新药信息集锦
编号：210731 日期：2021.07.31
|
新药前沿动态 |
|
1、爱美人士福音！美国FDA批准痤疮新药Twyneo：首款维A酸/过氧化苯甲酰复方乳膏剂，治疗≥9岁患者! 来源：本站原创 2021-07-31 23:16 Twyneo是美国FDA批准的第一种含有固定剂量维A酸和过氧化苯甲酰的组合产品。 2021年07月31日讯/生物谷BIOON/--Sol-Gel Technologies公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其首个专利药物产品Twyneo（维A酸/过氧化苯甲酰，0.1%/3%）乳膏剂，该药每日外用一次，用于9岁及以上儿科患者和成人患者治疗寻常痤疮（acne vulgaris）。 Twyneo是一种外用乳膏，含有0.1%维A酸（维甲酸）和3%过氧化苯甲酰。值得一提的是，Twyneo是美国FDA批准的第一种含有固定剂量维A酸和过氧化苯甲酰的组合产品。维A酸和过氧化苯甲酰广泛用于治疗寻常痤疮；然而，过氧化苯甲酰会导致维A酸分子降解，因此如果同时使用或在同一配方中组合使用，可能会降低其疗效。 Twyneo采用了Sol-Gel公司的专有技术将维A酸和过氧化苯甲酰包埋在硅基微囊中，以稳定维A酸不被过氧化苯甲酰降解，并随时间缓慢释放每种活性药物成分，从而提供良好的疗效和安全性。Twyneo的配方中采用了二氧化硅核壳结构，分别微囊化维A酸晶体和过氧化苯甲酰晶体，使这2种活性成分包含在乳膏剂中。Twyneo专利保护期直至2038年。 Twyneo的新药申请（NDA）于2021年7月26日获得了美国FDA批准。该NDA得到了2个3期随机双盲赋形剂对照多中心研究（NCT03761784和NCT03761810）的阳性结果支持。数据显示，Twyneo在9岁及以上人群治疗面部寻常痤疮方面显示出疗效和良好的耐受性。 原文出处：Sol-Gel Technologies Announces FDA Approval of TWYNEO® 2、新冠疫情：1.98亿！美国FDA更新抗体鸡尾酒REGEN-COV授权：第一个用于暴露后预防的抗体疗法! 来源：本站原创 2021-07-31 20:05 REGEN-COV是唯一一个可用于COVID-19治疗、暴露后预防性治疗的抗体疗法。 2021年07月31日讯/生物谷BIOON/--目前，国外新冠肺炎疫情仍在迅速蔓延。根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2021年07月31日12时，全球累计确诊超过1.98亿例（1.9801亿），死亡超过422万例。 近日，再生元（Regeneron）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已更新COVID-19抗体鸡尾酒疗法REGEN-COV（casirivimab和imdevimab）的紧急使用授权（EUA）。该授权现在包括：有高风险发展为严重COVID-19的人群进行暴露后预防性治疗，这些人群未完全接种疫苗或预计不会对接种疫苗产生充分免疫应答、接触过SARS-CoV-2感染者、或者由于感染发生在同一机构环境（如疗养院或监狱）因此与感染者接触的风险很高。 REGEN-COV是一款抗体鸡尾酒疗法，由罗氏与再生元合作开发，罗氏主要负责美国以外地区的开发和供应。REGEN-COV由2种单抗（casirivimab和imdevimab）组成，这2种单抗分别针对新型冠状病毒（SARS-CoV-2）棘突蛋白（S蛋白）受体结合区域的2个独立的、不重叠的位点，具有协同作用，可降低病毒变异逃逸的风险，并保护人群免受S蛋白发生突变的病毒变体的侵害。此外，来自临床前研究的数据表明，casirivimab和imdevimab保留了针对关键的新兴变体的中和活性。 原文出处：FDA Expands Authorized Use of REGEN-COV™ (casirivimab and imdevimab) 3、高磷血症新药！美国FDA拒绝批准NHE3抑制剂tenapanor控制肾脏病透析患者血清磷，复星医药引进中国! 来源：本站原创 2021-07-31 20:04 tenapanor是治疗高磷血症的一种首创药物，复星医药于2017年12月获得了中国独家授权。 慢性肾脏病-CKD（图片来源：kidneycarecentre.in） 2021年07月31日讯/生物谷BIOON/--Ardelyx公司致力于开发创新疗法改善肾脏和心肾疾病患者的治疗。该公司近日宣布，已收到美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），该函涉及口服钠氢交换体3（NHE3）抑制剂tenapanor的新药申请（NDA），用于慢性肾脏病（CKD）透析成人患者控制血清磷水平（治疗高磷血症）。该NDA由一个涉及1000多名患者的综合开发项目支持，包括3个3期临床试验，所有这些试验均达到了主要和关键次要终点。 根据CRL，虽然FDA同意“提交的数据提供了大量证据，证明tenapanor能有效降低CKD透析患者的血清磷”，但将治疗效果的大小描述为“小且临床意义不明确”。此外，FDA指出，对于要批准的申请，Ardelyx需要“进行额外的充分和良好对照的试验，证明对血清磷的临床相关治疗效果，或对于在透析CKD患者中被认为是由高磷血症引起的临床结果的影响。”CRL中没有提及安全性、临床药理学/生物药剂学、CMC或非临床问题。 2017年12月，复星医药从Ardelyx获得了tenapanor在中国地区（包括中国大陆，香港和澳门特别行政区）的独家开发和商业化许可。2019年9月，tenapanor片IBS-C临床试验申请获得受理；2019年12月，tenapanor片高磷血症临床试验申请获得受理。 在美国，2020年9月，tenapanor（商品名：Ibsrela，50mg片剂）获得FDA批准，该药每日口服2次，用于治疗IBS-C成人患者，增加排便、减轻腹痛。需要指出的是，在治疗IBS-C方面，Ibsrela药物标签中附有一则黑框警告：提示在儿科患者中有严重脱水的风险。该药禁止用于6岁以下的患者，在年幼大鼠中，tenapanor可导致死亡，推测是由于脱水所致。Ibsrela避免在6岁至12岁以下的患者中使用。Ibsrela在18岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。 4、食管癌/胃食管连接部癌术后辅助治疗！欧盟批准Opdivo(纳武利尤单抗)：可显著延长无病生存期! 来源：本站原创 2021-07-31 02:03 与安慰剂相比，Opdivo术后辅助治疗将无病生存期(DFS)延长了一倍（22.4个月 vs 11.0个月）。 2021年07月30日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-1疗法Opdivo（中文商品名：欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗），用于辅助治疗在接受新辅助放化疗（CRT）和切除术后有残留病理性疾病的食管或胃食管连接部（GEJ）癌成人患者。 Opdivo是欧盟第一个在上述患者中显著改善无病生存期（DFS）的辅助治疗选择。2021年5月，Opdivo获得美国FDA批准，用于辅助治疗接受新辅助CRT和切除术后有残留病理疾病的食管或GEJ癌成人患者。在美国，Opdivo是第一个被批准用于上述患者群体的免疫疗法。 Opdivo属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。截止目前，Opdivo已获批多种癌症适应症。 在中国，Opdivo（欧狄沃）于2018年6月获批上市，成为中国市场首个获批的免疫肿瘤（I-O）治疗药物。根据BMS网站产品说明书，截至目前，Opdivo在中国已批准3个适应症：（1）单药适用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。（2）单药适用于治疗接受含铂类方案治疗期间或之后出现疾病进展且肿瘤PD-L1表达阳性（定义为表达PD-L1的肿瘤细胞≥1%）的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）患者。（3）用于治疗既往接受过2种或2种以上全身性治疗方案的晚期或复发性胃或胃食管连接部腺癌患者。（生物谷Bioon.com） 5、肺动脉高压(PAH)新药！美国FDA批准强生Uptravi(赛乐西帕)静脉制剂：用于暂时无法口服的患者! 来源：本站原创 2021-07-31 02:03 Uptravi静脉制剂将确保暂时无法口服的患者维持不间断治疗。 2021年07月30日讯/生物谷BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Uptravi（selexipag，赛乐西帕）静脉注射剂（IV），用于治疗目前已处方口服疗法但暂时无法接受口服疗法、WHO功能分级II-III的肺动脉高压（PAH，WHO组I）成人患者。在PAH患者中，由于疾病的进展性，应避免中断治疗。此次批准的新制剂，允许暂时无法口服治疗的PAH患者进行不间断的治疗。 Uptravi是一种选择性前列环素IP受体激动剂。Uptravi片剂于2015年首次获得美国FDA批准治疗PAH，用于延缓疾病进展并降低因PAH住院的风险。Uptravi IV是一种治疗选择，可使患者避免短期治疗中断，使患者能够继续接受Uptravi治疗。 杨森研发公司肺动脉高压全球治疗区域负责人Neil Davie博士表示：“今天对于依赖Uptravi的患者来说是一个重要的日子，因为这种新的静脉制剂满足了这些患者目前尚未满足的需求。作为我们致力于投资研究和了解Uptravi潜力相关科学的一部分，我们受到这一批准的启发，并自豪地为推进PAH患者的治疗选择和护理铺平道路。”（生物谷Bioon.com） 6、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)新药！美国FDA批准GSK抗炎药Nucala(美泊利单抗)第4个适应症! 来源：本站原创 2021-07-30 05:57 Nucala是全球首个IL-5靶向疗法，已获批4种嗜酸性粒细胞疾病适应症。 2021年07月29日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）一个新的适应症，用于治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)患者。具体适应症为：用于对鼻内皮质类固醇（INC）应答不足的18岁及以上成人患者CRSwNP的附加（add-on）维持治疗。 值得一提的是，Nucala是美国批准的第一个用于治疗CRSwNP的抗IL-5疗法。此次批准，也标志着Nucala在美国获批用于嗜酸性粒细胞驱动疾病的第4个适应症。之前，Nucala已获批的3种适应症分别为：（1）治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SAE，≥6岁）；（2）治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA，成人）；（3）治疗嗜酸性粒细胞增多综合征（HES，≥12岁）。 Nucala于2015年底首次被批准用于治疗重度嗜酸性粒细胞哮喘（SEA），是全球上市的首个靶向IL-5的生物疗法。Nucala的活性药物成分mepolizumab是一种特异性靶向白细胞介素5（IL-5）的单克隆抗体。 7、治疗成人上肢痉挛！美国FDA批准艾伯维肉毒素Botox(保妥适)标签扩展：新增8块肌肉! 来源：本站原创 2021-07-30 04:18 Botox上市30年来，已被批准多达12个治疗适应症，是全球应用最广泛的神经毒素产品。 2021年07月29日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）标签扩展：在治疗成人上肢痉挛方面，纳入8块新的肌肉。 Botox（保妥适）由艾尔建（已被艾伯维收购）研制，该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。 Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症、痉挛和严重腋下出汗（腋下多汗症）等多种适应症。 8、三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！美国FDA批准默沙东Keytruda第30个适应症：治疗高危早期TNBC! 来源：本站原创 2021-07-28 02:06 Keytruda(可瑞达)是全球最畅销的免疫肿瘤学药物，在2020年销售额达到143.8亿美元。 2021年07月28日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗），用于治疗高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者。具体用药方案为：将Keytruda联合化疗用于新辅助（术前）治疗、术后继续将Keytruda作为单药疗法用于辅助（术后）治疗。截至目前，Keytruda在美国已获批30个适应症。 值得一提的是，上述Keytruda联合疗法是第一个被批准用于高危早期TNBC的免疫治疗方案。这种方案通过将一种免疫疗法作为高危早期TNBC患者治疗方案的一部分，有潜力改变这种疾病的治疗范式。 默沙东研究实验室临床研究副总裁Vicki Goodman博士表示：“TNBC是一种难以治疗的乳腺癌，不幸的是在美国年轻女性和黑人女性中更为常见。我们很荣幸能为面临这一挑战性癌症的患者提供一种新的治疗选择。这种新辅助和辅助Keytruda方案是第一个在高危早期TNBC中获得批准的免疫治疗方案，标志着乳腺癌方面一个有意义的里程碑。” 9、重磅！美国FDA批准葛兰素史克Shingrix(欣安立适)：第一个用于免疫功能低下成年人群的带状疱疹疫苗! 来源：本站原创 2021-07-27 03:20 Shingrix于2020年6月在中国获批，用于50岁及以上成人预防带状疱疹。 2021年07月27日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Shingrix（重组带状疱疹疫苗，中文商品名：欣安立适），用于18岁及以上免疫功能低下（immunocompromised）的成人，预防带状疱疹。该疫苗具体适用于：由于免疫缺陷、或由已知疾病或治疗导致免疫抑制、有或将有增加的带状疱疹风险的18岁及以上成人。 在欧盟，Shingrix已于2020年8月获得批准，用于18岁或以上带状疱疹风险增加的成人，预防带状疱疹和带状疱疹后神经痛（PHN）。 在中国，Shingrix（欣安立适）于2020年6月获得批准，用于50岁及以上成人预防带状疱疹。值得一提的是，Shingrix是国家首批快速引进的48个境外已上市“临床急需新药”之一，也是目前国内第一个上市的重组带状疱疹疫苗，有效填补了中国带状疱疹疾病预防领域的空白，进一步扩大了我国的疫苗预防疾病体系。 美国疾病控制和预防中心（CDC）免疫接种咨询委员会（ACIP）已开始讨论在免疫功能低下的成年人中使用Shingrix的建议。（生物谷Bioon.com） 原文出处：Shingrix approved in the US for prevention of shingles in immunocompromised adults 10、庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准! 来源：本站原创 2021-07-26 02:19 Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。 2021年07月26日讯/生物谷BIOON/--根据欧洲药品管理局（EMA）网站最新信息，该机构人用药品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准赛诺菲(Sanofi)旗下罕见病单元赛诺菲健赞(Sanofi Genzyme)开发的第二代酶替代疗法Nexviadyme（avalglucosidase alfa，neoGAA），用于庞贝病（Pompe disease）患者的长期酶替代治疗。 Nexviadyme是赛诺菲健赞开发的第二代ERT，这是一种长效ERT，该药物的开发旨在改善GAA向肌肉细胞的传递，将更多GAA递送至肌肉细胞的溶酶体中。如果获得批准，Nexviadyme将为庞贝病患者提供一种新的护理标准。在临床试验中，Nexviadyme治疗使庞贝病患者的呼吸功能和活动性方面表现出有临床意义的改善。 原文出处：EMA committee recommends Sanofi Genzyme Pompe treatment Nexviadyme 11、儿童2型糖尿病新药！美国FDA批准Bydureon BCise(艾塞那肽缓释剂)：儿科患者首个GLP-1 RA周制剂! 来源：本站原创 2021-07-24 16:06 Bydureon BCise用于10-17岁青少年，辅助饮食和运动，改善血糖控制。 2021年07月24日讯/生物谷BIOON/--近日，阿斯利康糖尿病药物Bydureon BCise（艾塞那肽缓释剂）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，该药是一种每周一次的注射混悬剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于治疗2型糖尿病（T2D）儿科患者（10-17岁），改善血糖控制。值得一提的是，这是美国FDA第一次在该年龄群儿科患者中批准一款每周一次的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）。 Bydureon BCise（艾塞那肽缓释剂）于2017年10月在美国首次获得批准，作为一种每周一次的单剂量自动注射器，适用于除了控制饮食和加强运动之外、服用一种或多种口服药物仍然无法控制血糖水平的T2D成人患者，以改善血糖控制。在欧盟，Bydureon BCise于2018年8月获得批准。 12、肛管癌(SCAC)免疫治疗！PD-1抑制剂retifanlimab(瑞弗利单抗)遭美国FDA拒绝批准，再鼎医药引进中国! 来源：本站原创 2021-07-24 16:05 2019年7月，再鼎医药与Incyte签订协议，获得retifanlimab大中华区独家授权。 2021年07月24日讯/生物谷BIOON/--Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对其静脉注射PD-1抑制剂retifanlimab（瑞弗利单抗）的生物制品许可申请（BLA）发布了一封完整回应函（CRL）。该BLA寻求批准retifanlimab：用于治疗接受铂类化疗期间疾病进展或不能耐受铂类化疗的的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者。 CRL指出，FDA不能批准目前形式的申请。根据其肿瘤药物咨询委员会（ODAC）2021年6月24日的建议，FDA确定需要更多的数据来证明retifanlimab对晚期或转移性SCAC患者的临床疗效。Incyte公司正在审阅这封CRL，并将与FDA讨论下一步行动。 2017年，Incyte与MacroGenics签订独家全球合作和许可协议，获得了retifanlimab 的全球权利。2019年7月，再鼎医药（Zai Lab）与Incyte签订了一项合作和许可协议，获得了retifanlimab在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）在血液和实体肿瘤领域独家开发商业化的权利。（生物谷Bioon.com） 13、儿科抗生素！美国FDA批准艾伯维Dalvance(达巴万星)：单剂量治疗急性细菌性皮肤及皮肤组织感染(ABSSSI)! 来源：本站原创 2021-07-24 03:30 Dalvance是第一用于从出生开始的儿科患者治疗ABSSSI的单剂量输液方案。 2021年07月23日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dalvance（dalbavancin，达巴万星），用于儿科患者（从出生到18岁以下）治疗急性细菌性皮肤及皮肤结构感染（ABSSSI）。 Dalvance是第一个也是唯一一个用于从出生开始的儿科患者治疗ABSSSI的单剂量输液方案。在美国，Dalvance之前已被批准用于成人（18岁及以上）治疗ABSSSI。在成人患者中，Dalvance是第一个也是唯一一个具有单剂量方案（1500mg）和双剂量方案（1000mg，一周后500mg）的静脉抗生素。 Dalvance是第二代、半合成、脂糖肽类抗生素，将一个亲脂性侧链加入到一种增强的糖肽主链。Dalvance在体外针对一系列革兰氏阳性菌具有杀菌活性，如金黄色葡萄球菌（包括耐甲氧西林，也称为MRSA菌株）和化脓性链球菌，以及某些其他链球菌属。 14、罕见肥胖症新药！欧盟批准强效首创MC4R激动剂Imcivree：重建能量消耗/食欲控制，减少饥饿感，降低体重! 来源：本站原创 2021-07-24 03:30 Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症。 2021年07月23日讯/生物谷BIOON/--根据欧盟新药批准数据库最新数据，Rhythm制药公司治疗罕见肥胖症的药物Imcivree（setmelanotide）已获得欧盟委员会（EC）批准：用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者，治疗肥胖和管理饥饿。具体为：经检测证实是由前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷引起的肥胖症患者。在美国，Imcivree于2020年11月获得批准，适应症与上述相同。 值得一提的是，Imcivree是第一个被批准用于治疗这些罕见遗传性肥胖症的药物。在美国和欧盟，setmelanotide均被授予了治疗POMC和LEPR缺陷型肥胖症的孤儿药资格（ODD），同时分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。根据欧盟新药数据库信息，Imcivree治疗POMC缺陷型肥胖症和LEPR缺陷型肥胖症方面，将拥有10年的市场独占期，从2021年7月19日至2031年7月19日。 原文出处：Union Register of medicinal products for human use: Imcivree 15、皮肌炎新药！美国FDA批准Octagam 10%：第一个治疗成人皮肌炎的静脉注射免疫球蛋白(IVIg)! 来源：本站原创 2021-07-22 05:14 Octagam 10%将为皮肌炎患者提供一个重要的治疗选择。 2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--Octapharma USA公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Octagam 10%（静脉注射免疫球蛋白[人]），该药是第一个也是唯一一个用于治疗成人皮肌炎（dermatomyositis，DM）的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。皮肌炎是一种罕见的免疫介导的炎症性疾病。Octagam 10%是一种免疫球蛋白[人]静脉注射液溶液，在美国已被批准用于成人治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。 原文出处：FDA Approves Octapharma’s Octagam 10% for Adult Dermatomyositis 16、心力衰竭新药！拜耳首创sGC刺激剂Verquvo(vericiguat)在欧盟获得批准，中国已进入审查! 来源：本站原创 2021-07-22 03:24 Verquvo是第一个被批准用于治疗心力衰竭的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂。 2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--拜耳（Bayer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Verquvo（vericiguat，2.5mg，5mg，10mg片剂），该药是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，用于近期发生了需要静脉（IV）治疗的失代偿事件后恢复稳定的、射血分数降低的、有症状的慢性心力衰竭成人患者。Verquvo的批准基于关键3期VICTORIA试验的结果，该研究专门针对近期发生心力衰竭恶化事件（近期因心力衰竭住院或使用静脉利尿剂）的患者。结果显示，在发生恶化的心脏衰竭事件后，与单用背景疗法相比，Verquvo联合背景疗法显著降低了心血管死亡或心力衰竭住院的复合风险。 原文出处：Bayer’s new symptomatic chronic heart failure treatment Verquvo™ (vericiguat) approved in EU 17、罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法! 来源：本站原创 2021-07-22 03:24 Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。 2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D），这是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用、早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。 Skysona的批准上市，标志着CALD治疗的一个重大里程碑。该药的治疗目标是，在没有MSD的CALD患儿中阻止疾病进展，以防止进一步的神经功能衰退，并提高这些年轻患者的生存率。Skysona使用的是患者自身的造血干细胞，迄今为止，在临床研究中尚未发生移植物抗宿主病（GVHD）、移植物衰竭或排斥反应或移植相关死亡（TRM）的报告。 18、骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定! 来源：本站原创 2021-07-22 03:23 在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。 骨髓增生异常综合症-MDS（图片来源：cfch.com.sg） 2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Venclexta（中文商品名：唯可来®，通用名：venetoclax，维奈克拉）突破性疗法认定（BTD），联合阿扎胞苷，用于治疗先前没有接受过治疗的中危、高危、极高危（基于修订版国际预后评分系统[IPSS-R]评定）骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者。根据IPSS-R，中危、高危、极高危被定义为较高危（higher-risk）。 venetoclax已在全球80多个国家获得批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。在美国，venetoclax之前已获FDA授予5个突破性疗法认定（BTD），一个用于一线治疗CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病（AML）。 在中国，venetoclax（唯可来®，维奈克拉）于2020年12月获批，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。venetoclax（唯可来®，维奈克拉）是中国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。（生物谷Bioon.com） 19、子宫肌瘤新药！欧盟批准Ryeqo(relugolix/雌二醇/醋酸炔诺酮)：第一个长期疗法，改善月经过多和疼痛! 来源：本站原创 2021-07-21 02:39 2020年12月，辉瑞与Myovant Sciences达成一项价值42亿美元的协议，合作开发relugolix。 2021年07月21日讯/生物谷BIOON/--Myovant Sciences是一家专注于开发创新疗法重新定义女性和男性护理的医疗保健公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ryeqo片剂（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg），该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状，该药使用持续时间无限制。 在美国，Myfembree（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg）于2021年5月获得批准，是第一个治疗绝经前女性子宫肌瘤相关月经过多（HMB）的每日一次药物，治疗持续时间可长达24个月。2020年12月，辉瑞与Myovant达成了一项价值42亿美元的合作协议，在美国和加拿大开发和商业化relugolix用于肿瘤学领域和女性健康领域。辉瑞还将获得在美国和加拿大以外（不包括某些亚洲国家）将relugolix商业化用于肿瘤学领域的独家选择权。根据合作条款，Myovant和辉瑞将在美国联合将Myfembree进行商业化。 2020年3月，Myovant与匈牙利吉瑞大药厂（Gedeon Richter）签订了一份独家许可协议，吉瑞将在欧洲、俄罗斯、拉丁美洲、澳大利亚和新西兰等国家和地区商业化Ryeqo用于治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症。 20、光化性角化病(AK)治疗突破！Klisyri(替巴比林，软膏剂)在欧盟获批，仅需用药5天，香雪制 来源：本站原创 2021-07-21 02:39 Klisyri用药仅5天每天1次，疗程短使用简单，疗效显著安全耐受性良好。 2021年07月21日讯/生物谷BIOON/--Almirall S.A.制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Klisyri（tirbanibulin，替巴比林）软膏，用于成人局部治疗面部或头皮光化性角化病（actinic keratosis，AK）。在美国，2020年12月，Almirall开发合作伙伴Athenex公司获得了美国FDA对Klisyri的批准，适应症与上述相同。Klisyri代表了AK治疗的一个重大进步，治疗方案短，每天一次、持续5天即可，疗效显著、安全且耐受性良好。 AK是一种慢性和癌前皮肤病，又被称为日光性角化病（solar keratosis，SK），主要发生在长期暴露于紫外线（UV）辐射的地区。AK是最常见的癌前皮肤病。 21、首个X连锁低磷血症(XLH)药物！欧盟批准协和麒麟Crysvita(布罗索尤单抗)自我给药选项，中国1月批准上市! 来源：本站原创 2021-07-21 02:39 Crysvita(麟平®，布罗索尤单抗)是唯一针对XLH内在病理生理学的治疗方法。 2021年07月20日讯/生物谷BIOON/--日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Crysvita®（burosumab，布罗索尤单抗）自我给药选项，用于治疗X连锁低磷血症（XLH）。 Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，是唯一一种针对XLH内在病理生理学的治疗方法。在中国，Crysvita（中文商品名：麟平®，通用名：布罗索尤单抗）于2021年1月获得国家药监局附条件批准上市，用于成人和1岁及以上儿童患者XLH的治疗，该药被列入了“第二批临床急需境外新药名单”。该品种的上市为中国的XLH患者提供了新的治疗选择。 Crysvita已在多个国家被批准，用于治疗XLH。此外，Crysvita在美国还被批准用于治疗肿瘤性骨软化症（TIO），该病可导致低磷血症和骨软化症。值得一提的是，Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，同时也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物。（生物谷Bioon.com） 22、昏睡病重大突破！************个全口服药物fexinidazole获美国FDA批准：只需服药10天，来自赛诺菲/DNDi! 来源：本站原创 2021-07-20 04:20 fexinidazole是第一个治疗人类非洲锥虫病（HAT或昏睡病）的全口服制剂。 2021年07月20日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准fexinidazole（非昔硝唑），作为第一种全口服治疗药物，用于6岁及以上、体重至少20公斤的患者，治疗2个阶段的布氏冈比亚锥虫昏睡病（human African trypanosomiasis，HAT，人类非洲锥虫病）。fexinidazole是一种5-硝基咪唑衍生物，该药是一种DNA合成抑制剂，是第一个治疗人类非洲锥虫病（HAT或昏睡病）的全口服制剂。 昏睡病是一种寄生虫病，这是一种致命的被忽视的热带疾病，由受感染的舌蝇（tse-tse fly，采采蝇）叮咬传播。 2018年11月16日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了fexinidazole的积极科学意见。在DNDi举行的临床研究中，fexinidazole在6岁及以上且体重≥20公斤的儿童患者和成人患者中，针对疾病的2个阶段均表现出高疗效和安全性。 原文出处：FDA approves fexinidazole as the first all-oral treatment for sleeping sickness 23、全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat) 来源：本站原创 2021-07-20 03:32 Bylvay(odevixibat)是************个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。 2021年07月20日讯/生物谷BIOON/--Albireo Pharma是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Bylvay（odevixibat胶囊），该药是************个被批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物。PFIC是一种罕见肝脏疾病，到目前为止，PFIC患者的标准护理仅限于侵入性手术，包括肝移植。作为第一种治疗这种罕见疾病的非手术治疗选择，Bylvay代表了PFIC治疗方式的彻底转变， Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi） 24、中国肺癌重磅新药！阿斯利康Imfinzi(英飞凡)获国家药监局批准：一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)! 来源：本站原创 2021-07-20 03:32 Imfinzi是唯一联合SoC含铂化疗提供显著生存益处和提高缓解率的PD-1/PD-L1免疫疗法。 2021年07月20日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗），联合标准护理（SoC）含铂化疗（依托泊苷+卡铂或顺铂），一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。此次批准，将为中国的ES-SCLC成人患者群体提供一个重要的一线治疗方案。 在美国和欧盟，Imfinzi分别于2020年3月、2020年8月获批，联合SoC含铂化疗（依托泊苷+卡铂或顺铂）一线治疗ES-SCLC成人患者。值得一提的是，Imfinzi是被证实与SoC含铂化疗（依托泊苷+卡铂或顺铂）联合治疗能提供显著生存益处和改善缓解率的唯一一个PD-1/PD-L1免疫疗法。 原文出处：阿斯利康、《柳叶刀》 25、15价肺炎疫苗！默沙东Vaxneuvance(V114)获美国FDA批准：用于≥18岁成年人群，预防侵袭性肺炎球菌病! 来源：本站原创 2021-07-18 03:09 Vaxneuvance由来自15种血清型的肺炎球菌多糖与CRM197载体蛋白结合而成，包括22F和33F血清型。 2021年07月18日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vaxneuvance（15价肺炎球菌结合疫苗，V114），用于18岁及以上成人群体，预防由15种肺炎链球菌血清型（1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F、22F、23F、33F）引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD）。Vaxneuvance通过优先审查程序获得批准。目前，这款疫苗也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。美国疾病控制和预防中心（CDC）免疫实践咨询委员会（ACIP）预计将于10月召开会议，讨论Vaxneuvance在成人群体中的使用并提出建议。 Vaxneuvance是一款15价疫苗，由来自15种血清型的肺炎球菌多糖与CRM197载体蛋白结合而成，包括22F和33F血清型，这2种血清型通常与全世界的侵袭性肺炎球菌疾病有关，但并不包含在目前已被许可用于成人的肺炎球菌结合疫苗中。 26、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)新药！美国FDA批准首款ROCK2抑制剂Rezurock，烨辉医药引进中国! 来源：本站原创 2021-07-18 02:01 Rezurock(belumosudil)有潜力成为cGVHD治疗模式的基石疗法。在中国，烨辉医药已启动临床试验。 2021年07月18日讯/生物谷BIOON/--Kadmon Holdings公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Rezurock（belumosudil）200mg每日一次（QD），用于治疗先前接受过至少2种系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿科患者（年龄≥12岁）和成人患者。 值得一提的是，Rezurock是美国FDA批准的第一个也是唯一一个ROCK2小分子抑制剂。之前，FDA已授予belumosudil突破性药物资格（BTD）和优先审查，并在实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目下审查了新药申请（NDA）。 2019年11月，烨辉医药（BioNova Pharma）与Kadmon达成战略合作，获得了belumosudil（烨辉医药开发代码：BN101）用于治疗移植物抗宿主病（GVHD）在中国临床开发及商业化的独家授权。根据中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDC）检索信息，BN101片剂于2020年6月获得了CDE临床试验默示许可，治疗适应症为cGVHD。 27、糖尿病肾病新药！拜耳首创药物Kerendia(finerenone)获美国FDA批准，在中国已进入审查! 来源：本站原创 2021-07-13 03:14 Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。 2021年07月12日讯/生物谷BIOON/--拜耳（Bayer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kerendia（finerenone，非奈利酮），用于治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的成人患者，降低持续的估算肾小球滤过率（eGFR）下降、终末期肾病（ESKD）、心血管死亡、非致死性心肌梗塞、心衰住院的风险。Kerendia通过优先审查程序获得批准。目前，该药也正在接受欧盟、中国以及其他一些国家的监管审查。 Kerendia是一款首创的、非甾体类、选择性盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），可减少盐皮质激素受体（MR）过度激活的有害影响。MR过度激活可导致炎症和纤维化，这是CKD进展和心脏损害的关键驱动因素。 28、给药仅3-5分钟！美国FDA批准强生Darzalex Faspro：联合泊马度胺+地塞米松，治疗多发性骨髓瘤(MM)! 来源：本站原创 2021-07-13 03:13 Darzalex Faspro是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的皮下注射CD38靶向抗体药物。 2021年07月12日讯/生物谷BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准daratumumab皮下（SC）制剂——Darzalex Faspro（daratumumab and hyaluronidase-fihj，达雷妥尤单抗-透明质酸酶），与泊马度胺、地塞米松联合用药（D-Pd方案），用于治疗多发性骨髓瘤（MM）成人患者，具体为：既往接受过至少一种疗法（包括含来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂的疗法）的MM患者。 值得一提的是，Darzalex Faspro是目前第一个也是唯一一个获批与广泛使用的泊马利度胺+地塞米松方案（Pd方案）联合治疗多发性骨髓瘤的皮下注射抗CD38单克隆抗体药物。此次批准，也标志着Darzalex Faspro在治疗多发性骨髓瘤（MM）方面的第6个适应症。该批准基于3期APOLLO研究的结果，相关数据已在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布，并于最近发表于《柳叶刀肿瘤学》（The Lancet Oncology）。 29、遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批! 来源：本站原创 2021-07-13 03:13 Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。 2021年07月12日讯/生物谷BIOON/--BioCryst制药公司在近日举行的2021年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）线上线下混合会议上公布了Orladeyo（berotralstat，胶囊剂）治疗遗传性血管水肿（HAE）关键3期APeX-2试验的新数据。结果显示，在试验开始时随机分配接受每日一次口服150mg剂量Orladeyo的患者，在第25-96周期间，每月平均发作率较基线平均降低了80%。在同一时期内，17个月中有16个月，发作中位数也从基线的2.7次/月降低至每月0.0次。 Orladeyo第一个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法。该药是一种口服、每日一次的药物，用于年龄12岁及以上的儿童和成人患者，预防HAE发作。2020年12月、2021年1月、2021年4月，Orladeyo分别在美国、日本、欧盟获得批准，该药的批准上市为一直等待口服预防性治疗选择的HAE患者的治疗带来了重大进展，将帮助减轻患者的治疗负担。 30、膀胱癌新药！美国FDA授予新型ADC药物Padcev常规批准和扩大适应症：治疗局部晚期/转移性尿路上皮癌! 来源：本站原创 2021-07-11 02:33 Padcev是第一个获批治疗尿路上皮癌(UC)的抗体偶联药物（ADC）。 2021年07月10日讯/生物谷BIOON/--安斯泰来（Astellas）与西雅图遗传学公司（Seagen）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）常规批准。此外，FDA还批准Padcev扩大适应症：用于治疗没有资格接受顺铂化疗、且既往接受过一线或多线治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占膀胱癌病例的90%。几乎一半的晚期UC患者没有资格接受以顺铂为基础的化疗，通常治疗选择有限且预后不佳。 Padcev是一种首创的（first-in-class）ADC药物，靶向在膀胱癌中高度表达的一种细胞表面蛋白Nectin-4（结合素4）。该药由靶向Nectin-4的人IgG1单克隆抗体enfortumab与细胞毒制剂MMAE（monomethyl auristatin E，单甲基奥瑞他汀E，一种微管破坏剂）偶联而成。Nectin-4是一种在包括尿路上皮癌（UC）在内的多种实体肿瘤中高度表达的治疗靶点。该药中，ADC链接技术来自西雅图遗传学公司（Seagen），靶点鉴定由安斯泰来完成。 31、中国多发性骨髓瘤(MM)新药！百济神州凯洛斯(Kyprolis，注射用卡非佐米)获批：治疗复发/难治性MM成人患者! 来源：本站原创 2021-07-10 02:46 Kyprolis是一款静脉给药的高度选择性、不可逆蛋白酶体抑制剂，将为中国MM患者提供一种新的治疗选择。 2021年07月09日讯/生物谷BIOON/--百济神州近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准凯洛斯®（Kyprolis®，注射用卡非佐米），联合地塞米松，用于治疗：既往至少接受过2种治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 百济神州通过与安进的战略合作，获得了Kyprolis在中国的授权。此次是Kyprolis在中国的首次批准。多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈且复发率高的恶性血液肿瘤。Kyprolis的批准上市，将为中国的复发/难治性MM成人患者带来一款高度选择性、不可逆的蛋白酶体抑制剂。 |
|
市场动态 |
|
1、通用型同种异体线粒体细胞疗法！安斯泰来与Minovia达成战略合作：为线粒体疾病患者开发创新疗法！ 来源：本站原创 2021-07-31 20:05 此次合作，将为线粒体疾病患者，开发通用型、同种异体细胞治疗方案。 2021年07月31日讯/生物谷BIOON/--安斯泰来（Astellas）与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议，研究、开发、商业化新型细胞疗法项目，用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司，也是第一家使用线粒体细胞疗法的公司，希望为患有线粒体疾病的患者带来改变生命的疗法，通过其专有的线粒体增强治疗（MAT）平台，Minovia在临床开发中有一个正在进行的自体细胞治疗项目，利用MAT治疗原发性和继发性线粒体疾病。 通过这一战略合作，安斯泰来和Minovia旨在加快同种异体线粒体细胞疗法项目的创建。这2家公司将联合研究细胞疗法项目中的候选细胞疗法，这些细胞来源于安斯泰来专有的基因工程、诱导多能干细胞，并使用Minovia专有的MAT平台技术进行增强。这些项目的目标是通过转移健康的线粒体来恢复患者的组织，从而治疗由线粒体功能障碍引起的疾病。 这一合作对于加速为线粒体功能障碍引起的线粒体疾病患者开发通用型（off-the-shelf）、同种异体细胞治疗方案至关重要。根据协议条款，Minovia将收到一笔2000万美元的预付现金。通过与Minovia的联合研究项目，如果安斯泰来开发线粒体功能障碍引起的疾病候选产品并将其商业化，Minovia有资格从安斯泰来获得高达4.2亿美元的未来开发、监管和商业里程碑付款。 安斯泰来通过其美国子公司安斯泰来再生医学研究所（AIRM）和Universal Cells公司参与推进源自多能干细胞的同种异体、即用型分化细胞治疗项目。在最近收购Mitobridge和Nanna Therapeutics之后，与Minovia的新合作扩展了安斯泰来在线粒体生物学方面的能力。 原文出处：Astellas and Minovia Therapeutics ink strategic collaboration and license agreement 2、22亿美元！Alnylam与PeptiDream达成战略合作：开发肽-siRNA偶联物，向肝外组织定向递送siRNA疗法! 来源：本站原创 2021-07-31 20:05 此次合作，将超越肝脏范畴，为多种肝外疾病开启siRNA治疗机会。 2021年07月31日讯/生物谷BIOON/--行业领先的RNAi治疗公司Alnylam与行业领先的肽基药物发现公司PeptiDream近日宣布了一项许可及合作协议，发现和开发肽-siRNA偶联药物，创造多种机会，为肝外组织递送RNAi疗法。通过这一合作，2家公司将合作选择和优化肽，通过与靶细胞上表达的受体的特异性相互作用，将小干扰RNA（siRNA）分子定向输送到多种类型细胞和组织。 根据联盟条款，Alnylam将选定一组受体，用于PeptiDream公司的肽发现平台。PeptiDream将为每一个受体选择、优化和合成肽。然后，Alnylam将生成肽-siRNA偶联物，并进行体外和体内研究，以支持最终的肽选择。这项合作有潜力通过在多种组织类型中靶向致病mRNA转录物来产生多种治疗机会。 根据协议条款，PeptiDream将从Alnylam获得一笔未公开的预付款以及研究合作期间的研发资金。PeptiDream还有资格根据特定开发、监管、商业里程碑的实现情况获得里程碑付款，潜在总额高达22亿美元。此外，PeptiDream还有资格就任何合作产生的Alnylam任何产品的销售获取低至中个位数的特许权使用费。 PeptiDream是一家位于日本的生物制药公司，成立于2006年，拥有专有的肽发现平台系统（PDPS），这是一种尖端的高度多样化发现平台，能够高效率生产高度多样化（万亿）的非标准肽库，用于鉴定高效力和选择性的命中（hit）肽，然后这些命中肽可以开发出基于肽、基于小分子、或肽-药物偶联物（PDC）的疗法。 在2017年11月，PeptiDream与拜耳签署了一项里程碑款项高达11亿美元的合作协议，开发针对多种疾病的基于多肽的疗法。2017年4月，PeptiDream与强生旗下杨森制药达成11.5亿美元的合作协议，利用PDPS平台技术，针对杨森选择的多个代谢疾病和心血管疾病靶点，鉴别大环肽/限制性肽，并将命中（hit）肽优化为治疗性肽或小分子产品。 此外，PeptiDream还与安进、阿斯利康、百时美施贵宝、礼来、葛兰素史克、诺华、默克、默沙东、赛诺菲等制药巨头达成了合作协议。（生物谷Bioon.com） 3、新冠疫情：1.96亿！美国FDA扩大Incyte/礼来JAK抑制剂Olumiant(巴瑞替尼)紧急使用授权(EUA)! 来源：本站原创 2021-07-30 04:19 与安慰剂+标准护理相比，Olumiant+标准护理将死亡风险降低了39%。 近日，礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已扩大了口服JAK抑制剂Olumiant（中文商品名：艾乐明，通用名：baricitinib，巴瑞替尼）的紧急使用授权（EUA），允许联用或不联用瑞德西韦（remdesivir）进行治疗，而EUA此前仅限于与瑞德西韦联合使用。 2020年11月，美国FDA授予Olumiant EUA：将Olumiant联合Veklury（remdesivir，瑞德西韦），用于疑似或经实验室确认为新型冠状病毒肺炎（COVID-19）、需要补氧/无创或有创机械通气/体外膜肺氧合（ECMO）、年龄≥2岁的住院成人和儿科患者。EUA推荐剂量为：每天一次4mg剂量Olumiant，持续14天或直至出院。 礼来与Incyte于2009年达成独家合作协议，共同开发Olumiant及一些后续化合物。截至目前，Olumiant已获全球70多个国家（包括美国、欧盟和日本）批准，用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者。在2020年11月，Olumiant获得欧盟批准新适应症，用于适合系统治疗的中度至重度特应性皮炎成人患者。 4、20亿美元！礼来与Kumquat Biosciences达成独家合作：开发小分子免疫肿瘤学(IO)药物! 来源：本站原创 2021-07-30 04:19 2021年07月29日讯/生物谷BIOON/--礼来旗下肿瘤学公司Loxo Oncology与Kumquat Biosciences近日宣布一项独家合作，专注于发现、开发、商业化可刺激肿瘤特异性免疫应答的新型小分子药物。 根据协议条款，Kumquat将获得总额7000万美元的现金预付款和股权投资。Kumquat还有资格获得超过20亿美元的潜在里程碑付款，这将基于临床前、开发和未来商业里程碑的实现。此外，Kumquat还有资格获得基于合作产生的商业化产品销售的特许权使用费。 礼来Loxo Oncology首席执行官Jacob Van Naarden表示：“使用小分子抑制剂靶向特定的肿瘤抗原，并结合免疫机制，为刺激增强肿瘤特异性免疫应答提供了一个独特的机会。我们期待着与成就卓著的Kumquat团队合作，确定与这一靶点类别相互作用的候选药物。” 5、安进25亿美元收购Teneobio：获得双/多特异性抗体技术平台+新型T细胞接合器平台! 来源：本站原创 2021-07-28 09:01 此次收购，包括一笔9亿美元的预付现金，以及16亿美元的或有里程碑付款。 双/多特异性抗体&T细胞接合器 2021年07月28日讯/生物谷BIOON/--安进（Amgen）与Teneobio近日宣布达成一项收购协议。根据该协议，安进将收购Teneobio，这是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，正在开发新一类的生物制剂，称为人类重链抗体（Human Heavy-Chain Antibodies）。根据协议条款，安进将以9亿美元的预付现金收购Teneobio的所有流通股。此外，安进还同意在未来以现金形式向Teneobio股东支付潜在价值16亿美元的或有里程碑付款。 2021年6月，艾伯维行使权利收购了TeneoOne公司（Teneobio子公司），包括一项先导资产TNB-383B，这是一种治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的抗CD3/BCMA双特异性药物，在1期临床研究中客观缓解率（ORR）高达79%。 6、24.5亿美元！辉瑞与Arvinas达成全球合作：开发PROTAC蛋白降解剂，治疗ER+乳腺癌! 来源：本站原创 2021-07-23 03:09 PROTAC蛋白降解剂利用泛素-蛋白酶体系统(UPS)诱导致病蛋白降解。 2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）与Arvinas公司近日宣布达成一项全球合作，开发和商业化ARV-471。这是一种在研的口服PROTAC雌激素受体蛋白降解剂。雌激素受体（ER）是大多数乳腺癌中众所周知的疾病驱动因素。目前，ARV-471正在进行一项2期剂量扩展临床试验，用于治疗雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者。 根据协议条款，辉瑞将向Arvinas支付6.5亿美元的预付款，以及潜在总额高达14亿美元的里程碑付款（4亿美元的监管批准里程碑付款+10亿美元的商业里程碑付款）。另外，辉瑞将对Arvinas进行3.5亿美元的股权投资。总的合作金额达到了24亿美元。2家公司将平均分担全球开发成本、商业化费用和利润。 7、390亿美元！阿斯利康完成收购亚力兄(Alexion)：进入罕见病领域，开启阿斯利康新篇章! 来源：本站原创 2021-07-23 03:08 罕见病种类超过7000种，仅5%有批准药物，将阿斯利康带来一个高增长机会。 2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布完成对罕见病巨头亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）的收购。此次收购的结束标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域，开启了阿斯利康的新篇章。 阿斯利康并购亚力兄的计划于2020年12月公布，以390亿美元的现金和股票形式。值得一提的是，这是阿斯利康于1999年由英国和瑞典的两家制药商合并成立以来开展的最大一笔收购。 原文出处：Acquisition of Alexion completed 8、礼来10亿美元收购Protomer：开发葡萄糖响应性胰岛素，可感知血糖水平，根据需要自动激活! 来源：本站原创 2021-07-15 19:48 MEPS平台为可注射蛋白质带来了一种真正个性化的药物治疗方法。 2021年07月15日讯/生物谷BIOON/--礼来（Eli Lilly）近日宣布收购生物技术公司Protomer Technologies，后者拥有的专有肽和蛋白质工程平台，可用于鉴别和合成能够感知葡萄糖或其他蛋白质活性的内源性调节器的分子。在成功达到未来开发和商业化里程碑的情况下，该交易的潜在价值超过10亿美元。此前，礼来与JDRF T1D Fund一起主导了对Protomer的股权投资，使礼来拥有了该公司14%的股权。礼来正在收购对Protomer最初投资以外的剩余股票。 |
注册信息部
