新药前沿动态

1、全球首个EZH1/2双重抑制剂！Ezharmia在日本获批：治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)！

来源：生物谷原创 2022-09-28 04:05

Ezharmia是************个获得监管批准的EZH1和EZH2抑制剂，标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。

2022年09月28日讯/生物谷BIOON/ --第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ezharmia（valemetostat tosilate）：该药是一种首创的（first-in-class）EZH1和EHZ2双重抑制剂，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ALT）患者。

值得一提的是，Ezharmia是************个获得监管批准的EZH1和EZH2双重抑制剂，标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。ATL是一种罕见的恶性血液肿瘤，可表现为白血病或淋巴瘤，在日本某些地区发生率较高，五年总体生存率约为14%。目前，复发或难治性ALT患者除了强化化疗外几乎没有其他选择，预后不佳。

原文出处：EZHARMIA® Approved in Japan as First Dual EZH1 and EZH2 Inhibitor Therapy for Patients with Adult T-Cell Leukemia/ Lymphoma

2、1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!

来源：生物谷原创 2022-09-28 03:49

NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。

2022年09月28日讯/生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，其靶向抗癌药Koselugo(selumetinib)获日本厚生劳动省（MHLW）批准：该药是一种新型口服激酶抑制剂，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗有临床症状（包括疼痛和毁容）、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。

Koselugo是日本批准的第一种治疗这种罕见遗传性疾病的药物。在这项批准之前，手术是NF1儿童治疗PN的唯一治疗选择。这一批准标志着在解决这些肿瘤的致衰性影响方面向前迈出了重要一步。

Koselugo由阿斯利康和默沙东共同开发和商业化，已分别于2020年4月、2021年6月在美国和欧盟获得批准，是第一种被批准用于治疗NF1的药物。Koselugo是一种激酶抑制剂，意味着它可通过关键酶发挥作用，从而阻止肿瘤细胞的生长。

selumetinib由Array BioPharma发现，阿斯利康于2003年授权获得了该化合物的全球独家权利。2018年7月，阿斯利康与默沙东达成肿瘤学战略合作，在全球范围内共同开发和商业化selumetinib和PARP抑制剂Lynparza。

原文出处：Koselugo approved in Japan for paediatric patients with plexiform neurofibromas in neurofibromatosis type1

3、PD-1肿瘤免疫疗法！Keytruda(可瑞达)在日本获批4项新批准：治疗多种癌症！

来源：生物谷原创 2022-09-28 03:38

在日本，Keytruda已在13种不同类型癌症中获得了23项批准。

2022年09月28日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，其抗PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）获得了日本厚生劳动省（MHLW）四项新的批准：高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）、肾细胞癌（RCC）、晚期或复发性宫颈癌、IIB/IIC期黑色素瘤。

在日本，Keytruda现已在13种不同类型癌症中获得了23项批准用途。

原文出处：Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) Receives Four New Approvals in Japan, Including in High-Risk Early-Stage Triple-Negative Breast Cancer (TNBC)

4、全身型重症肌无力(gMG)新药！欧盟批准长效C5抑制剂Ultomiris！

来源：生物谷原创 2022-09-27 17:57

Ultomiris是第一种也是唯一一种被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。

2022年09月27日讯/生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）：作为标准疗法的附加（add-on）疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

此前，Ultomiris于2022年4月在美国获得批准、2022年8月在日本获得批准，用于特定的gMG成人患者。目前，Ultomiris治疗gMG的申请在其他国家正在进行监管审查。

Ultomiris和Soliris是Alexion公司的2款主打产品。2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式收购Alexion。这笔收购于2021年7月成功完成。此次收购是阿斯利康于1999年由英国和瑞典的两家制药商合并成立以来开展的最大一笔收购。该项收购的成功完成标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域，开启了阿斯利康的新篇章。

Soliris于2007年首次获准上市，目前已批准多种超级罕见病，包括：PNH、aHUS、gMG、NMOSD。Ultomiris是Soliris的长效版产品，是第二代、长效C5补体抑制剂，于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：PNH、aHUS、gMG。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Ultomiris approved in Europe for the treatment of adults with generalised myasthenia gravis

5、不限癌种！礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准：治疗RET基因融合阳性实体瘤！

来源：生物谷原创 2022-09-27 17:57

Retevmo是第一款也是唯一一款被批准用于RET基因融合阳性晚期或转移性实体瘤成人患者的RET抑制剂，无论其肿瘤类型如何。

2022年09月27日讯/生物谷BIOON/ --礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准其精准肿瘤学药物Retevmo（selpercatinib，塞尔帕替尼，40mg和80mg胶囊）：用于治疗在先前系统治疗期间或之后疾病进展、或没有其他令人满意替代治疗选择的、RET基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤患者。该适应症基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序下获得批准。该适应症的持续批准将取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。

原文出处：FDA Approves Lilly's Retevmo® (selpercatinib), the First and Only RET Inhibitor for Adults with Advanced or Metastatic Solid Tumors with a RET Gene Fusion, Regardless of Type

6、狼疮性肾炎(LN)首个口服药物！欧盟批准新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis：显著改善肾脏应答!

来源：生物谷原创 2022-09-27 17:46

Lupkynis是美国和欧盟批准用于治疗活动性LN的首个口服药物。

2022年09月27日讯/生物谷BIOON/ --日本药企大冢制药（Otsuka）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）Lupkynis（voclosporin）：联合霉酚酸酯（mycophenolate mefetil，MMF），用于治疗活动性III、IV或V级（包括混合III/V和IV/V级）狼疮性肾炎（LN）成人患者。值得一提的是，Lupkynis是欧盟获批用于治疗活动性LN的首个口服药物。

 voclosporin是Aurinia Pharma公司开发的一款药物，用于治疗SLE继发性LN。2020年12月，大冢制药与Aurinia达成了一项合作及许可协议，在欧盟、日本、英国、俄罗斯、瑞士、挪威、白俄罗斯、冰岛、列支敦士登、乌克兰开发和商业化voclosporin治疗LN。

2021年1月，voclosporin（商品名：Lupkynis）获得美国FDA批准，联合背景免疫抑制治疗方案，用于治疗活动性LN成人患者。2020年12月，葛兰素史克抗体药物Benlysta（倍力腾，通用名：belimumab，注射用贝利尤单抗）获得美国FDA批准，成为第一种治疗LN的药物，该药适用于治疗正接受标准治疗的活动性LN成人患者。Lupkynis则是美国FDA批准的第一种治疗LN的口服疗法。

原文出处：Otsuka announces EC approval of Lupkynis® (voclosporin) as first oral treatment for active lupus nephritis

7、哮喘创新药！欧盟批准首创TSLP靶向单抗Tezspire：适用于广泛患者，无表型/生物标志物限制!

来源：生物谷原创 2022-09-23 17:13

Tezspire通过阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP），在炎症级联反应的顶端发挥作用。在治疗严重哮喘方面，Tezspire是唯一一款没有表型（如嗜酸性粒细胞或过敏）或生物标志物限制的生物制剂。

2022年09月23日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）与安进（Amgen）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tezspire（tezepelumab）：作为一种附加维持疗法，用于治疗年龄≥12岁、接受大剂量吸入性皮质类固醇（ICS）和其他药物但病情控制不足的严重哮喘患者。

目前，Tezspire正由阿斯利康与安进联合开发。业界认为，Tezspire的批准上市，将在哮喘治疗领域掀起一场腥风血雨，其治疗人群将远大于目前已上市的生物疗法，包括葛兰素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab，靶向IL-5），梯瓦的Cinqair（reslizumab，靶向IL-5），以及目前正在开发治疗哮喘的生物疗法，例如阿斯利康自己的benralizumab（靶向IL-5受体α亚基[IL-5Rα]）以及赛诺菲的Dupixent（靶向IL-4/IL-13），所有这4种疗法仅靶向于驱动哮喘炎症的特定炎性分子，只适合某些类型的重症哮喘患者，即亚组患者，如嗜酸性粒细胞性哮喘。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Tezspire approved in the EU for the treatment of severe asthma

8、眼科双特异性抗体！罗氏Vabysmo在欧盟获批：治疗2种视网膜疾病!

来源：生物谷原创 2022-09-23 17:10

Vabysmo(faricimab)是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体，标志着nAMD和DME的重大进步。

2022年09月21日讯/生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准双特异性抗体Vabysmo（faricimab）：用于治疗新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD或wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）导致的视力损害。今年1月，Vabysmo已获得美国FDA批准。nAMD和DME属于视网膜疾病，是导致视力丧失的2大首要原因，影响全球4000多万人。

原文出处：European Commission approves Roche’s Vabysmo, the first bispecific antibody for the eye, for two leading causes of vision loss