新药前沿动态

1、庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

来源：网络 2022-06-30 16:38

2022年06月30日讯/生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（CE）已批准Nexviadyme（avalglucosidase alfa，neoGAA）：该药是第二代酶替代疗法（ERT），用于长期治疗庞贝病（Pompe disease），包括晚发型庞贝病（LOPD）或婴儿型庞贝病（IOPD）。

值得一提的是，Nexviazyme是自2006年欧盟批准Myozyme（alglucosidase alfa，重组阿糖苷酶α）以来，欧洲第一种新批准的庞贝病药物。在美国，Nexviadyme以品牌名Nexviazyme销售，该药于2021年8月获得批准，用于治疗年龄≥1岁的LOPD患者。之前，美国FDA授予了Nexviazyme治疗庞贝病的突破性药物资格（BTD）和快速通道资格（FTD）。

在Nexviadyme获批之前，Myozyme（欧洲以外地区品牌名Lumizyme）是唯一被批准治疗庞贝病的酶替代疗法（ERT），该药也是由赛诺菲开发，是治疗庞贝病的第一代ERT。Nexviadyme和Myozyme专门靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，该受体是细胞摄取ERT并转运至溶酶体的关键途径。Nexviadyme的M6P部分比Myozyme平均高出15倍。与Myozyme相比，Nexviadyme旨在帮助改善靶组织中ERT的摄取并增强糖原的清除。

原文出处：Nexviadyme (avalglucosidase alfa) approved by European Commission as a potential new standard of care for the treatment of Pompe Disease

2、首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!

来源：网络 2022-06-30 16:38

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022年06月29日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xenpozyme（olipudase alfa）：该药是一种酶替代疗法（ERT），用于患有A/B型或B型酸性鞘磷脂缺乏症（ASMD）的儿童和成人患者，治疗ASMD的非中枢神经系统（non-CNS）表现。

2022年3月，Xenpozyme在日本通过SAKIGAKE（日本新药审评审批的一种优先通道）获得批准，这标志着olipudase alfa在全球范围内的第一次监管批准。在美国，FDA已将olipudase alfa生物制品许可申请（BLA）的审查期延长了3个月，并已指定新的目标行动日期（PDUFA日期）为2022年10月3日。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Xenpozyme (olipudase alfa) approved by European Commission as first and only treatment for ASMD

3、幼年特发性关节炎(JIA)新药！欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)：治疗JIA的2种亚型！

来源：生物谷原创 2022-06-30 16:35

JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）是JIA的亚型。

2022年06月30日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”）：作为单药疗法或联合甲氨蝶呤，用于年龄≥6岁、对常规治疗应答不足或不耐受的儿科患者，治疗2种类型的幼年特发性关节炎（JIA）——附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）。Cosentyx将为欧洲服务不足的ERA和JPsA患者群体提供一种急需的有效治疗选择。

在美国，Cosentyx于2021年12月获得批准：（1）用于治疗4岁及以上活动性ERA患者；（2）用于治疗2岁及以上活动性JPsA患者。来自3期JUNIPERA研究的数据显示，在ERA和JPsA儿科患者中，治疗2年期间，与安慰剂相比，Cosentyx降低了疾病发作风险，并改善了疾病活动度，安全性与该药已知的安全性特征一致。

自2015年首次获批以来，Cosentyx在多种系统性炎症性疾病治疗中均被证实具有持续疗效，并已用于治疗全球超过70万名患者。

在中国，Cosentyx已获批2项适应症（PsO[≥6岁]、AS[≥18岁]。目前，诺华正在开展一个庞大的临床项目，目标是在未来十年内将Cosentyx的适应症扩大至10个。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Cosentyx (secukinumab) receives expanded approvals in EU for use in childhood arthritic conditions

4、CD19 CAR-T细胞疗法！欧盟批准吉利德Yescarta：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)，总缓解率91%!

来源：生物谷原创 2022-06-29 14:32

在先前接受过三线或以上系统治疗复发或难治性FL患者，总缓解率(ORR)为91%，完全缓解率(CR)为77%，治疗后24个月有56%的患者仍处于缓解状态。

2022年06月29日讯/生物谷BIOON/--吉利德（Gilead）旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）一个新的适应症：用于治疗三线或以上系统治疗后的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。Yescarta在该适应症中保留了孤儿药资格（ODD）。

在美国，Yescarta于2021年3月获得加速批准成为第一款治疗FL的CAR-T细胞疗法，其具体适应症为：用于治疗二线或以上系统治疗后的R/R FL成人患者。此前，美国FDA已授予Yescarta治疗FL的突破性药物资格。

原文出处：Kite’s CAR T-cell Therapy Yescarta® Granted European Marketing Authorization for the Treatment of Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma

5、艾伯维JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟CHMP支持批准：治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)!

来源：生物谷原创 2022-06-29 13:44

Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的5个治疗适应症。

 2022年06月28日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准口服抗炎药JAK1抑制剂Rinvoq（瑞福®，upadacitinib，乌帕替尼）：每日一次口服15mg剂量，用于治疗C反应蛋白（CRP）升高和/或磁共振成像（MRI）显示有炎症客观体征、对非甾体抗炎药（NSAID）应答不足的活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在2022年第三季度做出最终审查决定。目前，Rinvoq在欧盟或美国尚未被批准用于治疗nr-axSpA。

Rinvoq（瑞福®，乌帕替尼缓释片）是************个获批用于治疗特应性皮炎的口服选择性JAK抑制剂，开创了中国特应性皮炎口服靶向治疗新时代。全球同步，为中国患者带来全新治疗选择。2021年8月、2022年1月，Rinvoq分别在欧盟、美国获批特应性皮炎适应症。（生物谷Bioon.com）

原文出处：CHMP Recommends Approval of Upadacitinib (RINVOQ®) for the Treatment of Adults with Active Non-Radiographic Axial Spondyloarthritis

6、CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准百时美施贵宝Breyanzi二线治疗大B细胞淋巴瘤(LBCL)!

来源：生物谷原创 2022-06-27 10:43

Breyanzi是一种自体CD19 CAR-T细胞疗法，疗效显著优于近30年标准护理方案（大剂量化疗和造血干细胞移植）。

2022年06月25日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）：二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级（FL3B）。具体为：（1）对一线化学免疫治疗难治或一线化学免疫治疗后12个月内复发的患者；（2）对一线化学免疫治疗难治或一线化学免疫治疗后复发并且因共病或年龄原因不符合造血干细胞移植（HSCT）资格的患者。

原文出处：U.S. FDA Approves Bristol Myers Squibb’s CAR T Cell Therapy Breyanzi® for Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma After One Prior Therapy

7、IIB/IIC/III期黑色素瘤术后辅助治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)获欧盟批准：显著降低复发/远处转移风险!

来源：生物谷原创 2022-06-27 09:47

Keytruda是欧盟批准的第一款用于12岁及以上患者完全切除IIB、IIC、III期黑色素瘤后进行辅助治疗以及用于治疗晚期黑色素瘤的抗PD-1免疫疗法，能够显著降低疾病复发和远处转移风险。

2022年06月24日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）：作为一种单药疗法，用于辅助治疗已进行手术完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤成人和青少年（≥12岁）患者。此外，EC还批准扩大Keytruda治疗晚期（不可切除性或转移性）黑色素瘤和III期黑色素瘤（作为完全切除后的辅助治疗）的适应症，纳入12岁及以上青少年患者。

治疗黑色素瘤方面，根据EORTC132/KEYNOTE-054试验的结果，Keytruda已在全球90多个国家获得批准，并被确定为辅助治疗已切除高危III期黑色素瘤患者的重要治疗方案。此外，Keytruda还被批准用于治疗无法切除或转移性黑色素瘤患者。（生物谷Bioon.com）
原文出处：European Commission Approves KEYTRUDA? (pembrolizumab) as Adjuvant Treatment for Adult and Adolescent Patients (≥12 Years of Age) With Stage IIB or IIC Melanoma Following Complete Resection

8、拜耳Xarelto(利伐沙班)在日本获批：用于外周动脉疾病(PAD)患者血运重建术后治疗!

来源：生物谷原创 2022-06-24 17:33

在近期进行下肢血运重建（LER）后的有症状PAD患者中，Xarelto+阿司匹林联合治疗具有积极的益处风险特征。

2022年06月24日讯/生物谷BIOON/--拜耳（Bayer）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）：将Xarelto（剂量2.5mg，每日2次）联合阿司匹林（81-100mg，每日1次），用于外周动脉疾病（PAD）患者血运重建后的治疗。

Xarelto由拜耳和强生合作开发，该药已获全球100多个国家批准。强生负责美国市场销售，拜耳负责美国以外市场。根据2家公司财报披露，Xarelto在2021年的全球销售额高达75亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Rivaroxaban (Xarelto) approved in Japan for patients with peripheral artery disease (PAD) after revascularisation

9、METex14突变肺癌靶向新药！欧盟批准诺华强效MET抑制剂Tabrecta(capmatinib，卡马替尼)!

来源：生物谷原创 2022-06-23 15:38

Tabrecta是一种靶向MET激酶的抑制剂，包括MET外显子14跳跃产生的突变体。

2022年06月23日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药Tabrecta（capmatinib，卡马替尼）：该药是一种口服、强效、选择性MET激酶抑制剂，作为单药疗法，用于治疗接受免疫治疗和/或含铂化疗后需要系统治疗、携带MET外显子14跳跃（MET exon14 skipping，METex14）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

在美国，Tabrecta于2020年5月获得批准，用于治疗携带METex14突变的转移性NSCLC成人患者，包括一线治疗（初治）患者，以及先前接受过治疗（经治）的患者，无论先前治疗药物类型如何。值得一提的是，Tabrecta是美国FDA批准的第一个专门针对METex14突变转移性NSCLC的疗法。

capmatinib是由诺华于2009年从Incyte公司授权获得。根据协议，Incyte授予诺华开发和商业化该化合物及某些后续化合物用于所有适应症的全球独家权利。

原文出处：Novartis receives European Commission approval for Tabrecta® for the treatment of METex14 skipping advanced non-small cell lung cancer

10、不限癌种！美国FDA批准诺华BRAF/MEK靶向组合疗法Tafinlar+Mekinist：治疗BRAF V600E突变实体瘤!

来源：生物谷原创 2022-06-23 10:49

Tafinlar+Mekinist是BRAF/MEK抑制领域的全球靶向治疗领导者，是第一个也是唯一一个获批不限癌种适应症用于治疗BRAF V600E突变实体瘤的疗法。

2022年06月23日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准BRAF/MEK靶向组合Tafinlar(dabrafenib)+Mekinist(trametinib)：用于治疗先前疗法治疗后病情进展且没有令人满意的可选治疗方案、携带BRAF V600E突变的不可切除性或转移性实体瘤成人患者（≥18岁）和儿科患者（≥6岁）。

原文出处：Novartis Tafinlar + Mekinist receives FDA approval for first tumor-agnostic indication for BRAF V600E solid tumors

11、克罗恩病(CD)新药！美国FDA批准艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症!

来源：生物谷原创 2022-06-20 17:21

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。

2022年06月20日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型抗炎药IL-23抑制剂Skyrizi（risankizumab，150mg）一个新的适应症：用于治疗中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。此次批准标志着Skyrizi第三个适应症，该药之前已获批：（1）用于治疗中度至重度斑块型银屑病（PsO）成人患者；（2）用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者。

目前，Skyrizi治疗银屑病、克罗恩病、银屑病关节炎的3期临床试验正在进行中。Skyrizi进入的是一个十分拥挤的市场，该药将与多款药物展开竞争，其中包括：诺华Cosentyx和Ilaris、礼来的Taltz、Valeant的Siliq、强生的Tremfya、太阳制药的Ilumya等等。这些药物中，Tremfya和Ilumya也是选择性靶向IL-23的生物疗法 

然而，尽管面临所有这些竞争对手，Skyrizi的销售表现非常强劲，2021年的全球销售额达到了29.39亿美元，较上一年增长幅度达84.9%。随着一系列3期临床试验的成功，艾伯维乐观预计，Skyrizi与另一款口服抗炎药JAK抑制剂Rinvoq在2025年的销售额将达到150亿美元，这将能够弥补旗舰产品Humira（修美乐，阿达木单抗）在美国市场自2023年开始遭遇生物仿制药竞争带来的销售损失。（生物谷Bioon.com） 

原文出处：SKYRIZI® (risankizumab-rzaa) Receives FDA Approval as the First and Only Specific Interleukin-23 (IL-23) to Treat Moderately to Severely Active Crohn's Disease in Adults

12、子宫肌瘤新药！欧盟批准同类更佳GnRH受体拮抗剂Yselty(linzagolix)：具灵活剂量方案!

来源：生物谷原创 2022-06-20 17:18

Yselty用于治疗子宫肌瘤相关月经过多，是具有灵活剂量方案的唯一一种GnRH拮抗剂。

2022年06月20日讯/生物谷BIOON/--ObsEva SA是一家致力于开发和商业化新型疗法以改善女性生殖健康的瑞士生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Yselty（linzagolix，100mg和200mg）：该药是一种口服GnRH拮抗剂，用于育龄期成年女性（≥18岁），治疗与子宫肌瘤（uterine fibroids，UF）相关的中度至重度症状。目前，Yselty也正在接受美国FDA的审查，《处方药付费者法案（PDUFA）》目标行动日期为2022年9月13日。

值得一提的是，在治疗子宫肌瘤（UF）方面，Yselty是第一种也是唯一一种可提供灵活剂量方案的口服GnRH拮抗剂，包括联用和不联用激素加回疗法（add-back therapy，ABT）。对于适用ABT的UF患者，Yselty将提供潜在同类******的疗效和良好的耐受性；对于不适用或不想使用激素的UF患者，Yselty是第一种也是唯一一种可提供非激素给药选择的口服GnRH拮抗剂。

原文出处：ObsEva Announces European Commission Marketing Authorization for Yselty® (linzagolix), an Oral GnRH Antagonist, for the Treatment of Uterine Fibroids - ObsEva

13、利妥昔单抗生物类似药！美国FDA批准安进Riabni：治疗类风湿性关节炎(RA)!

来源：生物谷原创 2022-06-15 18:25

Riabni是罗氏王牌生物制剂Rituxan（美罗华，利妥昔单抗）的生物类似药。

2022年06月15日讯/生物谷BIOON/--安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Riabni（rituximab-arrx，利妥昔单抗）：联合甲氨蝶呤，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）拮抗剂应答不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者。

Riabni是罗氏王牌生物制剂Rituxan（中文商品名：美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）的生物类似药。在美国，Riabni之前已被批准用于治疗：非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）成人患者。

原文出处：FDA APPROVES RIABNI™ (RITUXIMAB-ARRX), A BIOSIMILAR TO RITUXAN® (RITUXIMAB), FOR ADULTS WITH MODERATE TO SEVERE RHEUMATOID ARTHRITIS

14、“渐冻症”新药！Albrioza获全球首个监管批准：显著改善临床功能下降，降低死亡风险!

来源：生物谷原创 2022-06-15 10:31

Albrioza是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。

2022年06月15日讯/生物谷BIOON/--Amylyx制药公司致力于开发新疗法和其他神经退行性疾病。近日，该公司宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已附条件批准Albrioza（又名AMX0035，PB-TURSO）：用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）。ALS是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。临床数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，Albrioza治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。

今年5月，美国FDA批准三菱田边制药Radicava ORS（edaravone，依达拉奉，口服混悬剂），用于治疗ALS。Radicava ORS专为ALS患者群体开发，将提供灵活的给药选择（口服或通过喂食管服用），无需调整剂量。Radicava ORS与Radicava（依达拉奉注射液）具有相同的活性药物成分和相同的疗效，后者是美国FDA在2017年5月批准上市的静脉注射（IV）疗法，在关键临床试验中被证实可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。

截至目前，美国FDA已批准6款药物治疗ALS，除了Albrioza之外，有3款为不同剂型的利鲁唑产品【Exservan（利鲁唑口腔膜剂）、Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）】，另2款为不同剂型的依达拉奉产品【Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液）、Radicava ORS（依达拉奉口服混悬液）】。

原文出处：Amylyx Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of ALBRIOZA™ for the Treatment of ALS

15、罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

来源：生物谷原创 2022-06-14 20:58

Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!

2022年06月14日讯/生物谷BIOON/--Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Amvuttra（vutrisiran）：该药是一种RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命性疾病，具有使人衰弱的多发性神经病表现，治疗方法很少。

Alnylam公司已推出了一款治疗hATTR-PN的药物Onpattro（patisiran），该药于2018年8月获美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，适用于治疗hATTR-PN成人患者。

原文出处：Alnylam Announces FDA Approval of AMVUTTRA™ (vutrisiran), an RNAi Therapeutic for the Treatment of the Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis in Adults

16、斑秃新药！礼来/Incyte口服JAK抑制剂Olumiant获美国FDA批准：显著促进头发再生!

来源：生物谷原创 2022-06-14 20:58

Olumiant是第一款治疗斑秃的系统疗法（治疗全身而非特定部位）。

2022年06月14日讯/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准礼来（Eli Lilly）口服JAK抑制剂Olumiant（中文商品名：艾乐明，通用名：baricitinib，巴瑞替尼）：用于治疗患有重度斑秃（alopecia areata，AA）的成人患者。该适应症通过优先审查程序获得批准。之前，FDA已授予Olumiant治疗斑秃（AA）的突破性疗法认定。

 Olumiant是第一款治疗斑秃的系统疗法（治疗全身而非特定部位）。斑秃（AA）是一种自身免疫性疾病，可导致头皮、面部、有时身体其他部位出现片状脱发，还会对患者产生重大的心里影响。Olumiant是一种JAK抑制剂，可阻断JAK激酶家族的一个或多个激酶，干扰导致炎症的通路。

Olumiant于2018年批准上市。截至目前，Olumiant获批的适应症还包括：（1）用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者；（2）用于治疗特定的住院COVID-19成人患者；（3）用于治疗中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者。值得注意的是，Olumiant的美国药物标签中附有一则黑框警告，提示严重感染、恶性肿瘤和血栓形成的风险。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA Approves First Systemic Treatment for Alopecia Areata

17、早期肺癌里程碑！罗氏Tecentriq(泰圣奇)获欧盟批准：第一个辅助治疗NSCLC的癌症免疫疗法!

来源：生物谷原创 2022-06-13 11:05

在3期IMpower010试验中，与******支持治疗（BSC）相比，Tecentriq辅助治疗将PD-L1高表达已切除II-III期NSCLC患者的疾病复发或死亡风险显著降低57%。

2022年06月13日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）：用于有高复发风险、肿瘤表达PD-L1≥50%、无EGFR突变或无ALK阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，作为完成手术切除和铂类化疗后的辅助治疗。此次批准标志着Tecentriq在欧洲获批的第6个肺癌适应症。

Tecentriq是欧洲第一个也是唯一一个可用于特定早期NSCLC的癌症免疫疗法。由于大约一半的早期NSCLC患者在手术后出现复发，在某些情况下已无法治愈，因此早期治疗这种癌症是预防复发的******机会。在3期IMpower010试验中，与******支持治疗（BSC）相比，Tecentriq辅助治疗将PD-L1高表达已切除II-III期NSCLC患者的疾病复发或死亡风险显著降低57%。

迄今为止，Tecentriq已在19个国家（包括美国和中国）获批作为辅助疗法，用于肿瘤表达PD-L1≥1%的II-IIIA期NSCLC（UICC/AJCC第7版）成人患者在完成切除和化疗后进行辅助治疗。同时，Tecentriq在包括加拿大和英国在内的3个国家被批准作为辅助疗法，用于肿瘤表达PD-L1≥50%的II-IIIA期NSCLC（UICC/AJCC第7版）成人患者在完全切除和化疗后进行辅助治疗。

原文出处：European Commission approves Roche’s Tecentriq as adjuvant treatment for a subset of people with early-stage non-small cell lung cancer

18、首款CD20xCD3双特异性抗体！欧盟批准罗氏Lunsumio：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)，完全缓解率达60%!

来源：生物谷原创 2022-06-09 15:43

Lunsumio是第一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，将为复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现成的、固定疗程的治疗选择。

2022年06月09日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体Lunsumio（mosunetuzumab）附条件上市许可：用于治疗既往接受过至少2次系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。Lunsumio是一种即用型（off-the-shelf）疗法，因此患者无需等待即可治疗。

原文出处：European Commission approves Roche’s first-in-class bispecific antibody Lunsumio for people with relapsed or refractory follicular lymphoma

19、麻风腮(MMR)疫苗！葛兰素史克Priorix获美国FDA批准：用于≥12个月人群接种，预防麻疹、腮腺炎、风疹！

来源：生物谷原创 2022-06-08 14:33

Priorix用于12个月及以上人群，进行主动免疫，以预防麻疹、腮腺炎和风疹（MMR，麻风腮）。

2022年06月08日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Priorix（麻疹、腮腺炎和风疹活疫苗），用于12个月及以上人群，进行主动免疫，以预防麻疹、腮腺炎和风疹（MMR，麻风腮）。截至目前，Priorix已在全球100多个国家获得批准，包括所有欧洲国家、加拿大、澳大利亚和新西兰，迄今为止已分发了8亿多剂。

麻疹、腮腺炎和风疹（MMR）是急性和高度传染性的病毒性疾病，在世界各地造成相当高的发病率和死亡率。近年来，美国和全球都发生了麻疹疫情，2019年确诊超过40万例，这扭转了许多国家几十年来消除麻疹的进展。

原文出处：GSK announces US FDA approval of Priorix for the prevention of measles, mumps and rubella in individuals 12 months of age and older

20、脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!

来源：生物谷原创 2022-05-31 19:23

Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。

2022年05月31日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准口服药物Evrysdi（中文商品名：艾满欣，通用名：risdiplam，利司扑兰口服溶液用散）标签扩展：用于治疗2个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。Evrysdi能够持续增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白水平。

原文出处：FDA Approves Genentech’s Evrysdi (risdiplam) for Use in Babies Under Two Months With Spinal Muscular Atrophy (SMA)

市场情况

1、全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批，再鼎医药引进中国!

来源：生物谷原创 2022-06-27 16:56

Vyvgart已在美国和日本获批，该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。

2022年06月26日讯/生物谷BIOON/--再鼎医药合作伙伴argenx近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Vyvgart（efgartigimod alfa）：该药是一种新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，作为标准疗法的附加（add-on）疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在今年未来2个月内做出最终审查决定。

2021年1月6日，再鼎医药与argenx达成独家授权合作，再鼎医药将负责推进efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化工作。

原文出处：argenx Receives Positive CHMP Opinion for Efgartigimod for the Treatment of Adult Patients with Generalized Myasthenia Gravis in Europe