新药前沿动态

1、肺癌一线免疫治疗！罗氏Tecentriq(泰圣奇)日本获批：单药一线治疗PD-L1高表达NSCLC！

来源：本站原创 2020-12-30 01:24

2020年12月29日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai Pharma）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗），作为一线（初始）单药疗法，用于尚未接受过化疗（chemotherapy-naive，化疗初治）、PD-L1阳性、不可切除性晚期或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

截至目前，在日本治疗NSCLC方面，Tecentriq已被批准5种不同的治疗方法：（1）作为单药疗法，用于先前接受化疗的患者；（2）3种联合疗法，用于未接受化疗的患者；（3）作为单药疗法，用于未接受过化疗的患者。

截至目前，Tecentriq在美国、欧盟及世界其他国家批准，作为单药疗法、以及联合靶向疗法和/或化疗，治疗多种类型的非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）、某些类型的转移性尿路上皮癌（mUC）、PD-L1阳性三阴性乳腺癌（TNBC）。

罗氏为Tecentriq制定了广泛的开发计划，包括多项正在进行和计划进行的III期研究，涉及多种类型的肺癌、泌尿生殖系统癌、皮肤癌、乳腺癌、胃肠道癌、妇科癌和头颈癌。这包括Tecentriq单独用药或与其他药物联合治疗的研究。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Chugai Obtains approval for Tecentriq as a Monotherapy for Chemotherapy-Naïve PD-L1-Positive Unresectable Advanced or Recurrent Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC)

2、PARP抑制剂！阿斯利康/默沙东Lynparza(利普卓)日本获得3项批准：卵巢癌、前列腺癌、胰腺癌！

来源：本站原创 2020-12-29 01:31

2020年12月28日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）近日宣布，靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）在日本获批，用于治疗3种晚期癌症：卵巢癌、前列腺癌、胰腺癌。

具体适应症为：（1）Lynparza联合贝伐单抗（bevacizumab），作为一种一线维持疗法，用于治疗接受一线化疗后病情缓解的同源重组缺陷（HRD）阳性晚期卵巢癌成人患者。（2）Lynparza用于治疗有远端转移、携带BRCA基因突变（BRCAm）的去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。（3）Lynparza作为一种一线维持疗法，用于治疗接受一线化疗后病情无进展的不可切除性BRCAm胰腺癌患者。

值得一提的是，Lynparza是日本第一个也是唯一一个被批准治疗mCRPC和胰腺癌的PARP抑制剂。此次批准的3个适应症，分别基于PAOLA-1、PROfound、POLO 3期研究的结果。这项研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。

原文出处：AstraZeneca, Merck’s Lynparza OK'd in Japan for cancers

3、国产生物类似药！信达生物达攸同®(贝伐珠单抗)和苏立信®(阿达木单抗)获批新适应症!

来源：本站原创 2020-12-29 01:31

2020年12月28日讯/生物谷BIOON/--信达生物制药（Innovent Biologics）近日宣布，其自主开发的重组抗VEGF人源化单克隆抗体药物达攸同®（贝伐珠单抗，国际商标: BYVASDA®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人复发性胶质母细胞瘤（GBM），这是一种最常见的原发性脑部恶性肿瘤。

GBM是达攸同®获批的第3个适应症。2020年6月17日达攸同®首次获得NMPA上市批准，用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）和转移性结直肠癌（mCRC）。

这是苏立信®获批的第5项和第6项适应症。2020年9月2日苏立信®首次获得NMPA上市批准，此前已获批的适应症为类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病和多关节型幼年特发性关节炎。

信达生物自主研发的苏立信®作为阿达木单抗注射液的生物类似药，临床研究结果曾在2019年被刊登在国际知名期刊《柳叶刀·风湿病学》创刊号上。苏立信®的上市为更多中国患者提供了高品质且相对可负担的阿达木单抗注射液，给更多患者带来希望与治疗机会。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Innovent Announces the NMPA Granted New Indication approval for BYVASDA® (Bevacizumab Biosimilar) for the Treatment of Adult Recurrent Glioblastoma

3、中国首个HIV暴露前预防药物！吉利德舒发泰®正式上市，为HIV预防带来安全、有效的新选择!

来源：本站原创 2020-12-27 01:11

2020年12月26日讯/生物谷BIOON/--12月26日，吉利德科学宣布，舒发泰®（恩曲他滨替诺福韦片，恩曲他滨200mg/富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg，FTC/TDF）作为我国首个也是目前唯一获批的HIV暴露前预防（PrEP）用药正式上市，为降低个体的HIV感染风险、帮助推动国内HIV防控工作带来了安全、有效的新选择。此前，舒发泰®已在国内获批用于与其他抗反转录病毒药物联用，治疗成人和12岁（含）以上儿童的HIV-1感染。 

今年8月，舒发泰®获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于同时结合安全的性行为措施，进行暴露前预防（PrEP），降低成人和青少年（体重至少在35kg以上）通过高风险性行为获得HIV-1的风险。舒发泰®用于暴露前预防每天需服用一片，并结合安全的性行为措施。使用舒发泰®进行暴露前预防之前，使用人群的HIV-1检测结果必须呈阴性。

舒发泰®是中国首个获批用于未感染人群HIV暴露前预防的药物，适用于处于较高HIV感染风险人群的暴露前预防用途，以降低成人和青少年感染HIV的风险，推荐使用PrEP的人群包括男男性行为者（MSM）、感染HIV病毒高风险的异性性行为者、HIV单阳性伴侣（尤其是HIV病毒载量未知或可以检测到的）中的HIV阴性者等。

4、重磅！美国FDA批准第二款埃博拉药物：单抗药物Ebanga(mAb114)获批，单次治疗大幅降低死亡率！

来源：本站原创 2020-12-25 23:19

2020年12月25日讯/生物谷BIOON/--Ridgeback Biotherapeutics是一家在抗病毒药物研发方面经验丰富的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准单抗药物Ebanga（ansuvimab-zykl，前称mAb114）用于成人和儿童患者（包括扎伊尔埃博拉病毒RT-PCR检测呈阳性的母亲所生的新生儿），治疗由扎伊尔型埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）引起的感染。Ebanga可阻断埃博拉病毒与细胞受体的结合，阻止病毒进入细胞。

值得一提的是，Ebanga是FDA批准的唯一一款以冻干形式提供的单次注射埃博拉病毒药物。此前，FDA已授予Ebanga孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。

Ervebo是全球首个获得监管批准的埃博拉疫苗，标志着一个历史性的里程碑。Ervebo（V920）采用了一种有缺陷的、能够感染家畜的水泡性口炎病毒，将病毒的一种基因用埃博拉病毒的基因替换。

原文出处：Ridgeback Biotherapeutics LP Announces the approval of EbangaTM for Ebola

5、罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟批准，治疗≥2岁Dravet综合征患者！

来源：本站原创 2020-12-24 18:43

2020年12月24日讯/生物谷BIOON/--Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。

在美国，Fintepla于今年6月获得批准，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过优先审查程序获得批准，此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。

除了Dravet综合征之外，Zogenix公司也正在开发Fintepla用于治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。Dravet综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫，具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。（生物谷Bioon.com）

原文出处：The European Commission approves Zogenix’s FINTEPLA® (Fenfluramine) Oral Solution for the Treatment of Seizures in Dravet Syndrome

6、HER2+乳腺癌重大创新！罗氏Perjeta+赫赛汀固定剂量皮下制剂Phesgo欧盟获批：给药仅5-8分钟

来源：本站原创 2020-12-24 01:30

2020年12月24日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Phesgo（pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase）皮下注射液，该药是由Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）和Herceptin（trastuzumab，曲妥珠单抗）与透明质酸酶（hyaluronidase）构成的一种固定剂量组合（FDC），通过皮下注射（SC）给药，联合静脉（IV）化疗，用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者。Phesgo的批准上市，是重新定义欧洲HER2阳性乳腺癌患者标准护理的又一个重要进步，将提供一种更快、侵入性更小的Perjeta+Herceptin标准护理方案。Perjeta和Herceptin均为HER2靶向单抗。

今年6月，Phesgo获得美国FDA批准，用于上述相同的适应症。Phesgo采用Halozyme公司Enhanze药物递送技术开发，该技术基于一种专有的重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20），这种酶能暂时地降解体内的透明质酸，帮助注射药物更快的分散和吸收，实现皮下注射给药。

Perjeta+赫赛汀+化疗方案：已获中国批准，标志着HER2阳性乳腺癌临床治疗新时代

原文出处：European Commission approves Roche’s Phesgo (fixed-dose combination of Perjeta and Herceptin for subcutaneous injection) for people with HER2-positive breast cancer

7、囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准，扩大适用人群!

来源：本站原创 2020-12-24 01:30

2020年12月24日讯/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的资格范围，纳入CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。此外，Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）也获得批准，分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。这些批准将使美国超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。

医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Vertex Announces FDA approvals of TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), SYMDEKO® (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) and KALYDECO® (ivacaftor) for Use in People With CF With Certain Rare Mutations

8、艾滋病治疗革命，365天变12或6天！全球首个长效注射方案cabotegravir/rilpivirine欧盟获批!

来源：本站原创 2020-12-22 01:30

2020年12月21日讯/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vocabria（cabotegravir注射剂和片剂）联合强生旗下杨森的Rekambys（rilpivirine注射剂）和Edurant（rilpivirine片剂），用于治疗HIV-1成人感染者，具体为：接受一种稳定的抗逆转录病毒方案治疗已实现病毒学抑制（HIV-1 RNA＜50拷贝/毫升）、并且对非核苷类抑制剂（NNRTI）和整合酶抑制剂（INI）类别的药物没有出现当前或过去的病毒耐药证据和治疗失败史的HIV-1成人感染者。

这款长效疗法由ViiV公司的cabotegravir（CAB，卡博特韦）和强生的rilpivirine（RPV，利匹韦林）组成。其中，rilpivirine是一种长效非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI），cabotegravir则是一种长效HIV-1整合酶链转移抑制剂（INI）。

此次批准标志着一个重大里程碑，将为HIV治疗带来一场革命，将把全年每天365天口服转变为每个月或每2个月注射一次、全年仅需注射治疗12天或6天。现在，欧洲的HIV感染者第一次能够选择一种长效注射疗法，在口服启动期之后，不再需要每天服用口服片剂。

原文出处：ViiV Healthcare announces the Marketing Authorisation of the first complete long-acting injectable HIV treatment in Europe

9、肺癌超重磅！首个辅助(术后)疗法：阿斯利康EGFR靶向药Tagrisso(泰瑞沙)获美国FDA批准!

来源：本站原创 2020-12-22 01:30

2020年12月21日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Tagrisso（中文商品名：泰瑞沙，通用名：osimertinib，奥希替尼），作为一种辅助（术后）疗法，用于治疗已接受治愈目的的完全肿瘤切除术的早期（IB/II/IIIA期）表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

目前，阿斯利康正在开发Tagrisso用于局部晚期不可切除性疾病（LAURA研究）、联合化疗治疗转移性疾病（FLAURA2）、联合潜在的新药解决对EGFR TKI的耐药性（SAVANNAH研究、ORCHARD研究）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Tagrisso approved in the US for the adjuvant treatment of patients with early-stage EGFR-mutated lung cancer

10、欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy：首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法!

来源：本站原创 2020-12-22 01:29

2020年12月21日讯/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予Libmeldy（编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞）完全（标准）营销授权，被批准用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。该药通过静脉输注给药，一次治疗可持续纠正MLD根本病因。

值得一提的是，Libmeldy是第一款被批准用于治疗符合资格的早发型MLD患者的疗法，该药已被证明一次性治疗可以保留患者的运动和认知功能。早发型MLD包括传统上称为晚发婴儿型（LI）和早发青少年型（EJ）的疾病变体。临床数据显示，在大多数患者中，单次静脉输注Libmeldy可以有效地改变早发型MLD的病程。

原文出处：Orchard Therapeutics Receives EC approval for Libmeldy™ for the Treatment of Early-Onset Metachromatic Leukodystrophy (MLD)

11、FDA批准XPOVIO®用于治疗接受过至少一线治疗的rrMM患者

来源：医药魔方 2020-12-21 13:04

口服XPOVIO作为联用疗法，获批用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者，显着扩展了XPOVIO可治疗的患者群体–

口服XPOVIO是目前唯一一种获批联合硼替佐米（每周一次）使用的多发性骨髓瘤药物–

自2016年起，首款获FDA批准的全新作用机制多发性骨髓瘤药物–

FDA批准早于PDUFA目标日期近三个月

12、白血病(CML)新药！美国FDA批准武田第三代TKI Iclusig：治疗对≥2种TKI耐药/不耐受CP-CML!

来源：本站原创 2020-12-21 00:47

2020年12月20日讯/生物谷BIOON/--武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Iclusig（ponatinib，普纳替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。

Iclusig是唯一被证实对BCR-ABL1的T315I门控突变有活性的上市TKI。这种突变与对所有其他上市TKI的耐药性有关。Iclusig于2016年11月获得FDA完全批准，该药适用于：（1）对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；（2）没有其他激酶抑制剂可用的加速期（AP）或急进期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；（3）T315I突变阳性CML（CP、AP或BP）或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。Iclusig不适用于也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. FDA Approves Supplemental New Drug application for Takeda’s ICLUSIG® (ponatinib) for Adult Patients with Resistant or Intolerant Chronic-Phase CML

13、一年皮下注射2次！诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio美国监管遭遇CRL，在欧盟获全球首批!

来源：本站原创 2020-12-20 23:58

2020年12月20日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对降胆固醇创新药inclisiran的新药申请（NDA）发布了一封完整回应函（CRL），该药用于治疗尽管接受最大耐受剂量他汀类药物但LDL-C升高的高胆固醇血症成人患者。

inclisiran是一种首创的siRNA降胆固醇药物，由The Medicines Company（TMC）制药公司研制。诺华于2019年11月以94亿美元收购TMC，将inclisiran收入囊中。目前，inclisiran也正在接受美国FDA的审查。

截至目前，已有2款靶向抑制PCSK9蛋白的单克隆抗体药物获批上市，分别为安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent。与单抗类PCSK9抑制剂药物不同，作为一款RNAi药物，inclisiran通过直接关闭肝脏中PCSK9蛋白的产生发挥作用。

尽管滞后于其他PCSK9抑制剂，但inclisiran维持期每年只需二次皮下给药的治疗便利性，使其在降胆固醇药物市场具有很好的市场渗透机会。瑞士信贷此前预测，inclisiran在2024年的全球年销售额将达到11.3亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Novartis receives complete response letter from U.S. FDA for inclisiran

14、首个狼疮性肾炎药物！葛兰素史克Benlysta(倍力腾，贝利尤单抗)获美国FDA批准，已在中国上市!

来源：本站原创 2020-12-18 21:34

2020年12月18日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Benlysta（中文商品名：倍力腾，通用名：belimumab，贝利尤单抗），用于治疗正接受标准治疗的活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者。值得一提的是，Benlysta是FDA批准的第一款治疗狼疮性肾炎（LN）的药物。LN是一种由系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏炎症，可导致终末期肾病（ESKD），需要透析或肾移植。

GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士表示：“LN是SLE最常见和最严重的并发症之一，发生在多达40%的SLE患者中，这种疾病会导致肾脏炎症、并可能导致终末期肾病。Benlysta是第一种被批准用于治疗SLE和活动性LN成人患者的药物，代表着这种无法治愈的自身免疫性疾病治疗方面的一个重要进展。”

原文出处：FDA approves GSK’s BENLYSTA as the first medicine for adult patients with active lupus nephritis in the US

15、剑指罗氏美罗华！安进利妥昔单抗生物类似药Riabni获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-12-18 21:32

2020年12月18日讯/生物谷BIOON/--安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Riabni（rituximab-arrx，利妥昔单抗），该药是罗氏王牌生物制剂Rituxan（中文商品名：美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）的生物类似药，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）成人患者。Riabni预计在2021年1月在美国上市。

Rituxan是一种靶向CD20的治疗性单克隆抗体，在全球多个国家获得批准，治疗：（1）多种肿瘤学适应症，包括NHL、CLL；（2）多种自身免疫性疾病适应症，包括类风湿性关节炎（RA）、GPA、MPA、寻常型天疱疮（PV）。

原文出处：Amgen’s RIABNI wins FDA approval for multiple disorders

16、全球首个套细胞淋巴瘤(MCL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus欧盟获批：单次治疗缓解率93%!

来源：本站原创 2020-12-17 18:14

2020年12月17日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准Tecartus（brexucabtagene autoleucel，前称KTE-X19），这是一款嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），用于治疗先前接受过2种或多种系统疗法（包括一种BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。在欧洲，有条件批准最初有效期为一年，但在提交和评估其他验证性数据后，可以延长或转换为无条件批准。

美国监管方面，今年7月，Tecartus获得FDA加速批准，用于治疗R/R MCL成人患者。在美国和欧盟，Tecartus之前分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。

值得一提的是，Tecartus是第一个也是唯一一个被批准治疗R/R MCL的CAR-T疗法，将为患者带来一种变革性的治疗方法。来自关键ZUMA-2临床试验的数据显示，Tecartus单次输注治疗的总缓解率（ORR）高达93%、完全缓解率（CR）为67%。

FKC876（益基利仑赛注射液）：在中国进入审查的首个CAR-T细胞疗法

原文出处：Kite’s Tecartus™ (KTE-X19) Granted Conditional Marketing Authorization for the Treatment of Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma in Europe

17、慢阻肺三联疗法！阿斯利康Trixeo Aerosphere(布地格福)在欧盟获批，中国已上市！

来源：本站原创 2020-12-15 18:30

2020年12月15日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Trixeo Aerosphere（中文商品名：倍择瑞®令畅®，布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特罗，布地格福吸入气雾剂），用于中度至重度慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者的维持治疗，具体为：接受一种吸入性皮质类固醇（ICS）和一种长效β2受体激动剂（LABA）组合、或一种LABA与一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）组合未能充分控制病情的患者。

Trixeo Aerosphere是一款三联疗法，之前已在日本、中国、美国获批，以品牌名Breztri  Aerosphere上市销售，用于COPD患者的维持治疗。

在中国，Breztri Aerosphere（布地格福吸入气雾剂）于2019年1月获得优先审评资格，2019年12月获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于慢阻肺（COPD）患者的维持治疗。作为慢阻肺治疗的三联吸入创新药物，布地格福吸入气雾剂早于欧美获批，使中国成为继日本之后全球第二个批准该药的国家。

原文出处：Trixeo Aerosphere approved in the EU for maintenance treatment of COPD

18、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！中外制药IL-6R单抗Enspryng在中国台湾获批！

来源：本站原创 2020-12-11 20:52

2020年12月11日讯/生物谷BIOON/--中外制药（Chugai）近日宣布，其抗体药物Enspryng（satralizumab）皮下注射剂已获中国台湾批准，用于治疗年龄≥12岁、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）青少年和成人患者。

值得一提的是，Enspryng是中国台湾批准的第一个NMOSD药物。NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。在2项关键III期临床研究中，Enspryng作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制剂治疗（IST）的附加疗法，在广泛的NMOSD患者群体中显示了强大的疗效，并显著降低了复发的风险。

截至目前，Enspryng也在日本、加拿大、瑞士、美国、澳大利亚等国家获得了批准，并正在接受欧盟在内许多监管机构的审查。在日本、美国、欧盟、satralizumab均被授予了孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了突破性药物资格（BTD）。

原文出处：Chugai’s Enspryng Approved in Taiwan as First approved Medicine for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

19、安进抗骨质疏松症药物普罗力®正式上市

来源：生物探索 2020-12-07 12:24

2020 年 12 月 5 日，中国上海——安进中国宣布，普罗力（地舒单抗注射液，60mg）今日正式在中国上市，用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症治疗，可在绝经后妇女中显着降低椎体、非椎体及髋部骨折的风险。 在同日举行的“力领骼局 筑守人生”骨质疏松与脆性骨折优化管理高峰论坛上，全国逾千名专家齐聚线上线下会场。

今年，安进支持中国妇女发展基金会发起“幸福家庭健康管理促进计划——乐骨行动·女性骨骼健康宣教项目”，为促进中老年女性骨质疏松症的早诊早治做出积极努力。同时，安进亦成功将“健骨力行 自在人生”骨质疏松症宣传教育项目引入中国，通过提供科普信息、工具与资源帮助公众应对脆性骨折。近期，由安进中国医学部和中国健康促进与教育协会携手打造的系列品牌活动“进骨行动”已正式启动，项目将通过线上、线下系列教育活动等形式，帮助医患改善对骨质疏松症的认知。(生物谷Bioon.com）

20、强效RET抑制剂！美国FDA批准Blueprint/罗氏Gavreto治疗甲状腺癌，基石药业拥有中国权利!

来源：本站原创 2020-12-06 00:17

2020年12月05日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗年龄≥12岁的甲状腺癌儿童和成人患者，具体为：（1）需要系统治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者；（2）需要系统治疗、放射性碘难治性（如果放射性碘适合）、晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这些适应症是在FDA的加速审批程序下根据I/II期ARROW研究的数据获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

Gavreto是一种每日一次的口服RET靶向疗法，由Blueprint Medicines设计开发，旨在选择性、强效抑制导致多种癌症的RET改变（融合和突变，包括预测的耐药突变）。今年7月，罗氏与Blueprint签订了一项17亿美元的许可及合作协议，获得了Gavreto在美国以外地区（不包括大中华区）的独家权利、美国市场的联合商业化权利。根据之前与Blueprint签订的协议，基石药业拥有Gavreto在大中华区的独家授权。

原文出处：Roche announces FDA approval of Gavreto (pralsetinib) for people with advanced or metastatic RET-mutant and RET fusion-positive thyroid cancers

21、遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!

来源：本站原创 2020-12-06 00:15

2020年12月05日讯/生物谷BIOON/--BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Orladeyo（berotralstat）胶囊剂，这是一种每日口服一次的药物，用于年龄≥12岁的儿童和成人患者，预防遗传性血管水肿（HAE）发作。

值得一提的是，Orladeyo是首个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法，该药的批准上市将为HAE患者的治疗带来重大进展，将帮助减轻患者的治疗负担。目前，Orladeyo也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。

原文出处：BioCryst Announces FDA approval of ORLADEYO™ (berotralstat), First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients

22、罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!

来源：本站原创 2020-12-04 18:15

2020年12月04日讯/生物谷BIOON/--Vanda制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hetlioz（tasimelteon）胶囊剂和液体制剂，分别用于成人和儿童患者，治疗与史密斯-马吉利综合症（Smith-Magenis Syndrome，SMS）相关的夜间睡眠障碍。

值得一提的是，Hetlioz是美国FDA批准的第一个治疗SMS患者的药物。SMS是一种罕见的神经发育障碍，其显著特征是昼夜节律“倒转”，这使得SMS患者在夜间极难入睡。据估计，SMS在美国影响约15000人。

Hetlioz通过优先审查程序获得批准。其中，Hetlioz胶囊剂将立即在美国上市，Hetlioz液体制剂预计将在2021年第一季度在美国上市。

原文出处：FDA approves HETLIOZ® (tasimelteon) for the Treatment of Nighttime Sleep Disturbances in Smith-Magenis Syndrome

市场动态

1、42亿美元！辉瑞与Myovant Sciences合作开发口服GnRH受体拮抗剂用于肿瘤学和女性健康!

来源：本站原创 2020-12-30 02:33

2020年12月29日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）与Myovant Sciences近日联合宣布，双方已达成一项合作协议，在美国和加拿大开发和商业化relugolix用于肿瘤学领域和女性健康领域。辉瑞还将获得在美国和加拿大以外（不包括某些亚洲国家）将relugolix商业化用于肿瘤学领域的独家选择权。

relugolix由武田研制，Myovant Sciences公司（Roivant和武田组建的公司）于2016年6月获得除日本和其他亚洲国家之外的全球独家授权。在日本，relugolix于2019年1月获得批准，以品牌名Relumina上市销售，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。

目前，Myovant正开发每日一次口服relugolix片剂（120mg）治疗晚期前列腺癌。2020年12月18日，Orgovyx（relugolix，120mg片剂）获得美国FDA批准，用于治疗晚期前列腺癌成人患者。

根据协议条款，Myovant和辉瑞将在美国和加拿大共同开发和商业化Orgovyx（relugolix）在晚期前列腺癌中的应用以及relugolix复方片在女性健康领域的应用。双方将于2021年初开始联合推广Orgovyx治疗晚期前列腺癌。Myovant和辉瑞将平等分享Orgovyx和relugolix复方片的利润和特定费用，Myovant将记录收入。Myovant将继续负责监管事宜和药物供应，并继续领导relugolix复方片的临床开发。

Myovant将获得高达42亿美元的付款，其中包括一笔6.5亿美元的预付款、与美国FDA批准relugolix复方片用于女性健康适应症相关的2亿美元潜在监管里程碑付款，以及前列腺癌和女性健康适应症净销售额达到特定门槛后的分层销售里程碑付款。如果辉瑞选择在美国和加拿大以外的地区（不包括某些亚洲国家）将relugolix商业化，Myovant将获得5000万美元，并有权获得两位数的销售版税。

原文出处：Myovant Sciences and Pfizer Announce Collaboration to Develop and Commercialize relugolix in Oncology and Women's Health

2、肺癌精准治疗！再鼎医药/Cullinan Oncology达成独家授权：下一代EGFR抑制剂CLN-081引进中国!

来源：本站原创 2020-12-30 01:24

2020年12月29日讯/生物谷BIOON/--再鼎医药（Zai Lab）与Cullinan Oncology近日联合宣布，双方已达成一项独家授权合作，推进CLN-081在大中华区（包括中国内地、香港、澳门和台湾地区）的开发、生产和商业化。Cullinan Oncology是一家位于美国的生物制药公司，专注于为癌症患者开发具有变革性潜力的肿瘤靶向疗法和免疫肿瘤学疗法的多样化管线。

根据协议条款，Cullinan Oncology旗下子公司Cullinan Pearl将获得2000万美元的预付款，并有资格获得最高至2.11亿美元的开发、监管、基于销售的里程碑付款。此外，再鼎医药将根据CLN-081在大中华地区的年度净销售额，向Cullinan支付特许权使用费。再鼎医药将获得在大中华区开发、制造和商业化CLN-081的独家权利。

再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士表示：“此次与Cullinan合作的这款EGFR外显子20插入突变（Ex20ins）靶向药具有成为同类******的潜力，可与再鼎医药现有的肺癌产品管线形成协同效应，进一步加强我们在这一疾病领域的布局。中国是肺癌EGFR突变率最高的区域之一，而Ex20ins突变的非小细胞肺癌仍存在巨大的未满足需求。再鼎医药期待与Cullinan紧密合作，早日为这些患者带来新的希望。”

Cullinan Oncology首席执行官Owen Hughes表示：“再鼎医药是大中华区临床开发和商业化方面最理想的合作伙伴，我们很高兴能与他们合作开发CLN-081。目前已经上市的EGFR抑制剂尚未能充分解决外显子20插入突变的问题。我们相信，CLN-081凭借其现有的有效性和安全性数据，可以满足具有这类突变的患者的巨大未满足治疗需求。我们期待与再鼎合作，尽快启动CLN-081在中国的开发。”

3、UNITY抗衰老药物研发获重大进展 合作伙伴亚盛医药获里程碑付款

来源：美通社 2020-12-23 12:22

12月22日，亚盛医药宣布，其全球战略合作伙伴UNITY在研药物UBX1325治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的I期临床研究已在美国完成首例患者给药。该药物为亚盛医药授权UNITY用于抗衰老领域药物开发的在研化合物Bcl-xL抑制剂BM-962。该临床进展已触发此前双方达成的授权许可协议的里程碑付款。根据许可协议条款，亚盛医药获得以UNITY普通股形式支付的款项，合计228，310股。

UNITY此次开展的临床试验为一项开放的I期临床研究，旨在评估UBX1325在晚期DME患者中的安全性、耐受性和药代动力学。该试验计划纳入约15名患者，预计在2021年上半年获得安全性和耐受性数据。据UNITY发布的公开信息显示，该药物在临床前试验中表现出影响衰老细胞、减少血管渗漏、改善视网膜功能的显着能力。

亚盛医药于2016年与UNITY达成战略合作，其中包括关于化合物库的合作协议，UNITY获授权可对亚盛医药的Bcl-2系列化合物进行筛选，以用于在抗衰老领域的开发。BM-962被UNITY选为用于UBX1325研发的化合物，相关合作根据双方协议条款进行。亚盛医药拥有该化合物的大中华地区权益，未来计划和UNITY成立合资公司，共同开发中国市场。(生物谷Bioon.com）