新药前沿动态

1、晚期肾癌“靶向+免疫”一线治疗！辉瑞与默克Bavencio+Inlyta组合疗法获欧盟批准！

来源：本站原创 2019-10-30 13:30

2019年10月30日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴默克（Merck KGaA）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准PD-L1肿瘤免疫疗法Bavencio（avelumab）联合酪氨酸激酶抑制剂Inlyta（axitinib，阿昔替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。在美国，Bavencio+Inlyta组合方案于今年5月获得FDA批准一线治疗晚期RCC患者，该批准通过优先审查获批，之前FDA已授予该组合一线治疗晚期RCC的突破性药物资格。此外，辉瑞与默克也已于今年1月在日本提交了Bavencio+Inlyta组合治疗不可切除性或转移性RCC患者的补充申请。

辉瑞于2014年11月与默克签署高达28.5亿美元协议，进军PD-(L)1领域。2017年3月，Bavencio获美国FDA加速批准，用于治疗12岁及以上儿科和成人转移性默克尔细胞癌（mMCC）的治疗，此次批准使该药成为全球首个治疗mMCC的肿瘤免疫疗法，这是一种比黑色素瘤预后更差的侵袭性皮肤癌。2017年5月，Bavencio再获美国FDA加速批准，用于：（1）含铂化疗期间或化疗后病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者；（2）手术前（新辅助治疗）或手术后（辅助治疗）接受含铂化疗12个月内病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者。（生物谷Bioon.com）

2、首个儿童狼疮药物！GSK倍力腾(Benlysta)获欧盟批准用于≥5岁儿童，中国7月批准治疗成人！

来源：本站原创 2019-10-30 13:29

2019年10月30日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Benlysta（中文商品名：倍力腾，通用名：belimumab，注射用贝利尤单抗）静脉注射（IV）制剂，作为一种附加疗法，用于治疗年龄≥5岁、具有高疾病活动度的活动性、自身抗体阳性系统性红斑狼疮（SLE）患者。

值得一提的是，Benlysta是欧洲批准的首个专门开发和批准治疗5岁及以上SLE儿童的药物。在美国，Benlysta静脉注射（IV）制剂于今年4月底获得FDA批准用于5岁及以上SLE儿童患者，成为唯一一种专门批准治疗成年和儿童SLE的药物。该药是一种全人单克隆抗体药物，静脉给药，抑制B细胞的增殖及分化，诱导自身反应性B细胞凋亡，从而减少血清中的自身抗体，达到治疗SLE的目的。

在中国，Benlysta（倍力腾，注射用贝利尤单抗）于今年7月获得批准。作为全球首个获批应用于治疗SLE的生物制剂，倍力腾此次在中国被批准与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的SLE成年患者。

Benlysta是近50多年来获批治疗SLE的首个新药，该药有2种剂型：静脉注射剂型（IV）和皮下注射剂型（SC）。IV剂型每4周静脉输注一次，剂量根据体重调整（10mg/kg），耗时约1个小时。SC剂型于2017年获得美国FDA批准，产品有2种形式：单剂量预灌封注射器和单剂量自动注射器，患者通过培训后可自行皮下注射给药，该剂型将为SLE患者群体提供一种重要的治疗选择。（生物谷Bioon.com）

3、首个伴鼻息肉慢性鼻-鼻窦炎(CRSwNP)生物疗法！赛诺菲/再生元抗炎药Dupixent获欧盟批准

来源：本站原创 2019-10-30 13:29

2019年10月30日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dupixent（dupilumab）一个新的适应症：作为鼻内皮质内固醇的一种附加疗法，用于治疗系统性皮质类固醇和/或手术治疗不能提供足够疾病控制的伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP）成人患者。值得一提的是，Dupixent是欧洲批准治疗这类患者的首个生物制剂。

在美国，Dupixent于今年6月底获得美国FDA批准，与其他药物联用，治疗病情控制不足的伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP）成人患者。该适应症通过优先审查程序获批，Dupixent是首个获FDA批准治疗CRSwNP的生物疗法，在美国和欧盟，该药现在被批准治疗3种由2型炎症导致的疾病：中度至重度特应性皮炎、中度至重度哮喘、CRSwNP。

Dupixent于2017年3月底上市成为全球首个治疗中重度特应性皮炎的生物制剂。截至目前，该药已获多个国家和地区批准，包括美国、欧盟和日本。在欧盟，Dupixent已批准的适应症为：（1）作为一种附加维持疗法，用于治疗12岁及以上患者的2型炎症重度哮喘；（2）用于治疗12岁及以上患者的中重度特应性皮炎。

目前，赛诺菲和再生元也正在开展一项广泛的临床项目，评估Dupixent治疗由过敏和其他2型炎症引起的疾病，包括：儿童哮喘（6-11岁，III期）、儿童特应性皮炎（6个月至5岁，II/III期；6-11岁，III期）、嗜酸性食管炎（II/III期）、慢性阻塞性肺病（III期）、食物和环境过敏（II期）。此外，双方还计划开展一项临床研究，评估Dupixent与IL-33靶向单抗REGN3500联合用药。

4、重磅消息！小细胞肺癌新希望——安罗替尼获批用于小细胞肺癌三线及以上治疗

2019-10-28 22:30来源：丁香园作者：

2019 年 8 月 30 日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，正大天晴药业集团股份有限公司自主研发的盐酸安罗替尼胶囊用于小细胞肺癌三线治疗的上市申请（CXHS1800039 国）已审批完毕，并进入制证阶段，意味着安罗替尼三线治疗小细胞肺癌的适应证已经获批。

安罗替尼疗效显著，获权威指南推荐，为患者带来更好的临床获益

本次安罗替尼新适应证的获批，是基于Ⅱ期 ALTER 1202 临床研究。2018 年世界肺癌大会（WCLC）上，吉林省肿瘤医院程颖教授以口头报告的形式首次公布了 ALTER 1202 研究结果。相比安慰剂，安罗替尼治疗既往接受过至少 2 线化疗的小细胞肺癌患者，将无进展生存期（PFS）延长了 3.4 个月（4.1 个月 VS 0.7 个月），疾病进展或死亡风险降低了 81%（HR = 0.19，95%CI：0.12～0.32，P＜0.0001）。

5、黑色素瘤免疫治疗！Opdivo四周方案获欧盟批准，用于淋巴结受累或转移性患者术后辅助治疗

来源：本站原创 2019-10-27 14:37

2019年10月27日讯/生物谷BIOON/--肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准PD-1肿瘤免疫疗法Opdivo（中文商品名：欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）两种给药方案，用于已进行手术完全切除的淋巴结受累或转移性黑色素瘤患者的辅助治疗。这两种给药方案分别为：（1）每2周一次（Q2W）240mg剂量，静脉输注时间30分钟；（2）每4周一次（Q4W）480mg剂量，静脉输注时间60分钟。

Opdivo于2014年7月获批，是全球上市的首款PD-1免疫疗法。在黑色素瘤方面，Opdivo已批准三个适应症：（1）作为一种单药疗法，治疗不可切除性或转移性黑色素瘤患者；（2）联合Yervoy治疗不可切除性或转移性黑色素瘤患者；（3）用于已手术完全切除的淋巴结受累或转移性黑色素瘤患者的辅助治疗。

CheckMate-238研究的首席调查员、纽约大学朗格尼医学中心佩尔穆特癌症中心副主任Jeffrey S. Weber博士表示：“对于已手术切除的、具有高复发风险的晚期黑色素瘤患者来说，这些三年数据非常重要，因为它们提供了额外的证据支持，显示Opdivo辅助治疗在减少疾病复发方面的长期益处。曲线的持续分离表明了Opdivo为这一患者群体提供持久受益的长期潜力。”（生物谷Bioon.com）

6、白血病新药！安斯泰来二代FLT3抑制剂Xospata获欧盟批准，单药治疗FLT3突变复发/难治AML

来源：本站原创 2019-10-27 14:37

2019年10月27日讯/生物谷BIOON/--日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧盟委员会（EC）批准靶向抗癌药Xospata（gilteritinib），该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗携带FLT3突变（FLT3mut+）的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者。Xospata有望改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。

Xospata是通过与日本寿制药株式会社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利。在美国、日本、欧盟，Xospata均被授予了孤儿药资格，在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予SAKIGAKE资格。

Xospata于2018年10月中旬率先在日本获得批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性AML成人患者。2018年11月底，Xospata获美国FDA批准，用于经检测证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）AML成人患者的治疗。此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂，同时也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。

值得一提的是，2017年4月，诺华的靶向抗癌药Rydapt（midostaurin）获FDA批准，治疗FLT3突变阳性新诊AML成人患者。此次批准，使Rydapt成为全球首个一线治疗FLT3突变阳性AML的靶向药物。（生物谷Bioon.com）

7、抗生素新药！Melinta公司Baxdela获美国FDA批准新适应症，治疗社区获得性细菌性肺炎(CABP)

来源：本站原创 2019-10-25 15:25

2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --Melinta Therapeutics是一家专注于开发和商业化新型抗生素用于治疗严重细菌感染的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Baxdela（delafloxacin）一个新适应症，用于治疗由指定的易感细菌引起的社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人患者。此次新的适应症通过优先审查程序获得批准，之前FDA还授予了Baxdela治疗该适应症的合格传染病产品（QIDP）资格。

Baxdela的活性药物成分为delafloxacin，这是一种氟喹诺酮，可静脉输注和口服给药，能对抗包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）在内的革兰阳性和革兰阴性病原体。在美国，Baxdela于2017年获批，用于治疗由指定的易感细菌引起的急性细菌性皮肤及皮肤组织感染（ABSSSI）成人患者。

8、上市30年第11个适应症！艾尔建肉毒素Botox(保妥适)获美国FDA批准治疗儿科下肢痉挛！

来源：本站原创 2019-10-25 13:04

2019年10月25日讯/生物谷BIOON/--艾尔建（Allergan）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗患有下肢痉挛的儿科患者（2-17岁），该适应症不包括由脑瘫（CP）引起的痉挛。此次批准，标志着Botox上市30年后获批的第11个治疗适应症。今年6月，Botox获得FDA批准，治疗患有上肢痉挛（ULS）的儿科患者（2-17岁）。

Botox（保妥适）由艾尔建研制，该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症等多种适应症。

在过去的30年中，全球各地已销售超过一亿瓶Botox®和Botox® Cosmetic（肉毒杆菌毒素A），在科学和医学期刊上发表了超过3700篇文章。Botox®神经毒素是全球研究最广泛的药物之一。（生物谷Bioon.com）

9、超越BRCA突变！葛兰素史克Zejula(尼拉帕利)获美国FDA批准，用于同源重组缺陷(HRD)卵巢癌

来源：本站原创 2019-10-24 15:50

2019年10月24日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大靶向抗癌药Zejula（中文商品名：则乐，通用名：niraparib，尼拉帕利）治疗晚期卵巢癌的适应症，用于既往已接受3种或3种以上化疗方案且其癌症与以下2种情况之一定义的同源重组缺陷（HRD）阳性状态相关的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗：（1）有害或疑似有害BRCA突变；（2）基因组不稳定（GIS）并且对最后一次含铂化疗表现应答后病情进展6个月以上。

在美国，Zejula于2017年首次获批，用于接受铂类化疗后病情缓解（部分缓解或完全缓解）的复发性卵巢癌成人患者的维持治疗，无论肿瘤BRCA突变或其他生物标志物状态如何。该药是首个在用药之前不需进行BRCA或其它生物标志物检测的PARP抑制剂，能让更多卵巢癌患者获益。

随着此次扩大适应症，Zejula是目前唯一一个被批准作为一种单药疗法同时在复发性维持治疗范畴和晚期治疗范畴中超越携带BRCA突变之外的复发性卵巢癌患者的PARP抑制剂。（生物谷Bioon.com）

10、首个不用注射的严重低血糖药物！礼来Baqsimi(胰高血糖素)鼻粉剂欧盟批准在即，美国已获批

来源：本站原创 2019-10-23 14:56

2019年10月23日/生物谷BIOON/--美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Baqsimi（胰高血糖素）鼻粉剂，用于4岁及以上糖尿病患者严重低血糖的紧急治疗。现在，CHMP的意见将由欧盟委员会（EC）审查，该机构预计将在第四季度做出决定。如果获批，Baqsimi鼻粉剂将成为欧盟首个无需注射给药治疗严重低血糖的药物。在美国，Baqsimi上述适应症已于今年7月获得FDA批准，该药是美国市场首个无需注射给药治疗严重低血糖的胰高血糖素疗法。

Baqsimi（胰高血糖素鼻粉剂）是一种通过鼻腔给药的粉剂，装在一次性、即用型喷雾器中，可由护理人员通过鼻腔给药，用于正在经历严重低血糖症的患者。在给药后患者不需要深呼吸，甚至在昏迷的患者中也可以给药。（生物谷Bioon.com）

11、全球首个埃博拉疫苗！默沙东减毒活疫苗ERVEBO(V920)年底将获欧盟批准，美国在明年3月！

来源：本站原创 2019-10-23 10:10

2019年10月23日讯/生物谷BIOON/ --默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一项积极意见，推荐有条件批准V920扎伊尔埃博拉疫苗（rVSV∆G-ZEBOV-GP，减毒活疫苗）。现在，CHMP的意见将由欧盟委员会（EC）审查，该机构预计将在第四季度作出审查决定。如果获得批准，这款疫苗的品牌名将为ERVEBO®，用于18岁及以上人群的主动免疫，以预防扎伊尔型埃博拉病毒（Ebola Zaire）引起的埃博拉病毒病（EVD）。之前，EMA已授予V920优先药物资格（PRIME）。

目前，V920也正在接受美国FDA的审查，该机构于今年9月中旬受理了V920的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查，预计将在2020年3月14日作出审查决定。此前，FDA还授予了V920突破性药物资格。除了与FDA和EMA密切合作，默沙东还向世界卫生组织（WHO）提交了获得资格预审的材料，并向非洲疫苗监管论坛（AVAREF）提交了材料。（生物谷Bioon.com）

12、升血小板药物！安进Nplate获美国FDA批准，可用于免疫性血小板减少症(ITP)成人患者早期治疗

来源：本站原创 2019-10-22 23:07

2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nplate（romiplostim）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中表现出持续的血小板应答。

ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了Nplate的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了Nplate用于治疗ITP儿科患者的sBLA。

自从被FDA批准作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，Nplate已改变了无数患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更多的灵活性。此次批准，将使Nplate在ITP治疗方面更早的发挥作用。

Nplate是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。在美国，Nplate已获批准用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至目前，Nplate已获全球69个国家批准。（生物谷Bioon.com）

13、全球首个长效C5抑制剂！美国FDA批准Ultomiris新适应症，治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)

来源：本站原创 2019-10-22 14:57

2019年10月22日讯/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准，对于体重小于20公斤的儿科患者，在负荷剂量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。

目前，Ultomiris治疗aHUS的新适应症申请正在接受欧盟和日本监管机构的审查。aHUS是一种极为罕见的疾病，可通过对血管壁和血栓的损伤对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害。aHUS可导致器官突然衰竭或随时间缓慢丧失功能，可能导致需要移植，在某些情况下甚至死亡。（生物谷Bioon.com）

14、第一个吃螃蟹的SGLT2抑制剂，Farxiga获得FDA批准治疗二型糖尿病引起的心力衰竭

来源：本站原创 2019-10-21 21:41

  阿斯利康今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Farxiga（dapagliflozin）用于治疗因2型糖尿病（T2D），已确诊的心血管疾病（CVD）或多发性心脏病引起的心力衰竭（hHF）。Farxiga先前已被批准用于改善2型糖尿病的血糖控制的单一疗法和联合疗法。  

  这是首个SGLT2抑制剂通过了FDA的批准用于治疗2型糖尿病人中的心力衰竭。Farxiga也在中国进行监管审查，预计将于2020年上半年作出决定。（生物谷/bioon.com）

15、中国癫痫患者福音！卫材新一代抗癫痫药Fycompa获中国批准，用于≥12岁癫痫患者！

来源：本站原创 2019-10-17 09:29

2019年10月17日/生物谷BIOON/--日本药企卫材（Eisai）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准新一代抗癫痫药Fycompa（perampanel，吡仑帕奈），作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫的治疗。Fycompa的新药申请（NDA）于2018年9月提交，由于与现有药物具有显著的临床益处，NMPA于2019年1月授予了Fycompa优先审查资格。

Fycompa是由卫材内部研发的一种首创（first-in-class）的抗癫痫药物（AEDs），该药是一种高度选择性、非竞争性的AMPA型谷氨酸受体拮抗剂。谷氨酸是介导癫痫发作的主要神经递质。作为AMPA受体拮抗剂，Fycompa能通过靶向突触后AMPA受体-谷氨酸的活动，减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋；这种作用机制与目前市售的抗癫痫药物（AEDs）不同。

截至目前，Fycompa已获全球60多个国家批准，作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（POS，有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。此外，Fycompa也已获全球超过55个国家批准，作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作的治疗。在美国，Fycompa也适用于作为单一种药疗法和辅助疗法，用于4岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。目前，卫材也正在开展一项全球性III期临床研究（Study 338），评估Fycompa治疗Lennox-Gastaut综合征相关癫痫的治疗。（生物谷Bioon.com）

16、干眼症新药！太阳制药Cequa(环孢素0.09%)在美国上市，首个采用纳米胶束技术的环孢素药物！

来源：本站原创 2019-10-17 09:25

2019年10月17日/生物谷BIOON/--印度药企太阳制药（Sun Pharma）近日宣布，在美国推出眼科新药Cequa（环孢素眼用溶液，0.09%），该药于2018年8月获得美国FDA批准，用于干眼症患者的治疗。Cequa是环孢素浓度为0.09%的新型专利纳米胶束配方，是一种不含防腐剂的清透水溶液，每日2次滴于眼部可增加泪液产生。该药将以单次使用小瓶装上市销售，由太阳制药旗下太阳眼科公司负责产品在美国市场的商业化。

值得一提的是，Cequa是首个也是唯一一个获得FDA批准的采用纳米胶束（NCELL）技术的环孢素治疗药物，该技术有助于提高环孢素的生物利用度和理化稳定性，改善眼组织的渗透性。

17、无需吃药！FDA批准首款精神分裂症皮肤给药疗法

来源：药明康德 2019-10-16 12:31

今日，久光制药（Hisamitsu Pharmaceutical）旗下的Noven Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准其透皮给药系统Secuado（asenapine）上市，用于治疗精神分裂症成人患者。Secuado是目前首款，也是唯一一款用于治疗精神分裂症患者的透皮贴剂（transdermal patch）疗法。

Secuado是非典型抗精神病药物asenapine的透皮皮贴剂疗法。Noven公司开发的透皮给药系统（TDDS）可以在给药的24小时内维持血液中的药物浓度。与其它给药方式相比，这种透皮贴剂疗法可能更有助于精神分裂症患者的治疗。与口服或注射制剂相比，透皮贴剂疗法的侵入性相对较低，耐受性更好。其使用方式简单，由患者或护理人员便可轻松完成。这种方式还减少了给药频率，大幅度提高了患者的用药依从性。

另外，透皮给药方式避免了口服药物的肝首过效应（hepatic-first pass，指的是经胃肠道给药的药物，在未进入血液循环之前先被肝脏代谢，导致进入体循环的药物水平下降），因此可能使用更低剂量就能达到同样疗效。此外，当不需要药物递送到体内时，只需要去除贴片，便可以停止药物传输，提高了患者用药时间的精确度。目前的研究显示，这种透皮给药技术适用于具有高脂溶性的低分子量药物，有望未来在一些医疗领域带来新的突破。

18、20年重大创新！礼来5-HT1F激动剂Reyvow获美国FDA批准，首个新一类偏头痛急性治疗药物！

来源：本站原创 2019-10-12 12:28

2019年10月12日讯/生物谷BIOON/ --制药巨头礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reyvow（lasmiditan），这是一种口服药物，用于成人伴或不伴先兆症状偏头痛的急性治疗。此次批准意义重大，因为Reyvow代表着20多年来FDA批准的首个新一类的急性偏头痛治疗药物。需要注意的是，Reyvow不适用于偏头痛的预防性治疗，该药剂量规格有50mg、100mg、200mg，可根据需要选择。

Reyvow的活性药物成分为lasmiditan，这是一种口服、中枢神经系统渗透性、选择性、5-羟色胺1F（5-HT1F）激动剂，在结构上和机制上不同于目前已获批的偏头痛药物，而且不存在血管收缩活性。值得一提的是，lasmiditan是“地坦（-ditan）”类药物中第一个也是唯一一个被批准用于成人偏头痛急性治疗的药物分子。此次批准，代表着20多年来急性偏头痛治疗的首个重大创新。

19、首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准！

来源：本站原创 2019-10-10 09:46

2019年10月10日讯/生物谷BIOON/--澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。

值得一提的是，Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Scenesse作为一种强效的抗氧化和黑色素生成剂发挥作用，可为全部皮肤（全部表面）提供光保护作用。（生物谷Bioon.com）

20、益普生注射剂Dysport获FDA批准 用于治疗小儿痉挛

来源：动脉网 2019-10-09 09:26

10月8日，生物制药公司益普生（ipsen）宣布其注射药物Dysport获FDA批准，用于治疗两岁及以上儿童肢体痉挛。

Dysport是A型肉毒杆菌毒素（BoNT-A）的注射试剂，以冻干粉的形式保存。益普生研究团队致力于分离和纯化由梭状芽胞杆菌产生的BoNT-A，从而开发Dysport注射剂。该药物是目前唯一一款获FDA批准，用于治疗两岁及以上儿童上下肢痉挛的BoNT-A注射剂。据悉，Dysport于2009年在美国上市，最初用于治疗成年颈椎张力障碍（CD）和痉挛患者。

小儿痉挛是一种常见的新生儿疾病，多起病于婴儿期，患者主要表现为强直性痉挛频繁发作、脑电图高峰失律和智力发育障碍等。痉挛往往会阻碍儿童运动神经及相关系统的发育，因此这类患者的爬行、跪立、行走等活动异常，即使经过长期康复训练也难以达到理想疗效。

据估计，痉挛影响着全球1200多万人，患者主要出现肌肉僵硬或肌张力异常增加等情况。这类疾病往往会干扰人体正常运动，尤其影响处于生长发育期的儿童。临床试验表明，Dysport对儿童四肢痉挛等相关症状有显着的缓解作用。(生物谷Bioon.com）

21、诺华的Beovu®（brolucizumab）注射剂今天获得FDA批准

来源：本站原创 2019-10-09 07:33

诺华公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Beovu®（brolucizumab）注射剂，也称为RTH258，用于治疗与年龄相关的湿性黄斑变性（AMD。 Beovu是第一个获得FDA批准的抗VEGF药物，与aflibercept相比，减少了更多的积液。在三个月的负荷期后立刻给药三个月，疗效不受影响。

市场动态

1、报告：2028年全球卵巢癌治疗市场将达到67亿美元！

来源：本站原创 2019-10-29 10:45

2019年10月29日讯/生物谷BIOON/--全球知名市场调研公司GlobalData发布的最新研究预测，全球卵巢癌市场在2018年市值18亿美元，该市场预计在2028年将达到67亿美元，预测期（2018-2028）内的复合年增长率（GAGR）为14.4%。

据预测，这一增长主要是由于美国、英国、法国、德国、西班牙、意大利和日本对卵巢癌维持治疗的采纳。除此之外，聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂在一线治疗中的渗透以及增加的遗传标记物筛查也是关键的驱动因素。

PARP抑制剂方面，在2028年预计有3款药物将在全球市场中占据40%份额---28亿美元。免疫检查点抑制剂药物预计也将贡献约14亿美元，这类药物中有5种疗法将进入市场。然而，针对卵巢癌关键治疗药物（如Lynparza[利普卓]和Avastin[安维汀]）的仿制药和生物仿制药，预计将对市场增长产生负面影响。

GlobalData肿瘤学和血液学分析师Ufuk Ezer解释称：“卵巢癌市场的急剧增长很大程度上归因于PARP抑制剂如Lynparza、Zejula和Rubraca的标签扩展。诸如BRCA突变和其他同源重组缺陷（HRD）等遗传标记物筛查率的增加将实现更好的患者细分，并有望进一步推动PARP抑制剂的使用。”

维持治疗与PARP抑制剂的联合应用被认为是延长卵巢癌患者生命的一个重要步骤。在2028年，PARP抑制剂将在一线治疗中占据更多空间。除了Lynparza在2018年被授予标签扩展外，Zejula、Rubraca和艾伯维公司新的PARP抑制剂veliparib也将出现在一线治疗中。此外，免疫检查点抑制剂Tecentriq、dostarlimab、Opdivo、Imfinzi和Keytruda的推出将有助于改变过去几十年一直停滞不前的治疗格局。

尽管在新诊断的卵巢癌患者的治疗方面取得了进展，但最大的未满足需求之一，即复发性铂耐药患者对有效治疗方案的需求，仍没有得到解决。此外，对卵巢癌罕见组织学亚型的早期诊断生物标记物和特殊治疗选择的需求尚未得到满足，这将为诊断公司和药物开发商提供进一步的机会。（生物谷Bioon.com）

2、偏头痛领域竞争加剧！灵北完成$19.5亿收购Alder，获3月一次CGRP抗体药物eptinezumab！

来源：本站原创 2019-10-28 14:49

2019年10月28日讯/生物谷BIOON/--丹麦药企灵北（Lundbeck）近日宣布，已完成对Alder BioPharmaceuticals公司的收购。此次收购于今年9月16日宣布，现金总价为19.5亿美元，Alder是一家总部位于华盛顿博塞尔、专注于偏头痛的生物制药公司。此次收购，将大大加快和加强灵北的管线建设。

灵北总裁兼首席执行官Deborah Dunsire博士评论道：“我们非常高兴地欢迎Alder加入灵北。此次收购，获得了一款激动人心的偏头痛药物eptinezumab，这将扩大我们投资组合的广度至偏头痛领域，这是我们实施扩张和投资增长战略的一个重要步骤，灵北现在可以参与帮助偏头痛社区，那里还有很多未满足的医疗需求。

灵北预计在2020年将eptinezumab提交欧盟监管机构审批，随后将提交中国和日本等世界其他地区审批。除了eptinezumab之外，Alder公司还开发了ALD1910，这是一种旨在抑制垂体腺苷酸环化酶激活肽（PACAP）预防偏头痛的单克隆抗体。eptinezumab和ALD1910将有助于奠定灵北作为偏头痛和其他疼痛综合征的新兴领导者地位。

3 Zealand斥资8000万美元囊获大环多肽平台

来源：药明康德 2019-10-28 12:14

日前，专注于肽类药物研发的丹麦生物医药公司Zealand Pharma宣布，它将以8000万美元收购位于多伦多的生物技术公司Encycle Therapeutics。Encycle拥有能够快速合成新型大环多肽（Macrocyclic Peptide）先进的生物技术平台。本次收购旨在加强Zealand的肽类药物研发，以及胃肠道疾病治疗领域的领导地位。

Encycle的领先候选药物ET3764是一款靶向整合素α4β7的口服抑制剂。整合素α4β7是治疗炎症性肠病（IBD）的重要靶标，它在部分循环白细胞的表面表达，是一类能介导促炎性淋巴细胞向肠道相关免疫组织迁移的核心粘附分子。ET3764能与整合素α4β7的结合位点相结合，从而可能抑制其与肠粘膜细胞粘附分子1（MAdCAM-1）的结合，进而可能限制这些促炎性淋巴细胞渗入肠组织的能力。具有类似治疗靶点的vedolizumab，已在多国获批，用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病。

本次合作还将使Zealand获得5000多个大环多肽的筛选库。这些大环多肽具有高组织渗透性和口服吸收等理化性质，具有开发为新一代药物的潜力。