新药前沿动态

1、呼吸道合包病毒(RSV)疫苗！美国FDA授予辉瑞RSVpreF突破性疗法：保护≥60岁老年人群!

来源：本站原创 2022-03-25 03:16

RSV是急性呼吸道疾病的常见和普遍原因，目前尚无疫苗。

2022年03月24日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予呼吸道合胞病毒（RSV）二价预融合F亚单位疫苗RSVpreF（PF-06928316）突破性疗法认定（BTD）：用于60岁及以上老年人群，进行主动免疫接种，预防由RSV引起的下呼吸道疾病（LRTI）。

本月早些时候，FDA授予RSVpreF BTD：用于孕妇，进行主动免疫接种，以预防从出生至6个月大的婴儿发生与RSV相关的LRTI。2018年11月，FDA授予RSVpreF快速通道资格（FTD）：通过孕妇主动免疫预防婴儿RSV相关LRTI。

目前，尚无预防RSV的疫苗，医学界仅限于为患者提供支持性护理。RSVpreF是辉瑞正在开发的一款RSV候选疫苗，该疫苗建立在基础科学发现的基础之上，包括美国国立卫生研究院（NIH）的发现，该发现详细描述了RSV用于攻击人类细胞的一种病毒蛋白质的关键形式的晶体结构。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Pfizer Granted FDA Breakthrough Therapy Designation for Respiratory Syncytial Virus Vaccine Candidate for the Prevention of RSV in Older Adults

2、前列腺癌创新疗法！诺华PSMA靶向放射配体疗法Pluvicto在美国获批：显著延长患者生存!

来源：本站原创 2022-03-25 02:22

Pluvicto能够将辐射精准地递送至PSMA阳性前列腺癌细胞，不损害周围健康组织。

2022年03月24日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向放射配体疗法Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan，前称177Lu-PSMA-617），用于治疗特定类型的晚期前列腺癌患者，具体为：已经接受过其他抗癌治疗（雄激素受体通路抑制剂和基于紫杉烷的化疗）、疾病已发生转移、前列腺特异性抗原阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（PSMA+mCRPC）成人患者。

值得一提的是，Pluvicto是美国FDA批准的第一个用于治疗进行性PSMA阳性mCRPC的靶向放射配体疗法（radioligand therapy，RLT）。之前，美国FDA已授予radioligand therapy，治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的突破性药物资格（BTD）。转移性前列腺癌的预后很差，5年生存率约为30%。

在批准Pluvicto的同时，FDA还批准了补充性诊断显像剂Locametz（用于制备镓-68[68Ga] gozetotide注射剂的试剂盒），在用镓-68进行放射学标记后，用于识别PSMA阳性病变。经放射标记后，该显像剂可用于通过正电子发射断层扫描（PET）识别mCRPC成人患者的PSMA阳性病变。镓-68标记的Locametz可以识别表达PSMA生物标记物的肿瘤病变，并定位肿瘤在体内可能扩散的部位（例如，在软组织、淋巴结或骨中），识别符合Pluvicto靶向治疗资格的患者。PSMA在80%以上的前列腺癌患者中高度表达，使其成为评估转移性前列腺癌进展的重要表型生物标志物。

原文出处：Novartis Pluvicto™ approved by FDA as first targeted radioligand therapy for treatment of progressive, PSMA positive metastatic castration-resistant prostate cancer

3、子宫内膜癌免疫治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)单药方案在美国获批：治疗MSI-H/dMMR晚期子宫内膜癌!

来源：本站原创 2022-03-25 02:19

Keytruda先前已被批准治疗MSI-H/dMMR实体瘤、联合Lenvima治疗非MSI-H/非dMMR晚期子宫内膜癌。

2022年03月24日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）：作为一种单药疗法，用于治疗在任何情况下经先前系统治疗后疾病进展、且不适合进行根治性手术或放疗的微卫星高不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）晚期子宫内膜癌患者。

该批准标志着Keytruda的第4个妇科癌症适应症、治疗子宫内膜癌的第2个适应症。此前，Keytruda于2019年9月获得FDA加速批准，并于2021年7月获得FDA完全批准，与卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）联合用于治疗先前在任何情况下接受系统治疗后疾病进展、不适合根治性手术或放疗的非MSI-H或非dMMR晚期子宫内膜癌患者。

原文出处：FDA Approves Merck’s KEYTRUDA (pembrolizumab) for Patients With MSI?H/dMMR Advanced Endometrial Carcinoma, Who Have Disease Progression Following Prior Systemic Therapy in Any Setting and Are Not Candidates for Curative Surgery or Radiation

4、罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!

来源：本站原创 2022-03-22 20:27

Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2022年03月21日讯/生物谷BIOON/ -Marinus Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗癫痫疾病的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混悬剂：该药每天服药3次，用于2岁及以上患者，治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

值得一提的是，Ztalmy是美国FDA批准的第一个专门用于治疗CDD的药物。Ztalmy是一种神经活性类固醇，作为GABAA受体的正向变构调节剂（positive allosteric modulators，PAM）发挥作用。

Ztalmy通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Ztalmy治疗CDD的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。随着此次批准，FDA颁发给Marinus一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），该公司计划将其出售变现。

原文出处：Marinus Pharmaceuticals Announces FDA Approval of ZTALMY (ganaxolone) for CDKL5 Deficiency Disorder

5、溃疡性结肠炎(UC)新药！艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)获美国FDA批准首个胃肠病适应症!

来源：本站原创 2022-03-21 01:47

在3项3期临床研究中，与安慰剂相比，Rinvoq显著改善了临床、内镜、组织学结果。

2022年03月20日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Rinvoq（瑞福®，upadacitinib，乌帕替尼）一个新的适应症：用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻滞剂应答不足或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。

截至目前，Rinvoq在欧盟已获批4个适应症（类风湿性关节炎[RA]，银屑病关节炎[PsA]，强直性脊柱炎[AS]、特应性皮炎[AD]），在美国已获批3个适应症（RA、PsA、AD）。Rinvoq 15mg剂量适用于治疗上述全部适应症，而Rinvoq 30mg仅适用于治疗AD。

在中国，2022年2月，国家药品监督管理局（NMPA）批准Rinvoq（瑞福®，乌帕替尼缓释片），治疗成人和12岁及以上儿童及青少年的难治性、中度至重度特应性皮炎（AD）。此次批准，标志着Rinvoq在中国获批的第一个适应症。

值得一提的是，Rinvoq（瑞福®，乌帕替尼缓释片）是************个获批用于治疗特应性皮炎的口服选择性JAK抑制剂，开创了中国特应性皮炎口服靶向治疗新时代。全球同步，为中国患者带来全新治疗选择。2021年8月、2022年1月，Rinvoq分别在欧盟、美国获批特应性皮炎适应症。（生物谷Bioon.com）

原文出处：RINVOQ® (upadacitinib) Receives FDA Approval for the Treatment of Adults with Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis

6、PD-1/LAG-3双重阻断！美国FDA批准新型双重免疫治疗产品Opdualag：一线治疗黑色素瘤!

来源：本站原创 2022-03-21 01:46

Opdualag由新型LAG-3阻断抗体relatlimab与PD-1抑制剂nivolumab组成，是获得监管批准的首个LAG-3阻断抗体组合产品。

2022年03月20日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Opdualag（nivolumab and relatlimab-rmbw），作为单次静脉输注给药，用于治疗12岁及以上不可切除性或转移性黑色素瘤成人患者和儿科患者。

Opdualag是获得监管批准的首个LAG-3阻断抗体组合产品，是由PD-1抑制剂nivolumab（纳武利尤单抗）与新型LAG-3阻断抗体relatlimab组成的一种首创、固定剂量、双重免疫治疗产品。在2/3期RELATIVITY-047（CA224-047）试验中，与标准护理疗法Opdivo（nivolumab）相比，Opdualag将无进展生存期（PFS）延长了一倍以上。

原文出处：U.S. Food and Drug Administration Approves First LAG-3-Blocking Antibody Combination, Opdualag™ (nivolumab and relatlimab-rmbw), as Treatment for Patients with Unresectable or Metastatic Melanoma

7、早期肺癌首个新辅助(术前)免疫治疗方案！百时美施贵宝Opdivo+化疗方案获美国FDA批准!

来源：本站原创 2022-03-21 01:45

Opdivo+化疗是第一个针对可切除NSCLC患者的新辅助免疫治疗方案。

2022年03月20日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）360mg（静脉制剂）联合含铂双药化疗，每3周给药一次共3个周期，用于新辅助（术前）治疗可切除性（肿瘤≥4厘米或淋巴结阳性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，不论PD-L1状态如何。

在中国，Opdivo（欧狄沃）于2018年6月获批上市，成为中国市场首个获批的免疫肿瘤（I-O）治疗药物，目前已获批多个适应症，详见《Opdivo(纳武利尤单抗注射液说明书)》。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. Food and Drug Administration Approves Opdivo® (nivolumab) with Chemotherapy as Neoadjuvant Treatment for Certain Adult Patients with Resectable Non-Small Cell Lung Cancer

8、乳腺癌靶向药！美国FDA批准PARP抑制剂Lynparza(利普卓)：辅助治疗BRCAm高危HER2-早期乳腺癌!

来源：本站原创 2022-03-16 02:15

Lynparza是第一个获批治疗gBRCAm/HER2-高危早期乳腺癌的靶向辅助疗法，同时是第一个在早期乳腺癌中显示总体生存（OS）益处的PARP抑制剂。

2022年03月15日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）与默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）：用于辅助治疗已接受新辅助（术前）或辅助（术后）化疗、携带有害或疑似有害生殖系BRCA突变（gBRCAm）、HER2阴性、高危早期乳腺癌成人患者。

2017年7月，阿斯利康与默沙东达成肿瘤学全球战略合作，共同开发和商业化Lynparza及另一种MEK抑制剂selumetinib治疗广泛类型肿瘤，包括乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌。

Lynparza是全球上市的首个PARP抑制剂，于2014年12月首次获美国FDA批准。截至目前，Lynparza已获批8个治疗适应症：（1）一线维持治疗BRCAm晚期卵巢癌成人患者；（2）联合贝伐单抗一线维持治疗HRD阳性晚期卵巢癌成人患者；（3）维持治疗复发性卵巢癌成人患者；（4）晚期gBRCAm卵巢癌成人患者；（5）治疗gBRCAm、HER2阴性（HER2-）转移性乳腺癌成人患者；（6）一线维持治疗gBRCAm转移性胰腺癌成人患者；（7）治疗gBRCAm、HER2-转移性乳腺癌；（8）治疗携带特定基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Lynparza approved in the US as adjuvant treatment for patients with germline BRCA-mutated HER2-negative high-risk early breast cancer

9、BCMA CAR-T细胞疗法！传奇生物/强生Carvykti(西达基奥仑赛)在美国获批：治疗多发性骨髓瘤(MM)！

来源：本站原创 2022-03-03 01:19

Carvykti是首个国内自主研发在海外获批上市的细胞疗法。

2022年03月02日讯/生物谷BIOON/--传奇生物（Legend Biotech）与合作伙伴强生（JNJ）旗下杨森制药近日联合宣布，由传奇生物自主研发的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法西达基奥仑赛（英文商品名：Carvykti，通用名：ciltacabtagene autoleucel，简称cilta-cel）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准：用于治疗既往接受过4种或4种以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化cilta-cel。2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请，以寻求cilta-cel的获批， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。2019年12月，cilta-cel在美国被授予突破性疗法认定（BTD）；2020年8月，cilta-cel在中国被纳入“突破性治疗药物”。在美国和欧盟，cilta-cel均被授予了孤儿药资格（ODD）。

原文出处：U.S. FDA Approves CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), Janssen’s First Cell Therapy, a BCMA-Directed CAR-T Immunotherapy for the Treatment of Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma