新药前沿动态

1、中国前列腺癌新药！拜耳多菲戈®（Xofigo®）获批：新型α粒子靶向药物，可提供三重获益！

来源：本站原创 2020-08-28 15:50

2020年08月28日讯/生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布，Xofigo®（多菲戈®，通用名：radium-223 dichloride，氯化镭[223Ra]注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。截至目前，已在全球50多个国家获得批准，包括美国、欧盟和日本。

Xofigo®（多菲戈®）是唯一批准的α粒子靶向疗法，该药是一款可发射α粒子的放射活性治疗药物。来自关键III期ALSYMPCA研究的数据证实：在治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的CRPC患者时，与安慰剂相比，Xofigo可提供三重获益：显著延长生存期、推迟首次症状性骨骼事件（SSE）的发生时间、改善生活质量。此外，Xofigo还具有良好的安全性。

原文出处：Bayer receives approval for Xofigo in China

2、40年来首个新机制痤疮药！局部雄激素受体抑制剂Winlevi乳膏剂获美国FDA批准上市！

来源：本站原创 2020-08-28 15:49

2020年08月28日讯/生物谷BIOON/ --Cassiopea是一家致力于开发和商业化具有新型作用机制（MOA）皮肤病处方药的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Winlevi（clascoterone 1%）乳膏剂，用于治疗12岁及以上患者的痤疮。该药预计将在2021年上市。在美国，痤疮是最普遍的皮肤病，每年影响5000万人，但FDA最近一次批准一种具有新作用机制（MOA）的痤疮药物还是发生在近40年前。

Winlevi是近40年来FDA批准的第一种具有新作用机制（MOA）的痤疮药物，将为皮肤科医生和患者提供一种新的、有效的治疗方法。与治疗痤疮的口服激素不同，clascoterone 1%乳膏剂可以同时用于男性和女性患者。

原文出处：CASSIOPEA RECEIVES FDA appROVAL FOR WINLEVI(CLASCOTERONE CREAM 1%), FIRST-IN-CLASS TOPICAL ACNE TREATMENT TARGETING THE ANDROGEN RECEPTOR

3、全球首个BCMA靶向疗法！葛兰素史克Blenrep获欧盟批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤！

来源：本站原创 2020-08-28 15:49

2020年08月28日讯/生物谷BIOON/ --葛兰素史克（GSK）近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准Blenrep（belantamab mafodotin，GSK2857916），该药是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），适应症为：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过至少4种疗法、且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂/一种免疫调节剂/一种CD38单抗难治、在最后一次治疗中被证明疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

今年8月初，Blenrep通过优先审查程序获得了美国FDA的加速批准，适应症与上述相同。根据肿瘤缓解率数据，该适应症通过加速审批程序获得批准。针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

值得一提的是，Blenrep是全球获批的第一个BCMA靶向疗法，这是一款首创（first-in-class）的人源化抗BCMA疗法，适用于那些接受当前标准护理但病情进展的患者。Blenrep采用多方面的作用机制靶向BCMA，这是一种细胞表面蛋白，在浆细胞存活中起重要作用，并在多发性骨髓瘤细胞上表达。

Blenrep是************个被批准的抗BCMA疗法，具有一种全新的作用机制，代表了一种新的治疗方法，当患者对其他标准疗法停止反应时，可以求助于Blenrep治疗，该药有潜力变革目前选择有限的复发或难治性骨髓瘤患者的临床治疗。在美国和欧盟，Blenrep分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME），是第一个被授予BTD和PRIME的BCMA靶向制剂。

原文出处：European Commission approves BLENREP (belantamab mafodotin) for the treatment of patients with relapsed and refractory multiple myeloma

4、罕见病新药！美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！

来源：本站原创 2020-08-27 15:28

2020年08月27日讯/生物谷BIOON/ --Recordati Rare Diseases公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cystadrops（半胱胺滴眼液，0.37%）。Cystadrops是一种新的粘性滴眼液，可以消耗胱氨酸贮积症（cystinosis）患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。

Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积，是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。

Cystadrops是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。胱氨酸贮积症是一种复杂、罕见的疾病，需要患者和护理人员每天使用多种不同的药物。Cystadrops是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼液配方，每天在清醒时使用4次。Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。

原文出处：U.S. FDA approves CYSTADROPS® (Cysteamine Ophthalmic Solution) 0.37%, A New Practical Treatment Option for the Ocular Manifestations of Cystinosis

5、肾移植新药！新型IgG抗体切割酶Idefirix获欧盟批准，用于高度致敏肾移植患者！

来源：本站原创 2020-08-27 15:27

2020年08月27日讯/生物谷BIOON/ --Hansa Biopharma是开发免疫调节酶技术治疗罕见IgG介导疾病的领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准新型IgG抗体降解酶Idefirix（imlifidase），用于高度致敏肾移植患者。

此次EC正式批准是在欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布积极审查意见后2个月获得的。之前，CHMP已建议有条件批准Idefirix，用于与可用的死亡供者交叉配型呈阳性、高度致敏肾移植成人患者，进行脱敏治疗。

2019年2月28日，根据瑞典、法国和美国已完成的4项II期研究的数据，EMA受理了imlifidase在肾移植中的上市许可申请（MAA）。每项研究均达到了全部主要终点和次要终点，证明了imlifidase成功实现肾移植的有效性和安全性。

在美国，经与FDA达成一致后，Hansa Biopharma于2020年6月17日向FDA提交了一份研究方案。这项随机对照临床研究计划于今年第四季度开始、在美国10-15个中心招募45例高度致敏患者，数据可能支持2023年之前在美国提交生物制品许可申请（BLA）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：The EU Commission grants conditional approval for IdefirixTM (imlifidase) in highly sensitized kidney transplant patients in the European Union

6、肿瘤免疫治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)在日本收获2项新批准：食管癌，6周一次给药方案！

来源：本站原创 2020-08-25 15:56

2020年08月25日讯/生物谷BIOON/---默沙东（Merck & Co）近日宣布，抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）已获得日本药品和医疗器械管理局（PMDA）两项新批准：（1）将Keytruda作为单药疗法，用于治疗接受化疗后病情进展、肿瘤PD-L1表达呈阳性、完全不能切除、晚期或复发性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者；（2）将Keytruda一种新的给药方案——每6周一次（Q6W）400mg剂量，用于所有已批准的成人适应症，包括Keytruda单药疗法和联合疗法。

截至目前，Keytruda在日本已被批准13个治疗适应症，包括7种类型肿瘤和MSI-H肿瘤。除了目前的每3周一次（Q3W）200mg剂量方案，此次批准的Q6W 400mg方案将为患者提供一个新的给药选择。

在中国，Keytruda于2020年6月获得批准，作为单药疗法，用于治疗先前系统疗法治疗失败、肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。

截止目前，在全球范围内，已有超过10款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批，其中Keytruda是该领域的领头羊，已批准20多个治疗适应症，2019年全球销售额达到111亿美元，较上一年增长幅度高达58%。

原文出处：Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) Receives Two New approvals in Japan

7、全球首个治疗严重肢体缺血(CLI)的干细胞疗法！印度首个同种异体细胞产品Stempeucel批准上市！

来源：本站原创 2020-08-24 15:03

2020年08月24日讯/生物谷BIOON/ --印度药企西普拉（Cipla）近日宣布，其合作伙伴Stempeutics Research私人有限公司已获得印度药品监督管理局（DCGI）的监管批准，将在印度推出Stempeucel®，该产品适应症为：用于治疗由伯格氏病（Buerger's Disease，BD）和动脉粥样硬化性外周动脉疾病（Atherosclerotic Peripheral Arterial Disease，ASPAD）引起的严重肢体缺血（CLI）。

值得一提的是，Stempeucel®是印度第一个被批准用于商业用途的同种异体细胞治疗产品，也是************个被批准用于治疗CLI的干细胞产品。

Stempeutics公司历经12年时间，开发出了Stempeucel®这款突破性干细胞疗法，其专有的pooling方法提供了一个高效的生产过程，从而使患者能够以可承受的成本获得解决疾病根本原因的治疗产品。Stempeucel®制造方面，一套主细胞库可产生超过100万剂的细胞疗法，从而为患者提供一致的产品，这在再生医学中是独一无二的。

原文出处：Cipla and Stempeutics collaborate for launch of Stempeucel?, first 'Made in India' Cell Therapy to treat Critical Limb Ischemia (CLI) 

8、结肠镜检查重磅消息！亚甲蓝MMX在欧盟获批：************个用于改善结肠镜检查结果的口服药！

来源：本站原创 2020-08-23 15:57

2020年08月23日讯/生物谷BIOON/ --Cosmo Pharma是一家专业制药公司，致力于开发和商品化治疗某些胃肠道疾病的产品，并通过辅助结肠病变的检测来改善内窥镜质量指标。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Methylthioninium Chloride Cosmo缓释片（Methylene Blue MMX，亚甲蓝）用于结肠镜检查期间结直肠病变（癌前病变和癌变）的可视化。该产品适应症为：作为一种诊断剂，在接受筛查或监视结肠镜检查的成人患者中增强结直肠病变的可视化。

值得一提的是，这是亚甲蓝的首次批准，也是首次批准一种口服药物改善结肠镜检查结果。此次批准为欧洲集中审查批准，将在所有欧盟成员国以及欧洲经济区（EEA）国家冰岛、列支敦士登、挪威同时生效。

原文出处：Methylene Blue MMX approved in Europe for the visualization of colorectal lesions during colonoscopies – first oral drug ever approved in the world to improve the outcome of colonoscopies

9、淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%！

来源：本站原创 2020-08-23 15:57

2020年08月23日讯/生物谷BIOON/ --小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，该公司BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride，80mg片剂）在日本获批新适应症，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。Velexbru是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在日本开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。

通过这项批准，Velexbru现在是日本第一个被批准用于治疗先前未经治疗的、或复发/难治性WM患者和LPL患者的BTK抑制剂。在2019年11月，日本厚生劳动省（MHLW）授予了Velexbru治疗WM和LPL的孤儿药资格。

今年3月，Velexbru在日本获得全球首批，用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。值得一提的是，Velexbru是************个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。此前，Velexbru被授予了治疗PCNSL的孤儿药资格。用药方面，Velexbru空腹服用，每日一次480mg。

2014年12月，吉利德与小野制药达成授权协议，获得除日本、韩国、中国、东盟国家（ASEAN）以外全球其他国家开发和商业化tirabrutinib的独家权利，小野制药保留上述国家的权利。（生物谷Bioon.com）

原文出处：ONO Receives a Supplemental approval in Japan for Velexbru Tablet 80mg, a BTK Inhibitor, for Additional Indication of Waldenstrom Macroglobulinemia and Lymphoplasmacytic Lymphoma

10、乳腺癌新药！罗氏靶向抗癌药Kadcyla在日本获批：辅助（术后）治疗HER2阳性早期乳腺癌！

来源：本站原创 2020-08-23 15:56

2020年08月23日讯/生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准HER2靶向药物Kadcyla（trastuzumab emtansine）作为辅助疗法治疗HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的一个额外适应症，具体为：用于接受新辅助（术前）治疗后存在残留浸润性疾病的HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的辅助（术后）治疗。在美国和欧盟，Kadcyla分别于2019年5月和12月获批上述适应症。

之前，Kadcyla批准的适应症为：治疗不可切除性或复发性HER2阳性乳腺癌患者。此次最新批准，Kadcyla将为接受新辅助（术前）治疗不能获得病理学完全缓解（pCR）的HER2阳性早期乳腺癌患者提供一种改善预后的术后新治疗方案。

原文出处：Chugai Obtains approval for Additional Indication of Kadcyla for Adjuvant Therapy of HER2-Positive Early Breast Cancer

11、囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！

来源：本站原创 2020-08-23 15:56

2020年08月23日讯/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）150mg联合用药方案，用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变（F/MF）的患者，或存在2个F508del突变（F/F）的患者。

囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。

目前，Vertex公司已上市多款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）这三款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission approves KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat Cystic Fibrosis in People Ages 12 Years and Older

12、肺癌重磅！阿斯利康Imfinzi(英飞凡)获日本批准：一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)！

来源：本站原创 2020-08-22 18:33

2020年08月22日讯/生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，日本监管机构已批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗），联合标准护理（SoC）含铂化疗（依托泊苷+卡铂，或依托泊苷+顺铂），一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。此次批准，将为日本的ES-SCLC患者群体提供一个重要的一线治疗方案。SCLC是一种侵袭性、快速生长的癌症，尽管最初对含铂化疗有反应，但通常会很快复发和进展。

在美国，Imfinzi于2020年3月底获得FDA批准，联合含铂化疗（依托泊苷+卡铂或依托泊苷+顺铂）一线治疗ES-SCLC成人患者。目前，该适应症也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的监管审查。

值得一提的是，Imfinzi是被证实与SoC含铂化疗（依托泊苷+顺铂或卡铂）联合治疗能提供显著生存益处和改善缓解率的唯一一个PD-1/PD-L1免疫疗法。

Imfinzi（英飞凡，度伐利尤单抗）是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，能够阻断PD-L1跟PD-1和CD80的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸并释放被抑制的免疫反应。截至目前，Imfinzi已在60多个国家（包括美国、日本、中国、整个欧盟）被批准，用于接受铂类药物为基础的化疗同步放疗后未出现疾病进展的不可切除性、III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治愈性治疗。此外，Imfinzi也已在包括美国在内的10多个国家被批准，用于既往接受过含铂化疗的晚期膀胱癌患者。

原文出处：Imfinzi approved in Japan for the treatment of extensive-stage small cell lung cancer

13、多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获美国FDA批准：首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法！

来源：本站原创 2020-08-21 15:38

2020年08月21日讯/生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kesimpta（ofatumumab，前称OMB157），作为皮下注射剂，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病、活动性继发进展型疾病。

Kesimpta是一种新型靶向B细胞疗法，与口服药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）相比，显示出非常高的疗效和相似的安全性，将成为广泛RMS患者群体的首选治疗方案。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症（MS）药物，也是行业领先的MS口服疾病修正治疗药物。

多发性硬化症（MS）通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能，影响全球约230万人。该病通常分为三种类型：复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）、继发进展型多发性硬化症（SPMS，通常定义为认知和身体变化以及残疾的整体积累）、原发进展型多发性硬化症（PPMS）。约85%的患者最初出现复发类型的多发性硬化症。

在该领域，诺华的产品组合包括：Gilenya（fingolimod，S1P调节剂）、Mayzent（siponimod，新一代S1P调节剂）、Extavia（皮下注射用干扰素β-1b）。此外，旗下山德士在美国销售Glatopa（醋酸格拉替雷，20mg/mL，40mg/mL），该药是梯瓦重磅MS药物Copaxone的仿制药。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves Novartis Kesimpta® (ofatumumab), the first and only self-administered, targeted B-cell therapy for patients with relapsing multiple sclerosis

14、多发性骨髓瘤重磅组合！强生/安进Darzalex+Kyprolis+地塞米松三药方案(DKd)获美国FDA批准!

来源：本站原创 2020-08-21 15:37

2020年08月21日讯/生物谷BIOON/ --强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Darzalex（daratumumab）与Kyprolis（carfilzomib，卡非佐米）和地塞米松联合用药方案（DKd），用于治疗先前已接受过1-3种疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。截至目前，Darzalex已被批准8个治疗适应症，其中5个是复发/难治性治疗适应症。

Darzalex于2015年11月首次获批上市，该药是全球获批的首个CD38介导性、溶细胞性抗体药物，具有广谱杀伤活性，可靶向结合多发性骨髓瘤及多种实体瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，通过多种免疫介导的作用机制诱导肿瘤细胞的快速死亡，包括互补依赖性细胞毒作用（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）以及通过细胞凋亡（apoptosis）。此外，Darzalex也已被证明能够靶向肿瘤微环境中的免疫抑制细胞从而表现出免疫调节活性。

Kyprolis于2012年7月首次获批上市，该药是一种静脉给药的不可逆蛋白酶体抑制剂。蛋白酶体在细胞功能和生长过程中发挥重要作用，可降解受损或不再需要的蛋白质。Kyprolis已被证明能够阻断蛋白酶体，导致蛋白质在细胞内过量聚集。在一些细胞中，Kyprolis可引起细胞死亡，尤其是多发性骨髓瘤细胞，这是由于这类细胞更可能含有较高量的异常蛋白质。

目前，Darzalex和Kyprolis已成为治疗多发性骨髓瘤（MM）的重要基础疗法。来自CANDOR研究的结果提供了强有力的证据，显示KdD方案治疗复发性疾病患者具有深度和持久的缓解。将Kypropris（蛋白酶体抑制剂）和Darzalex（抗CD38单抗）这两种强效靶向药物进行联合用药，代表了治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的一种非常有潜力的新方法。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. FDA approves New DARZALEX® (daratumumab)-Based Combination Regimen for Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

15、剑指罗氏安维汀！默沙东/三星Bioepis生物类似药Aybintio(贝伐单抗)获欧盟批准！

来源：本站原创 2020-08-21 15:36

2020年08月21日讯/生物谷BIOON/--韩国生物制药公司三星Bioepis近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Aybintio（bevacizumab，贝伐单抗，SB8），该药是一款生物类似药，参考药物为罗氏品牌生物制剂Avastin（安维汀，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）。Aybintio用于治疗与Avastin相同的癌症适应症，包括：转移性结直肠癌（mCRC）、转移性乳腺癌（mBC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、晚期和/或转移性肾细胞癌（mRCC），以及上皮性卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌和宫颈癌。目前，Aybintio（SB8）也正在接受美国FDA的审查。

原文出处：Samsung Bioepis Receives European Commission approval for AYBINTIO? (Bevacizumab)

16、全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！

来源：本站原创 2020-08-20 15:30

2020年08月20日讯/生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的生物制品许可申请（BLA）发布了一份完整回应函（CRL）。值得一提的是，valrox是美国FDA受理的首个血友病基因疗法，但CRL意味着BLA审查周期已经完成，并且该BLA以目前的形式不能获得批准。

此前，BioMarin与FDA就支持BLA所需数据的范围达成了一致意见。现在，FDA对该公司正在进行的270-301研究（III期）中的两年数据提出了新的建议，将年化出血率（ABR）为主要终点，以提供持久效果的实质证据。该机构在CRL中第一次通知公司这一建议，但在开发或审查期间的任何时候都没有提出这一建议。该机构建议该公司完成这项III期，并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据。FDA的结论是，270-201研究（I/II期）和III期研究之间的差异限制了其依靠I/II期研究来支持疗效持久性的能力。III期研究于2019年11月完成患者入组，最后一例患者将于2021年11月完成2年随访。

原文出处：BioMarin Receives Complete Response Letter (CRL) from FDA for Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Severe Hemophilia A

17、类风湿性关节炎新药！吉利德JAK抑制剂filgotinib遭美国FDA拒绝批准，$8000万买的券成泡影!

来源：本站原创 2020-08-19 15:27

2020年08月19日讯/生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）针对filgotinib（200mg和100mg片剂）的新药申请（NDA）发布了一封完整回应函（CRL）。该药是一种口服选择性JAK1抑制剂，用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者。

值得一提的是，在2019年12月向FDA提交NDA时，吉利德还使用了一张优先审评券（PRV）来加速审查。这张PRV是吉利德以8000万美元的价格从Ultragenyx公司买进的。此次CRL也意味着，8000万美元成了泡影。

原文出处：Gilead Receives Complete Response Letter for Filgotinib for the Treatment of Moderately to Severely Active Rheumatoid Arthritis

18、第三款视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！罗氏IL-6R单抗Enspryng获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-08-16 15:18

2020年08月16日讯/生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Enspryng（satralizumab），用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，常被误诊为多发性硬化症（MM）。NMOSD主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。

值得一提的是，Enspryng是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性NMOSD的皮下治疗方案，可由患者自己或护理人员，每4周皮下注射一次。同时，Enspryng是第一个也是唯一一个靶向抑制白细胞介素-6受体（IL-6R）活性治疗NMOSD的治疗方案。在2项关键III期研究中，Enspryng作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制剂治疗（IST）的附加疗法，在广泛的NMOSD患者群体中显示了强大的疗效，并显著降低了复发的风险。

截至目前，Enspryng也在日本、加拿大、瑞士获得了批准，并正在接受欧盟和中国在内许多监管机构的审查。在日本、美国、欧盟、satralizumab均被授予了孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了突破性药物资格（BTD）。

2019年5月底，豪森药业（Hansoh Pharma）与Viela Bio达成了战略合作，在中国开发inebilizumab治疗NMOSD以及其他潜在的炎症/自身免疫和血液学恶性肿瘤适应症。根据协议条款，Viela Bio有资格获得一笔前期合作费用和超过2.2亿美元的里程碑付款，以及基于产品净销售的分层版税。豪森药业将负责领导在中国开发和商业化inebilizumab。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves Genentech’s Enspryng for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

19、杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！

来源：本站原创 2020-08-13 13:04

2020年08月13日讯/生物谷BIOON/ --日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）子公司NS Pharma近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Viltepso（viltolarsen），用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第53号外显子（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这类患者约占DMD患者总数的8%。今年3月，Viltepso在日本获得批准。用药方面，Viltepso通过静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg，可在家/医院/治疗中心，由训练有素的专业医护人员进行给药。

Viltepso是美国FDA批准的第二款治疗DMD的第53号外显子跳过疗法。2019年底，Sarepta公司药物Vyondys 53（golodirsen）获得FDA批准。2款药物均为反义寡核苷酸药物，作用机制相同，通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白（抗肌萎缩蛋白，Dys）基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

虽然Viltepso临床研究中未观察到肾毒性，但Viltepso的临床经验有限，在给药一些反义寡核苷酸后，已经观察到肾毒性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾功能。

目前，Sarepta公司第三款DMD跳过疗法casimersen也正在接受FDA的审查，该疗法专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。（生物谷Bioon.com）

原文出处：NS Pharma's VILTEPSO™ (viltolarsen) injection Now FDA-approved in the U.S. for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in Patients Amenable to Exon 53 Skipping Therapy

20、恰加斯病新药！拜耳Lampit(硝呋莫司，易分散刻痕片)获美国FDA批准上市，用于儿科患者！

来源：本站原创 2020-08-09 13:02

2020年08月09日讯/生物谷BIOON/--拜耳（Bayer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lampit（nifurtimox，硝呋莫司）刻痕片，用于儿科患者（0岁至18岁以下，体重≥2.5公斤），治疗由克氏锥虫（T. cruzi）引起的恰加斯病（Chagas disease，又名：南美锥虫病）。

Lampit是一种新的、可分割、易分散的片剂，可以用手在刻痕线处分开。该片剂采用了一种新的配方，可以很容易地分散在水中，有助于可能有吞咽困难或需要半片片剂的儿科患者的给药治疗。用药方面，Lampit可根据患者体重进行调整。

新配方的nifurtimox将改善新生儿、婴儿和儿童的给药，这是患恰加斯病最脆弱的患者群体，将对控制该疾病做出重大贡献。

原文出处：U.S. Food and Drug Administration approves Lampit® (nifurtimox) for the Treatment of Chagas Disease in Children

21、HIV二线新药！葛兰素史克完整二药方案Dovato获美国FDA批准，用于病毒学抑制的成人患者！

来源：本站原创 2020-08-08 11:10

2020年08月08日讯/生物谷BIOON/ --ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dovato（dolutegravir/lamivudine，DTG/3TC，50mg/300mg）扩大适应症，作为一种完整方案，用于治疗已实现病毒学抑制的HIV-1成人感染者（二线治疗）。具体适应症为：作为一种完整方案，用于接受一种稳定的抗逆转录病毒（ARV）方案治疗已实现病毒学抑制（HIV-1 RNA＜50拷贝/毫升）、无治疗失败史、对Dovato每个药物组分没有已知耐药性的HIV-1成人感染者，取代其当前的ARV方案。

Dovato于2019年4月首次获美国FDA批准，作为一种完整方案，用于先前没有接受过治疗（初治）的HIV-1成人感染者（一线治疗）。具体为：无ARV治疗史、对DTG或3TC均无已知耐药性的HIV-1成人感染者。2019年，美国卫生和人类服务部（DHHS）《成人和青少年抗逆转录病毒治疗指南》将Dovato纳入一线治疗方案名单，这是DHHS首次在一线治疗中推荐使用一种完整的2药方案。

在欧盟和其他国家，Dovato已被批准：用于初治（一线治疗）和病毒学抑制的（二线治疗）HIV-1感染者，具体为：年龄＞12岁、体重≥40公斤、对整合酶抑制剂或3TC没有已知或疑似耐药的青少年和成人HIV-1感染者。

原文出处：ViiV Healthcare announces FDA approval of an expanded indication for Dovato (dolutegravir/lamivudine), a complete two-drug regimen for virologically suppressed adults with HIV-1

22、中国HER2+早期乳腺癌首个口服辅助治疗药物！北海康成Nerlynx(奈拉替尼)在台湾批准上市！

来源：本站原创 2020-08-08 11:09

2020年08月08日讯/生物谷BIOON/--北海康成制药有限公司（北海康成，CANbridge）近日宣布，台湾食品药品监督管理局（TFDA）已批准Nerlynx（neratinib，马来酸奈拉替尼片）：用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌（eBC）成人患者，在完成曲妥珠单抗（trastuzumab）辅助治疗之后的强化辅助治疗。Nerlynx于2019年11月在香港获批上市、于2020年5月在大陆获批上市。

北海康成于2018年1月与Puma Biotechnology签署了Nerlynx在大中华区（大陆、台湾、香港、澳门）进行开发和商业化的独占许可协议。

Puma公司正在与全球授权合作伙伴进行合作，在目前已批准Nerlynx的所有国家和地区寻求批准上述第二个适应症。（生物谷Bioon.com）

原文出处：CANbridge Pharmaceuticals Receives Marketing approval for NERLYNX (neratinib) in Taiwan

23、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)新药！诺华Xolair(茁乐，奥马珠单抗)新适应症获欧盟批准！

来源：本站原创 2020-08-07 15:09

2020年08月07日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗炎药Xolair（中文品牌名：茁乐，通用名：omalizumab，奥马珠单抗）一个新的适应症，作为鼻内皮质类固醇（INC）的附加（add-on）疗法，用于治疗采用INC不能充分控制病情的严重慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人患者（≥18岁）。III期研究表明，Xolair缩小了鼻息肉大小（采用鼻息肉评分[NPS]定义）、改善了CRSwNP患者的症状和生活质量。

此次批准建立在Xolair的疗效和安全性记录的基础上，该药有超过130万患者年的暴露经验，在严重过敏性哮喘和慢性自发性荨麻疹方面拥有无与伦比的真实世界证据。

CRSwNP是一种慢性疾病，常与其他呼吸系统疾病同时发生，严重损害患者生活质量，其症状包括：长期鼻塞、呼吸和睡眠困难、嗅觉丧失。

在中国，Xolair（中文品牌名：茁乐，通用名：奥马珠单抗）于2017年8月获得批准，用于治疗12岁以上经吸入激素合并长效β2-肾上腺素受体激动剂治疗控制不佳的中重度过敏性哮喘患者。此次批准，使Xolair（茁乐）成为中国批准治疗哮喘的首个靶向药物。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Novartis receives EC approval for new Xolair® indication to treat severe chronic rhinosinusitis with nasal polyps

24、全球首个BCMA靶向疗法！葛兰素史克Blenrep(belantamab mafodotin)获美国FDA批准上市！

来源：本站原创 2020-08-06 15:27

2020年08月06日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Blenrep（belantamab mafodotin，GSK2857916），该药是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），适应症为：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过至少4种疗法（包括一种抗CD38抗体、一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。根据肿瘤缓解率数据，该适应症通过加速审批程序获得批准。针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

值得一提的是，Blenrep是全球获批的第一个BCMA靶向疗法，同时也是GSK在2020年收获的第五个重大药品批准。Blenrep采用多方面的作用机制靶向BCMA，这是一种细胞表面蛋白，在浆细胞存活中起重要作用，并在多发性骨髓瘤细胞上表达。

Blenrep通过多种细胞毒作用机制选择性作用于MM细胞，将为该类癌症提供极具潜力的下一代免疫治疗选择。目前，Blenrep也正被开发用于其他表达BCMA的晚期血液系统恶性肿瘤患者。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves GSK’s BLENREP (belantamab mafodotin-blmf) for the treatment of patients with relapsed or refractory multiple myeloma

25、超重磅！全球首个丁肝治疗药物：Hepcludex在欧盟批准上市，治疗乙肝处于II期临床！

来源：本站原创 2020-08-05 15:06

2020年08月05日讯/生物谷BIOON/ --MYR Pharmaceuticals是一家专注于慢性乙型和丁型肝炎治疗药物开发和商业化的德国生物技术公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予其先导药物Hepcludex（Myrcludex B，INN名称：bulevirtide）在欧盟地区的有条件营销授权（CMA）。

Hepcludex是欧洲第一个被批准用于成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染和代偿性肝病的治疗方案。该药是一款首创的（first-in-class）病毒进入抑制剂，开发用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）感染，该药能抑制肝细胞表面的HBV/HDV受体NTCP，并防止再生细胞的感染和病毒在肝内的传播。

Hepcludex代表了临床上*********的丁型肝炎（hepatitis D）新疗法。此次CMA批准，基于2个II期研究（MYR202和MYR203）的结果，数据显示：Hepcludex治疗期间显著降低了病毒血症并改善了肝功能，同时具有良好的耐受性和安全性。

原文出处：MYR Pharmaceuticals receives Conditional Marketing Authorization by the European Commission for HEPCLUDEX

26、40多年来第三款抗结核新药！欧盟批准Pretomanid治疗高度耐药结核病，复星医药引入中国！

来源：本站原创 2020-08-05 15:04

2020年08月05日讯/生物谷BIOON/--非盈利药物研发组织TB Alliance（结核病联盟）近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准新型化合物Pretomanid，作为三药、六个月全口服方案BPaL（由贝达喹啉、Pretomanid、利奈唑胺组成）的一部分，用于药物不耐受或无应答的广泛耐药结核病（XDR-TB）或耐多药结核病（MDR-TB）患者（统称为“高度耐药结核病”）的治疗。

值得一提的是，Pretomanid是过去40多年来批准的第三款抗结核新药，同时也是首个由非盈利组织开发的抗结核药物。此次批准，BPaL方案为欧盟高度耐药结核病感染患者群体提供一种新的、更短、更容易管理和高效的治疗方法。

原文出处：TB Alliance Announces European Commission Authorisation of New Treatment for Highly Drug-Resistant Tuberculosis

27、“不限癌种”广谱抗癌药！罗氏Rozlytrek在欧盟获批：治疗NTRK融合实体瘤和ROS1阳性肺癌！

来源：本站原创 2020-08-04 14:42

2020年08月04日讯/生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib），用于治疗12岁及以上神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性实体瘤儿科及成人患者，具体为：疾病局部进展、转移或手术切除可能导致严重患病、且先前没有接受过NTRK抑制剂、没有令人满意的治疗选择的患者。此外，EC还批准Rozlytrek，用于治疗先前没有接受过ROS1抑制剂的ROS1阳性、晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在美国，Rozlytrek于2019年8月获批上述2个适应症。

Rozlytrek是罗氏第一个肿瘤不可知论（tumor-agnostic，即与肿瘤类型无关，“不限癌种”）疗法，已在多种肿瘤类型中显示出持久缓解，包括已经扩散到大脑的肿瘤。在美国和欧盟，Rozlytrek之前分别被授予了治疗NTRK融合实体瘤的突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。NTRK基因融合已经在一系列难以治疗的实体瘤类型中得到了鉴定，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌和肺癌。

原文出处：Rozlytrek, Roche’s first tumour-agnostic therapy, approved in Europe for people with NTRK fusion-positive solid tumours and for people with ROS1-positive advanced non-small cell lung cancer

28、肾癌“免疫+靶向”一线治疗！辉瑞与默克Bavencio+Inlyta组合疗法获英国NICE批准！

来源：本站原创 2020-08-03 21:01

2020年08月03日讯/生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日推荐，在国家医疗服务系统（NHS）中使用默克（Merck KGaA）与辉瑞（Pfizer）抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab）和酪氨酸激酶抑制剂Inlyta（axitinib，阿昔替尼）的联合用药方案，一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。

该方案将通过英国癌症药物基金（CDF）提供资金。此前，Bavencio+Inlyta组合在2019年8月被批准通过药品早期获取计划(EAMS)提供，该计划使英国超过150例患者提前获得了治疗。

在美国和欧盟，Bavencio+Inlyta组合分别于2019年5月、10月获得批准，一线治疗晚期RCC患者。值得一提的是，同年4月和9月，默沙东抗PD-1疗法Keytruda与Inlyta组合分别在美国和欧盟获批，一线治疗晚期RCC患者。

2014年11月，辉瑞与默克签署高达28.5亿美元协议，进军PD-(L)1领域。截至目前，Bavencio已被批准的适应症包括：（1）治疗12岁及以上儿科和成人转移性默克尔细胞癌（mMCC）；（2）用于治疗含铂化疗期间或化疗后病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者；（3）用于治疗手术前（新辅助治疗）或手术后（辅助治疗）接受含铂化疗12个月内病情进展的局部晚期或转移性UC患者。（4）将Bavencio+Inlyta组合疗法一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。（5）用于接受一线含铂化疗病情没有进展的局部晚期或转移性UC患者的维持治疗，该适应症于2020年6月底获得批准。

原文出处：NICE backs Bavencio combo for kidney cancer

29、儿科银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获欧盟批准：治疗6-18岁中重度斑块型银屑病患者！

来源：本站原创 2020-08-03 15:14

2020年08月03日讯/生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”），用于6岁至18岁以下的中度至重度斑块型银屑病儿童和青少年患者。用药方面，体重＜50公斤儿童的推荐剂量为75mg（无较低体重限制），体重≥50公斤儿童的推荐剂量为150mg（起始剂量150mg，如有需要，可增加至300mg）。

在中国，Cosentyx（可善挺®）于今年4月底获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于常规治疗疗效欠佳的强直性脊柱炎（AS）的成年患者。这是可善挺®继2019年3月批准用于治疗中重度斑块状银屑病（PsO）之后在中国获批的第二个适应症，也是目前国内首个且唯一被批准用于治疗强直性脊柱炎（AS）的白介素类抑制剂。

6月中旬，Cosentyx（可善挺®）自感随心笔®在中国获得批准。作为可善挺®预充注射针的升级版本，可善挺®自感随心笔®将全方位优化原有给药方式，“一触式”操作降低注射难度、提升患者治疗体验，同时有效避免因操作失误导致的药物浪费，为中国光大中重度斑块状银屑病患者及强直性脊柱炎患者带来更加便捷、安全和高效的治疗新体验。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Novartis Cosentyx® receives EU approval for first-line systemic treatment in pediatric psoriasis

30、中国特应性皮炎新药！辉瑞舒坦明(克立硼罗)：首个非激素外用PDE4抑制剂，获国家药监局批准！

来源：本站原创 2020-08-02 17:10

2020年08月02日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准舒坦明（克立硼罗）2%软膏剂的进口药品注册证。舒坦明在中国被批准用于2岁及以上轻度至中度特应性皮炎（AD）患者的局部外用治疗。

2016年，舒坦明获得美国食品药品管理局（FDA）批准，适用于治疗2岁及以上患者的轻中度特应性皮炎，该产品在美国的商品名为EUCRISA，北美以外地区商品名为STAQUIS。2020年，美国FDA批准将其适应症扩展为3月龄及以上的儿童和成人轻度至中度特应性皮炎的局部治疗。目前，舒坦明已在美国、加拿大、澳大利亚、以色列和欧盟地区获批用于治疗特应性皮炎。

值得一提的是，今年6月，赛诺菲公司达必妥®（英文名：Dupixent®，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）在中国获得批准，用于治疗成人中重度特应性皮炎（AD）。今年2月，《中国特应性皮炎治疗指南（2020）》发布，将尚未上市的达必妥®列入推荐，以期待这一新药能够填补目前药物无法满足的需求。

达必妥®由赛诺菲和再生元联合开发，截至目前，该药已被批准治疗3种由2型炎症导致的疾病：中度至重度特应性皮炎（≥6岁患者）、中度至重度哮喘（≥12岁患者）、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP，成人患者）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：辉瑞、赛诺菲

31、首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！美国FDA批准Epidiolex：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫

来源：本站原创 2020-08-02 17:10

2020年08月02日讯/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药科学、开发、商业化领域的全球领导者。近日，该公司及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂一个新的适应症，用于≥1岁患者治疗与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作。该适应症通过优先审查程序获得批准。在欧洲，该药（商品名：Epidyolex）用于上述相同适应症的申请正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

Epidiolex是美国FDA批准的第2个治疗TSC相关癫痫发作的药物。诺华依维莫司（everolimus）是第一个被批准治疗TSC相关癫痫发作的药物，该药分别于2017年1月、2018年4月获得欧盟批准（商品名：Votubia）和美国批准（商品名：Afinitor DISPERZ），用于≥2岁儿童和成人，辅助治疗与TSC相关的部分发作性癫痫。

Epidyolex/Epidiolex是美欧批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物，也是首个新型抗癫痫药物（AED）。在美国和欧盟，该药分别于2018年6月、2019年6月获批上市。业界对该药的商业前景十分看好。科睿唯安此前预测，该在2022年的销售额将达到12亿美元。

目前，GW制药公司正在开发Epidiolex/Epidyolex用于治疗包括Rett综合征在内的其他罕见病。GW公司推出了全球首个植物来源的大麻素处方药Sativex（nabiximols），该药在美国以外的许多多家被批准，用于治疗多发性硬化症的痉挛；该公司正在推进Sativex的一个后期项目，以寻求FDA批准。该公司管线中有一系列大麻素候选产品，包括治疗癫痫、自闭症、胶质母细胞瘤、精神分裂症的化合物。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves New Indication for Drug Containing an Active Ingredient Derived from Cannabis to Treat Seizures in Rare Genetic Disease

32、喜讯！阿斯利康耐信®针剂获国家药监局批准，用于预防重症患者应激性溃疡出血！

来源：本站原创 2020-08-01 16:06

2020年08月01日讯/生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准耐信®针剂（注射用艾司奥美拉唑钠），用于预防重症患者应激性溃疡出血。作为原研质子泵抑制剂，注射用艾司奥美拉唑钠这一新适应证获批为中国应激性消化道出血的预防提供了又一选择。

人体在严重创伤、复杂手术、危重疾病等严重应激状态下发生的急性消化道黏膜糜烂、溃疡、出血等病变统称应激性黏膜病变（SRMD），严重者可导致消化道穿孔使病人全身情况进一步恶化。

在中国，应激性粘膜疾病是危重患者的常见并发症，研究显示危重症患者应激性溃疡出血死亡率高达50%，因此预防该并发症的发生至关重要。

目前，中国市场已占到阿斯利康整个业务的约五分之一，即使受COVID-19影响导致相关业务放缓的情况下，中国市场的销售额也一直保持着两位数的增长。

根据阿斯利康公布的业绩报告，今年上半年，中国市场收入增长10%至26.59亿美元，占总收入（126.29亿美元）的21.05%。（生物谷Bioon.com）

原文出处：阿斯利康

33、中国丙肝新药！歌礼全口服丙肝治疗方案RDV/DNV(拉维达韦/达诺瑞韦)获批，12周治愈率≥99%！

来源：本站原创 2020-08-01 15:06

2020年08月01日讯/生物谷BIOON/ --歌礼制药（Ascletis）近日宣布，该公司开发的全口服丙肝治疗方案获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。这款全口服丙肝治疗方案（RDV/DNV治疗方案)是由拉维达韦（新力莱®）联合达诺瑞韦（戈诺卫®）组成。

在中国已经完成的II/III期临床试验结果显示，经过12周治疗，RDV/DNV治疗方案在基因1型非肝硬化患者中治愈率（SVR12）达99%，且针对基线发生NS5A耐药突变的患者，100%实现SVR12。

拉维达韦和达诺瑞韦均获国家十三五“重大新药创制”科技专项立项支持。2014年，歌礼从Presidio公司获得了拉维达韦在大中华地区的独家权益。Presidio是一家处于临床阶段的制药公司。

原文出处：歌礼制药

市场动态

1、新冠疫情：1954万！辉瑞和吉利德签署一项多年协议：在美国工厂生产、供应瑞德西韦！

来源：本站原创 2020-08-08 11:10

2020年08月08日讯/生物谷BIOON/ --目前，新冠肺炎疫情仍在全球迅速蔓延。根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2020年08月08日11时，全球累计确诊超过1954万例，死亡超过72.4万例。

来自吉利德科学（Gilead Sciences）的抗病毒药物瑞德西韦（remdesivir）是一款关注度极高的COVID-19潜力药物。今年5月初，该药获美国FDA授予紧急使用授权（EUA）用于重症COVID-19住院患者的救治。此外，自今年5月以来，瑞德西韦（商品名：Veklury®）陆续在全球多个国家获得批准，用于治疗COVID-19患者。

然而，今年7月初，美国政府与吉利德签订了一项采购协议，几乎买断瑞德西韦3个月（7月、8月、9月）的全部供应。这意味着，至少在这3个月里，英国、欧盟及其他国家都无法采购到瑞德西韦，将面临几乎“无药可用”的尴尬境地。

不过，这一困境有望迎来改变。近日，辉瑞（Pfizer）宣布与吉利德签订一项多年协议，生产和供应瑞德西韦。作为多家外部制造组织之一，辉瑞将支持扩大瑞德西韦的供应。

根据协议条款，辉瑞将在公司位于堪萨斯州麦弗逊的工厂提供合同制造服务，为吉利德生产和供应瑞德西韦。

今年3月，辉瑞推出了一项五点计划，呼吁创新生态系统的所有成员——从大型制药公司到小型生物技术公司，从政府机构到学术机构——承诺共同努力应对可怕的COVID-19危机。

原文出处：Pfizer Announces Agreement with Gilead to Manufacture Remdesivir for Treatment of COVID-19

2、NASH新药！默沙东与韩美药品签署$8.7亿协议：获得GLP-1/GL受体双重激动剂efinopegdutide

来源：本站原创 2020-08-05 15:05

2020年08月05日讯/生物谷BIOON/ --默沙东（Merck & Co）与韩美药品（Hanmi Pharma）联合宣布，双方已经就efinopegdutide（前称：HM12525A）的开发、制造和商业化签订了独家许可协议，该药是Hanmi在研的一款每周一次胰高血糖素样肽-1（GLP-1）/胰高血糖素（GL）受体双重激动剂，开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪肝的一种极端发展形式，定义为伴随有炎症及肝细胞损伤的脂肪变性现象的出现。NASH可导致晚期肝脏纤维化、肝硬化、肝衰竭及肝脏肿瘤的产生。该病已成为继慢性丙型肝炎之后美国肝移植的第二大常见原因。目前，NASH市场规模已达到400亿美元，但尚未有任何药物获批治疗NASH。

efinopegdutide是一种GLP-1/胰高血糖素受体双重激动剂，能同时激活GLP-1受体和胰高血糖素受体。该药的安全性和有效性已经在多个1期和2期临床试验中进行过评估，包括对伴和不伴2型糖尿病的严重肥胖症患者的治疗。

根据协议，默沙东将获得efinopegdutide在美国和全球范围内开发、制造和商业化的独家许可。Hanmi将获得1000万美元的预付款，并有资格获得与efinopegdutide开发、监管审批及商业化有关的最高8.6亿美元的里程碑付款，以及基于产品销售额的两位数版税。Hanmi保留efinopegdutide在韩国商业化的选择权。

原文出处：Merck and Hanmi Pharmaceutical Enter into Licensing Agreement to Develop Efinopegdutide, an Investigational Once-Weekly Therapy for Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)

3、全球首款骨髓保护剂！先声药业与G1签署独家许可：将CDK4/6抑制剂trilaciclib引进大中华区！

来源：本站原创 2020-08-04 14:47

2020年08月04日讯/生物谷BIOON/ --先声药业（Simcere）与美国肿瘤学公司G1 Therapeutics近日宣布签署一项独家许可，引进trilaciclib在大中华地区（中国大陆，香港，澳门，台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。

trilaciclib是由G1发现并开发的全球同类首款旨在改善癌症患者化疗预后的创新药。今年6月，G1与勃林格殷格翰联合宣布，在美国和波多黎各就trilaciclib治疗小细胞肺癌（SCLC）达成了共同推广协议。

根据协议条款， G1将获得1400万美元的首付款，并将获得至多1.56亿美元的开发和商业化里程碑付款。同时，先声药业将根据trilaciclib在大中华地区的年度净销售额分段支付G1低两位数的销售提成。先声药业将拥有trilaciclib在大中华地区所有适应症的独家开发和商业化权利，并将参与trilaciclib的全球临床试验。G1保留trilaciclib在大中华地区以外所有地区的开发和商业化权利。合作双方将各自负责其区域内的所有开发和商业化成本。

在2020年6月，G1在美国提交了trilaciclib的一份新药申请（NDA），用于小细胞肺癌（SCLC）患者的骨髓保护，并作为I-SPY2试验的一部分开始了乳腺癌新辅助化疗的研究。G1公司预计在2020年第四季度在美国启动一项针对结直肠癌的3期注册性临床试验。

先声药业首席科学官王品博士表示：“目前，化疗是肿瘤患者的基石疗法。中国有大量患者正经受着化疗造成的骨髓抑制的痛苦。我们很高兴能与G1 Therapeutics深度合作，在中国开发并商业化全球同类首款保护骨髓的产品trilaciclib。我们期待基于trilaciclib独特的机制，未来可以进一步拓展其临床价值。希望通过双方的共同努力，trilaciclib可以使全球更多的癌症患者早日受益。”

值得一提的是，今年6月，嘉和生物（Genor BioPharma）与G1签署独家许可，获得了另一款口服CDK4/6抑制剂lerociclib（GB491）在亚太地区（不包括日本）的开发和商业化权益。

在这项独家许可中，G1将获得600万美元首付款，并将获得至多4000万美元开发和商业化里程碑付款，以及基于lerociclib净销售额的高个位数至低两位数的销售提成。（生物谷Bioon.com）

原文出处：先声药业、G1 Therapeutics、嘉和生物

4、中国膀胱癌创新疗法！齐鲁制药与Sesen Bio达成$3500万协议，将Vicinium引进大中华区！

来源：本站原创 2020-08-02 17:10

2020年08月02日讯/生物谷BIOON/ --齐鲁制药与美国Sesen Bio公司近日达成一项独家授权协议，获得Sesen Bio在研新药Vicineum（oportuzumab monatox，VB4-845）在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。Vicineum开发用于治疗对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）以及其他类型的癌症。此笔合作交易金额为3500万美元。（合作细节及Vicineum项目，详见：July 2020 Business Update Presentation）

根据协议条款，Sesen Bio授予齐鲁制药在大中华区开发和商业化Vicineum的独家许可。Sesen Bio将获得一笔1200万美元的预付款，并有资格获得2300万美元的技术转让和监管里程碑付款。Vicineum在大中华区商业化后，Sesen Bio也有权获得基于大中华区净销售额的特许权使用费。

Sesen Bio将保留Vicineum在美国以及除大中华区以外世界其他地区治疗NMIBC的全部开发和商业化权利。该协议条款还包括向齐鲁制药转让Vicineum的生产技术，齐鲁制药拥有的世界级的制造专业知识代表着未来扩大生产的一个机会，以满足预期的全球对Vicineum治疗NMIBC的大量需求。

原文出处：齐鲁制药、Sesen Bio