新药前沿动态

1、白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者，已在国内上市!

来源：生物谷原创 2022-05-31 17:57

基石药业拥有Tibsovo大中华区权利，该药于2022年2月获批上市，治疗复发或难治性IDH1突变AML患者。

2022年05月31日讯/生物谷BIOON/--施维雅（Servier）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Tibsovo（拓舒沃，通用名：ivosidenib，艾伏尼布片）联合阿扎胞苷，用于治疗新诊断、携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的急性髓系白血病（AML）患者，具体为：年龄≥75岁或因患有共病妨碍使用强化诱导化疗的AML患者。

Tibsovo是由Agios制药公司开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。（注：2020年12月，施维雅以20亿美元收购Agios的肿瘤业务。）

2018年6月底，基石药业与Agios签署了独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。基石药业负责Tibsovo在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。

Tibsovo是************个获批的IDH1抑制剂。2018年7月，Tibsovo获得美国FDA批准：治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。2021年8月，Tibsovo获得美国FDA批准：治疗先前已接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者。

在中国，Tibsovo于2022年2月获得国家药监局（NMPA）批准上市：该药是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine for Patients with Newly Diagnosed IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia

2、BCMA CAR-T细胞疗法！欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛)：治疗多发性骨髓瘤(MM)！

来源：生物谷原创 2022-05-31 17:49

Carvykti是首个国内自主研发在海外获批上市的细胞疗法。

2022年05月31日讯/生物谷BIOON/--传奇生物（Legend Biotech）与合作伙伴强生（JNJ）旗下杨森制药近日联合宣布，由传奇生物自主研发的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法西达基奥仑赛（英文商品名：Carvykti，通用名：ciltacabtagene autoleucel，简称cilta-cel）已获得欧盟委员会（EC）有条件批准：用于治疗既往接受过至少3种治疗（包括免疫调节剂[IMiD]、蛋白酶体抑制剂[PI]、抗CD38单克隆抗体）、并且在最后一次治疗中被证实疾病进展的复发和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

在美国，Carvykti于2022年2月底获得批准，用于治疗既往接受过4种或4种以上治疗（包括PI、IMiD、抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化cilta-cel。2019年12月，cilta-cel在美国被授予突破性疗法认定（BTD）；2020年8月，cilta-cel在中国被纳入“突破性治疗药物”。在美国、欧盟、日本，cilta-cel均被授予了孤儿药资格（ODD）。

2020年8月，葛兰素史克（GSK）BCMA靶向抗体药物偶联物（ADC）Blenrep（belantamab mafodotin，GSK2857916）获得美国和欧盟批准，成为全球获批的第一种BCMA靶向疗法：用于既往已接受过多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。

2021年3月，百时美施贵宝（BMS）BCMA靶向CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）获得美国FDA批准，成为全球获批的第一种BCMA CAR-T细胞疗法：用于治疗既往接受过4种或更多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。来自关键2期KarMMa研究的数据显示，总缓解率（ORR）为72%、严格完全缓解率（sCR）为28%，中位缓解持续时间（DoR）为11个月，sCR患者的中位DoR为19个月。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission Grants Conditional Approval of CARVYKTI? (Ciltacabtagene Autoleucel), Janssen’s First Cell Therapy, for the Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma

3、CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准诺华Kymriah新适应症：治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)!

来源：生物谷原创 2022-05-30 17:18

Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法，已获批3个适应症。

2022年05月30日讯/生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）：用于治疗先前接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。之前，Kymriah已获批的2个适应症分别为：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童和年轻成人患者（年龄至25岁）；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。

原文出处：FDA approves Novartis Kymriah® CAR-T cell therapy for adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma

4、欧盟CHMP推荐批准Keytruda(可瑞达)：用于IIB/IIC/III期黑色素瘤术后辅助治疗!

来源：生物谷原创 2022-05-27 15:52

与安慰剂相比，Keytruda用于术后辅助治疗可显著降低癌症复发的风险。

默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为一种单药疗法，用于辅助治疗已完成手术完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤成人和青少年（≥12岁）患者。此外，CHMP还建议扩大Keytruda治疗晚期（不可切除性或转移性）黑色素瘤和III期黑色素瘤（作为完全切除后的辅助治疗）的适应症，纳入12岁及以上青少年患者。

2021年12月，美国FDA批准Keytruda，用于辅助治疗已完成手术完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤成人和儿科（≥12岁）患者。同时，FDA还扩大了Keytruda用于辅助治疗已完成手术切除的III期黑色素瘤的适应症，纳入儿科（≥12岁）患者。

原文出处：Merck Receives Positive EU CHMP Opinion for KEYTRUDA® (pembrolizumab) as Adjuvant Treatment for Adult and Adolescent (≥12 Years of Age) Patients With Stage IIB or IIC Melanoma Following Complete Resection

5、首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!

来源：生物谷原创 2022-05-27 15:47

Xenpozyme于今年3月获日本批准，是第一个治疗ASMD的药物。

2022年05月23日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准Xenpozyme（olipudase alfa），该药是一种酶替代疗法（ERT），用于A/B型或B型酸性鞘磷脂缺乏症（ASMD）儿童和成人患者，治疗ASMD的非中枢神经系统（non-CNS）表现。ASMD是一种罕见的、进行性的、潜在危及生命的疾病，在欧洲尚未批准的治疗方法。

Xenpozyme（olipudase alfa）是一种酶替代疗法（ERA），旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM），这是一种允许鞘磷脂分解的酶。鞘磷脂在细胞中的积累会对肺、脾、肝以及其他器官造成损害，可能导致早期死亡。目前，Xenpozyme正在儿童和成人患者中进行研究，以治疗ASMD的non-CNS表现。Xenpozyme尚未对ASMD A型患者进行研究。

在欧盟、美国、日本，olipudase alfa分别被授予了优先药物资格（PRIME）、突破性疗法认定（BTD）、SAKIGAKE资格认定（创新药物）。

 2022年3月，Xenpozyme在日本通过SAKIGAKE（日本新药审评审批的一种优先通道）获得批准，这标志着olipudase alfa在全球范围内的第一次监管批准。在美国，FDA已将olipudase alfa生物制品许可申请（BLA）的审查期延长了3个月，并已指定新的目标行动日期（PDUFA日期）为2022年10月3日。（生物谷Bioon.com）

原文出处：CHMP recommends approval of Xenpozyme® (olipudase alfa), the first and only treatment for ASMD

6、首个治疗斑秃的JAK抑制剂！欧盟CHMP推荐批准Olumiant(巴瑞替尼)：显著促进头发再生!

来源：生物谷原创 2022-05-25 13:42

Olumiant有潜力成为美国和欧盟首个用于治疗斑秃（AA）的JAK抑制剂。

2022年05月25日讯/生物谷BIOON/ --礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准口服JAK抑制剂Olumiant（中文商品名：艾乐明，通用名：baricitinib，巴瑞替尼），用于治疗成人重度斑秃（alopecia areata，AA）。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在未来2个月内做出最终审查决定。目前，Olumiant治疗重度AA的新适应症申请也正在接受美国FDA的优先审查。在2020年，FDA授予了Olumiant治疗AA的突破性疗法认定（BTD）。如果获得批准，Olumiant将成为美国和欧盟首个用于治疗斑秃（AA）的JAK抑制剂。

2022年5月，Olumiant还获得了美国FDA批准，用于治疗需要补氧、无创或有创机械通气、或体外膜肺氧合（ECMO）的住院COVID-19成人患者。值得一提的是，Olumiant是美国FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗需要不同程度氧支持的特定住院COVID-19成人患者的JAK抑制剂。

原文出处：CHMP Recommends Approval of Lilly and Incyte's OLUMIANT® (baricitinib) as the First and Only Centrally-Authorized Treatment for Adults with Severe Alopecia Areata (AA)

7、幼年特发性关节炎(JIA)新药！诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)获欧盟CHMP推荐批准！

来源：生物谷原创 2022-05-23 19:05

JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，ERA和JPsA是JIA的亚型。

2022年05月23日讯/生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”），作为一种单药疗法或联合甲氨蝶呤，用于年龄在6岁及以上、对常规治疗应答不足或不耐受的儿科患者，治疗2种类型的幼年特发性关节炎（JIA）——附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）。

在美国，Cosentyx于2021年12月获得批准：（1）用于治疗4岁及以上活动性ERA患者；（2）用于治疗2岁及以上活动性JPsA患者。来自3期JUNIPERA研究的数据显示，在ERA和JPsA儿科患者中，与安慰剂相比，Cosentyx降低了疾病发作风险，并改善了疾病活动度，安全性与该药已知的安全性特征一致。

Cosentyx于2015年1月获批上市，目前已获批5个适应症（PsO[≥6岁]、PsA[≥2岁]、AS[≥18岁]、nr-axSpA[≥18岁]、ERA[≥4岁]）。Cosentyx拥有强有力的临床证据支持，包括支持该药治疗前三大适应症（PsO、PsA、AS）长期安全性和有效性的5年成人临床数据。这些数据加强了Cosentyx在横跨AS、axSpA、PsA、PsO中的治疗地位。自2015年上市以来，全球已有超过70万例患者接受了Cosentyx治疗。

在中国，Cosentyx已获批2项适应症（PsO[≥6岁]、AS[≥18岁]。目前，诺华正在开展一个庞大的临床项目，目标是在未来十年内将Cosentyx的适应症扩大至10个。（生物谷Bioon.com）

 原文出处：Novartis Cosentyx® (secukinumab) receives positive CHMP opinion for expanded use in childhood arthritic conditions

8、首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！美国FDA批准Dupixent(达必妥)：显著改善吞咽困难和食道炎症!

来源：生物谷原创 2022-05-23 19:04

Dupixent是美国第一种也是唯一一种专门用于治疗EoE的药物。

2022年05月23日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab），用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）成人患者和儿童患者（≥12岁，体重≥40公斤）。此次批准代表了Dupixent在胃肠道疾病中的第一个适应症，同时也代表着该药获批的第4个适应症。

Dupixent于2017年3月底上市，已获批治疗4种由2型炎症导致的疾病：EoE（≥12岁患者）、中度至重度特应性皮炎（≥6岁患者）、中度至重度哮喘（≥6岁患者）、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP，成人患者）。

在中国，Dupixent（达必妥）分别于2020年6月、2021年9月、2022年2月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，现在是中国唯一获批可用于治疗儿童（≥6岁）、青少年、成人中重度特应性皮炎（AD）的靶向生物制剂。

除目前批准的适应症外，赛诺菲和再生元正在评估Dupixent治疗由2型炎症或其他过敏引起的广泛疾病，包括：儿童特应性皮炎（6个月至5岁，3期）、手足特应性皮炎（3期）、有2型炎症证据的慢性阻塞性肺病（3期）、结节性痒疹（3期）、慢性自发性荨麻疹（3期）、病因不明的慢性瘙痒（3期）、慢性诱导性感冒性荨麻疹（3期）、无鼻息肉的慢性鼻窦炎（3期）、过敏性真菌性鼻窦炎（3期）、过敏性支气管肺曲霉菌病（3期）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves Dupixent® (dupilumab) as first treatment for adults and children aged 12 and older with eosinophilic esophagitis

9、“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!

来源：生物谷原创 2022-05-20 09:30

Radicava ORS与Radicava(依达拉奉注射液)具有相同的活性药物成分和相同的疗效，可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。

2022年05月16日讯/生物谷BIOON/--三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Radicava ORS（edaravone，依达拉奉，口服混悬剂），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻人症”），这是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。

Radicava ORS与Radicava（依达拉奉注射液）具有相同的活性药物成分和相同的疗效，后者是美国FDA在2017年5月批准上市的静脉注射（IV）疗法，在关键临床试验中被证实可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。

截至目前，美国FDA已批准5款药物治疗ALS，其中3款为不同剂型的利鲁唑产品【Exservan（利鲁唑口腔膜剂）、Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）】，另2款为不同剂型的依达拉奉产品【Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液）、Radicava ORS（依达拉奉口服混悬液）】。

原文出处：Mitsubishi Tanabe Pharma America Announces FDA Approval of RADICAVA ORS® (edaravone) for the Treatment of ALS

10、慢性心衰新选择！维立西呱片在中国获批，进一步减少患者心血管死亡和再住院风险！

来源：拜耳 2022-05-19 21:39

唯可同®已经在美国、欧盟和日本等国家和地区获准上市，并将陆续在更多国家地区获得批准。

2022年5月19日，拜耳宣布中国药品监督管理局已经批准唯可同^®（维立西呱片）2.5mg，5mg和10mg的上市申请，用于近期心力衰竭失代偿经静脉治疗后病情稳定的射血分数降低（射血分数<45%）的症状性慢性心力衰竭成人患者，以降低发生心力衰竭住院或需要急诊静脉利尿剂治疗的风险。唯可同^®作为首个用于心衰治疗的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，其全新的作用机制可以使心衰患者在标准治疗的基础上进一步降低心血管死亡和因心衰住院的总体风险。唯可同^®每日一次，服用方便，且安全性良好。

11、10年来首个新一类降糖药！美国FDA批准礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro：显著降低血糖和体重！

来源：生物谷原创 2022-05-14 13:56

Mounjaro将2种促胰岛素的作用整合至一个单分子中，代表了治疗2型糖尿病的一类新型药物。

2022年05月13日讯/生物谷BIOON/--礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mounjaro（tirzepatide）注射液，该药是一种新的、每周一次的GIP和GLP-1受体激动剂，辅助饮食和运动，用于改善2型糖尿病（T2D）成人患者的血糖控制。Mounjaro尚未在有胰腺炎病史的患者中进行研究，且不适用于1型糖尿病（T1D）患者。需要注意的是，Mounjaro的药物标签中含有一则关于甲状腺C细胞肿瘤的黑框警告。Mounjaro禁用于有甲状腺髓样癌个人或家族史、或患有多发性内分泌腺瘤综合征（MEN）2型的患者。

值得一提的是，Mounjaro是美国FDA批准的第一个也是唯一一个GIP/GLP-1受体激动剂，该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。根据去年10月发布的三季度财报所披露的，礼来向FDA递交了一张优先审查凭证（PRV）来加速tirzepatide审查，该PRV可将审查周期缩短4个月。目前，tirzepatide也正在接受欧盟、日本和其他几个市场的监管审查。

原文出处：FDA approves Lilly's Mounjaro™ (tirzepatide) injection, the first and only GIP and GLP-1 receptor agonist for the treatment of adults with type 2 diabetes

市场情况

1、医诺康完成近亿元天使轮融资，致力于靶向蛋白降解药物研发

来源：医药魔方 2022-05-15 12:03

医诺康生物医药有限公司（Innovo Therapeutics，以下简称“医诺康”）近日宣布完成近亿元天使轮融资，

医诺康生物医药有限公司（Innovo Therapeutics，以下简称“医诺康”）近日宣布完成近亿元天使轮融资，由聚明创投领投，呈益资本联合领投，和盟创投、江苏省产业研究院跟投，取势资本担任独家财务顾问。

本轮融资资金将主要用于两个靶向蛋白降解平台的扩展与应用，推进多项肿瘤和肿瘤免疫药物管线研发。另外，公司近期已获得一项急性髓细胞性白血病（AML）管线的全球权益，计划于2023年推向临床试验。

作为一家中美合资的抗癌新药研发公司，医诺康成立于2021年6月，公司核心管理团队合计拥有数十年成功的药物研发经验，尤其在靶向蛋白降解领域。医诺康团队主要领导成员曾在美国新药研发企业分别领导PROTAC和分子胶项目，并推进相关药物进入临床。

同时医诺康还构建了自主的高效综合筛选系统，扩建高质量化合物库。基于双平台及公司在靶向蛋白降解领域的新药研发经验，目标将高质量化合物快速推向临床。基于此，医诺康布局了多个抗癌靶点组成的管线。

取势资本合伙人、医疗行业负责人张俊琪表示：蛋白降解技术是我们重点关注的一个方向，靶向蛋白降解技术在解决耐药以及难以靶向等难点上，展示出了非常大的潜力，在肿瘤治疗中表现出广阔的发展前景。解博士和团队拥有超20年蛋白降解相关新药成功研发经验，并且拥有多项重磅新药研发及上市的成功经验。取势资本很高兴可以在公司创立之初就参与到公司融资和搭建过程中，并将持续支持公司发展，我们相信医诺康会成为蛋白降解领域的领军企业。