新药信息集锦
编号：200930 日期：200930
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新药前沿动态 |
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1、第4个适应症！辉瑞Xeljanz获美国FDA批准：治疗幼年特发性关节炎(JIA)的首个JAK抑制剂！ 来源：本站原创 2020-09-29 15:39 2020年09月29日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xeljanz（tofacitinib，托法替尼），用于≥2岁儿童和青少年治疗有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（pcJIA）。此次批准包括Xeljanz的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。 值得一提的是，此次批准，是Xeljanz的第4个适应症，该药也成为美国第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIA的JAK抑制剂。Xeljanz口服溶液预计在2021年第一季度末上市。Xeljanz 5毫克片剂将立即上市。 在中国市场，Xeljanz于2017年3月获批上市，用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。Xeljanz可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药，该药获批的推荐剂量为5mg，每天口服2次，与食物或不与食物同服。此次批准，使Xeljanz成为中国市场治疗类风湿性关节炎（RA）的首个JAK抑制剂。（生物谷Bioon.com） 原文出处：U.S. FDA appROVES PFIZER’S XELJANZ? (TOFACITINIB) FOR THE TREATMENT OF ACTIVE POLYARTICULAR COURSE JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS 2、术后止痛新药！欧盟批准新型非阿片类双重作用止痛药Zynrelef（布比卡因/美洛昔康)！ 来源：本站原创 2020-09-29 15:38 2020年09月29日讯/生物谷BIOON/--Heron Therapeutics是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于开发同类******的药物，以满足一些最重要的未满足医疗需求。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Zynrelef（前称HTX-011，布比卡因/美洛昔康），用于治疗成人中小型手术伤口引起的躯体术后疼痛。Heron预计，将于2021年在欧盟市场推出Zynrelef。 Zynrelef（HTX-011）是一款新型、非阿片类止痛药，是由局部麻醉剂布比卡因（bupivacaine）和低剂量非甾体抗炎药美洛昔康（meloxicam）组成的双重作用、固定剂量组合产品，专门用于在手术部位单次给药治疗术后疼痛和炎症。 在美国，FDA于今年6月底针对Zynrelef用于管理术后疼痛的新药申请（NDA）发布了一封完整回应函（CRL），内容涉及非临床信息，没有发现安全性或有效性问题，也未发现化学、制造和控制（CMC）问题。此前，FDA授予了Zynrelef快速通道资格和突破性药物资格。 原文出处：Heron's Zynrelef OK'd in Europe for post-op pain 3、新型抗生素！全球首个铁载体头孢菌素Fetroja获美国批准，治疗医院内肺炎(NP)！ 来源：本站原创 2020-09-28 23:58 2020年09月28日讯/生物谷BIOON/--日本药企盐野义（Shionogi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型抗菌药Fetroja（cefiderocol，头孢地尔）的一份补充新药申请（sNDA），用于18岁及以上成人患者，治疗由下列易感革兰氏阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）：鲍曼不动杆菌复合群、大肠埃希氏杆菌、阴沟肠杆菌复合群、克雷伯氏肺炎菌、铜绿假单胞菌、粘质沙雷氏菌。成人患者。 HABP和VABP有时也被称为医院内肺炎（NP），这是最常见的医院获得性感染之一，越来越多的病例是由难以治疗的病原体引起的，来自III期APEKS-NP研究的结果显示，Fetroja可作为治疗由多重耐药革兰氏阴性菌引起的HABP和VABP患者急需的一个额外选择。 Fetroja是第一个获得监管批准的具有铁载体功能的抗生素，能够克服革兰氏阴性菌针对抗生素的多种耐药机制。在美国，Fetroja于2019年11月获得批准，用于治疗选择有限或没有治疗选择的18岁及以上成人患者，治疗由下列易感革兰氏阴性微生物引起的复杂性尿路感染（cUTI，包括肾盂肾炎）：大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、奇异变形杆菌、铜绿假单胞菌、阴沟肠杆菌复合菌。在欧盟，Fetcroja（cefiderocol）于今年4月获得批准，用于治疗方案有限的成人患者（18岁及以上）治疗由需氧革兰氏阴性菌导致的感染。 cefiderocol是************个利用细菌自身的铁吸收系统进入细菌细胞的铁载体头孢菌素，其方式类似于“特洛伊木马（Trojan horse）”。cefiderocol针对广谱需氧革兰氏阴性病原体具有广泛的体外抗菌活性。 抗生素耐药性（AMR）是一个急需解决的健康负担。仅在美国和欧洲，每年就有5.6万人死于抗生素耐药感染。如果不采取任何措施，每年将有1千万人死于抗生素耐药感染，到2050年，全球经济负担将100万亿美元。 基于穿透革兰氏阴性菌细胞壁的独特方式，以及克服细菌对抗生素多种耐药机制的能力，Fetroja上市后，将帮助填补一个非常重要的未满足医疗需求。（生物谷Bioon.com） 原文出处：Shionogi Announces FDA approval of FETROJA (cefiderocol) for the Treatment of Hospital-acquired Bacterial Pneumonia and Ventilator-associated Bacterial Pneumonia 4、遗传性血管水肿(HAE)新药！美国FDA批准Haegarda：用于≥6岁患者常规预防HAE发作 来源：本站原创 2020-09-28 23:58 2020年09月28日讯/生物谷BIOON/--杰特贝林（CSL Behring）是血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）扩大适应症，作为一种常规预防性治疗药物，用于6岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作。 在美国，Haegarda于2017年6月获得FDA批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。此次批准，使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。Haegarda的获批剂量为60IU/公斤。 Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。（生物谷Bioon.com） 原文出处：U.S. Food and Drug Administration approves HAEGARDA (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]) for Prevention of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Pediatric Patients 3、重磅！礼来Trulicity获批：用于有心血管疾病/多重风险的2型糖尿病患者，降低非致死性卒中！ 来源：本站原创 2020-09-27 16:09 2020年09月27日讯/生物谷BIOON/--礼来（Eli Lilly）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准降糖药Trulicity（dulaglutide，度拉鲁肽），该药是一种每周一次的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），适用于作为饮食、锻炼和标准护理疗法的辅助疗法，用于患有心血管（CV）疾病或存在多种心血管风险因素的2型糖尿病成人患者，降低非致死性卒中的风险。该批准使得Trulicity成为第一个也是唯一一个被批准为能够为患有CV疾病或存在多种CV风险的患者提供CV益处的GLP-1RA。 在美国监管方面，Trulicity于今年2月获得FDA批准，用于患有CV疾病或存在多种CV风险因素的2型糖尿病成人患者，降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险。值得一提的是，此次批准使Trulicity成为第一个也是唯一一个被批准用于一级和二级预防人群降低MACE风险的2型糖尿病药物。 自2014年起在美国上市以来，Trulicity已成为第一大处方GLP-1RA。除了已被证实的降糖功效和易于使用的设备，Trulicity现在还可以用来帮助2型糖尿病患者降低心血管事件的风险。医药市场调研机构EvaluatePharma预测，Trulicity在2024年的销售额将达到71.3亿美元，成为全球最畅销的降糖药。 原文出处：Trulicity® (dulaglutide) is now indicated as an adjunct to diet, exercise, and standard of care therapy to reduce the risk of non-fatal stroke in adults with type 2 diabetes mellitus who have multiple cardiovascular risk factors or established cardiovascu 4、肝癌一线治疗重大突破！罗氏Tecentriq+Avastin(泰圣奇+安维汀)日本获批，中国进入优先审查! 来源：本站原创 2020-09-27 16:08 2020年09月27日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai Pharma）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）联合Avastin（安维汀，通用名：bevacizumab，贝伐珠单抗），用于治疗先前没有接受过系统治疗的不可切除性肝细胞癌（HCC）患者。就在最近，Tecentriq+Avastin组合还获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐批准的积极意见，预计在未来2个月内获得批准。
在美国监管方面，Tecentriq+Avastin组合于今年5月获得FDA批准，用于治疗既往未接受过系统治疗的不可切除性或转移性HCC患者。该适应症是在FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目Orbis倡议下审查并批准的。就在最近，Tecentriq+Avastin组合还被欧洲肿瘤医学协会（ESMO）推荐作为治疗不可切除性HCC的I类药物，同时也被全球许多临床实践指南所采纳。在中国，该方案已于今年1月获国家药品监督管理局（NMPA）受理、于2月底被授予优先审评资格。 原文出处：Chugai Obtains approval for Additional Indication of Tecentriq and Avastin as the First Cancer Immunotherapy for Unresectable Hepatocellular Carcinoma 5、结直肠癌免疫治疗！Opdivo+Yervoy组合在日本获批，治疗微卫星不稳定性高(MSI-H)患者！ 来源：本站原创 2020-09-27 16:07 2020年09月27日讯/生物谷BIOON/--小野制药（Ono Pharmaceutical）与百时美施贵宝日本子公司（Bristol-Myers Squibb K.K.）近日联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛），用于治疗接受化疗后病情进展、微卫星不稳定性高（MSI-H）、不可切除性晚期或复发性结直肠癌患者。 此外，小野制药还宣布，Opdivo单药治疗的四周一次给药方案也获得了批准：在已批准的单药治疗适应症中，在当前“静脉输注每2周一次240毫克，每次持续30分钟”剂量和给药时间表基础上增加“静脉输注每4周一次480毫克，每次持续30分钟”。 小野制药是Opdivo的最初研发者，该公司于2011年与百时美施贵宝达成合作，授权百时美施贵宝Opdivo除日本、韩国、中国台湾之外的开发和商业化权利。在2014年7月，双方进一步扩大战略合作，开发和商业化多种免疫疗法（包括单药及组合疗法）用于日本、韩国、中国台湾的癌症患者。截至目前，Opdivo在日本、韩国、中国、美国和欧盟等国家获得批准。（生物谷Bioon.com） 原文出处：Opdivo and Yervoy Combination Therapy approved in Japan to Expand Use for the Treatment of Microsatellite Instability High (MSI-High) Colorectal Cancer, and Opdivo for Additional Dosage and Administration in Monotherapy Dosing Regimen 6、全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris在日本获批新适应症：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！ 来源：本站原创 2020-09-27 16:07 2020年09月27日讯/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。 医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元。目前，Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透，同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症（包括gMG）以及开发皮下注射（SC）剂型Ultomiris。今年6月，SC剂型（每周一次）的III期临床研究获得了成功，这款新剂型产品通过皮下注射给药，耗时约10分钟，而Ultomiris静脉制剂（IV）每次给药时间在1.3-3.8小时（剂量根据体重调整）。（生物谷Bioon.com） 原文出处：ULTOMIRIS (ravulizumab) Receives approval in Japan for Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) in Adults and Children 7、囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Kalydeco：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！ 来源：本站原创 2020-09-26 22:20 2020年09月26日讯/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kalydeco（ivacaftor），用于治疗4-6个月大的囊性纤维化（CF）婴儿患者，具体为：基于临床和/或体外试验数据，在囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿患者。 Kalydeco是全球首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物，于2012年在美国首次获得批准，该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的患者。该药是一种CFTR增效剂，可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。该药通过口服给药，其目的是使CFTR蛋白在细胞表面的开发时间更长，以改善盐和水在细胞膜上的运输，这有助于水合和清除气道粘液。 原文出处：FDA approves KALYDECO® (ivacaftor) as First and Only CFTR Modulator to Treat Eligible Infants With CF as Early as Four Months of Age 8、胃肠道间质瘤(GIST)精准医疗新时代！Ayvakyt(阿泊替尼)欧盟获批，在中国进入优先审查！ 来源：本站原创 2020-09-26 22:19 2020年09月26日讯/生物谷BIOON/--基石药业（CStone）合作伙伴Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，Blueprint Medicines公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予靶向抗癌药Ayvakyt（avapritinib，阿泊替尼）有条件营销授权，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。 2018年6月，基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议，获得了包括avapritinib在内的三款候选药物在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）的开发与商业化权利。今年3月，基石药业宣布在中国台湾提交avapritinib新药上市申请。 今年4月，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）受理avapritinib新药上市申请，涵盖2个适应症，分别为：（1）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；（2）四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。今年7月，avapritinib获得NMPA的优先审评资格。 原文出处：Blueprint Medicines Announces European Commission approval of AYVAKYT® (avapritinib) for the Treatment of Adults with Unresectable or Metastatic PDGFRA D842V Mutant Gastrointestinal Stromal Tumors 9、类风湿关节炎(RA)新药！吉利德口服JAK1抑制剂Jyseleca(filgotinib)获欧盟和日本批准！ 来源：本站原创 2020-09-26 22:19 2020年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）与合作伙伴Galapagos NV近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂），该药是一种口服选择性JAK1抑制剂，用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。用药方面，Jyseleca可作为单药疗法，或与甲氨蝶呤（MTX）联合使用。 在同一天，吉利德和卫材联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Jyseleca（200mg和100mg片剂），用于治疗对常规疗法应答不足的RA患者，包括预防结构性关节损伤。根据2019年12月达成的合作协议，吉利德日本公司持有Jyseleca在日本的销售许可，而卫材将负责在日本分销该药物，用于治疗RA和其他潜在的未来适应症，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病、银屑病关节炎等。 原文出处：European Commission Grants Marketing Authorization for Jyseleca® ▼ (Filgotinib) for the Treatment of Adults With Moderate to Severe Active Rheumatoid Arthritis 10、首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应症！来源：本站原创 2020-09-26 22:19 2020年09月26日讯 /生物谷BIOON/ ---葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）一个新的适应症，用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）患者，具体为：HES持续≥6个月、无可识别的非血液学次要原因、年龄≥12岁的成人和儿科患者。HES是一种罕见的、危及生命的、由嗜酸性炎症引起的疾病，治疗方案非常有限。 值得一提的是，Nucala是第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种嗜酸性粒细胞驱动疾病的靶向生物疗法，将改变HES患者的治疗格局。而HES也是Eucala获批的第三个适应症，该药之前已被批准：作为一种附加维持疗法，用于治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）、嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。 Nucala是第一个被证明在HES疾病中可减少耀斑（症状恶化或嗜酸性粒细胞水平超过阈值需要升级治疗）的治疗药物。在美国，FDA之前已授予Nucala治疗HES的快速通道资格和孤儿药资格；在欧盟，EMA已授予Nucala治疗HES的孤儿药资格。 原文出处：FDA approves Nucala as the first and only biologic treatment for Hypereosinophilic Syndrome (HES) 11、肝癌一线治疗重大突破！罗氏癌症免疫方案Tecentriq+Avastin(泰圣奇+安维汀)欧盟即将获批！ 来源：本站原创 2020-09-22 16:27 2020年09月22日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）联合Avastin（安维汀，通用名：bevacizumab，贝伐珠单抗），用于治疗既往未接受过系统治疗的不可切除性或转移性肝细胞癌（HCC）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。 在美国监管方面，Tecentriq+Avastin组合于今年5月获得FDA批准，用于治疗既往未接受过系统治疗的不可切除性或转移性HCC患者。该适应症是在FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目Orbis倡议下审查并批准的。就在最近，Tecentriq+Avastin组合还被欧洲肿瘤医学协会（ESMO）推荐作为治疗不可切除性HCC的I类药物，同时也被全球许多临床实践指南所采纳。在中国，该方案已于今年1月获国家药品监督管理局（NMPA）受理、于2月底被授予优先审评资格。 值得一提的是，Tecentriq+Avastin组合是第一个也是唯一一个被批准用于治疗不可切除性或转移性HCC的癌症免疫治疗方案。来自IMbrave150临床试验的数据显示，与标准护理药物索拉非尼（sorafenib）相比，Tecentriq+Avastin联合治疗显著延长了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。 原文出处：Roche receives positive CHMP opinion for Tecentriq in combination with Avastin for the treatment of people with the most common form of liver cancer 12、帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本上市，复星医药引进中国！ 来源：本站原创 2020-09-07 15:13 2020年09月07日讯/生物谷BIOON/--小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布在日本推出Ongentys（opicapone）25mg片剂，该药是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-氧位-甲基转移酶（COMT）抑制剂，适用于联合左旋多巴-卡比多巴（levodopa–carbidopa）或左旋多巴-盐酸苄丝肼（levodopa–benserazide hydrochloride），用于帕金森病（PD）成人患者，改善剂末运动波动（疗效减退现象，wearing-off phenomenon）。2013年4月，小野制药从BIAL授权获得了opicapone在日本的独家开发和商业化权利。 值得一提的是，2018年1月，复星医药以1800万美元从BIAL公司授权获得了opicapone在中国市场的独家权利，其中包括一笔300万美元首付款和高达1500万美元的里程碑付款。2019年3月，CDE承办了复星医药的临床申请。 原文出处：Launch of Ongentys Tablets 25mg, a Peripheral COMT Inhibitor in Japan 13、儿科丙肝药物！吉利德“吉三代”Epclusa(丙通沙)获欧盟批准，用于≥6岁、≥17公斤儿童！ 来源：本站原创 2020-09-03 15:40 2020年09月03日讯/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）丙肝药物Epclusa（中文商品名：丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）近日在欧盟监管方面传来喜讯！欧盟委员会（EC）已批准扩大Epclusa的营销授权，用于治疗年龄≥6岁、体重≥17公斤的慢性丙型肝炎儿科患者，无论HCV基因型或肝病严重程度如何。 在美国，Epclusa于2020年3月获得FDA批准，用于上述相同的儿科群体。用药方面，Epclusa在≥6岁儿童中的推荐剂量基于体重和肝功能。值得一提的是，Epclusa是获批用于治疗丙肝成人患者和儿童患者的首个泛基因型、无蛋白酶抑制剂治疗方案。 Epclusa于2016年6月获批上市，随着此次最新批准，该药适用于年龄≥6岁、体重≥17公斤的慢性HCV基因型1-6感染的儿童和成人 原文出处：EU OKs paediatric use of Gilead's Epclusa 14、成人生长激素缺乏症新药！诺和诺德Sogroya获美国FDA批准：首个每周皮下注射一次的生长激素！ 2020年09月02日讯/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准诺和诺德（Novo Nordisk）每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用于成人治疗生长激素缺乏症（GHD）。值得一提的是，在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法，而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。 GHD是一种以脑垂体前叶分泌生长激素不足为特征的疾病，垂体前叶是一个位于大脑底部的小腺体，可产生多种激素。生长激素是一种由脑垂体产生的蛋白质，调节生长和新陈代谢。GHD成人患者可接受生长激素作为一种替代疗法。 Sogroya的活性药物成分为somapacitan，这是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，采用了已应用于延长胰岛素、GLP-1半衰期方面将近20年的蛋白质技术。somapacitan是由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（albumin）的结合，使其适合每周一次给药。目前，somapacitan正开发用于治疗生长激素缺乏症（GHD），包括成人和儿童。 原文出处：FDA approves weekly therapy for adult growth hormone deficiency 15、白血病(AML)新药！美国FDA批准Onureg：首个用于完全缓解患者的AML继续疗法，显著延长生存期！ 来源：本站原创 2020-09-02 15:07 2020年09月02日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中最常见的急性白血病之一。 值得一提的是，Onureg是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。Onureg通过优先审查程序获得批准。目前，该药用于相同适应症的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。用药方面，Onureg可一直持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参数存在显著差异，Onureg不应代替静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。 |
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1、阿斯利康收购下一代口服PCSK9抑制剂 来源：新浪医药新闻 2020-09-19 08:59 近日，阿斯利康与Dogma Therapeutics签署了一份授权协议，获得了其口服PCSK9抑制剂项目，并计划在明年将其推进至人体临床试验，以观察口服PCSK9抑制剂在人体中的作用。 PCSK9抑制剂被视为他汀类之后降脂领域的最大进步，然而其重磅销售潜力迄今为止尚未在市场兑现。当前，有2款PCSK9抗体药物正在销售，分别为安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent，双方正在展开激烈的价格战。 尽管有大量的临床试验结果显示，使用这类药物可以减少15-20%的心脏事件，但基于抗体的PCSK9抑制剂，由于成本效益，其广泛使用一直备受质疑。 抑制PCSK9的替代方法也被抗体所覆盖的广泛结合部位所阻碍，并且迄今为止，只报道了利用小分子间接抑制PCSK9的方法。 去年，在药物研发外包公司Charles River Laboratories的帮助下，Dogma Therapeutics脱颖而出。该公司利用其平台，发现了可直接与PCSK9中一个新的、神秘的结合口袋相结合的小分子抑制剂。 据该公司称，在临床前试验中，对血脂异常的非人灵长类动物进行口服给药治疗，发现其口服PCSK9小分子抑制剂“在给药数周后，LDL-C呈现显着和大幅降低。” 现在，阿斯利康希望能获得这种下一代方法。本次合作授权协议的财务细节并未披露。根据所发布的公告，阿斯利康将把该项目推进到血脂异常和家族性高胆固醇血症的临床开发中。 虽然PCSK9是一个已被证实的、可有效降低LDL-C的靶点，但用小分子来抑制它一直非常具有挑战性。与Dogma Therapeutics签订的这项授权协议，将为阿斯利康提供一个机会，来开发第一个小分子、口服可利用的PCSK9抑制剂。 除了单抗药物之外，还有一个创新疗法即将上市，即诺华的inclisiran，这是以94亿美元收购TMC获得。该药是一种siRNA，利用RNA干扰机制直接关闭肝脏中PCSK9蛋白的表达，在临床试验中展现了强劲疗效。 目前，inclisiran正在接受美欧监管审查，凭借一年皮下注射2次的优势，inclisiran上市后势必会对2款单抗PCSK9抑制剂带来猛烈冲击。(生物谷Bioon.com） 2、新冠疫情：3033万！礼来与安进强强联合：生产中和抗体供应全球，预防&治疗COVID-19！来源：本站原创 2020-09-18 13:44 2020年09月18日讯/生物谷BIOON/--当前，国外新冠肺炎疫情仍在迅速蔓延。根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2020年09月18日09时，全球累计确诊超过3033万例，死亡超过95万例。 目前，有多家制药巨头正在开发抗体疗法，来预防和/或治疗COVID-19，包括阿斯利康的抗体鸡尾酒疗法AZD7442、罗氏/再生元抗体鸡尾酒疗法REGN-COV2、礼来中和抗体LY-CoV555等。 近日，礼来（Eli Lilly）与安进（Amgen）近日宣布一项全球抗体制造合作，以显著提高礼来潜在COVID-19抗体疗法的全球供应能力。目前，礼来正在研究数种潜在的中和抗体，用于预防和/或治疗COVID-19，或作为单药疗法，或作为联合疗法。 通过此次合作，如果礼来的一种或多种抗体疗法在临床试验中获得成功，并获得监管部门的批准，2家公司将有能力迅速扩大生产规模，为全球更多的患者提供服务。 目前，礼来已成功地完成了一项针对COVID-19住院患者的I期研究（NCT04411628），并正在进行长期随访。BLAZE-1，一项针对最近在门诊被诊断为COVID-19患者的2期研究（NCT04427501）正在进行中。根据目前的趋势，入组人数预计将在9月完成，随后不久将公布初步数据，并将在第4季度公布完整数据。LY-CoV555在所有试验剂量下都具有良好的耐受性，迄今为止尚未观察到药物相关的严重不良事件（SAE）。 今年8月初，礼来宣布启动III期BLAZE-2试验，评估LY-CoV555用于美国长期护理机构（专业护理机构，通常指疗养院和辅助生活社区）的居民和工作人员，预防新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染和新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。SARS-CoV-2是引起COVID-19的病毒。SARS-CoV-2在长期护理机构的居民中迅速传播，加之老年人死亡率较高，这就迫切需要治疗方法来预防这一脆弱人群中的COVID-19。 这是同类首个COVID-19研究，将入组2400名长期护理机构的居民和工作人员，将利用定制的移动研究单元来进行现场研究。在美国，超过40%的冠状病毒死亡与长期护理机构有关，迫切需要治疗策略来来预防这一脆弱人群中的COVID-19。（生物谷Bioon.com） 原文出处：Lilly and Amgen Announce Manufacturing Collaboration for COVID-19 Antibody Therapies 3、抗体药物偶联物(ADC)又一重大交易！默沙东与Seattle Genetics签订42亿美元合作！ 来源：本站原创 2020-09-15 15:50 2020年09月15日讯/生物谷BIOON/ --西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）是抗体药物偶联物（ADC）新药研发方面的领军企业。近日，该公司与默沙东（Merck & Co）联合宣布了2项新的肿瘤学战略合作。其中包括新型ADC药物ladiratuzumab vedotin方面签订的总价值42亿美元的合作。 近年来，ADC领域频频传出重磅交易。2019年3月，阿斯利康与第一三共签订69亿美元合作，共同开发ADC药物Enhertu用于治疗各种HER2表达水平或HER2突变的实体瘤（包括胃癌、结直肠癌、肺癌），以及HER2低表达乳腺癌。2020年7月，双方又签订了一项60亿美元合作，共同开发靶向TROP2的ADC药物DS-1062。2020年8月，双方进入一项临床合作，开发ADC药物patritumab deruxtecan（U3-1402）与Tagrisso（泰瑞沙，通用名：osimertinib，奥希替尼）联合治疗EGFR突变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。至此，阿斯利康与第一三共在后者管线中的3大DXd ADC疗法方面达成了全面合作。 而就在最近，吉利德科学更是以210亿美元巨额收购下一代ADC技术先驱Immunomedics，获得了一款靶向Trop-2的商业化ADC产品Trodelvy。该药已获美国FDA加速批准，用于治疗先前已接受过至少2种疗法治疗转移性疾病的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者。值得一提的是，Trodelvy是FDA批准的第一个专门治疗复发或难治性mTNBC的ADC药物，也是FDA批准的第一个靶向Trop-2的ADC药物。目前，Trodelvy也正被开发用于治疗表达Trop-2的多种实体瘤。 默沙东与西雅图遗传学公司签订的2项新的肿瘤学合作包括：1、新型ADC药物ladiratuzumab vedotin合作。2、HER2靶向抗癌药Tukysa独家许可 原文出处：Seattle Genetics and Merck Announce Two Strategic Oncology Collaborations 4、210亿美元！吉利德收购下一代抗体药物偶联物(ADC)开发商Immunomedics！ 来源：本站原创 2020-09-14 17:04 2020年09月14日讯/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）与Immunomedics近日联合宣布，双方已达成一项最终协议。根据协议，吉利德将以每股88.00美元现金收购Immunomedics，总价值约为210亿美元。该笔交易已得到了吉利德和Immunomedics董事会的一致批准，预计将于2020年第四季度完成。 根据合并协议的条款，吉利德的一家全资子公司将立即开始要约收购Immunomedics所有已发行的普通股。每股88.00美元的收购价格，比Immunomedics在2020年9月11日的收盘价溢价了108%。收购要约成功完成后，吉利德将通过第二步合并以与要约收购相同的价格收购要约中未招标的所有剩余股份。 要约收购不受融资条件的限制，将通过大约150亿美元的手头现金以及大约60亿美元新发行的债务提供资金。吉利德希望在本次交易后维持投资级信用评级，且本协议不会改变吉利德声明的资本分配策略或其随时间推移保持和增长其股息的承诺。 吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O'Day表示：“这项收购代表着吉利德在建立强大和多样化的肿瘤学投资组合方面取得的重大进展。Trodelvy是一种已经被批准的、变革性的药物，用于治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC），这是一种治疗难度特别大的癌症类型。我们现在将继续探索它在治疗许多其他类型癌症方面的潜力，包括作为单一疗法以及与其他疗法相结合。我们期待着欢迎才华横溢的Immunomedics团队来到吉利德，以便我们能够继续推进这一重要的新药，造福全世界的癌症患者。” Immunomedics执行主席Behzad Aghazadeh博士表示：“我们非常高兴，吉利德认识到了Trodelvy的价值——该药已经开始在转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中发挥重要作用，并有潜力在未来帮助其他癌症患者。我们为即将到来的机会感到兴奋，因为我们将与吉利德一道推进我们战胜癌症的共同使命。通过与吉利德一同工作，我们有机会加快我们的进展，改善对需要新疗法的患者的护理。”（生物谷Bioon.com） 原文出处：Gilead Sciences to Acquire Immunomedics |
注册信息部
2020年9月30日
