新药前沿动态

1、偏头痛新药！艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在欧洲提交上市申请！

来源：生物谷原创 2022-07-25 16:48

Qulipta将为偏头痛患者提供一种简单、每日口服一次、安全有效的预防性治疗药物。

2022年07月25日讯/生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Qulipta（atogepant）的营销授权申请（MAA）：用于每月至少有4天偏头痛的成人患者，预防性治疗偏头痛。偏头痛是一种复杂的神经系统疾病，是全球致残的首要原因之一。偏头痛影响全球10亿多人，影响欧洲约11.4%的人口。

如果获得批准，Qulipta将成为欧洲首个用于用于预防性治疗偏头痛的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant）。同时，艾伯维也将成为唯一一家为慢性偏头痛（CM）患者提供2种预防性治疗的公司，即口服药物Qulipta和注射药物BOTOX（保妥适，onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）。

Qulipta是一种口服CGRP受体拮抗剂，专门开发用于偏头痛的预防性治疗。CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域。研究表明，CGRP水平在偏头痛发作期间升高，选择性CGRP受体拮抗剂对偏头痛有临床疗效。

2021年10月，Qulipta获得美国FDA批准，用于成人患者预防性治疗发作性偏头痛（EM）。值得一提的是，Qulipta是第一个专门为偏头痛预防性治疗而开发的口服CGRP受体拮抗剂，将为患者提供一种简单、每天口服一次、安全有效的预防性治疗药物。

原文出处：AbbVie Submits Marketing Authorization Application to EMA for Atogepant for the Preventive Treatment of Migraine

2、HER2阳性乳腺癌新药！欧盟批准阿斯利康/第一三共抗体偶联药物Enhertu!

来源：生物谷原创 2022-07-25 16:47

Enhertu将成为新的护理标准，与罗氏HER2靶向抗体偶联药物Kadcyla相比，在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。

2022年07月25日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Enhertu（trastuzumab deruxtecan）：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过一种或多种抗HER2方案的不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。Enhertu是一款靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），由阿斯利康与第一三共合作开发。在美国，Enhertu于今年5月获批上述适应症。 

2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值69亿美元免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括胃癌、结直肠癌和肺癌、HER2低表达乳腺癌。 

截至目前，Enhertu（5.4mg/kg）已在多个国家被批准：作为单药疗法，用于治疗在转移性疾病中接受过2种或2种以上抗HER2治疗方案的不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。此外，Enhertu（6.4mg/kg）也已在多个国家被批准：用于治疗先前接受了曲妥珠单抗方案的局部晚期或转移性HER2阳性胃或胃食管连接部（GEJ）腺癌成人患者。

原文出处：Enhertu approved in the EU for patients with HER2-positive metastatic breast cancer treated with one or more prior

3、白癜风首个药物疗法！美国FDA批准Opzelura(芦可替尼)乳膏剂：显著改善面部&全身皮损复色!

来源：生物谷原创 2022-07-25 16:41

Opzelura是美国FDA批准的第一种用于治疗白癜风进行皮损复色（repigmentation，色素再沉积）的药物，也是该机构批准的唯一一种JAK抑制剂外用制剂。

2022年07月25日讯/生物谷BIOON/ --Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼，1.5%乳膏剂）一个新的适应症：该药是一款非甾体、抗炎、外用JAK抑制剂，用于成人和青少年（年龄＞12岁）患者，局部治疗非节段型白癜风（nonsegmental vitiligo）。

值得一提的是，Opzelura是美国FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗白癜风进行皮损复色（repigmentation，色素再沉积）的药物，也是该机构批准的唯一一种JAK抑制剂外用制剂。

2021年9月，Opzelura（ruxolitinib乳膏剂）获得美国FDA批准首个适应症：用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎（AD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。该药是美国FDA批准的唯一JAK抑制剂外用制剂。研究表明，JAK-STAT通路的失调导致了AD的关键特征，如瘙痒、炎症、皮肤屏障功能障碍。在3期临床研究中，Opzelura治疗显著减少了与AD相关的皮肤炎症和瘙痒。而减少瘙痒可潜在地改善AD患者的关键疾病相关和生活质量结果。

原文出处：Incyte Announces U.S. FDA Approval of Opzelura? (ruxolitinib) Cream for the Treatment of Vitiligo

4、多发性骨髓瘤(MM)创新药！欧盟授予Nexpovio(塞利尼索)完全批准：用于≥2线治疗！

来源：网络 2022-07-25 09:21

selinexor(塞利尼索)是************款获得批准的核输出抑制剂（SINE），已在中国获批，德琪医药拥有该药在亚太区多个市场的独家权利。

2022年07月22日讯/生物谷BIOON/--德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics与美纳里尼集团（Menarini Group）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Nexpovio（中文商品名：希维奥，通用名：selinexor，塞利尼索）扩大适应症：联合每周一次硼替佐米（Velcade）和低剂量地塞米松（简称：SVd方案），用于治疗既往已接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。Stemline Therapeutics B.V.是美纳里尼的全资子公司，将负责欧洲的全部商业化活动。

该批准标志着Nexpovio在欧盟获批的第二个适应症。selinexor由Karyopharm Therapeutics研发。2018年8月，德琪医药与Karyopharm达成独家合作和授权，获得了selinexor在亚太区多个市场（包括中国）的独家开发和商业化权益。当前，德琪医药和Karyopharm正在多个中后期临床研究中评估selinexor治疗一系列血液系统恶性肿瘤和实体瘤的潜力。

selinexor在美国已获批准，商品名为Xpovio，用于治疗血液瘤领域的2大适应症——多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。

在中国，Nexpovio（中文商品名：希维奥）于2021年12月获得国家药监局（NMPA）批准：联合地塞米松，用于治疗既往接受过治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂以及一种抗CD38单克隆抗体药物难治的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Karyopharm and Menarini Group Receive Full Marketing Authorisation from the European Commission for NEXPOVIO® (selinexor) for the Treatment of Patients with Multiple Myeloma After at Least One Prior Therapy

5、首款CD20xCD3双特异性抗体！罗氏Lunsumio获美国FDA优先审查：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)!

来源：生物谷原创 2022-07-07 10:37

Lunsumio已在欧盟获批，该药是第一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，将为复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现成的、固定疗程、门诊治疗选择。

2022年07月07日讯/生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Lunsumio（mosunetuzumab）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种首创的（first-in-class）CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，用于治疗既往接受过至少2次系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者。FDA预计将在2022年12月29日前做出审批决定。此前，FDA已授予Lunsumio突破性疗法认定（BTD）和孤儿药资格（ODD）。

2022年6月初，Lunsumio已获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可：用于治疗既往接受过至少2次系统治疗的R/R FL成人患者。Lunsumio是一种即用型（off-the-shelf）疗法，因此患者无需等待即可治疗。

当前，Lunsumio的稳健开发计划正在进行中，包括2项3期研究：CELESTIMO研究正在评估Lunsumio联合来那度胺在二线加（2L+）FL中的作用，SUNMO研究正在评估Lunsumio联合Polivy®（polatuzumab-vedotin）在2L+弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的作用。

原文出处：FDA grants Priority Review to Roche’s Lunsumio for people with relapsed or refractory follicular lymphoma

6、抗β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，用于治疗早期AD患者。 

2022年07月06日讯/生物谷BIOON/ --卫材（Eisai）与渤健（Biogen）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理lecanemab（开发代码：BAN2401）的生物制品许可申请（BLA）：该药是一种抗β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，用于治疗经证实大脑中存在淀粉样病变、伴有阿尔茨海默氏症（AD）引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度AD（统称为早期AD）的患者。

卫材于2022年5月初完成BLA提交，FDA已授予BLA优先审查。根据《处方药申报者付费法案》(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为2023年1月6日。此前，FDA已授予了lecanemab快速通道资格（FTD）和突破性疗法认定（BTD）。

目前，lecanemab治疗早期AD的Clarity AD 3期临床试验正在进行中，卫材于2021年3月完成了1795例患者入组。该试验的主要终点数据将在2022年秋季获得。FDA已同意Clarity AD试验的结果可以作为验证lecanemab临床疗效的验证性研究。

另一项3期临床研究（AHEAD 3-45）正在评估lecanemab治疗临床前AD且大脑中淀粉样蛋白水平升高的患者以及早期临床前AD和淀粉样蛋白水平中等的患者的疗效。此外，卫材还启动了lecanemab皮下给药的1期研究。（生物谷Bioon.com）

原文出处：THE U.S. FDA ACCEPTS AND GRANTS PRIORITY REVIEW FOR EISAI'S BIOLOGICS LICENSE APPLICATION OF LECANEMAB FOR EARLY ALZHEIMER'S DISEASE UNDER THE ACCELERATED APPROVAL PATHWAY