于关键性SORAYA试验的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据。针对该适应症的继续批准，将取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。Elahere的批准上市，对于FRα阳性铂耐药卵巢癌患者具有重要意义，该病的特点是治疗选择有限，结局不佳。

同时，FDA还批准了罗氏开发的伴随诊断试剂盒VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）RxDx Assay，这是唯一一款用于识别符合Elahere治疗资格的卵巢癌患者的伴随诊断产品。大约35-40%的卵巢癌患者表达高水平的FRα，其定义为：≥75%的肿瘤细胞以2+强度染色。

2020年10月，华东医药股份有限公司的全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“华东医药”）与ImmunoGen签署战略合作协议。ImmunoGen授予华东医药mirvetuximab soravtansine在大中华区（大陆、香港、澳门和台湾）独家临床开发和商业化权益。ImmunoGen保留全球其他区域的权益。华东医药将全面负责mirvetuximab soravtansine在大中华区的临床开发，注册和商业化。

原文出处：ImmunoGen Announces FDA Accelerated Approval of ELAHERE™ (mirvetuximab soravtansine-gynx) for the Treatment of Platinum-Resistant Ovarian Cancer

13、罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！

来源：生物谷原创 2022-11-16 09:45

Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。

2022年11月12日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布旗下罕见病集团Alexion在中国推出了首款罕见病疗法：Soliris（商品名：舒立瑞，通用名：eculizumab，依库珠单抗），用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。这标志着继2021收购Alexion之后，阿斯利康在罕见病领域的全球足迹显著扩大。

2021年9月，阿斯利康在中国成立了罕见病业务部门。未来，该公司将把更多创新药引入中国。Solirs在中国的上市，将为PNH和aHUS患者提供一种新的治疗选择，可减少疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。

原文出处：AstraZeneca expands global footprint in rare disease with availability of first Alexion rare disease therapy for patients in China

14、丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!

来源：生物谷原创 2022-11-16 09:43

3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。

2022年11月12日讯/生物谷BIOON/--Agios制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Pyrukynd（mitapivat）：用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。2022年2月，Pyrukynd已获得美国FDA批准：用于PKD成人患者，治疗溶血性贫血。在美国和欧盟，Pyrukynd此前均被授予了孤儿药资格（ODD）。

Pyrukynd是一种首创口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法（DMT）。来自3期ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），Pyrukynd治疗显著改善溶血和贫血，降低输血负担。

原文出处：PYRUKYND (mitapivat) Approved in the EU for the Treatment of Pyruvate Kinase (PK) Deficiency in Adult Patients

15、助力移植！巨细胞病毒(CMV)创新药Livtencity在欧盟获批：用于移植受者，治疗难治性CMV感染!

来源：生物谷原创 2022-11-14 13:44

Livtencity是一种新分子实体，疗效优于常规疗法且安全性更高，将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗。

2022年11月10日讯/生物谷BIOON/--武田制药（Takeda）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服抗病毒药物Livtencity（maribavir）：用于已接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）的成人患者，治疗对一种或多种先前疗法（包括更昔洛韦[ganciclovir]、缬更昔洛韦[valganciclovir]、西多福韦[cidofovir]、膦甲酸[foscarnet]）难治的（有或无耐药）移植后巨细胞病毒（CMV）感染和/或疾病。CMV是最常见和最严重的移植后感染之一，可导致移植器官丢失和移植失败。

2021年11月，Livtencity已获得美国FDA批准，成为美国第一种用于治疗对常规抗病毒疗法难治（有或无基因型耐药性）的移植后CMV感染的药物。Livtencity适用于：接受SOT或HSCT的成人和儿科患者（年龄≥12岁，体重≥35公斤），治疗对更昔洛韦、缬更昔洛韦、膦甲酸、西多福韦难治的（有或无基因型耐药）移植后CMV感染。

原文出处：European Commission (EC) Approves LIVTENCITY (maribavir) for the Treatment of Adults With Post-transplant Cytomegalovirus (CMV) Infection And/or Disease That Are Refractory (With or Without Resistance) to One or More Prior Therapies

16、晚期肺癌一线免疫治疗！美国FDA批准抗PD-L1疗法Libtayo+化疗：显著延长总生存期!

来源：生物谷原创 2022-11-14 13:37

Libtayo已被证实：作为单药疗法、联合化疗，一线治疗晚期NSCLC均能显著延长总生存期。

2022年11月09日讯/生物谷BIOON/--再生元（Regeneron）近日公布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab）：联合含铂化疗，一线治疗无EGFR、ALK或ROS1畸变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。具体为：有转移性或局部晚期肿瘤、且不适合手术切除或进行根治性放化疗（definitive chemoradiation）的患者，无论肿瘤PD-L1表达水平或组织学如何。

2021年2月，Libtayo获得美国FDA批准：作为单药疗法，一线治疗肿瘤高表达PD-L1（肿瘤比例得分[TPS]≥50%）的晚期NSCLC患者，具体为：肿瘤高表达PD-L1（TPS≥50%）、有转移性或局部晚期肿瘤、不适合手术切除或根治性放化疗、肿瘤无EGFR、ALK或ROS1畸变的NSCLC患者。

Libtayo属于PD-(L)1抑制剂，这是当前备受瞩目的一类肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。Libtayo是一种全人单抗，靶向T细胞上的免疫检查点受体PD-1。通过与PD-1结合，Libtayo已被证明可以阻止癌细胞通过PD-1途径抑制T细胞的活化。

原文出处：Libtayo® (cemiplimab-rwlc) in Combination with Chemotherapy Approved by the FDA as First-line Treatment for Advanced Non-small Cell Lung Cancer (NSCLC)

17、4期(转移性)肺癌新药！美国FDA批准双重免疫+化疗方案（Imfinzi+Imjudo+铂类化疗)：一线治疗，显著延长生存期!

来源：生物谷原创 2022-11-14 10:43

Imfinzi和Imjudo均为免疫检查点抑制剂，Imfinzi可阻断PD-L1，Imjudo可阻断CTLA-4。与化疗相比，三联方案一线治疗显著延长生存期。

2022年11月11日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）联合抗CTLA-4疗法Imjudo（tremelimumab）和铂类化疗：用于治疗IV期（转移性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在美国，肺癌是第二大常见癌症，预计2022年将确诊超过236000名患者，转移性NSCLC患者预后特别差，只有约8%的患者在确诊后5年仍然存活。

此次批准，标志着Imjudo+Imfinzi组合的第二项适应症批准。2022年10月，美国FDA已批准Imjudo联合Imfinzi：用于治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）成人患者。这种双重免疫治疗方案，利用CTLA-4抑制的潜力，与PD-L1抑制进行独特组合，来增强机体对抗癌症的免疫应答。

原文出处：Imfinzi and Imjudo with chemotherapy approved in the US for patients with metastatic non-small cell lung cancer

18、呼吸道合胞病毒(RSV)预防里程碑！单剂量被动免疫疗法Beyfortus获全球首个监管批准!

来源：生物谷原创 2022-11-08 17:10

Beyfortus是第一个被批准用于RSV的单剂量预防方案，同时是第一个也是唯一一个针对广泛新生儿和婴儿群体的RSV预防方案，包括足月或早产的健康或具有特定健康状况的婴儿。

2022年11月05日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）与赛诺菲（Sanofi）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Beyfortus（nirsevimab）：作为单剂量被动免疫疗法，用于所有新生儿和婴儿，在其第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节，预防RSV下呼吸道疾病（LRTI）。此次批准，标志着Beyfortus在全球范围内收获的首个监管批准。

截至目前，nirsevimab已获全球多个监管机构授予旨在促进快速开发的资格认定，包括：中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予的突破性疗法认定、美国FDA授予的突破性疗法认定、欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药物资格（PRIME）、日本医学研究开发署（AMED）授予的“优先开发药物”。

2017年3月，阿斯利康和赛诺菲达成了开发和商业化nirsevimab的协议。根据协议条款，阿斯利康领导所有的开发活动和初步的监管批准、并保留生产活动，赛诺菲将领导商业化活动。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Beyfortus approved in the EU for the prevention of RSV lower respiratory tract disease in infants

19、乙肝新药！美国FDA批准Vemlidy(富马酸丙酚替诺福韦，TAF)：用于治疗12岁-18岁乙肝患者!

来源：生物谷原创 2022-11-04 11:54

在中国，Vemlidy（TAF）于2018年11月获批上市，是中国市场十年来第一款获批治疗乙肝的新型口服方案，肾脏和骨骼安全实验室参数相较Viread（富马酸替诺福韦酯，TDF）大幅改善。

2022年11月03日讯/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大抗病毒药物Vemlidy（中文商品名：韦立得，通用名：富马酸丙酚替诺福韦片，tenofovir alafenamide，TAF，25mg片剂）的治疗人群：作为每日一次的药物，用于治疗12岁及以上伴代偿性肝病的慢性乙型肝炎病毒（HBV）儿科感染者。

Vemlidy是一种新型的、靶向性的替诺福韦前药，之前于2016年被美国FDA批准：作为每日一次的药物，用于治疗伴代偿性肝病的慢性HBV成人感染者。在美国肝病研究协会（AASLD）和欧洲肝病研究学会（EASL）治疗指南中，推荐将Vemlidy作为伴代偿性肝病慢性HBV成人感染者的首选或一线疗法。

在中国，Vemlidy于2018年11月获批，用于治疗成人和青少年（12岁以上，体重至少为35kg）的慢性乙型肝炎（HBV）。值得一提的是，Vemlidy是中国市场十年来第一款获批治疗乙肝的新型口服方案，肾脏和骨骼安全实验室参数相较Viread（富马酸替诺福韦酯，TDF）大幅改善。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. Food and Drug Administration Approves Vemlidy (tenofovir alafenamide) for Treatment of Chronic Hepatitis B Virus Infection in Pediatric Patients

市场动态