新药前沿动态

1、儿童特应性皮炎(AD)新药！国家药监局批准赛诺菲生物药Dupixent(达必妥)：治疗≥6岁儿童!

来源：本站原创 2022-02-27 02:28

Dupixent现在是中国唯一获批可用于治疗儿童（≥6岁）、青少年、成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂。

2022年02月26日讯/生物谷BIOON/--近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准赛诺菲抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥®，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）：用于治疗外用处方药控制不佳或不建议使用外用处方药的≥6岁至＜12岁儿童和成人中重度特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）。此前，Dupixent分别于2020年6月、2021年9月获得批准：用于治疗成人、≥12岁及以上青少年中重度AD。Dupixent可与或不与外用皮质类固醇联合使用。

Dupixent在治疗幼儿（5个月-5岁）中重度特应性皮炎方面也具有显著疗效。赛诺菲与再生元已首先向美国FDA提交了Dupixent用于这一人群的补充申请，目前正在接受审查，FDA做出决议的目标日期为2022年6月9日。如果获批，Dupixent将使第一个可用于这些幼儿人群治疗病情不受控中重度特应性皮炎的生物制剂。

Dupixent于2017年3月底上市，目前已获批治疗3种由2型炎症导致的疾病：中度至重度特应性皮炎（≥6岁患者）、中度至重度哮喘（≥6岁患者）、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP，成人患者）。

原文出处：国家药品监督管理局（NMPA）、赛诺菲

2、肾癌一线治疗！卫材/默沙东“靶向+免疫”组合Lenvima+Keytruda在日本获批：疗效击败舒尼替尼!

来源：本站原创 2022-02-26 00:18

Lenvima+Keytruda是一种“靶向+免疫”组合疗法，已获批2个适应症：治疗子宫内膜癌和肾细胞癌。

2022年02月25日讯/生物谷BIOON/--卫材（Eisai）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）与抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合用药方案：用于治疗无法根治性切除或转移性肾细胞癌（RCC）患者。

此次批准，标志着该方案在日本的第二次批准。2021年12月，Lenvima+Keytruda方案获批，用于治疗接受抗癌化疗后疾病进展的不可切除性晚期或复发性子宫内膜癌（EC）患者。

目前，卫材与默沙东正在通过LEAP（LEnvatinib和Pembrolizumab）临床开发项目在10多种不同类型肿瘤（子宫内膜癌、肝细胞癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾细胞癌、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌、胆管癌、结直肠癌、胃癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌、胰腺癌和三阴性乳腺癌）的超过20项临床试验中继续研究Lenvima+Keytruda组合。来自该项目的数据显示，Lenvima+Keytruda组合已在多种类型肿瘤中展现出了强劲疗效。（生物谷Bioon.com）

原文出处：LENVIMA® (lenvatinib) Plus KEYTRUDA® (pembrolizumab) Approved in Japan for Radically Unresectable or Metastatic Renal Cell Carcinoma

3、偏头痛新药！欧盟CHMP推荐批准辉瑞CGRP受体拮抗剂rimegepant：用于急性治疗和预防性治疗!

来源：本站原创 2022-02-26 00:18

Nurtec ODT（rimegepant，口腔崩解片）已在美国获批上市，是第一个可同时用于偏头痛急性治疗和预防性治疗的CGRP受体拮抗剂。

2022年02月25日讯/生物谷BIOON/--Biohaven制药公司与辉瑞（Pfizer）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布了一份积极审查意见，推荐批准rimegepant（75mg，口服崩解片）：（1）用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗；（2）用于每月至少有4次偏头痛发作的成人发作性偏头痛（EM）的预防性治疗。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，rimegepant将成为欧盟第一个也是唯一一个可同时用于偏头痛急性治疗和预防性治疗的口服CGRP受体拮抗剂。在欧盟，rimegepant将以品牌名Vydura上市销售。

在美国，Nurtec ODT（rimegepant，75mg）于2020年2月首次获得批准，用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗，无论每月偏头痛天数多少。2021年5月，Nurtec ODT获批新适应症：用于偏头痛的预防性治疗，该药适用于每月头痛天数少于15天的发作性偏头痛（EM）成人患者。此外，批准的产品标签也扩大到包括使用Nurtec ODT 75mg多达18剂/月，允许对同一患者进行急性治疗和预防性治疗。

原文出处：Biohaven and Pfizer Receive Positive CHMP Opinion for Migraine Treatment

4、开创中国特应性皮炎(AD)口服靶向治疗新时代：艾伯维口服JAK抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)获国家药监局批准!

来源：本站原创 2022-02-25 03:50

Rinvoq是************个获批治疗特应性皮炎的口服选择性JAK抑制剂。

2022年02月24日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准口服JAK1抑制剂Rinvoq（瑞福®，通用名：upadacitinib，乌帕替尼缓释片），治疗成人和12岁及以上儿童及青少年的难治性、中度至重度特应性皮炎（AD）。此次批准，标志着Rinvoq在中国获批的第一个适应症。

值得一提的是，Rinvoq（瑞福®，乌帕替尼缓释片）是************个获批用于治疗特应性皮炎的口服选择性JAK抑制剂，开创了中国特应性皮炎口服靶向治疗新时代。全球同步，为中国患者带来全新治疗选择。2021年8月、2022年1月，Rinvoq分别在欧盟、美国获批特应性皮炎适应症。

截至目前，Rinvoq在欧盟已获批4个适应症（类风湿性关节炎[RA]，银屑病关节炎[PsA]，强直性脊柱炎[AS]、特应性皮炎[AD]），在美国已获批3个适应症（RA、PsA、AD）。Rinvoq 15mg剂量适用于治疗上述全部适应症，而Rinvoq 30mg仅适用于治疗AD。

原文出处：艾伯维

5、遗传性血管水肿(HAE)创新产品！美国FDA批准武田Takhzyro(拉那芦人单抗)单剂量预充注射器!

来源：本站原创 2022-02-24 00:24

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

2022年02月23日讯/生物谷BIOON/--武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab，拉那芦人单抗注射液）单剂量预充注射器（PFS），用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，常规预防HAE发作。这款PFS是一种即用型产品，比目前的Takhzyro小瓶注射剂需要更少的准备步骤，同时也减少了供应和浪费。

Takhzyro是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物，于2018年8月批准上市，适应症为：用于12岁及以上HAE患者，常规预防HAE发作。Takhzyro不适用于急性HAE发作的治疗。Takhzyro是一种全人单抗，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药利用重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞（CHO）中产生。

原文出处：Takeda Receives U.S. FDA Approval for Prefilled Syringe Presentation of TAKHZYRO (lanadelumab-flyo) for Use as a Preventive Treatment for Hereditary Angioedema Attacks

6、小野制药Velexbru在中国台湾获批：首个治疗B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)的BTK抑制剂!

来源：本站原创 2022-02-23 01:55

Velexbru是************个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。

2022年02月22日讯/生物谷BIOON/--小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，该公司BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride，80mg片剂）在中国台湾获得批准：用于治疗复发或难治性B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）成人患者。Velexbru是台湾批准的第一个用于治疗复发或难治性B细胞PCNSL成人患者的BTK抑制剂，该病目前尚无标准的治疗方法。用药方面，Velexbru空腹服用，每日一次480mg。

2014年12月，吉利德与小野制药达成授权协议，获得除日本、韩国、中国、东盟国家（ASEAN）以外全球其他国家开发和商业化tirabrutinib的独家权利，小野制药保留上述国家的权利。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Velexbru Tablet 80 mg, a BTK inhibitor, Approved in Taiwan for the Treatment of Recurrent or Refractory B-cell Primary Central Nervous System Lymphoma

7、助力癌症精准治疗！罗氏明星诊断产品F1CDx获美国FDA批准：筛查适合Keytruda治疗的MSI-H实体瘤患者!

来源：本站原创 2022-02-22 02:42

MSI-H是指高微卫星不稳定性，MSI-H肿瘤中，DNA修复机制存在缺陷。

2022年02月21日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）旗下癌症基因检测公司Foundation Medicine近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准FoundationOne CDx（F1CDx，癌症基因组分析测试）：用作一款伴随诊断产品，用于识别可能适合使用默沙东抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）进行治疗的高微卫星不稳定性（MSI-H）实体瘤患者。

Keytruda于2017年5月获得美国FDA加速批准，用于治疗某些MSI-H实体瘤患者，这使其成为首个基于基因组特征而非体内肿瘤起源部位的靶向疗法。

F1CDx是一款突破性的伴随诊断产品，于2017年11月底率先获得美国FDA批准，此次批准被誉为精准医学领域的一个重大里程碑事件。F1CDx可同时检测多个获监管机构认证的临床遗传突变，超出了此前的“一种药物一种检测”模式。（生物谷Bioon.com）

原文出处：U.S. FDA Approves FoundationOne®CDx as a Companion Diagnostic for KEYTRUDA® (pembrolizumab) to Identify Patients with Microsatellite Instability-High (MSI-H) Solid Tumors

8、细菌性阴道病(BV)和滴虫病新药！美国FDA批准Solosec(塞克硝唑颗粒剂)：单次口服，治疗≥12岁患者!

来源：本站原创 2022-02-21 02:29

Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌剂。细菌性阴道病是一种常见的阴道感染，滴虫病是最常见的非病毒、可治愈的性传播感染(STI)。

2022年02月20日讯/生物谷BIOON/--鲁宾制药（Lupin Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Solosec（secnidazole，塞克硝唑，2g口服颗粒）的补充新药申请（sNDA），扩大其应用：（1）用于12岁及以上女性患者，治疗细菌性阴道病（bacterial vaginosis，BV）；（2）用于12岁及以上所有患者，治疗滴虫病（trichomoniasis）。Solosec易于使用，一次口服包含完整疗程。

值得一提的是，Solosec是第一个也是唯一一个被批准可同时用于治疗BV和滴虫病的单剂量口服处方抗菌剂。此次批准将增强Solosec的强势市场地位。

原文出处：Lupin Announces FDA Approval of Supplemental New Drug application for SOLOSEC® (secnidazole) in Adolescents for both the Treatment of Bacterial Vaginosis in Females and Trichomoniasis

9、国产BTK抑制剂！百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)获瑞士批准：治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!

来源：本站原创 2022-02-20 03:25

在头对头3期ASPEN试验中，Brukinsa与重磅BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)相比显示出临床获益及安全性优势。

2022年02月18日讯/生物谷BIOON/--百济神州（BeiGene）近日宣布，其BTK抑制剂Brukinsa（中文商品名：百悦泽®，通用名：zanubrutinib，泽布替尼）已获瑞士药品监督管理局（Swissmedic）批准：用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者。该药适用于治疗：（1）先前已接受过至少一种治疗的WM成人患者；（2）先前没有接受过治疗、且不适合标准化学免疫治疗的WM成人患者。

在中国，Brukinsa（百悦泽®）于2021年6月获得国家药监局（NMPA）批准，用于治疗复发或难治性WM成人患者。2022年1月，NMPA受理了Brukinsa（百悦泽®）的补充新药申请（sNDA）。此次sNDA如果获批，Brukinsa（百悦泽®）的适用范围将拓展至一线WM成人患者。

Brukinsa（百悦泽®，泽布替尼）与市面上的重磅抗癌药Imbruvica（中文商品名：亿珂®，通用名：ibrutinib，伊布替尼）为同一类别药物。Imbruvica（伊布替尼）是全球首款上市的BTK抑制剂，于2013年11月首次获批。

目前，艾伯维和强生正在推进一个庞大的Imbruvica（亿珂®，伊布替尼）临床肿瘤开发项目。根据双方发布的年报，Imbruvica（亿珂®，伊布替尼）在2021年的全球销售额达到了97.77亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：BeiGene Announces Approval for BRUKINSA (zanubrutinib) by Swissmedic for Treatment of Adult Patients with Waldenström’s Macroglobulinemia

10、肺癌精准治疗！默克Tepmetko在欧盟获批：首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂!

来源：本站原创 2022-02-20 03:23

Tepmetko是一种高度选择性、每日一次的口服MET抑制剂。

2022年02月19日讯/生物谷BIOON/--默克（Merck KGaA）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药Tepmetko（tepotinib）：该药是一种高度选择性、每日一次的口服MET抑制剂，作为单药疗法，用于治疗先前已接受过免疫治疗和/或铂类化疗、需要系统治疗、且携带MET基因第14号外显子跳过改变（METex14 skipping）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

Tepmetko是************个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。Tepmetko于2020年3月在日本、2021年2月在美国，获得批准，用于治疗携带METex14跳过改变的NSCLC患者。在日本，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和SAKIGAKE资格（创新药物）。在美国，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。

Tepmetko也是美国FDA批准用于治疗携带METex14跳过改变转移性NSCLC患者的第一款每日口服一次的MET抑制剂。2020年9月，诺华靶向抗癌药Tabrecta（capmatinib）获批，是FDA批准的第一款治疗携带METex14跳过改变转移性NSCLC成人患者的MET抑制剂。Tepmetko和Tabrecta均被批准用于：先前没有接受过治疗（一线）的患者和先前接受过治疗（经治）的患者。用药方面，Tepmekto每日口服一次，而Tabrecta每日口服2次。

原文出处：European Commission Approves TEPMETKO® (tepotinib) for Patients with Advanced NSCLC with METex14 Skipping Alterations

11、丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!

来源：本站原创 2022-02-19 02:50

3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。

2022年02月18日讯/生物谷BIOON/--Agios制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pyrukynd（mitapivat）：用于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者，治疗溶血性贫血。Pyrukynd通过优先审查程序获得批准，此前已被授予孤儿药资格（ODD）。目前，该药也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查，预计2022年底获得审批决定。

美国FDA批准Pyrukynd基于2项关键3期临床研究（ACTIVATE，ACTIVATE-T）的结果。ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。

原文出处：Agios Announces FDA Approval of PYRUKYND? (mitapivat) as First Disease-Modifying Therapy for Hemolytic Anemia in Adults with Pyruvate Kinase Deficiency

12、“靶向+免疫”！卫材/默沙东Lenvima+Keytruda获中国台湾批准：一线治疗晚期肾癌!

来源：本站原创 2022-02-17 17:10

3期临床数据显示，与舒尼替尼（sunitinib）相比，K+L组合在多个疗效终点上有统计学意义的显著改善。

2022年02月16日讯/生物谷BIOON/--卫材（Eisai）近日宣布，Lenvima（乐卫玛，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）与Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合用药方案已在中国台湾获得批准：用于一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。此次批准，标志着该方案在亚洲地区的首次批准。该方案中，Lenvima是卫材开发的一款口服多受体酪氨酸激酶抑制剂，Keytruda是默沙东开发的一款抗PD-1肿瘤免疫疗法。

Lenvima+Keytruda是一种“靶向+免疫”组合疗法，已分别于2021年8月、11月获得美国和欧盟监管机构批准一线治疗晚期RCC成人患者。

原文出处：LENVIMA®（LENVATINIB）IN COMBINATION WITH KEYTRUDA®（PEMBROLIZUMAB）APPROVED IN TAIWAN FOR THE FIRST-LINE TREATMENT OF PATIENTS WITH ADVANCED RENAL CELL CARCINOMA

13、儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!

来源：本站原创 2022-02-16 01:52

somatrogon具有延长的半衰期，每周注射一次，可显著降低治疗负担，提高治疗依从性。

2022年02月15日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准下一代长效生长激素Ngenla（somatrogon）：这是一种每周注射一次的长效重组人生长激素（hGH），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。Ngenla具体适用于：因生长激素分泌不足而出现生长障碍的3岁及以上儿童和青少年GHD患者。今年1月，Ngenla也获得了日本批准。Ngenla将为儿科患者、护理者、医疗保健提供者带来一种新的GHD治疗方案，将所需的注射频率从每天一次减少到每周一次。

2014年，辉瑞与OPKO签署了一项全球协议，开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Pfizer and OPKO’s Once-Weekly NGENLA™ (somatrogon) Injection Receives Marketing Authorization in European Union for Treatment of Pediatric Growth Hormone Deficiency

14、20价肺炎球菌疫苗！欧盟批准辉瑞下一代肺炎球菌结合疫苗Apexxnar（PCV20）：用于≥18岁成年人群！

来源：本站原创 2022-02-16 01:52

PCV20是下一代肺炎球菌结合疫苗：用于18岁及以上成年人群进行主动免疫接种，预防由疫苗中20种肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。

2022年02月15日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准20价肺炎球菌结合疫苗（PCV20）：用于18岁及以上成年人群进行主动免疫接种，预防由疫苗中20种肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。在美国，该疫苗已于2021年6月获得批准。

PCV20是下一代肺炎球菌结合疫苗，在欧盟（EU）将以品牌名Apexxnar上市销售，在美国的品牌名为Prevnar 20。PCV20通过一次注射，将为成年人群提供强有力的、有意义的保护作用，免受造成全球大多数流行肺炎球菌病的血清型的侵害。

原文出处：European Medicines Agency Approves Pfizer’s 20-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine Against Invasive Pneumococcal Disease and Pneumonia in Adults

15、狼疮性肾炎(LN)新药！葛兰素史克Benlysta(倍力腾，贝利尤单抗)在中国获批新适应症!

来源：本站原创 2022-02-15 14:46

Benlysta是************个也是唯一一个被批准用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)和狼疮性肾炎(LN)的生物制剂。

2022年02月14日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Benlysta（倍力腾，通用名：belimumab，贝利尤单抗）：用于治疗正在接受标准护理的活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者。此前，Benlysta已被批准：作为附加（add-on）疗法，用于治疗5岁及以上活动性系统性红斑狼疮（SLE）儿童和成人患者。此次最新批准，使Benlysta成为************个也是唯一一个被批准用于治疗SLE的LN的生物制剂。

值得一提的是，2021年1月，美国FDA批准Aurinia制药公司的口服新型同类******钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis（voclosporin），联合背景免疫抑制治疗方案，用于治疗活动性LN成人患者。此次批准，使Lupkynis成为了美国FDA批准的第一款治疗LN的口服疗法。

Benlysta自2019年7月在中国获批成人SLE适应症以来，于2020年12月又获批SLE儿童适应症（5岁及以上患者），且2大适应症均在获批第二年即被纳入医保，使Benlysta成为我国首个且唯一一个可医保报销的覆盖儿童及成人SLE治疗的生物制剂。（生物谷Bioon.com）

原文出处：China’s National Medical Products Administration approves Benlysta (belimumab) for adult patients with active lupus nephritis

16、首个冷凝集素病(CAD)药物！美国FDA批准赛诺菲补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!

来源：本站原创 2022-02-13 11:10

Enjaymo：通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因

2022年02月12日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Enjaymo（sutimlimab-jome）：用于治疗冷凝集素病（CAD）成人患者，减少因溶血导致的红细胞输注需求。值得一提的是，Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CAD的药物，通过抑制红细胞破坏（溶血）发挥作用。

原文出处：FDA approves Enjaymo™ (sutimlimab-jome), first treatment for use in patients with cold agglutinin disease

17、儿童哮喘新药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥®)获欧盟CHMP建议批准：治疗6-11岁儿童，显著改善肺功能!

来源：本站原创 2022-02-13 11:09

Dupixent是唯一在3期对照试验中改善6-11岁哮喘儿童肺功能的生物制剂，可显著减少哮喘发作!

2022年02月12日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）扩大适用人群：作为一种附加维持疗法，用于治疗年龄6-11岁、接受2种维持疗法病情控制不佳、存在血液嗜酸性粒细胞水平升高和/或呼出一氧化氮（FeNO）分数升高为特征的2型炎症的重度哮喘儿童患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在约2个月内（67天）做出最终审查决定。

2021年10月，美国FDA批准Dupixent扩大适用人群：作为一种附加维持疗法，用于治疗年龄6-11岁、以嗜酸性粒细胞表型为特征或口服皮质类固醇依赖性中度至重度哮喘儿童患者。在美国和欧盟，Dupixent之前已被批准用于治疗12岁及以上的青少年和成人患者。

原文出处：CHMP recommends approval of Dupixent® (dupilumab) for children aged 6 to 11 years with severe asthma with type 2 inflammation

18、改变ALK阳性肺癌一线临床实践！辉瑞第三代ALK抑制剂Lorviqua(洛拉替尼)欧盟获批：疗效显著优于Xalkori!

来源：本站原创 2022-02-12 03:46

洛拉替尼是三代ALK抑制剂，在头对头3期研究中，与一代ALK抑制剂Xalkori相比，将疾病进展或死亡风险降低72%。

2022年02月11日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Lorviqua（lorlatinib，洛拉替尼，美国商品名：Lorbrena）：作为单药疗法，用于一线治疗变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

2021年3月，lorlatinib（Lorbrena）获得美国FDA批准扩大适应症：用于一线治疗ALK阳性转移性NSCLC成人患者。来自3期CROWN试验的结果显示：在新诊断的ALK阳性NSCLC成人患者中，与辉瑞一代ALK抑制剂Xalkori（crizotinib，克唑替尼）相比，Lorviqua一线治疗将疾病进展或死亡风险降低了72%。

在美国和欧盟，lorlatinib分别于2018年11月和2019年3月获得首次批准，用于治疗ALK阳性转移性NSCLC患者，具体为：（1）接受第一代ALK抑制剂Xalkori及至少一种其他ALK抑制剂治疗转移性疾病后病情进展的患者；（2）接受第二代ALK抑制剂alectinib（品牌名：Alecensa，诺华制药）或certinib（品牌名：Zykadia，罗氏制药）一线治疗转移性疾病后病情进展的患者。

原文出处：European Commission Approves LORVIQUA (lorlatinib) as a First-Line Treatment for ALK-Positive Advanced Lung Cancer

19、银屑病创新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx在日本获批：疗效优于多款生物药!

来源：本站原创 2022-02-11 16:47

Bimzelx(bimekizumab)强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。

2022年02月10日讯/生物谷BIOON/--优时比（UCB）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准其新型抗炎药Bimzelx（bimekizumab）：用于治疗对现有疗法应答不足的斑块型银屑病、泛发性脓疱型银屑病、红皮病型银屑病患者。Bimzelx是第一个旨在选择性和直接抑制2种关键细胞因子（IL-17A和IL-17F）所驱动炎症过程的银屑病治疗药物。

原文出处：BIMZELX[®] (bimekizumab) Approved in Japan for the Treatment of Plaque Psoriasis, Generalized Pustular Psoriasis and Psoriatic Erythroderma

市场动态

1、罕见肉瘤(PEComa)首个新药！Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)在美国上市，亿腾景昂引进中国!

来源：本站原创 2022-02-24 00:25

Fyarro是第一个也是唯一一个获批治疗晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)的疗法！

2022年02月23日讯/生物谷BIOON/--Aadi Bioscience是一家专注于开发创新疗法针对mTOR通路基因发生改变的癌症进行精准治疗的生物制药公司。近日，该公司宣布，在美国市场推出Fyarro（西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，nab-sirolimus，ABI-009）静脉注射剂，用于治疗局部晚期不可切除性或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（malignant，PEComa）成人患者。

Fyarro于2021年11月获得美国FDA批准，是第一个获批用于成人治疗晚期恶性PEComa的疗法。就在最近，Fyarro被添加到了美国国家综合癌症网络®肿瘤学临床实践指南（NCCN® Guidelines）中，作为恶性PEComa的唯一首选治疗方案。

2021年1月，亿腾景昂药业（EOC Pharma）与Aadi公司就Fyarro（ABI-009）达成独家授权合作，以推进该药物在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾）的开发及商业化。根据协议条款，亿腾景昂将获得Fyarro（ABI-009）在大中华区的独家开发和商业化权利，Aadi将获得预付款及基于临床进展的和基于销售额的里程碑付款。此外，Aadi将根据Fyarro（ABI-009）在大中华区的年度净销售额获得销售提成。

原文出处：Aadi Bioscience Announces U.S. Commercial Launch and Availability of FYARRO™ for the Treatment of Adult Patients with Locally Advanced Unresectable or Metastatic Malignant PEComa

2、武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!

来源：本站原创 2022-02-24 00:24

3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。

2022年02月23日讯/生物谷BIOON/--Code Biotherapeutics是一家开创基因药物靶向非病毒递送的生物技术公司。近日，该公司宣布与武田制药（Takeda）达成一项合作和选择协议，利用Code Bio的专有靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，设计和开发基因疗法，用于罕见疾病适应症。

通过该协议，武田和Code Bio将利用Code Bio的3DNA平台设计和开发一种靶向基因疗法，用于肝脏导向罕见疾病项目，并为中枢神经系统导向罕见疾病项目进行额外研究。武田有权为4个项目行使独家许可的选择权。

根据协议条款，Code Bio将获得数百万美元的预付款、近期里程碑和研究资金。Code Bio也有资格获得未来开发和商业里程碑付款，以及分层版税，如果所有4个项目的里程碑都实现，合作期间的潜在交易总价值将高达20亿美元。

武田和Code Bio将在研究活动上合作，直到候选药物选择。在行使选择权后，武田将承担进一步开发和商业化的责任。

Code Bio的靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，旨在克服其他基因药物递送方法的关键限制，并充分挖掘基因药物的潜力。3DNA平台的合成、多价设计，可实现细胞特异性靶向、大基因有效载荷的递送以及可重复给药的可能性。大量临床前数据表明，这种靶向制剂在向靶细胞和组织输送基因药物方面具有高度的特异性和有效性，没有证据表明存在脱靶效应或与平台相关的安全问题。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Code Biotherapeutics Announces Collaboration with Takeda to Use Proprietary 3DNA Genetic Medicine Delivery Platform to Design and Develop Gene Therapies for Rare Diseases

3、礼来与ImmunoGen签订17亿美元协议：开发新型喜树碱抗体偶联药物!

来源：本站原创 2022-02-16 02:15

camptothecin（喜树碱）是一类重要的靶向I型拓扑异构酶的抗癌药物。

2022年02月15日讯/生物谷BIOON/--ImmunoGen是一家致力于开发下一代抗体偶联药物（ADC）的生物制药公司。近日，该公司宣布与礼来（Eli Lilly）达成了一项全球性的多年许可协议，该协议授予礼来研究、开发、商业化基于ImmunoGen新型camptothecin（喜树碱）技术靶向礼来所选定靶点的ADC产品。ImmunoGen保留camptothecin平台用于礼来协议未涵盖的所有靶标的全部权利。

作为协议的一部分，礼来将向ImmunoGen支付1300万美元的预付款，反映礼来选择的初始靶点。礼来可能会选择预先指定数量的额外靶点，如果礼来许可全部数量的靶点，ImmunoGen将有资格额外获得3250万美元的行使费。根据预先规定的开发、监管和商业里程碑的实现情况，ImmunoGen有资格获得高达17亿美元的潜在靶点项目行使费和里程碑付款。ImmunoGen也有资格获得基于产品全球销售额的分层特许权使用费。礼来将负责所有与研发相关的费用。

ImmunoGen高级副总裁兼首席商务官Stacy Coen：“礼来在将变革性肿瘤药物推向市场方面有着良好的记录，我们很高兴他们选择了我们新颖的喜树碱技术，将其与开发下一代ADC的努力相结合。该许可协议证明了ImmunoGen在ADC领域的持续创新，围绕专有平台从我们的知识产权中创造价值，并进一步增强了我们的业务再投资能力，以扩大我们的管线，加快我们向完全整合的肿瘤公司的转型。”（生物谷Bioon.com）

原文出处：ImmunoGen Announces a Global, Multi-Target License Agreement of its Novel Camptothecin ADC Platform to Lilly for Up to $1.7 Billion