新药前沿动态

1、全球首个坏疽性脓皮病(PG)治疗药物！艾伯维年销$200亿修美乐(Humira)日本获批第12个适应症!

来源：本站原创 2020-11-29 13:45

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）与卫材（Eisai）近日联合宣布，修美乐（Humira，通用名：adalimumab，阿达木单抗）在日本已获批一个新的适应症，用于治疗坏疽性脓皮病（pyoderma gangrenosum，PG）。

此次批准，使Humira成为************个治疗PG的药物。截至目前，Humira在日本批准的适应症已达到了12个之多。在2019年，Humira被授予了治疗PG的孤儿药资格（ODD）。

Humira是艾伯维的旗舰产品，该药是************个获批的抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）药物，也是全球最畅销的抗炎药，2018年的全球销售额接近200亿美元。在日本，Humira已获批的适应症包括：类风湿关节炎（包括抑制结构性损伤进展），斑块型银屑病，关节炎性银屑病，脓疱型银屑病，强直性脊柱炎，多关节少年特发性关节炎，肠道白塞病，非感染性葡萄膜炎、后葡萄膜炎或全葡萄膜炎，中重度活动性克罗恩病的诱导和维持治疗（仅限用于对常规治疗反应不足的患者），中重度溃疡性结肠炎（仅限用于对常规治疗反应不足的患者），坏疽性脓皮病。（生物谷Bioon.com）

原文出处：AbbVie and Eisai Announce an approval for additional indication of HUMIRA®, a fully Human Anti-TNFα Monoclonal Antibody, for the treatment of pyoderma gangrenosum for the first time in the world

2、罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！

来源：本站原创 2020-11-29 13:45

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/--Rhythm Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化治疗罕见肥胖遗传性疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Imcivree（setmelanotide），用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者的长期体重管理，具体为：经基因检测证实是由前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷引起的肥胖症。

通过这项批准，Imcivree成为有史以来第一个FDA批准的治疗这些罕见遗传性肥胖症的药物。目前，Imcivree也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。在美国和欧盟，setmelanotide均被授予了治疗POMC和LEPR缺陷型肥胖症的孤儿药资格（ODD），同时分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。

值得一提的是，在批准Imcivree的同时，FDA还颁发给Rhythm一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司做出的突出贡献。这张PRV可用于加速批准未来的申请，也可出售给第三方。最近的2笔PRV交易，售价在9000万美元左右。

来自长期扩展研究数据显示，患者长期接受setmelanotide治疗成功地维持了长达155周的持续性体重减轻。在整个扩展研究期间，饥饿指数评分保持稳定。目前，扩展研究中的治疗仍在进行中。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA approval of IMCIVREE™ (setmelanotide) as First-ever Therapy for Chronic Weight Management in Patients with Obesity Due to POMC, PCSK1 or LEPR Deficiency

3、肝细胞癌(HCC)新药！武田口服酪氨酸激酶抑制剂Cabometyx(卡博替尼)获日本批准！

来源：本站原创 2020-11-29 13:45

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/ --Exelixis公司近日宣布，其日本合作伙伴武田制药（Tekada）已获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，在日本生产和销售靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），用于先前系统治疗后病情进展的不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的治疗。

根据双方的合作及许可协议的条款，Cabometyx在日本治疗HCC启动首次商业化销售后，Exelixis将从武田收到一笔1500万美元的里程碑付款，该款预计2020年第四季度收到。

Cabometyx的活性药物成分为cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。在美国和欧盟，Cabometyx被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，以及既往接受过索拉非尼（sorafenib）治疗的肝细胞癌（HCC）患者。

Exelixis在2017年授予武田有关Cabometyx在日本市场未来所有适应症的商业化和进一步临床开发的独家权利。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Exelixis Announces Partner Takeda Receives approval in Japan for CABOMETYX® (cabozantinib) for the Treatment of Unresectable Hepatocellular Carcinoma That Has Progressed After Prior Systemic Therapy

4、肾性贫血新药！安斯泰来/珐博进Evrenzo(罗沙司他)日本获批：治疗非透析CKD相关贫血患者!

来源：本站原创 2020-11-29 13:44

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/--安斯泰来（Astellas）与合作伙伴珐博进（FibroGen）近日联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Evrenzo（中文商品名：爱瑞卓，通用名：roxadustat，罗沙司他），用于非透析依赖（NDD）患者，治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血。临床数据表明，在非透析依赖的CKD相关贫血患者中，roxadustat能够有效地增加和维持血红蛋白（Hb）水平在目标范围内。

值得一提的是，这是安斯泰来与珐博进合作在日本获得的第二次批准。此前，Evrenzo于2019年9月获得批准，用于透析患者治疗CKD相关贫血。

roxadustat由FibroGen发现并与日本药企安斯泰来合作开发，用于透析患者和非透析患者CKD相关贫血的治疗。此外，FibroGen也与阿斯利康合作，在美国、中国和其他市场开发roxadustat。

2018年12月，roxadustat（罗沙司他，商品名：爱瑞卓）率先在中国获得批准，用于慢性肾脏病（CKD）透析患者的贫血治疗。2019年8月，该药在中国获批新适应症，用于非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的贫血治疗。作为一款全球首创新药，roxadustat在中国率先实现透析与非透析慢性肾脏病贫血患者的全面应用，为广大中国慢性肾病群体带来全新的治疗突破。阿斯利康与珐博进中国预计将在今年下半年在中国市场推出罗沙司他。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Astellas Receives approval of EVRENZO® (roxadustat) in Japan for the Treatment of Anemia of Chronic Kidney Disease in Adult Patients Not on Dialysis

5、囊线纤维化(CF)新药！欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案，用于6-11岁儿童!

来源：本站原创 2020-11-29 13:43

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）组合疗法标签扩展，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变（P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711+3A→G，S945L，S977F，R1070W，D1152H，2789+5G→A，3272-26A→G，3849+10kbC→T）。在欧洲，Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准，用于治疗年龄≥12岁、携带上述相同突变的CF患者。

截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta/Kaftrio（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而最新批准的三联疗法Trikafta/Kaftrio可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。

今年6月，医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta/Kaftrio在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Vertex Announces European Commission approval for SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) With KALYDECO® (ivacaftor) for Eligible Children With Cystic Fibrosis Ages 6-11 Years

6、银屑病关节炎(PsA)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)获欧盟批准，已在中国上市！

来源：本站原创 2020-11-28 23:32

2020年11月28日讯/生物谷BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tremfya（中文商品名：特诺雅®，通用名：guselkumab，古塞库单抗），用于治疗适合系统疗法、对先前接受的疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者。Tremfya于2017年11月首次获批，用于治疗适合系统疗法的中度至重度斑块型银屑病成人患者。

截至目前，Tremfya已在全球多个国家和地区获得批准，用于中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。在中国，Tremfya（特诺雅）于2018年11月在香港获批上市，在大陆于2019年6月下旬申报上市、2019年12月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。

值得一提的是，Tremfya被列入了NMPA药品审评中心（CDE）发布的《第一批临床急需境外新药名单》，治疗适应症为：红皮型银屑病、斑块型银屑病、脓疱型银屑病、银屑病关节炎、寻常型银屑病。NMPA按照优先审评审批程序加快批准了Tremfya上市。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission approves Janssen’s TREMFYA (guselkumab), a First-in-Class Treatment for Active Psoriatic Arthritis (PsA)

7、抗真菌药！Basilea/辉瑞Cresemba(艾沙康唑）获国家药监局受理，治疗侵袭性曲霉菌病!

来源：本站原创 2020-11-28 23:32

2020年11月28日讯/生物谷BIOON/--巴塞利亚药业有限公司 (Basilea Pharmaceutica Ltd.) 是一家总部位于瑞士的跨国制药公司，致力于开发能够解决肿瘤和抗感染药物治疗领域的药用产品。近日，该公司宣布，由合作伙伴辉瑞（Pfizer）提交的抗真菌药isavuconazole（艾沙康唑，Cresemba®）治疗成人侵袭性曲霉菌病的营销授权申请（MAA）已获得中国药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理审查。今年8月，Baselea宣布，Cresemba治疗毛霉菌病的MAA被NMPA受理审查。

isavuconazole（艾沙康唑）是一种静脉（IV）和口服唑类抗真菌药物，商品名为Cresemba。在27个欧盟成员国以及在冰岛、列支敦士登、挪威和英国，isavuconazole已被批准：（1）用于治疗成人侵袭性曲霉菌病；（2）用于不适合两性霉素B的成人治疗毛霉菌病。

Cresemba在美国和欧洲其他国家也已被批准。在美国、欧洲和澳大利亚，Cresemba获得了所批准适应症的孤儿药资格（ODD）。Baselea已经签订了几项isavuconazole的许可和分销协议，涉及美国、欧洲、中国、日本、拉丁美洲、亚太地区、中东和北非地区、加拿大、俄罗斯、土耳其和以色列。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Basilea reports acceptance for regulatory review of Pfizer’s marketing authorization application for antifungal isavuconazole (Cresemba®) in invasive aspergillosis in China

8、骨髓瘤新药！赛诺菲CD38抗体Sarclisa获英国NICE批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)!

来源：本站原创 2020-11-27 01:44

2020年11月27日讯/生物谷BIOON/--英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日推荐，在国家医疗服务系统（NHS）中使用赛诺菲（Sanofi）CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab），联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex），用于治疗先前已接受过来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂、如果已接受过3种不同疗法则其疾病在接受最后一种疗法后病情进展的复发性和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

Sarclisa于今年3月初获得美国FDA批准、于今年6月获得欧盟批准，联合pom-dex，用于既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的RRMM成人患者。来自首个随机III期试验（ICARIA-MM）的数据显示，与pom-dex治疗相比，Sarclisa联合pom-dex治疗将疾病进展或死亡风险显著降低了40%。

Sarclisa上市后将成为强生重磅CD38靶向药物Darzalex的第一个直接竞争对手，后者于2015年上市，2019年全球销售额达到29.98亿美元，较上一年增幅达48.0%。华尔街投资银行Jefferies分析师预计，Sarclisa上市后的年销售峰值将突破10亿美元。

原文出处：New option for people with difficult-to-treat multiple myeloma is recommended for use in Cancer Drugs Fund by NICE

9、首个口服氢化可的松颗粒剂！Alkindi Sprinkle在美国上市，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!

来源：本站原创 2020-11-27 01:43

2020年11月27日讯/生物谷BIOON/--Eton Pharmaceuticals是一家致力于开发和商业化罕见儿科疾病创新疗法的专业制药公司。近日，该公司宣布其药物Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂已在美国全面上市销售和分销，该药将通过专为罕见和慢性病患者提供服务的专业药房AnovoRx独家提供。

今年9月，Alkindi Sprinkle获得美国FDA批准，作为一种替代疗法，用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。

值得一提的是，Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂，专门用于治疗AI儿童患者。Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。

小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的疾病，其特点是无法合成和释放氢化可的松（皮质醇），有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多（女性性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小）。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生（CAH），它是由基因缺陷引起的。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果，如肾上腺危象。为了生存，AI患者必须每天补充皮质醇。Eton公司估计，在美国，小儿AI影响5000-11000名儿童。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI® SPRINKLE (hydrocortisone) in the United States

10、HIV婴幼儿重磅！美国FDA批准晖致(Viatris)儿科多替拉韦(dolutegravir)10mg片剂！

来源：本站原创 2020-11-24 21:51

2020年11月24日讯/生物谷BIOON/--晖致（Viatris）公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予儿科dolutegravir 10mg片剂（多替拉韦，用于口服混悬液的片剂）暂时性批准（tentative approval）。这一新的配方是Viatris与ViiV Healthcare、克林顿健康倡议组织（Clinton Health Access Initiative）、Unitaid合作的结果，旨在帮助中低收入国家HIV/AIDS儿童获得治疗的机会。

晖致（Viatris）是2019年11月由迈兰（Mylan）与辉瑞子公司普强（Upjohn）合并而成的新公司，为全球大约40%的HIV/AIDS患者提供药物，包括全球60%的HIV阳性儿童。

儿科dolutegravir 10mg片剂是在美国总统防治艾滋病紧急救援计划（PEPFAR）下获得了暂时性批准，该计划允许因专利保护或其他营销限制而未获准在美国销售的产品，在其他急需药品的国家进行分销。

儿科dolutegravir 10mg片剂被批准与其他抗逆转录病毒（ARV）药物联合使用，用于治疗≥4周、体重≥3公斤的HIV-1儿科感染者。世界卫生组织（WHO）建议将该产品作为符合标准的儿童群体首选一线治疗方案的一部分。据该组织称，如果不及时诊断和治疗，有半数HIV阳性婴儿将在2岁生日前死亡。

原文出处：Viatris Inc. Announces FDA Tentative approval of a Pediatric Formulation of Dolutegravir (DTG) Under PEPFAR

11、全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！

来源：本站原创 2020-11-24 21:50

2020年11月24日讯/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已推出了2款RNAi药物（Onpattro、Givlaari）。近日，该公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。

在上周，Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。

Oxlumo是第一个个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。在美国，Oxlumo已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。在欧盟，Oxlumo已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。

Oxlumo采用了Alnylam公司最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发，该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性，并具有一个宽泛的治疗指数。目前，Alnylam公司正在开展另外一项全球性III期研究ILLUMINATE-C，评估Oxlumo治疗伴有晚期肾脏病的所有年龄段PH1患者，预计2021年获得结果。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder

12、超级流感药！美国FDA批准罗氏Xofluza用于≥12岁人群：第一款用于暴露后预防的单剂量流感药!

来源：本站原创 2020-11-24 21:50

2020年11月24日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准流感药物Xofluza（baloxavir marboxil），用于接触过流感患者的12岁及以上人群，作为流感的预防性治疗用药（即：流感暴露后预防性治疗）。值得一提的是，Xofluza是被批准用于暴露后预防的第一款单剂量流感药物。

此外，罗氏正在与美国FDA确定一条前进的道路，以便在其他健康儿童（1-12岁）中使用Xofluza作为急性简单流感的治疗药物，并在接触过流感的同一年龄组人群中预防流感。目前，Xofluza尚未被批准用于该人群（1-12岁儿童）。

Xofluza是一种首创（first-in-class）、单剂量口服药物，具有一种全新的抗流感作用机制，该药是一种内切核酸酶抑制剂，旨在抑制流感病毒中的CAP帽子结构依赖性内切核酸酶，该酶对于流感病毒的复制必不可少。Xofluza旨在对抗A型和B型流感病毒，包括达菲（oseltamivir，奥司他韦）耐药流感株和禽流感株（H7N9，H5N1）。

原文出处：Roche announces FDA approval of Xofluza for the prevention of influenza following contact with an infected person

13、吉利德口服JAK1抑制剂Jyseleca在日本上市 治疗类风湿性关节炎

来源：新浪医药新闻 2020-11-24 12:23

吉利德科学日本分公司Gilead Sciences K.K.与合作伙伴卫材近日联合宣布，在日本推出Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂），该药是一种新的、每日口服一次的、选择性JAK1抑制剂，于今年9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗对常规疗法应答不足的类风湿性关节炎（RA）成人患者，包括预防结构性关节损伤。

据估计，日本有60-100万RA患者。虽然RA治疗在进步，但许多患者仍然没有获得充分的疾病缓解，仍然存在着显着的未满足医疗需求。Jyseleca的上市，将为该地区RA患者群体提供一种新的治疗选择。

Jyseleca的活性药物成分为filgotinib，这是一种高度选择性JAK1抑制剂，由Galapagos发现和开发。吉利德于2015年12月底与Galapagos达成了20亿美元协议，共同开发filgotinib。目前，双方正在评估Jyseleca治疗多种炎症性疾病的潜力，其中III期试验包括治疗RA、UC、克罗恩病。

医药市场调研机构EvaluatePharma此前发布报告预测，Jyseleca将成为吉利德推动未来增长的关键产品之一，2024年全球销售额预计将达到14亿美元。(生物谷Bioon.com）

14、脑膜炎球菌疫苗！欧盟批准赛诺菲MenQuadfi：首个全液体4价疫苗，用于≥12个月全年龄段人群！

来源：本站原创 2020-11-24 02:24

2020年11月23日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准脑膜炎球菌结合疫苗MenQuadfi，用于12个月及以上人群进行主动免疫接种，预防由脑膜炎奈瑟菌A、C、W、Y群引起的侵袭性脑膜炎球菌病。在欧洲，脑膜炎球菌病是一种罕见但高度不可预测的致命性细菌性感染，但每年有超过3000例感染病例。

值得一提的是，MenQuadfi是欧洲批准的第一款以即用型全液体制剂提供的四价脑膜炎球菌疫苗，使医疗保健提供者无需进行疫苗重构。赛诺菲预计，从2021年起，MenQuadfi将在多个欧洲国家上市，以帮助保护12个月及以上人群。

在美国监管方面，今年4月，MenQuadfi获得FDA批准，用于2岁及以上人群预防侵袭性脑膜炎球菌病。值得一提的是，MenQuadfi是美国FDA批准的唯一一种适用于2岁至56岁及以上人群的四价脑膜炎球菌疫苗。该疫苗也是美国第一种也是唯一一种使用破伤风类毒素作为蛋白质载体的四价脑膜炎球菌疫苗。该疫苗以即用型液体制剂提供，使医疗保健提供者无需进行疫苗重构。

为了更好地满足全球对脑膜炎球菌病终生预防的需求，赛诺菲目前正在开展多项3期临床试验，在6周龄及以上婴幼儿群体中对MenQuadfi进行调查。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission approves MenQuadfi®, the latest innovation in meningococcal (MenACWY) vaccination for individuals 12 months of age and older

15、祝贺！百济神州安加维®(Xgeva)获批：预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤引起的骨骼相关事件!

来源：本站原创 2020-11-21 19:28

2020年11月21日讯/生物谷BIOON/--百济神州（BeiGene）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准安加维®（Xgeva®，通用名：denosumab，地舒单抗注射液），用于预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤（MM）引起的骨骼相关事件（SRE）。

安加维®(Xgeva)是一种单克隆抗体药物，靶向结合RANK配体（RANKL）来抑制骨细胞（osteoclast）的形成、功能及生存，而骨细胞负责骨吸收，会破坏骨骼。

原文出处：百济神州-BeiGene's Xgeva OK'd in China for bone metastases due to cancer

16、肿瘤免疫治疗升级！阿斯利康Imfinzi(英飞凡)新给药方案(4周一次1500mg)获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-11-21 19:28

2020年11月21日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）一种新的剂量选择：每4周一次固定剂量1500mg，用于先前已批准的非小细胞肺癌（NSCLC）和前列腺癌适应症。目前，该剂量方案也正在其他国家和地区接受监管审查，包括欧盟，在该地区获得了加速评估资格。

Imfinzi（英飞凡，度伐利尤单抗）是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，能够阻断PD-L1跟PD-1和CD80的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸并释放被抑制的免疫反应。

截至目前，Imfinzi已在多个国家（包括美国、日本、中国、整个欧盟）被批准，用于接受铂类药物为基础的化疗同步放疗后未出现疾病进展的不可切除性、III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治愈性治疗。此外，Imfinzi也已在包括美国在内的10多个国家被批准，用于既往接受过含铂化疗的晚期膀胱癌患者。

tremelimumab是一种人单克隆抗体，靶向细胞毒性T淋巴细胞抗原4（CTLA-4），阻断CTLA-4的活性、促进T细胞活化、启动肿瘤免疫反应、促进癌细胞死亡。tremelimumab与百时美施贵宝已上市抗体药物Yervoy（伊匹木单抗）靶向的是同一个靶点CTLA-4。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Imfinzi approved in the US for less-frequent, fixed-dose use

17、全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！

来源：本站原创 2020-11-21 19:27

2020年11月21日讯/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL静脉注射（IV）制剂，用于治疗2种超级罕见病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。

在美国，Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准：（1）治疗PNH成人患者；（2）治疗aHUS成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，基于强劲的疗效和差异化特征，医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，该产品在2024年的销售额将达到34.3亿美元。

原文出处：New formulation of Alexion's Ultomiris Ok'd in Europe for rare blood disease and kidney disorder

18、欧洲首个重组流感疫苗！赛诺菲4价疫苗Supemtek获欧盟批准：用于≥18岁成人群体预防流感!

来源：本站原创 2020-11-20 15:35

2020年11月20日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Supemtek（quadrivalent recombinant influenza vaccine，4价重组流感疫苗），用于18岁及以上成人，预防流感。

值得一提的是，Supemtek是目前欧盟批准的第一种也是唯一一种重组流感疫苗，含有比基于鸡蛋和基于细胞的标准剂量疫苗多3倍的抗原。抗原数量的增加和重组技术的使用提高了对抗流感的保护能力，尤其是在50岁及以上的老年人群中。3期疗效试验表明，与标准剂量的基于鸡蛋的四价流感疫苗相比，Supemtek针对流感的保护能力有所提高，将50岁及以上成年人群患流感的风险额外降低了30%。

目前，赛诺菲也正在利用重组技术开发一款针对新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的疫苗，该疫苗与葛兰素史克（GSK）合作开发，并得到了美国生物医学高级研究与发展局（BARDA）的支持。这2家公司于9月宣布开始其佐剂重组COVID-19候选疫苗的1/2期临床试验，并预计在2020年12月取得初步结果，以支持在今年年底前启动关键的3期研究。如果这些数据足以申请许可证，赛诺菲和葛兰素史克计划在2021年上半年请求监管部门批准。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission approves Supemtek® (quadrivalent recombinant influenza vaccine) for the prevention of influenza in adults aged 18 years and older

19、儿童癫痫新药！卫材Fycompa(卫克泰®，吡仑帕奈)获欧盟批准扩大适用人群，已在中国上市！

来源：本站原创 2020-11-18 16:56

2020年11月18日讯/生物谷BIOON/--卫材（Eisai）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗癫痫药Fycompa（卫克泰®，通用名：perampanel，吡仑帕奈）扩大适用人群：（1）作为辅助疗法治疗部分发作性癫痫（POS，有或无有或无继发性全身性癫痫发作）的患者，年龄范围从12岁及以上扩大至4岁及以上；（2）作为辅助疗法治疗原发性全面强直阵挛癫痫（PGTCS）的患者，年龄范围从12岁及以上扩大至7岁及以上。

今年10月中旬，中国国家药品监督管理局（NMPA）受理了Fycompa的2份补充新药申请（sNDA）：（1）作为一种单药疗法，治疗部分发作性癫痫；（2）儿科适应症：用于治疗≥4岁癫痫患者的部分发作性癫痫。

在中国，Fycompa（卫克泰®，通用名：perampanel，吡仑帕奈）于2018年9月提交新药申请（NDA），作为辅助疗法治疗12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫。由于与现有药物具有显著的临床益处，中国国家药品监督管理局（NMPA）于2019年1月授予了Fycompa优先审查资格，并于2019年9月批准Fycompa。

今年1月初，卫材在中国市场推出Fycompa（卫克泰®），该药是每日服用一次的片剂，用于12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全身性癫痫）的辅助治疗。

原文出处：EISAI RECEIVES appROVAL FOR INDICATION EXPANSION OF ANTI-EPILEPTIC AGENT FYCOMPA FOR USE IN PEDIATRIC PATIENTS

20、进军乳腺癌领域！默沙东Keytruda(可瑞达)获美国FDA批准，治疗PD-L1阳性三阴性乳腺癌(TNBC)!

来源：本站原创 2020-11-15 17:10

2020年11月15日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗），联合化疗治疗肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部复发性不可切除性或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。TNBC是一种难以治疗的恶性肿瘤，约15-20%的乳腺癌患者被诊断为TNBC。

值得一提的是，这是Keytruda在乳腺癌领域的首次批准，同时也是Keytruda在美国的第27项监管批准。目前，Keytruda治疗高危早期TNBC患者的另一份补充生物制品许可申请（sBLA）正在接受美国FDA的审查，具体为：将Keytruda联合化疗用于术前新辅助治疗、然后将Keytruda作为单一药物用于术后辅助治疗。FDA已指定该sBLA的PUDFA目标日期为2021年3月29日。

在全球范围内，已有10多款抗PD-(L)1疗法批准上市，Keytruda是其中的领头羊，2019年全球销售额达到111亿美元，较上一年增长幅度高达58%。

此前，医药市场调研机构EvaluatePharma发布报告预测，Keytruda在2026年的销售额将达到249.1亿美元，成为全球最畅销药物。而百时美施贵宝抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）销售额也将达到126.77亿美元，成为全球第二畅销药。

原文出处：FDA approves Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) in Combination With Chemotherapy for Patients With Locally Recurrent Unresectable or Metastatic TripleNegative Breast Cancer Whose Tumors Express PD-L1 (CPS ≥10)

21、白血病(CLL)告别化疗！阿斯利康BTK抑制剂Calquence获欧盟批准：用于一线和多线治疗！

来源：本站原创 2020-11-10 21:44

2020年11月10日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Calquence（acalabrutinib，阿卡替尼），用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者，具体为：（1）作为一种单药疗法或联合obinutuzumab，治疗先前没有接受过治疗的CLL成人患者；（2）作为一种单药疗法，治疗先前接受过至少一种疗法的CLL成人患者。

CLL是成人中最常见的白血病类型。在美国，Calquence于2019年11月获得FDA批准，用于治疗CLL或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

Calquence的活性药物成分为acalabrutinib，这是一种高度选择性、强效、共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过永久性结合抑制BTK发挥作用。BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键调节因子，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达，参与B细胞的增殖、运输、趋化和粘附，因此是治疗血液系统恶性肿瘤的重要靶点。在临床前研究中，acalabrutinib表现出极小的脱靶效应。

自2013年11月首次获批以来，截至目前，Imbruvica已获批6种疾病领域多达11个治疗适应症，全球销售额呈直线上升。今年6月底，医药市场调研机构EvaluatePharma发布报告预测，随着市场的不断渗透及适应症的不断增加，Imbruvica在2026年销售额将达到107.22亿美元，成为全球第五大畅销药。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Calquence approved in the EU for the treatment of chronic lymphocytic leukaemia

22、卒中重磅！阿斯利康Brilinta(替卡格雷)获美国FDA批准，联合阿司匹林，降低高危患者卒中风险！

来源：本站原创 2020-11-09 14:32

2020年11月09日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗凝血剂Brilinta（ticagrelor，替卡格雷）一个新的适应症，联合阿司匹林，用于治疗发生急性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作（TIA）的患者，降低后续卒中风险。

在全球范围内，卒中是致残和死亡的首要原因。此次新适应症通过FDA的优先审查程序获得批准。值得一提的是，Brilinta+阿司匹林是FDA批准的第一种可降低这些高危患者后续卒中风险的双效抗血小板疗法。目前，替卡格雷的新适应症申请正在接受中国、欧盟监管机构的审查。

Brilinta是一种口服、可逆、直接作用的P2Y12受体拮抗剂，通过抑制血小板活化发挥作用。截至目前，Brilinta在110多个国家被批准，用于急性冠脉综合征（ACS）成人患者预防动脉粥样硬化性血栓事件，在70多个国家被批准用于心脏病发作高危患者心血管事件的二级预防。2020年5月，FDA批准Brilinta美国标签更新，纳入降低高危冠状动脉疾病（CAD）患者发生首次心脏病发作或卒中的风险。

原文出处：Brilinta approved in the US to reduce the risk of stroke in patients with an acute ischaemic stroke or high-risk transient ischaemic attack

23、囊性纤维化(CF)新药！Kalydeco获欧盟批准：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！

来源：本站原创 2020-11-06 20:16

2020年11月06日讯/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化（CF）婴儿患者。具体为，在囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R117H突变或下列门控（III类）突变的CF婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。

在美国，Kalydeco于今年9月获得批准，用于治疗4-6个月大的CF婴儿患者，具体为：基于临床和/或体外试验数据，在CFTR基因中存在至少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿患者。早在4个月大时就开始治疗CF的根本原因，有潜力改变疾病的进程。

Kalydeco是全球首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物，于2012年在美国首次获得批准，该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的患者。该药是一种CFTR增效剂，可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。该药通过口服给药，其目的是使CFTR蛋白在细胞表面的开发时间更长，以改善盐和水在细胞膜上的运输，这有助于水合和清除气道粘液。

今年6月，医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Vertex Announces European Commission approval for KALYDECO® (ivacaftor) as First and Only CFTR Modulator to Treat Eligible Infants With Cystic Fibrosis as Early as Four Months of Age

24、肝癌一线治疗重大突破！罗氏Tecentriq+Avastin(泰圣奇+安维汀)获欧盟批准，已在中国获批！

来源：本站原创 2020-11-03 15:47

2020年11月03日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）联合Avastin（安维汀，通用名：bevacizumab，贝伐珠单抗），用于治疗先前没有接受过系统治疗的晚期或不可切除性肝细胞癌（HCC）成人患者。

值得一提的是，Tecentriq+Avastin组合是首个也是唯一一个被批准用于治疗不可切除性HCC的癌症免疫治疗方案。HCC是最常见的肝癌类型。来自IMbrave150临床试验的数据显示，在不可切除性HCC患者中，与标准护理药物索拉非尼（sorafenib）相比，Tecentriq+Avastin联合治疗显著延长了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。

原文出处：European Commission approves Roche’s Tecentriq in combination with Avastin for the treatment of people with the most common form of liver cancer

25、镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟批准，预防血管阻塞危象(VOC)!

来源：本站原创 2020-10-31 13:05

2020年10月31日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Adakveo（crizanlizumab），用于年龄≥16岁的镰状细胞病（SCD）成人和儿科患者，预防复发性血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象。Adakveo可作为羟基脲（HU/HC）的附加疗法，也可作为单药疗法用于HU/HC不适合或应答不足的患者。

Adakveo于2019年11月在美国获得全球首批，目前已在包括美国和欧盟成员国在内的36个国家获批，该药是第一个被批准可用于SCD患者预防VOC的靶向疗法，同时是第一个也是唯一一个被批准的通过结合P选择性（P-selectin）发挥治疗作用的靶向生物制剂。P-选择素是一种细胞粘附蛋白，在导致血管阻塞的多细胞相互作用中起着中心作用。通过与活化的内皮细胞和血小板表面的P-选择素结合，Adakveo可阻断内皮细胞、血小板、红细胞和白细胞之间的相互作用。

目前，Adakveo被开发用于SCD患者预防VOC。SUSTAIN是SENTRY临床研究项目的一部分，该项目包括多项临床研究，旨在获得crizanlizumab用于SCD临床管理的全面数据（生物谷Bioon.com）

原文出处：Novartis sickle cell medicine Adakveo® approved in Europe to prevent recurrent vaso-occlusive crises

26、重磅！Arikayce在欧盟获批：首个治疗鸟型分枝杆菌(MAC)所致非结核分枝杆菌(NTM)肺病的药物!

来源：本站原创 2020-10-31 13:05

2020年10月31日讯/生物谷BIOON/--Insmed是一家致力于改变严重和罕见疾病患者生活的全球生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Arikayce（阿米卡星脂质体吸入悬液），用于治疗选择有限且无囊性纤维化的成人患者，治疗由鸟型分枝杆菌（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染。这是一种慢性致衰性肺部疾病，可显著增加患者的发病率和死亡率。之前，Arikayce在欧盟已被授予治疗NTM肺部感染的孤儿药资格。

在美国，Arikayce于2018年9月获批，是目前唯一治疗MAC肺部疾病的药物。Arikayce在美国和欧盟的批准上市，标志着推进MAC肺病患者护理方面的一个重要里程碑。

原文出处：European Commission Grants Marketing Authorization for ARIKAYCE® Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion for the Treatment of NTM Lung Infections Caused by MAC in Adult Non-CF Patients with Limited Treatment Options

市场动态

1、27.5亿美元加码抗体偶联药物(ADC)！默沙东收购VelosBio：获得ROR1靶点同类首个抗癌疗法！

来源：本站原创 2020-11-09 14:31

2020年11月09日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）与VelosBio近日联合宣布，双方已达成一项最终协议。根据该协议，默沙东将通过其子公司以27.5亿美元现金收购VelosBio的所有流通股。

VelosBio是一家私人控股的临床阶段生物制药公司，致力于开发靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的首创抗癌疗法。其先导候选药物是VLS-101，这是一种靶向ROR1的抗体偶联药物（ADC），目前分别在一项1期和一项2期临床试验中评估治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。

VLS-101是一种在研ADC，由一种靶向ROR1的单克隆抗体与一种叫做单甲基auristatin E（MMAE）的化学治疗剂连接而成。抗体与癌细胞上的ROR1结合后，ADC被内化进入这些细胞并释放MMAE来摧毁癌细胞。在人类血液恶性肿瘤和实体瘤的小鼠模型中，VLS-101显示出强大的抗肿瘤活性。目前，VLS-101正处于临床开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤患者。此前，美国FDA已授予VLS-101治疗MCL的孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。

此外，VelosBio正在开发针对ROR1的下一代ADC和双特异性抗体的临床前管线，有潜力通过提供肿瘤细胞杀伤的替代方法，对VLS-101形成补充。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Merck to Acquire VelosBio