新药前沿动态

1、特应性皮炎新药！美国FDA批准Opzelura乳膏剂：第一个外用JAK抑制剂，可显著减少皮肤炎症和瘙痒!

来源：本站原创 2021-09-23 01:07

Opzelura是美国FDA批准的第一个也是唯一一个外用Janus激酶（JAK）抑制剂

2021年09月22日讯/生物谷BIOON/--Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼）乳膏剂，这是一款外用JAK抑制剂，用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎（AD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。

ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂，专为局部应用而设计。ruxolitinib乳膏剂开发用于：（1）治疗轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD项目）患者，（2）治疗青少年和成人白癜风（TRuE-V项目）。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。

原文出处：Incyte Announces U.S. FDA Approval of Opzelura? (ruxolitinib) Cream, a Topical JAK Inhibitor, for the Treatment of Atopic Dermatitis (AD)

2、20多年来首个新一类抗真菌药！Brexafemme在美国上市：治疗外阴阴道念珠菌病(VVC)，仅需服药1天!

来源：本站原创 2021-09-23 01:07

Brexafemme是治疗VVC的第一个口服非唑类药物，在大中华区由翰森制药开发。

2021年09月22日讯/生物谷BIOON/--Scynexis是一家专注于开发创新疗法用于克服和预防难治性和耐药性感染的生物技术公司。近日，该公司宣布，其新型广谱抗真菌药物Brexafemme（ibrexafungerp，150mg，片剂）已在美国上市，该药是一种口服药物，只需服药一天，用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC，也被称为“阴道酵母菌感染”）女性患者。Brexafemme对念珠菌具有杀菌作用，可破坏真菌细胞壁，杀死引起感染的真菌，而不仅仅是抑制其生长。

Brexafemme于2021年6月初获得美国FDA批准，代表了过去20多年来获批的一种新类别抗真菌药物，是全球首创的广谱三萜类抗真菌剂。2021年2月11日，翰森制药与Scynexis签署了ibrexafungerp大中华区独家许可协议。根据协议，翰森制药将负责ibrexafungerp在大中华区的开发、监管批准和商业化。2021年9月，翰森制药向国家药监局（NMPA）提交了ibrexafungerp治疗VVC的3期临床试验申请。

原文出处：SCYNEXIS Announces U.S. Availability of BREXAFEMME® (ibrexafungerp tablets), the First New Antifungal Class of Therapy Approved by the U.S. FDA for Vaginal Yeast Infections in More Than 20 Years

3、宫颈癌新药！美国FDA批准同类首个组织因子(TF)靶向抗体偶联药物(ADC)Tivdak：可诱导持久缓解!

来源：本站原创 2021-09-22 17:39

2021年09月21日讯/生物谷BIOON/--西雅图遗传学公司（Seagen）与Genmab A/S近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准抗体偶联药物（ADC）Tivdak（tisotumab vedotin-tftv），用于治疗在化疗期间或化疗后病情进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。该加速批准基于肿瘤缓解和缓解持久性数据，针对该适应症的后续完全批准，将取决于确证性临床试验中对临床益处的验证和描述。

目前，Tivdak正由西雅图遗传学公司和Genmab公司联合开发，作为一种单药疗法或联合其他疗法，治疗复发和/或转移性宫颈癌、卵巢癌及其他实体肿瘤。此外，双方也正在评估该药每周一次或每3周一次的给药方案。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Seagen and Genmab Announce FDA Accelerated Approval for TIVDAK™ (tisotumab vedotin-tftv) in Previously Treated Recurrent or Metastatic Cervical Cancer

4、放射性碘难治分化型甲状腺癌(DTC)新药！美国FDA批准Cabometyx(卡博替尼)：将疾病进展/死亡风险↓78%!

来源：本站原创 2021-09-19 10:20

Cabometyx是一种酪氨酸激酶抑制剂，已被批准治疗肾细胞癌和肝细胞癌。

2021年09月19日讯/生物谷BIOON/--Exelixis公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），用于治疗先前接受过治疗的放射性碘难治分化型甲状腺癌（DTC）患者。具体为：年龄≥12岁、先前接受血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向疗法治疗后病情进展、放射性碘难治（若适用）或不适用放射性碘治疗的局部晚期或转移性DTC儿科和成人患者。之前，FDA已授予Cabometyx突破性疗法认定（BTD）和优先审查，其批准时间比《处方药用户收费法》（PDUFA）目标行动日期（2021年12月4日）提前了2个多月。

原文出处：Exelixis Announces U.S. FDA Approval of CABOMETYX® (cabozantinib) for Patients with Previously Treated Radioactive Iodine-Refractory Differentiated Thyroid Cancer

5、国产BTK抑制剂！美国FDA批准百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)新适应症：治疗边缘区淋巴瘤(MZL)!

来源：本站原创 2021-09-17 06:54

2019年11月，百悦泽®获美国FDA批准，实现中国原研抗癌新药出海“零突破”。此次最新批准标志着Brukinsa在美国取得的第3项适应症批准，以及MZL领域的首次批准。

2021年09月16日讯/生物谷BIOON/--百济神州（BeiGene）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准其BTK抑制剂Brukinsa（中文商品名：百悦泽®，通用名：zanubrutinib，泽布替尼），用于治疗既往至少接受过一种抗CD20方案治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（R/R MZL）成人患者。

Brukinsa（百悦泽®，泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，2019年11月，Brukinsa（百悦泽®，泽布替尼）率先获得美国FDA加速批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

目前，艾伯维和强生正在推进一个庞大的Imbruvica（亿珂®，伊布替尼）临床肿瘤开发项目。根据双方发布的年报，Imbruvica（亿珂®，伊布替尼）在2020年的全球销售额达到了94.42亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. FDA Grants BRUKINSA (Zanubrutinib) Accelerated Approval in Relapsed or Refractory Marginal Zone Lymphoma

6、肺癌精准治疗！美国FDA批准武田Exkivity：第一个治疗EGFR 20号外显子插入突变肺癌的口服疗法！

来源：本站原创 2021-09-16 08:45

在中国，Exkivity(mobocertinib)于今年7月被纳入优先审评。在中国和美国，该药均被授予突破性疗法认定(BTD)。

2021年09月15日讯/生物谷BIOON/--武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其肺癌创新药物Exkivity（mobocertinib，TAK-788），用于治疗先前接受含铂化疗期间或之后病情进展、经FDA批准的检测方法证实为携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（EGFRex20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。该批准基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），针对该适应症的后续完全批准，将取决于确证性临床试验中对临床益处的验证和描述。

FDA同时批准赛默飞世尔科技（Thermo Fisher Scientific）的Oncomine Dx Target Test作为NGS伴随诊断，用于识别携带EGFR 20号外显子插入突变（EGFRex20ins）的NSCLC患者。NGS检测对这些患者至关重要，因为与聚合酶链反应（PCR）检测相比，NGS检测可以实现更准确的诊断，而PCR对EGFRex20ins突变的检出率要低50%以上。

原文出处：Takeda’s EXKIVITY™ (mobocertinib) Approved by U.S. FDA as the First Oral Therapy Specifically Designed for Patients with EGFR Exon20 Insertion+ NSCLC

7、胃癌创新疗法！再鼎医药/安进FGFR2b靶向单抗bemarituzumab在中国和美国均获突破性疗法认定!

来源：生物谷 2021-09-16 07:42

在FGFR2b阳性/HER2阴性胃癌患者中，与安慰剂+化疗相比，bemarituzumab+化疗一线治疗显著显示出临床显著和实质性益处。

2021年09月15日讯/生物谷BIOON/--再鼎医药（Zai Lab）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已授予bemarituzumab（FPA144注射液）突破性疗法认定（BTD），联合改良版FOLFOX6化疗方案（mFOLFOX6：氟嘧啶+亚叶酸钙+奥沙利铂），一线治疗成纤维细胞生长因子受体2b（FGFR2b）过表达、HER2阴性、转移性和局部晚期胃及胃食管交界部（GEJ）癌患者。

bemarituzumab（抗FGFR2b单抗）由Five Prime Therapeutics研制，再鼎医药（Zai Lab）拥有大中华区独家授权。今年3月初，安进宣布与Five Prime达成最终协议，以38美元/股的价格全现金收购后者股票，对应股权总金额大约19亿美元。4月16日，安进宣布，该笔收购已成功完成。除了bemarituzumab之外，Five Prime的管线也为安进的肿瘤管线带来了补充。

原文出处：Zai Lab Announces Breakthrough Therapy Designation Granted for Bemarituzumab (FPA144) in China

8、食管癌(ESCC)免疫治疗！美国FDA受理百济神州/诺华抗PD-1抗体百泽安®(替雷利珠单抗)!

来源：本站原创 2021-09-14 01:35

在中国，默沙东Keytruda(可瑞达)已获批：一线、二线治疗ESCC。

2021年09月13日讯/生物谷BIOON/--百济神州（BeiGene）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其抗PD-1抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗注射液，tislelizumab）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。FDA已指定该BLA的《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日

在中国，Keytruda于2020年6月获得国家药监局批准，作为单药疗法，用于治疗先前系统疗法治疗失败、肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。2021年9月，Keytruda再获国家药监局批准，联合化疗（铂+氟嘧啶），一线治疗局部晚期不可切除性或转移性食管癌或胃食管连接部（GEJ）腺癌患者。截至目前，Keytruda在中国已被批准用于5种不同癌症的8个治疗适应症。

原文出处：BeiGene Announces U.S. FDA Acceptance of Biologics License Application for Tislelizumab in Esophageal Squamous Cell Carcinoma

9、新一类降糖药！Twymeeg(imeglimin)在日本上市销售：靶向线粒体功能障碍，独特机制赋予无限潜能!

来源：本站原创 2021-09-12 03:03

imeglimin有潜力用于2型糖尿病各个阶段治疗。

2021年09月11日讯/生物谷BIOON/--Poxel SA与合作伙伴住友制药（Sumitomo Dainippon Pharma）近日联合宣布，计划于2021年9月16日在日本推出Twymeeg（imeglimin hydrochloride，500mg片剂），该药可作为单药疗法以及作为其他降糖疗法的附加疗法，用于治疗2型糖尿病。

2021年6月，Twymeeg在日本获得批准，此次批准，标志着imeglimin在全球范围内首次通过注册审批，日本则是第一个批准imeglimin的国家。

Twymeeg靶向线粒体功能障碍，是一款具有双重作用机制的新型口服降糖药，通过胰腺作用（促进葡萄糖浓度依赖性胰岛素分泌）和胰腺外作用（改善肝脏和骨骼肌的葡萄糖代谢[抑制糖异生和改善葡萄糖摄取]）发挥降低血糖效果。

原文出处：Poxel Announces Product Launch in Japan for TWYMEEG as Treatment for Type 2 Diabetes

10、20年来首个新机制抗生素！住友制药Xenleta(来法莫林)在中国台湾获批：治疗社区获得性肺炎(CAP)!

来源：本站原创 2021-09-10 02:45

Xenleta为截短侧耳素类抗生素，代表了近20年来美国和欧盟批准用于CAP/CABP的第一个新抗生素类别。

2021年09月09日讯/生物谷BIOON/--Nabriva Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新抗感染药物治疗严重感染的生物制药公司。近日，该公司宣布，其合作伙伴住友制药（苏州）有限公司已获得批准，在中国台湾销售新型抗生素Xenleta（lefamulin，来法莫林）口服和静脉（IV）制剂，用于成人治疗社区获得性肺炎（CAP）。

2021年5月，Nabriva与住友制药（苏州）签订了一份协议，将lefamulin（来法莫林）在大中华区的开发和商业化权利转让给住友制药（苏州），该公司是住友制药的中国子公司。Xenleta在中国台湾地区的预期上市时间尚未确定。

原文出处：Lefamulin Receives Approval in Taiwan for Treatment of Community-Acquired Pneumonia

11、中国食管癌一线免疫治疗！国家药监局批准默沙东Keytruda+化疗方案：将为食管癌治疗模式带来变革!

来源：本站原创 2021-09-08 04:01

Keytruda作为全球首个用于食管癌一线治疗的肿瘤免疫治疗, 将为中国的食管癌治疗带来里程碑式的突破！

2021年09月07日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗），联合化疗（铂+氟嘧啶），一线治疗局部晚期不可切除性或转移性食管癌或胃食管连接部（GEJ）腺癌患者。截至目前，Keytruda在中国已被批准用于5种不同癌症的8个治疗适应症。

今年3月，Keytruda+化疗（铂+氟嘧啶）获得美国FDA批准，一线治疗不适合手术切除或根治性放疗的转移性或局部晚期食管癌或GEJ腺癌患者。在中国，Keytruda之前被批准作为一种单药疗法，二线治疗肿瘤表达PD-L1（CPS≥10）的复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。目前，默沙东正通过其广泛的临床项目，继续研究Keytruda在胃肠道癌症的多种环境和阶段的治疗潜力，包括胃癌、肝胆癌、食管癌、胰腺癌、结直肠癌、肛管癌等。

截止目前，在全球范围内，已有10多款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批上市，Keytruda是该领域的领头羊，已批准多个治疗适应症，2020年全球销售额达到143.8亿美元，较上一年增长幅度达30%。

原文出处：Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) Approved in China in Combination With Chemotherapy for First-Line Treatment of Patients With Locally Advanced Unresectable or Metastatic Esophageal or Gastroesophageal Junction (GEJ) Carcinoma

12、儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获英国NICE批准：治疗6-18岁中重度银屑病患者！

来源：本站原创 2021-09-07 03:31

在中国，Cosentyx于今年8月获批，用于年龄≥6岁的中重度银屑病儿童和青少年患者。Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。

2021年09月06日讯/生物谷BIOON/--英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日推荐，在国家医疗服务系统（NHS）中使用诺华（Novartis）抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”），用于治疗中度至重度银屑病儿童和青少年患者。

Cosentyx于2015年1月获批上市，目前已获批4个适应症（PsO、PsA、AS、nr-axSpA）。Cosentyx拥有强有力的临床证据支持，包括在前三大适应症（PsO、PsA、AS）的5年数据，以及来自真实世界证据的数据。这些数据加强了Cosentyx在横跨axSpA、PsA和银屑病疾病方面作为一种快速持久综合治疗方法的独特地位。自上市以来，全球已有超过50万例患者接受了Cosentyx治疗。

今年8月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准Cosentyx：用于治疗年龄≥6岁、体重≥50公斤、适合接受系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病（PsO）儿童和青少年患者。在中国，Cosentyx分别于2019年3月、2020年4月获得批准，用于治疗成人中重度斑块状银屑病（PsO）和成人强直性脊柱炎（AS）。

原文出处：NICE recommends Novartis’ Cosentyx for children with severe psoriasis

13、急性偏头痛创新药！美国批准Trudhesa(甲磺酸二氢麦角胺)喷鼻剂：15分钟起效，2小时缓解疼痛!

来源：本站原创 2021-09-06 01:50

Trudhesa将解锁上鼻腔治疗可行性，为治疗急性偏头痛带来一款革新疗法。

2021年09月05日讯/生物谷BIOON/--Impel NeuroPharma公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准偏头痛新药Trudhesa（甲磺酸二氢麦角胺，前称INP104）鼻喷剂（每次喷雾0.725mg）：该药是一款鼻腔给药的甲磺酸二氢麦角胺（DHE），通过上鼻腔快速吸收，用于成人偏头痛（有或无先兆）的急性治疗。

Trudhesa有望成为一款偏头痛急性治疗的革新性创新疗法，该产品旨在优化DHE以快速且持久地缓解偏头痛，无论在偏头痛发作时何时用药，均能够提供快速、持续、一致的症状缓解，而无需注射或输液。重要的是，Trudhesa与FDA批准的和正在开发的在研产品相比，通过鼻腔给药DHE的剂量更低。这将使患者受益于DHE的既定疗效，而不会出现下鼻腔给药带来的不良副作用。

原文出处：Impel NeuroPharma Announces U.S. FDA Approval of TRUDHESA (Dihydroergotamine Mesylate) Nasal Spray for the Acute Treatment of Migraine

14、罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!

来源：本站原创 2021-09-06 01:49

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

2021年09月05日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。具体为：经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者，以及在接受Soliris（eculizumab）治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH儿童和青少年患者。

在欧盟，Ultomiris于2019年7月获得批准，用于治疗PNH成人患者。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。

2021年6月，美国FDA批准扩大Ultomiris适用人群，用于治疗PNH儿童（一个月及以上）和青少年患者。Ultomiris是美国第一个也是唯一一个针对这一年龄组PNH患者的治疗方法。

Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到了40.65亿美元。Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2款C5抑制剂的销售总额达51.42亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Ultomiris approved in the EU for children and adolescents with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria

15、首个6月一次的精神分裂症药物！美国FDA批准强生Invega Hafyera(6个月帕利哌酮棕榈酸酯)：1年注射2次！

来源：本站原创 2021-09-02 02:53

Invega Hafyera是第一个每年给药2次的长效注射精神分裂症药物。

2021年09月02日讯/生物谷BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效非典型抗精神病药物Invega Hafyera（6个月帕利哌酮棕榈酸酯，6-month paliperidone palmitate，PP6M），这是治疗成人精神分裂症的第一个也是唯一一个每年注射2次的注射剂，将以每年最少次数的治疗提供长期的症状控制，这有助于提高治疗依从性，改善预后。

Invega Hafyera是一种长效注射疗法，该药是一种处方药，由医疗保健提供者在患者上臀部区域每6个月注射一次。Invega Hafyera注射后会缓慢地溶解到血液中，在6个月里提供持续治疗和症状控制。来自3期非劣效性研究的结果显示，超过92%的患者在治疗12个月期间无复发。

原文出处：Janssen Announces U.S. FDA Approval of INVEGA HAFYERA™

(6-month paliperidone palmitate), First and Only Twice-Yearly Treatment for Adults.

16、膀胱癌一线免疫治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)加速批准获美国FDA转为完全批准！

来源：本站原创 2021-09-02 02:47

Keytruda适用于治疗：不适合任何含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)患者。

2021年09月01日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，在美国，抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）一线治疗晚期尿路上皮癌（UC，膀胱癌）适应症的标签已更新。美国食品和药物管理局（FDA）已将该适应症由加速批准转为完全（常规）批准。此外，作为标签更新的一部分，该适应症已修订为：适用于不符合任何含铂化疗资格的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者的治疗。

除了一线适应症外，Keytruda在美国还被批准：（1）用于治疗在含铂化疗期间或之后、或在含铂化疗新辅助或辅助治疗12个月内出现疾病进展的局部晚期或mUC患者；（2）用于治疗不适合或选择不接受膀胱切除术、对卡介苗（BCG）无应答、高风险、伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤、非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。

原文出处：FDA Approves Updated Indication for Merck’s KEYTRUDA? (pembrolizumab) for Treatment of Certain Patients With Urothelial Carcinoma (Bladder Cancer)