新药前沿动态

1、大赞！诺华5个新药同一天获得日本批准：Tabrecta、Entresto、Mayzent、Enerzair和Atectura

2020年06月29日讯/生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）同时批准了5款药物：

——Tabrecta（capmatinib，原名INC280）：该药是一种口服MET抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃（MET exon14 skipping，METex14）突变的晚期和/或复发性不可切除性非小细胞肺癌（NSCNC）患者。

——Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）：用于治疗慢性心力衰竭。

——Mayzent（中文商品名：万立能，通用名：siponimod，西尼莫德）：用于治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）。

——Enerzair（QVM149；indacaterol acetate/glycopyrronium bromide/mometasone furoate，醋酸茚达特罗/格隆溴铵/糠酸莫米松；IND/GLY/MF）和Atectura（QMF149，IND/MF，醋酸茚达特罗/糠酸莫米松）：用于治疗不同类型的哮喘。

诺华制药公司总裁兼代表董事Kazunari Tsunaba表示：“5个新产品同时获批，对日本和我们的产业来说都是了不起的。我们很高兴地看到，我们的创新产品获得了领先监管机构的支持。所有这5种药物都是真正新颖和变革性的治疗方法，因此标志着我们重新构想医学使命的一个重要里程碑。我要感谢日本和全球同事为实现这一史无前例的里程碑所付出的一切努力。”

2、肾性贫血新药！葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat)在日本获得全球首个批准！

来源：本站原创 2020-06-29 20:19

2020年06月29日讯/生物谷BIOON/ --葛兰素史克（GSK）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Duvroq（daprodustat，达普司他）片剂，该药是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），用于治疗由慢性肾脏病（CKD）引起的肾性贫血。

值得一提的是，此次批准标志着Duvroq获得的全球首个监管批准，同时标志着GSK帮助因CKD引起的贫血患者的全球努力取得的一个重大进步。

2018年11月，GSK与日本药企协和发酵麒麟签署了daprodustat在日本市场未来商业化的战略合作协议。根据协议条款，GSK将负责完成III期临床项目和在日本市场授权的监管提交。在获得监管机构批准之后，协和发酵麒麟将独家负责daprodustat在日本市场分销。

除了日本临床项目之外，GSK正在开展全球III期注册项目，该项目包括2项III期研究，分别评估daprodustat用于透析依赖CKD贫血患者（ASCEND-D研究）和透析非依赖CKD贫血患者（ASCEND-ND研究），这2个研究的结果将支持全球范围内更多的监管申请。

值得一提的是，2018年12月，阿斯利康合作伙伴珐博进中国（FibroGen China）贫血药物罗沙司他（roxadustat，商品名：爱瑞卓®）率先在中国获得批准，用于慢性肾脏病（CKD）透析患者的贫血治疗。2019年8月，该药在中国获批新适应症，用于非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的贫血治疗。作为一款全球首创新药，roxadustat在中国率先实现透析与非透析慢性肾脏病贫血患者的全面应用，为广大中国慢性肾病群体带来全新的治疗突破。

罗沙司他是由阿斯利康和珐博进合作开发的全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。作为首个全球同步研发，中国首发的1类新药，罗沙司他被列入我国“重大新药创制” 科技重大专项中。同时，得益于政府大力扶持医药创新以及深化药审改革，罗沙司他获得了中国药监局的优先审批，并于2019年下半年在中国全面上市。

3、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)新药！罗氏IL-6R单抗Enspryng(satralizumab)在日本获批！

来源：本站原创 2020-06-29 20:19

2020年06月29日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Enspryng（satralizumab），用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括NMO），该药具体适应症为：用于水通道蛋白-4抗体（AQP4-IgG）血清阳性的儿童和成人，预防NMOSD（包括NMO）的复发。在2项关键III期研究中，Enspryng作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制剂治疗（IST）的附加疗法，在广泛的NMOSD患者群体中显示了强大的疗效，并显著降低了复发的风险。用药方面，Enspryng每4周皮下注射一次。

在日本，Enspryng通过优先审查获得批准。最近，该药在加拿大也通过优先审查获得了批准，适应症与上述一致。2019年10月，美国FDA和欧盟EMA受理了Enspryng治疗NMOSD的上市申请，预计将在2020年做出审批决定。在中国，2020年4月，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理了Enspryng的上市申请。在日本、美国、欧盟、satralizumab均被授予了孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了突破性药物资格（BTD）。

值得一提的是，2019年6月底，罕见病巨头Alexion公司的首创补体抑制剂Soliris（eculizumab）获得美国FDA批准，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年8月底，Soliris再获欧盟批准，用于AQP4抗体阳性且伴有复发病程的NMOSD成人患者。在美国和欧盟，Soliris是第一个被批准治疗NMOSD的药物。

今年6月，Viela Bio公司抗CD19单抗药物Uplizna（inebilizumab-cdon，前称MEDI-551）获得美国FDA批准，在初始剂量后作为一年2次的维持方案，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的NMOSD成人患者。值得一提的是，Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。

2019年5月底，豪森药业（Hansoh Pharma）与Viela Bio达成了战略合作，在中国开发inebilizumab治疗NMOSD以及其他潜在的炎症/自身免疫和血液学恶性肿瘤适应症。根据协议条款，Viela Bio有资格获得一笔前期合作费用和超过2.2亿美元的里程碑付款，以及基于产品净销售的分层版税。豪森药业将负责领导在中国开发和商业化inebilizumab。（生物谷Bioon.com）

4、糖尿病重磅！全球首个口服GLP-1降糖药：诺和诺德Rybelsus(索马鲁肽，片剂)获日本批准！

来源：本站原创 2020-06-29 20:19

2020年06月29日讯/生物谷BIOON/--诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Rybelsus（oral semaglutide，口服索马鲁肽）片剂，用于治疗2型糖尿病成人患者。该药每日口服一次，在日本被批准3种治疗剂量（3mg、7mg、14mg）。诺和诺德现在将启动药品报销谈判，并预计之后在日本推出Rybelsus。诺和诺德和默沙东将在日本共同推广Rybelsus。

Rybelsus是************个也是唯一一个口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂药物。Rybelsus是semaglutide口服制剂的英文商品名。除了日本之外，截至目前，Rybelsus已在美国、欧盟、瑞士、加拿大获得批准：作为饮食控制和运动的辅助手段，以改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。

5、全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！

来源：本站原创 2020-06-29 20:19

2020年06月29日讯/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者的治疗，具体为：先前没有接受过补体抑制剂治疗（初治）或已接受Soliris（eculizumab）治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应、体重≥10公斤的aHUS）儿童和成人患者。

用药方面，在负荷剂量（loading dose）后2周开始，Ultomiris维持剂量可每8周或每4周（取决于体重）静脉输注一次。之前，Ultomiris已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者。

Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。在美国和日本，Ultomiris之前已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；在欧盟，Ultomiris已被批准用于治疗有临床症状表明疾病活动度高、对Soliris治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH成人患者。

目前，Alexion严重依赖Soliris，该公司超过80%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一，定价高达50万美元/年，自上市以来，Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额，该药也是全球最畅销的孤儿药之一，2019年的全球销售额达到了39.46亿美元。业界预测，2019年8月批准的NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外，Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris，该药在美国、日本、欧美已被批准治疗PNH适应症，在美国和欧盟已被批准治疗aHUS。

目前，Alexion公司也正在评估Ultomiris和Soliris治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者中过度激活的炎症反应。（生物谷Bioon.com）

6、帕金森新药！卫材/明治新型选择性MAO-B抑制剂Equfina(safinamide)在韩国获得批准！

来源：本站原创 2020-06-28 01:30

2020年06月27日讯/生物谷BIOON/--日本药企卫材（Eisai）近日宣布，韩国食品药品管理局（MFDS）已批准其帕金森病新药Equfina（safinamide，沙芬酰胺），作为含左旋多巴产品的辅助疗法，用于治疗伴有剂末运动波动（dose motor fluctuation）的特发性帕金森疾病患者。

在韩国，卫材子公司Eisai Korea于2019年7月提交了safinamide的营销授权申请，随着此次批准，韩国成为除日本以外************个批准safinamide上市的国家。

在日本，Equfina于2019年9月获得批准，用于正在接受一种含左旋多巴药物治疗的帕金森病患者，改善疗效减退现象（wearing-off phenomenon）。

根据2017年3月卫材与明治制果药业株式会社（Meiji Seika Pharma，简称“明治”）签署的许可协议，卫材获得了safinamide在日本的独家销售权，以及在亚洲的开发和销售权。

在美国，safinamide于2017年3月获批，成为美国市场近十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体（NCE）。此外，safinamide也已获批在十多个欧洲国家上市销售。在美欧市场，safinamide的品牌名均为Xadago，该药推荐与左旋多巴或其他帕金森病药物联合用药，用于特发性帕金森中晚期治疗。

safinamide由意大利制药公司Newron发现和开发。明治于2011年与Newron签订授权协议，获得了safinamide在日本和亚洲其他国家的开发、生产、销售的独家权利。卫材则于2017年3月与明治精华达成合作，获得了safinamide在日本和其他亚洲国家的独家权利。（生物谷Bioon.com）

7、全球首个红细胞成熟剂！百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血

来源：本站原创 2020-06-27 01:29

2020年06月25日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Reblozyl（luspatercept），用于成人患者治疗β地中海贫血（β-thalassemia）和骨髓增生异常综合症（MDS）相关的贫血。具体为：（1）用于成人患者治疗与β地中海贫血相关的输血依赖性贫血；（2）用于骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）、不适合或对促红细胞生成素（EPO）应答不足的极低、低、中危MDS成人患者，治疗MDS导致的输血依赖性贫血。

在美国，Reblozyl分别于2019年11月和2020年4月获得批准：（1）用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血；（2）用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。

值得一提的是，Reblozyl是美国和欧盟批准的第一个也是唯一一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段，来减少或消除定期输注红细胞的负担。需要指出的是，在需要立即纠正贫血的患者中，Reblozyl不适用于作为红细胞输注的替代品。

Reblozyl的活性药物成分为luspatercept，luspatercept由新基（已被BMS收购）与Acceleron制药公司合作进行全球开发。目前，双方也正在评估luspatercept治疗促红细胞生成刺激剂（ESA）初治、低危MDS患者（III期COMMANDS研究）和非输血性β地中海贫血（II期BEYOND研究）以及骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。去年底，EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》，盘点了全球20个最有价值的研发项目，luspatercept以31亿美元的净现值（NPV）位列第18位。

此前，华尔街著名投资银行Jefferies分析师预测，Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元。（生物谷Bioon.com）

8、罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！

来源：本站原创 2020-06-27 01:28

2020年06月25日讯/生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液CIV，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过优先审查程序获得批准，此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。

Dravet综合征是一种罕见的儿童期癫痫，其特征是频繁和严重的抗药性癫痫发作、相关的住院治疗和医疗紧急情况、严重的发育和运动障碍，以及突发性意外死亡（SUDEP）的风险增加。

除了Dravet综合征之外，Zogenix公司也正在开发Fintepla用于治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。Dravet综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫，具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。在美国，Fintepla被授予治疗Dravet综合征的突破性药物资格（BTD）、治疗Dravet综合征和LGS的孤儿药资格（ODD）。（生物谷Bioon.com）

9、皮肤鳞状细胞癌(cSCC)免疫治疗！默沙东抗PD-1疗法Keytruda(可瑞达)新适应症获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-06-25 13:57

2020年06月25日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为单药疗法，用于治疗不能通过手术或放射疗法治愈的复发性或转移性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）患者。此次批准标志着Keytruda在cSCC方面的首个适应症。

Keytruda是属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，通过提高人体免疫系统的能力来帮助检测和对抗肿瘤细胞。Keytruda是一种人源化单克隆抗体，阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞。

截止目前，在全球范围内，已有11款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批，其中Keytruda是该领域的领头羊，已批准20多个治疗适应症，2019年全球销售额达到111亿美元，较上一年增长幅度高达58%。

在中国，Keytruda最近获得国家药品监督管理局（NMPA）批准一个新的适应症，用于食管鳞状细胞癌（ESCC）的治疗。随着这一新的批准，Keytruda现在在中国被批准用于3种不同类型癌症的5个适应症，包括作为晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗（单药治疗和联合化疗）和作为晚期黑色素瘤的二线治疗。（生物谷Bioon.com）

10、新型抗炎药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥®)300mg单剂量预充注射笔获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-06-24 17:06

2020年06月24日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）与再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dupixent（达必妥®，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）300mg单剂量预充注射笔。这款预充注射笔被批准用于≥12岁患者群体中已批准的全部适应症，包括某些特应性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）患者，在家中给药治疗。这款新的预充注射笔将为患者提供一个更方便的治疗选择。

值得一提的是，就在上周，Dupixent（达必妥®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人中重度特应性皮炎（AD）。达必妥®是全球首个也是唯一获批治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，填补了国内临床未被满足的需求，能快速、显著、持续地改善特应性皮炎患者的皮损程度和瘙痒症状。得益于药监改革的推动，达必妥®提前两年在中国获批，为中国患者提供了全新的治疗选择。

Dupixent是赛诺菲与再生元继PCSK9抑制剂类降脂药Praluent之后合作开发的另一个重要产品，有望成为一款改变游戏规则的药物。目前，Dupixent适应症正在稳步增加，知名医药市场调研机构EvaluatePharma之前预测，该药在2024年的全球销售额或将达到80亿美元。（生物谷Bioon.com）

11、中国食管癌重磅！默沙东Keytruda(可瑞达)获批：单药二线治疗PD-L1阳性食管鳞状细胞癌(ESCC)!

来源：本站原创 2020-06-23 16:28

2020年06月23日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为单药疗法，用于治疗先前系统疗法治疗失败、肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。这一新的适应症是根据全球III期KEYNOTE-181试验的总生存期（OS）结果获得完全批准，包括在中国患者中的扩展数据。在美国，基于KEYNOTE-181试验的结果，该适应症于2019年7月获得FDA批准。

截止目前，在全球范围内，已有11款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批，其中Keytruda是该领域的领头羊，已批准20多个治疗适应症，2019年全球销售额达到111亿美元，较上一年增长幅度高达58%。

默沙东拥有业界最大规模的免疫肿瘤学临床开发项目，目前有超过1200个临床试验正在调查Keytruda在多种类型肿瘤和治疗背景中的作用。Keytruda临床项目旨在了解该药在癌症中的作用以及可能预测患者从Keytruda治疗中受益的因素，包括探索几种不同的生物标志物。（生物谷Bioon.com）

12、首个特应性皮炎靶向生物制剂：赛诺菲达必妥®（Dupixent®）在中国批准，治疗中重度成人患者！

来源：本站原创 2020-06-22 18:13

2020年06月22日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准达必妥®（英文名：Dupixent®，通用名：度普利尤单抗，dupilumab），用于治疗成人中重度特应性皮炎（AD）。

达必妥®是全球首个也是唯一获批治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，填补了国内临床未被满足的需求，能快速、显著、持续地改善特应性皮炎患者的皮损程度和瘙痒症状。得益于药监改革的推动，达必妥®提前两年在中国获批，为中国患者提供了全新的治疗选择。

“双靶点”创新机制，填补中国临床未满足需求。

创新药物先行引入，提前两年在中国快速获批。

根据一项全球合作协议，达必妥®由赛诺菲和再生元联合开发。2017年3月，达必妥®批准上市，成为全球首个治疗中重度特应性皮炎的生物制剂。截至目前，该药已获全球40多个国家和地区批准，包括美国、欧盟和日本。在美国，Dupixent现在被批准治疗3种由2型炎症导致的疾病：中度至重度特应性皮炎（≥6岁患者）、中度至重度哮喘（≥12岁患者）、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP，成人患者）。

Dupixent是赛诺菲与再生元继PCSK9抑制剂类降脂药Praluent之后合作开发的另一个重要产品，也是一款改变游戏规则的药物。目前，Dupixent适应症正在稳步增加，知名医药市场调研机构EvaluatePharma之前预测，该药在2024年的全球销售额或将达到80亿美元。（生物谷Bioon.com）

13、骨质疏松症新药！安进普罗力®(Prolia，地舒单抗)在中国获批，用于骨折高风险的绝经后女性！

来源：本站原创 2020-06-22 18:12

2020年06月22日讯/生物谷BIOON/ --安进中国近日宣布，普罗力®（英文名：Prolia®；通用名：地舒单抗，denosumab）已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于骨折高风险的绝经后女性的骨质疏松症治疗。此次获批使普罗力®成为************个、也是目前唯一一个用于骨质疏松症治疗的抗RANKL单抗类药物，可帮助绝经后女性显著降低椎体、非椎体及髋部骨折的发生风险，为中国患者的骨健康管理与生活质量改善带来创新机遇。

普罗力®（英文名：Prolia®；通用名：地舒单抗，denosumab）是全球首个获批的特异性靶向RANK配体（（RANKL，一种调节破骨细胞的重要因子）疗法。目前，普罗力®已在全球80多个国家和地区获批上市。

在中国，普罗力®获批的适应症为：用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症治疗。普罗力®应每6个月皮下注射给药一次，剂量为60 mg。（生物谷Bioon.com）

14、重磅！默沙东Keytruda获美国FDA批准第二个“不限癌种”适应症：高肿瘤突变负担(TMB-H)实体瘤！

来源：本站原创 2020-06-18 17:54

2020年06月18日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为单药疗法，用于治疗先前治疗后病情进展、无令人满意的替代治疗选择、不可切除性或转移性高肿瘤突变负担（TMB-H：≥10个突变/兆碱基[mut/Mb]）的实体瘤儿童和成人患者。根据肿瘤缓解率和缓解持续时间，该适应症在加速审批程序下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。Keytruda治疗儿童TMB-H中枢神经系统肿瘤的安全性和有效性尚未得到证实。

值得一提的是，Keytruda是第一个被批准用于TMB-H实体瘤患者的检查点抑制剂。此次批准也标志着Keytruda第二个“不限癌种”适应症，即基于一种生物标志物、而与体内肿瘤起源部位无关。此前，2017年5月，Keytruda获美国FDA批准，成为第一个基于微卫星不稳定性高（MSI-H）/错配修复缺陷（dMMR）生物标志物的抗癌药物，用于治疗MSI-H或dMMR实体瘤患者，无论肿瘤类型如何。

默沙东研究实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士表示：“这是第二次，Keytruda单药被批准基于一种生物标志物、而不是肿瘤起源于体内的位置。TMB-H，定义为每兆碱基10个或更多突变，可以帮助确定最有可能受益于Keytruda的患者。我们很高兴，我们为推进生物标记物研究所作的合作努力，使我们有能力提供一种新的治疗方案，解决这些癌症患者中无法满足的高医疗需求。”

耶鲁大学医学院教授Roy S.Herbst博士表示：“作为医生，我们总是在为患者寻找新的选择，特别是在二线或更多线的治疗环境中。我很高兴看到创新的生物标记物与免疫疗法的使用结合起来，现在我们有了一种新的选择，用于治疗跨癌症类型的TMB-H肿瘤患者，包括罕见的癌症。”

15、罕见病新药！诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准：第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物！

来源：本站原创 2020-06-17 17:10

2020年06月17日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准诺华（Novartis）抗炎药物Ilaris（易来力，通用名：canakimumab，卡纳单抗），用于治疗活动性斯蒂尔病（Still's disease），包括成人发作性斯蒂尔病（AOSD）。之前，Ilaris已被授予治疗斯蒂尔病的优先审查资格（Priority Review designation，PRD）。

值得一提的是，Ilaris是第一个被批准治疗斯蒂尔病的药物。此前，Ilaris还被批准用于治疗年龄≥2岁的全身型幼年特发性关节炎（SJIA）患者。

16、急性髓性白血病(AML)新药！美国FDA批准辉瑞Mylotarg：治疗≥1个月、新诊、CD33阳性儿科患者！

来源：本站原创 2020-06-17 17:10

2020年06月17日讯/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准扩大辉瑞靶向抗癌药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病（AML）患者。该批准通过优先审查程序获批。

现在，Mylotarg可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。

在美国，Mylotarg于2000年获得加速批准，作为一种单药疗法（高剂量）用于经历了首次复发、年龄≥60岁、不适合其他细胞毒性化疗的CD33阳性AML成人患者。然而，在2010年，由于在一项验证性试验中Mylotarg未能显示出临床疗效，且与化疗相比致命毒性发生率更高之后，辉瑞自愿将Mylotarg撤出美国市场。但在日本市场，Mylotarg仍在销售，并通过同情用药项目提供给患者。

2017年9月，Mylotarg获得美国FDA批准：（1）用于新诊断的CD33阳性AML成人患者；（2）用于年龄≥2岁、CD33阳性、复发或难治性AML儿童和成人患者。（生物谷Bioon.com）

17、第4个适应症！诺华Cosentyx(可善挺)在美国获批：治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)

来源：本站原创 2020-06-17 17:09

2020年06月17日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”），用于治疗活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者。

今年4月，Cosentyx在欧洲获得批准，成为治疗nr-axSpA的第一个IL-17A抑制剂。而在美国方面，礼来Taltz（ixekizumab）于6月初获批，成为美国市场批准治疗nr-axSpA的第一个IL-17A抑制剂。

此前，Cosentyx已被批准3个适应症：银屑病关节炎（PsA）、斑块型银屑病（PsO）、强直性脊柱炎（AS）。nr-axSpA标志着Cosentyx收获的第四个适应症，将解决中轴型脊柱关节炎（axSpA）的整个疾病谱（AS和nr-axSpA）。据估计，在美国约有270万人患有axSpA；然而，该病仍被严重低估。

今年4月底，Cosentyx（可善挺®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于常规治疗疗效欠佳的强直性脊柱炎（AS）的成年患者。这是可善挺®继2019年3月批准用于治疗中重度斑块状银屑病（PsO）之后在中国获批的第二个适应症，也是目前国内首个且唯一被批准用于治疗强直性脊柱炎（AS）的白介素类抑制剂。

就在最近，Cosentyx（可善挺®）自感随心笔®在中国获得批准。作为可善挺®预充注射针的升级版本，可善挺®自感随心笔®将全方位优化原有给药方式，“一触式”操作降低注射难度、提升患者治疗体验，同时有效避免因操作失误导致的药物浪费，为中国光大中重度斑块状银屑病患者及强直性脊柱炎患者带来更加便捷、安全和高效的治疗新体验。

Cosentyx于2015年1月获批上市，目前已获批4个适应症（PsO、PsA、AS、nr-axSpA）。Cosentyx在前三大适应症方面拥有长达5年的持续疗效和安全性数据，全球共有超过34万例患者接受该药治疗。（生物谷Bioon.com）

18、新型速效胰岛素！礼来Lyumjev(速效赖脯胰岛素)获美国FDA批准，有效降低餐后血糖！

来源：本站原创 2020-06-17 17:09

2020年06月17日讯/生物谷BIOON/--礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lyumjev（insulin lispro-aabc注射液，100单位/毫升和200单位/毫升），这是一种新的速效餐时胰岛素产品，适用于改善1型和2型糖尿病成人患者的血糖控制。

Lyumjev是赖脯胰岛素（insulin lispro）的一种新型、速效制剂，旨在加速胰岛素吸收进入血液并降低血糖水平。作为一种速效餐时胰岛素，Lyumjev控制糖尿病成人患者餐后高水平血糖的作用方式，类似于没有糖尿病的人在餐后天然胰岛素的作用方式。

此前，Lyumjev已获得全球多个监管机构的批准，包括2020年3月获日本和欧盟批准。礼来目前正在努力将Lyumjev尽快提供给美国的糖尿病患者。

礼来医学事务副总裁Leonard Glass博士表示：“我们自豪地在开发新胰岛素的悠久传统上再接再厉，Lyumjev是一个重要的新治疗方案，有助于控制餐后血糖水平。对于糖尿病患者来说，将餐后血糖控制在目标范围内可能是一项挑战，而Lyumjev的批准强调了我们对满足他们需求的承诺。”（生物谷Bioon.com）

19、24年小细胞肺癌(SCLC)首个新化学实体！绿叶制药合作创新药Zepzelca(lurbinectedin)获美国FDA批准！

来源：本站原创 2020-06-16 18:26

2020年06月16日讯/生物谷BIOON/--绿叶制药集团（Luye Pharma）合作伙伴PharmaMar是一家在发现和开发创新型海洋衍生抗癌药方面全球领先的生物制药公司。近日，PharmaMar与Jazz制药公司联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zepzelca（lurbinectedin），用于接受含铂化疗期间或之后疾病进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）患者。基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），Zepzelca通过加速审批程序获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

lurbinectedin是PharmaMar研发的海鞘素衍生物，为肿瘤创新药。目前，绿叶制药与PharmaMar在华合作共同开发该药物。绿叶制药拥有该药物在中国开发及商业化的独家权利，包括小细胞肺癌在内的所有适应症；并可要求PharmarMar进行该药物的技术转移，由绿叶制药在中国生产。

Zepzelca将于7月初在美国上市。2019年12月，PharmaMar与Jazz签订了一份总额高达10亿美元的独家许可协议，该协议于2020年1月生效，授予了Jazz在美国市场商业化lurbinectedin的权利。此次加速批准，Jazz将向PharmaMar支付一笔1亿美元的里程碑款项。如果Zepzelca获得完全批准，PharmaMar还将获得额外1.5亿美元的付款。

绿叶制药此前表示，希望通过与PharmaMar的合作进一步拓展自身在肿瘤领域的研发产品线，也希望通过该创新药为广大中国医生和患者提供新的治疗选择。肿瘤领域是绿叶制药聚焦的核心治疗领域之一，公司凭借自主研发与合作研发的方式，深度布局该治疗领域的全球产品线，目前已有十余个创新制剂和创新药，分别在中国和海外处于不同临床阶段。（生物谷Bioon.com）

20、HIV婴幼儿重磅消息！美国FDA批准Tivicay PD(多替拉韦分散片)，用于≥4周、≥3公斤儿科患者！

来源：本站原创 2020-06-13 17:00

2020年06月13日讯/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tivicay PD（dolutegravir，多替拉韦，用于口服混悬液的分散片），该药每日一次，适用于联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗年龄≥4周、体重≥3公斤、先前没有接受过治疗（treatment-naive，初治）或已接受过治疗（treatment-experienced，经治）、但没有接受过整合酶链转移酶抑制剂治疗（INSTI-naive）的HIV-1儿科感染者。此外，FDA还批准扩大Tivicay 50mg薄膜衣片的适应症，用于体重≥20公斤的HIV儿科感染者。目前，Tivicay PD和Tivicay 50mg薄膜衣片扩大适应症正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

值得一提的是，Tivicay PD是FDA批准的第一个分散片配方的dolutegravir。同时，dolutegravir也是第一个可作为一种分散片用于口服混悬剂治疗年龄≥4周、体重≥3公斤儿童患者的整合酶抑制剂。

在美国，dolutegravir之前已被批准用于年龄≥6岁、体重≥30公斤的儿童。此次批准，将通过向年轻人群提供适合年龄的配方，来扩大dolutegravir的适用范围，并将有助于缩小成人和儿童可供选择的HIV治疗方案之间的差距。

在中国，dolutegravir（多替拉韦钠片，商品名：特威凯）于2015年12月30日获得进口注册证，该药适用于：联合其它抗逆转录病毒药物，用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的成人和年满12岁的儿童患者。

21、HPV疫苗！默沙东Gardasil 9(加卫苗,9价）获美国FDA批准，预防口咽癌和其他头颈癌！

来源：本站原创 2020-06-13 16:59

2020年06月13日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准HPV疫苗Gardasil 9（加卫苗，9价）扩大适应症，用于预防7种高危型HPV（16、18、31、33、45、52、58）引起的口咽癌和其他头颈癌症。此次口咽癌和头颈癌适应症是基于Gardasil 9在预防HPV相关肛门生殖器疾病中的有效性而加速批准。针对该适应症的持续批准，可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述，目前这项验证性试验正在进行中。

默沙东研究实验室临床研究主任Alain Luxembourg博士表示：“在默沙东，20多年来，致力于帮助预防某些与HPV相关的癌症一直是一个优先事项。今天，预防与HPV相关的口咽癌和其他头颈癌的批准，代表着默沙东在帮助减少受某些HPV相关癌症影响的男性和女性人数使命方面的一个重大进步。”

在2019年，默沙东加卫苗（Gardasil/Gardasil 9）在全球范围内的销售额达到了37.37亿美元，较上一年增长19%。

22、给药仅3-5分钟！强生Darzalex(兆珂®)皮下制剂获欧盟批准：首个骨髓瘤皮下CD38靶向抗癌药！

来源：本站原创 2020-06-05 15:31

2020年06月05日讯/生物谷BIOON/--欧盟委员会（EC）近日批准强生（JNJ）重磅骨髓瘤药物Darzalex（兆珂®，通用名：daratumumab，达雷妥尤单抗）皮下（SC）制剂，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）成人患者，该批准涵盖Darzalex静脉（IV）制剂目前已批准的全部治疗适应症，包括一线治疗和复发性/难治性疾病治疗。

Darzalex（兆珂®，达雷妥尤单抗）：中国首个CD38靶向单抗，再定义骨髓瘤治疗

在中国，Darzalex（兆珂®，达雷妥尤单抗）于2019年10月获批上市，该药适用于单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，具体为：既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展的患者。作为中国首个获批的CD38单克隆抗体靶向药物，这一革新的方案有望再定义国内多发性骨髓瘤的治疗。

Darzalex于2015年11月首次获批上市，2019年销售额达到29.98亿美元。目前，该药已获全球多个国家批准用于一线、二线、多线治疗多发性骨髓瘤，具体批准的适应症在不同国家有所不同，

2019年2月，Darzalex的一种分次给药方案也获得了美国FDA批准。该方案将为医疗保健专业人员在治疗MM患者时根据需要做出选择，将Darzalex首次静脉输注给药由单次一次性输注分为连续2天分次静脉输注。（生物谷Bioon.com）

23、冠心病重磅！阿斯利康Brinlinta(替卡格雷)获美国FDA批准，降低高危患者首次心脏病发作/中风风险!

来源：本站原创 2020-06-02 15:17

2020年06月02日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗凝血剂Brilinta（替卡格雷），用于高危冠状动脉疾病（CAD）患者，降低首次心脏病发作或中风的风险。CAD是最常见的心脏病类型。

冠心病（CAD）是最常见的心脏病类型。缺血性心脏病是导致男性因残疾而丧失健康寿命的主要原因，也是女性因残疾而丧失健康寿命的第二大原因。同时患有CAD和T2D的患者，其动脉粥样硬化的疾病负担明显高于无T2D的CAD患者。

截至目前，Brinlinta已在全球110多个国家被批准，用于急性冠脉综合征（ACS）成人患者预防动脉粥样硬化血栓性事件，并在70多个国家被批准，用于已经历过一次心肌梗塞的高危患者，二级预防CV事件。

Brilinta是一种口服、可逆、直接作用的P2Y12受体拮抗剂，通过抑制血小板活化发挥作用。在急性冠脉综合征（ACS）或有心肌梗塞病史的患者中，Brilinta联合阿司匹林已被证明能够显著降低主要不良心血管事件（心肌梗死、中风或心血管死亡）的风险。

Brilinta联合阿司匹林方案适用于ASC成人患者，或存在心肌梗塞病史且具有高风险发生动脉粥样硬化性血栓形成事件的患者，预防动脉粥样硬化血栓事件。（生物谷Bioon.com）