新药信息集锦
编号：210901 日期：2021.09.01
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新药前沿动态 |
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1、儿童癫痫新药！美国FDA批准优时比Briviact(布瓦西坦)片剂/口服液/静脉制剂：用于1月龄及以上患者! 来源：本站原创 2021-08-31 02:58 这是Briviact IV制剂首次被批准用于儿科患者，也是FDA近7年来批准的唯一一种用于1月龄及以上儿童部分发作性癫痫的IV制剂。 2021年08月30日讯/生物谷BIOON/--优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Briviact（brivaracetam，布瓦西坦）CV片剂、口服溶液、静脉（IV）注射剂扩大适应症：可作为单药疗法或辅助疗法，用于年龄低至1个月大的患者，治疗部分发作性癫痫。值得一提的是，这是首次在口服给药暂时不可行的情况下向儿科患者提供Briviact IV制剂，也是近7年FDA批准的唯一一种用于治疗1个月及以上儿科患者部分发作性癫痫的IV制剂。 2、肾细胞癌(RCC)一线治疗！小野/武田“免疫+靶向”方案Opdivo+Cabometyx日本获批：疗效击败辉瑞Sutent! 来源：本站原创 2021-08-30 02:06 与Sutent(索坦，舒尼替尼)相比，Cabometyx+Opdivo方案显著延长生存期、提高缓解率！ 2021年08月29日讯/生物谷BIOON/--小野制药（Ono Pharma）与武田制药（Takada Pharma）近日联合宣布，日本监管机构已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）联合靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），一线治疗不可切除性或转移性肾细胞癌（RCC）成人患者。 在美国和欧盟，Opdivo+Cabometyx方案分别于2021年1月、2021年3月获得批准，一线治疗晚期RCC患者。Cabometyx是一种酪氨酸激酶抑制剂，武田已从Exelixis公司获得许可，在日本进行开发和商业化。 3、全球首个软骨发育不全症药物！欧盟批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因! 来源：本站原创 2021-08-29 01:59 Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。 2021年08月29日讯/生物谷BIOON/--BioMarin制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Voxzogo（vosoritide，伏索利肽），该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。生长板闭合发生在青春期后，当达到最终成人身高之时。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。目前，vosoritide也正在接受美国FDA的审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年11月20日。此前，vosoritide在美国和欧盟均被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。 值得一提的是，Voxzogo是欧洲批准的第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。 4、慢性肾脏病(CKD)20年重大进展！阿斯利康Forxiga(达格列净)获日本批准：首个治疗CKD的SGLT2抑制剂! 来源：本站原创 2021-08-29 01:58 在CKD(伴/不伴2型糖尿病)患者中，Forxiga将肾功能衰竭和心血管或肾脏死亡风险显著降低39%。 2021年08月29日讯/生物谷BIOON/---阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Forxiga（中文商品名：安达唐，通用名：dapagliflozin，达格列净），该药是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，用于治疗慢性肾脏病（CKD）成人患者，无论是否患有2型糖尿病（T2D）。今年早些时候，MHLW授予了Forxiga优先审查资格认定，这项批准标志着日本1300多万CKD患者的治疗将发生重大转变。 在美国和欧盟，Forxiga（美国商品名：Farxiga）分别于今年4月底、今年8月上旬获得批准，用于治疗CKD成人患者，无论是否患有T2D。在世界其他一些国家的监管审查正在进行中。 在中国，Forxiga已获批2个适应症：（1）2017年3月获批，作为饮食控制和加强运动的辅助手段，以改善T2D成人患者的血糖控制；（2）2021年2月获批，用于射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者（伴或不伴T2D），以降低CV死亡和心衰住院的风险。 5、三阴性乳腺癌(TNBC)和结直肠癌(CRC)免疫治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)在日本获批2项新适应症! 来源：本站原创 2021-08-29 01:52 Keytruda获批：（1）联合化疗治疗PD-L1阳性TNBC患者；（2）单药治疗微卫星不稳定性高(MSI-H)CRC患者! 2021年08月28日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）已获得日本药品和医疗器械局（PMDA）2项新的批准 通过这些批准，Keytruda在日本已拥有15项授权用途，包括涵盖9种肿瘤类型以及MSI-H肿瘤的适应症。 原文出处：Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) Receives Two New Approvals in Japan 6、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)新药！欧盟批准CD19靶向新型Fc优化免疫增强抗体Minjuvi(tafasitamab)! 来源：本站原创 2021-08-28 00:50 Minjuvi将向市面2款CAR-T细胞疗法发起挑战，该药用于治疗复发或难治性DLBCL成人患者。 2021年08月28日讯/生物谷BIOON/--MorphoSys和Incyte近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已附条件批准Minjuvi（tafasitamab），与那度胺（lenalidomide）联合治疗、然后是Minjuvi单药治疗，用于治疗不符合自体干细胞移植（ASCT）条件的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 2010年，MorphoSys从Xencor公司授权获得了tafasitamab在全球范围内的独家开发和商业化权利。2020年1月，MorphoSys与Incyte签订一项价值20亿美元的全球合作及许可协议，共同开发和商业化tafasitamab。根据协议，MorphoSys与Incyte将在美国共同商业化tafasitamab，Incyte拥有tafasitamab美国以外（包括欧洲）的独家商业化权利。（生物谷Bioon.com） 7、胆管癌精准治疗！美国FDA批准施维雅首创IDH1抑制剂Tibsovo：治疗IDH1突变患者，基石药业30亿引进中国! 来源：本站原创 2021-08-26 22:05 Tibsovo是第一个用于先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌的靶向疗法。2018年6月，基石药业签署协议引进大中华区开发。 2021年08月26日讯/生物谷BIOON/--施维雅（Servier）美国商业子公司Servier Pharmaceuticals近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）一个新的适应症：用于治疗先前已接受过治疗、异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）成人患者。 2018年6月底，基石药业与Agios签署了独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。基石药业将负责Tibsovo在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。 2018年7月，Tibsovo获美国FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。此次批准，使Tibsovo成为首个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。 2020年12月，施维雅与Agios达成一项协议，以20亿美元收购Agios的肿瘤业务，涵盖其商业化、临床、研究阶段的肿瘤药物。此次出售对Agios来说意义非凡，是战略调整的重要转型。 原文出处：Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in IDH1-Mutated Cholangiocarcinoma 8、特应性皮炎(AD)新药！艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟批准第4个适应症：治疗AD成人和青少年! 来源：本站原创 2021-08-26 22:04 Rinvoq是欧盟批准用于治疗AD的第一个JAK抑制剂。 2021年08月26日讯/生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）一个新的适应症：用于治疗适合系统治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者和12岁及以上青少年患者。用药方面，在成人患者中，Rinvoq推荐剂量为15mg或30mg，每日口服一次；在青少年（12-17岁）和65岁及以上老年患者中，Rinvoq推荐剂量为15mg，每日口服一次。Rinvoq可与或不与局部皮质类固醇（TCS）联合使用。 此次批准，标志着Rinvoq在欧盟获批的第4个适应症，同时Rinvoq也是欧盟批准用于治疗中重度AD成人和青少年（≥12岁）患者的第一个JAK抑制剂。 业界对Rinvoq的商业前景非常看好。瑞银集团分析师此前预测，Rinvoq与艾伯维的另一款单抗抗炎药Skyrizi，销售峰值将达到110亿美元。这2款新产品，将能够弥补艾伯维旗舰产品Humira（修美乐，阿达木单抗）遭遇生物仿制药冲击带来的销售损失。 Humira是************个获批的抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）药物，也是全球最畅销的抗炎药，2020年的全球销售额接近200亿美元（198.32亿美元）。在欧盟，已有多款阿达木单抗生物仿制药上市销售。而在美国市场，Humira将在2023年受到生物仿制药冲击。（生物谷Bioon.com） 9、重磅！纳武利尤单抗获FDA批准成为全球首个用于尿路上皮癌的免疫辅助 来源：百时美施贵宝 2021-08-25 17:02 2021年8月25日，百时美施贵宝于近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准欧狄沃（纳武利尤单抗）每两周一次240 mg或每四周一次480 mg（静脉注射）方案用于根治性切除术后高复发风险的尿路上皮癌（UC）患者的辅助治疗，且无论患者此前是否接受新辅助化疗、淋巴结受累或PD-L1表达状态。 10、重磅！美国FDA批准Xarelto(利伐沙班)+阿司匹林：治疗因症状性PAD进行下肢血运重建术(LER)后的患者! 来源：本站原创 2021-08-25 10:18 Xarelto是第一个也是唯一一个同时适用于治疗CAD和PAD的药物，现在将包括进行LER后的PAD患者。 2021年08月25日讯/生物谷BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）外周动脉疾病（PAD）适应症：将Xarelto（血管剂量，2.5mg，每日2次）联合阿司匹林（100mg，每日1次），用于治疗近期因有症状PAD而进行下肢血运重建（LER）的患者，降低发生主要血栓性血管事件（如心脏病发作和截肢）的风险。 Xarelto由拜耳和强生合作开发，该药已获全球100多个国家批准。强生负责美国市场销售，拜耳负责美国以外市场。根据2家公司财报披露，Xarelto在2020年的全球销售额高达75亿美元。 11、首个慢性肾脏病相关瘙痒(CKD-aP)治疗药物！美国FDA批准创新外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva! 来源：本站原创 2021-08-25 10:17 Korsuva是一款突破性药物，在接受血液透析的慢性肾脏病(CKD)成人患者中，显著改善了瘙痒强度和生活质量。 2021年08月25日讯/生物谷BIOON/--Cara Therapeutics专注于开发和商业化新的化学物质，旨在通过选择性靶向外周κ阿片受体（KOR）来缓解瘙痒。近日，该公司与合作伙伴Vifor Pharma联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Korsuva（difelikefalin）注射液，用于接受血液透析的患者，治疗慢性肾脏病相关的中度至重度瘙痒（CKD-aP）。 12、银屑病创新药！欧盟批准优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx(bimekizumab)：疗效优于多款生物药! 来源：本站原创 2021-08-25 10:16 bimekizumab强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。 2021年08月25日讯/生物谷BIOON/--优时比（UCB）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准新型抗炎药Bimzelx（bimekizumab），该药是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，用于治疗适合系统治疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。值得一提的是，Bimzelx是欧盟批准的第一个旨在同时选择性抑制IL-17A和IL-17F的斑块型银屑病治疗药物。 此次欧盟批准，也代表着UCB这款新型银屑病药物Bimzelx在全球范围内的首次批准，该药将提供一个受欢迎的新治疗选择，帮助更多中重度斑块型银屑病患者实现治疗目标。用药方面，Bimzelx推荐剂量为320mg（皮下注射2针），每4周一次至第16周，此后每8周一次。对于一些体重≥120kg且在第16周未达到完全皮损清除的患者，第16周后给予每4周一次320mg可进一步改善治疗反应。 此前，医药市场调研机构Evaluate Vantage发布报告预测，bimekizumab上市后，2026年的全球销售额将达到26亿美元。（生物谷Bioon.com） 13、肾性贫血新药！珐博进/安斯泰来Evrenzo(罗沙司他)获欧盟批准，“全球新”率先在中国上市! 来源：本站原创 2021-08-24 17:47 Evrenzo是欧洲批准的首个口服给药的缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂，用于治疗与CKD相关的贫血，无论患者透析状态如何。 2021年08月24日讯/生物谷BIOON/--安斯泰来（Astellas）与合作伙伴珐博进（FibroGen）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Evrenzo（中文商品名：爱瑞卓，通用名：roxadustat，罗沙司他），用于成人患者治疗与慢性肾脏病（CKD）相关的贫血，包括非透析依赖性（NDD）患者和透析依赖性（DD）患者。 值得一提的是，Evrenzo是欧洲批准的首个口服给药的缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂，用于治疗与CKD相关的贫血，无论患者透析状态如何。 roxadustat（罗沙司他）由珐博进发现，与安斯泰来合作在日本、欧盟开发，与阿斯利康合作在美国、中国和其他市场开发。2018年12月，roxadustat（罗沙司他，商品名：爱瑞卓，Evrenzo）率先在中国获得批准，用于透析依赖型慢性肾脏病（DD-CKD）成人患者治疗贫血。2019年8月，该药在中国获批新适应症，用于非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）成人患者治疗贫血。作为一款全球首创新药，roxadustat在中国率先实现透析与非透析慢性肾脏病贫血患者的全面应用，为广大中国慢性肾病群体带来了全新的治疗突破。 除中国外，roxadustat在日本、智利和韩国等多个国家也已获得批准，用于NDD-CKD和DD-CKD成人患者治疗贫血。在美国方面，FDA在今年8月发布了一封完整回应函（CRL），拒绝批准roxadustat。CRL中要求对NDD和DD患者群体中roxadustat的安全性进行额外的临床试验。 14、全球首个BCMA CAR-T疗法！百时美施贵宝Abecma(ide-cel)获欧盟批准：治疗多发性骨髓瘤! 来源：本站原创 2021-08-24 02:47 Abecma是全球首个上市的BCMA导向CAR-T细胞疗法。 2021年08月24日讯/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已附条件批准抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel），用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，具体为：先前已接受过至少3种疗法治疗（包括免疫调节剂、一种蛋白酶体抑制剂、一种抗CD38抗体）且在最后一种疗法治疗期间疾病进展的R/R MM成人患者。此前，Abecma已被授予了优先药物资格（PRIME）。 Abecma是百时美施贵宝和蓝鸟生物共同开发、共同推广和利润分享协议的一部分，双方在美国市场联合开发和商业化Abecma。百时美施贵宝将全权负责Abecma在美国以外地区的生产和商业化。 15、4个适应症！欧盟批准辉瑞JAK抑制剂Xeljanz(托法替尼)：治疗2种亚型的幼年特发性关节炎(JIA)! 来源：本站原创 2021-08-23 08:37 Xeljanz是欧洲第一个也是唯一一个治疗多关节型幼年特发性关节炎(pcJIA)和幼年型银屑病关节炎(PsA)的JAK抑制剂。 2021年08月23日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，托法替尼），用于年龄≥2岁、对先前疾病修饰抗风湿药物（DMARD）治疗应答不足的儿童和青少年患者，治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）和幼年银屑病关节炎（PsA）。此次批准包括Xeljanz的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。 在美国，Xeljanz于2020年9月获得批准，是第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIA的JAK抑制剂，该批准包括Xeljanz的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。 在中国市场，Xeljanz于2017年3月获批上市，用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。Xeljanz可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药，该药获批的推荐剂量为5mg，每天口服2次，与食物或不与食物同服。此次批准，使Xeljanz成为中国市场治疗类风湿性关节炎（RA）的首个JAK抑制剂。（生物谷Bioon.com） 16、抗精神病新药！大冢Rexulti(依匹哌唑)口腔崩解片在日本获批上市：治疗精神分裂症! 来源：本站原创 2021-08-23 07:39 Rexulti口腔崩解片能够在口腔中迅速崩解，对于因吞咽困难而无法服用片剂的患者，很容易服用。 2021年08月23日讯/生物谷BIOON/--大冢制药（Otsuka）近日宣布，其抗精神病药物Rexulti（brexpiprazole，依匹哌唑）口腔崩解（OD）片剂已获得日本监管部门的批准。除了现有的常规片剂（Rexulti 1mg、2mg），Rexulti OD（0.5mg、1mg、2mg）片剂的上市将提供一种新的选择。Rexulti OD片剂是一种在口腔内迅速崩解的剂型，因此，对于因吞咽困难而无法服用片剂的患者，很容易服用。在日本，Rexulti于2018年获批治疗精神分裂症。 brexpiprazole是一种每日一次的第二代（非典型）口服抗精神病药物，由大冢发现，由灵北和大冢联合开发。在美国市场，brexpiprazole（品牌名：Rexulti）于2015年7月获批用于治疗重度抑郁症（MDD）和精神分裂症、2016年获批用于精神分裂症成人患者的维持治疗。在欧洲，brexpiprazole（品牌名：Rxulti）于2018年7月底获批，治疗精神分裂症成人患者。 原文出处：Otsuka Obtains Approval in Japan for Orally-Disintegrating-Dose Form of REXULTI Tablets 17、错配修复缺陷(dMMR)实体瘤免疫治疗！美国FDA批准GSK抗PD-1疗法Jemperli：总缓解率41.6%! 来源：本站原创 2021-08-19 00:49 在临床试验中，Jemperli治疗dMMR实体瘤的总缓解率（ORR）为41.6%，95%的应答者缓解持续时间≥6个月。 2021年08月18日讯/生物谷BIOON/--葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Jemperli（dostarlimab-gxly）一个新的适应症：该药是一种PD-1阻断抗体，用于治疗先前疗法治疗期间或之后疾病进展且没有令人满意的替代治疗方案、经FDA批准的检测产品证实为错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期实体瘤成人患者。该适应症通过优先审查程序和加速审批程序获得批准。该批准基于肿瘤缓解率和缓解持久性数据，针对该适应症的继续批准将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。 2021年4月，Jemperli获得美国FDA加速批准、欧盟EMA附条件批准：用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期子宫内膜癌患者。值得一提的是，Jemperli是美欧市场第一个用于治疗子宫内膜癌的抗PD-1疗法。 18、中国儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获批：治疗6-18岁中重度斑块型银屑病患者！ 来源：本站原创 2021-08-18 02:11 在中国，Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。 2021年08月17日讯/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”），用于治疗年龄≥6岁、体重≥50公斤、适合接受系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病（PsO）儿童和青少年患者。在中国，Cosentyx分别于2019年3月、2020年4月获得批准，用于治疗成人中重度斑块状银屑病（PsO）和成人强直性脊柱炎（AS）。 值得一提的是，Cosentyx是************个也是唯一一个获批用于治疗儿童和青少年银屑病的白介素类抑制剂。 Cosentyx于2015年1月获批上市，目前已获批4个适应症（PsO、PsA、AS、nr-axSpA）。Cosentyx拥有强有力的临床证据支持，包括在前三大适应症（PsO、PsA、AS）的5年数据，以及来自真实世界证据的数据。这些数据加强了Cosentyx在横跨axSpA、PsA和银屑病疾病方面作为一种快速持久综合治疗方法的独特地位。自上市以来，全球已有超过50万例患者接受了Cosentyx治疗。（生物谷Bioon.com） 原文出处：Novartis secures new approval in China for Cosentyx® (secukinumab) in pediatric psoriasis 19、首个特发性嗜睡症新药！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav获FDA批准上市 来源：生物探索 2021-08-16 12:16 美国食品与药物监督管理局（FDA）宣布，已批准爵士制药（Jazz Pharmaceuticals ）公司的独特阳离子羟丁酸疗法Xywav\？（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗成人特发性嗜睡症。这是FDA批准的首个用于治疗该类疾病的药物。“Xywav 获批新适应症意义重大，因为 FDA 从未批准过特发性嗜睡症药物。”FDA 药 美国食品与药物监督管理局（FDA）宣布，已批准爵士制药（Jazz Pharmaceuticals ）公司的独特阳离子羟丁酸疗法Xywav\（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗成人特发性嗜睡症。这是FDA批准的首个用于治疗该类疾病的药物。 2020年7月，Xywav获得美国FDA批准，用于治疗7岁及以上发作性嗜睡症患者的猝倒或过度日间嗜睡。2020年9月，FDA授予该产品用于治疗特发性嗜睡症的快速通道指定，并于2021年4月作为补充新药申请（sNDA）接受的一部分被授予优先审查认证。 20、首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！英国批准Epidyolex第3个适应症：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫! 来源：本站原创 2021-08-16 01:18 Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。 2021年08月16日讯/生物谷BIOON/--Jazz制药公司旗下GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，GW Pharma宣布，英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂一个新的适应症：作为一种辅助疗法，用于年龄≥2岁的患者，治疗与结节性硬化综合症（TSC）相关的癫痫发作。 今年2月，Jazz Pharma宣布以72亿美元并购GW Pharma，这是迄今为止大麻行业规模最大的一笔收购，是Jazz进入大麻素制药领域的关键举措。并购完成后的Jazz将成为神经科学领域的领导者。 21、诺奖靶点新药！美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg：第一个HIF-2α抑制剂，治疗VHL综合征相关肿瘤! 来源：本站原创 2021-08-15 00:50 Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法，该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关。 2021年08月14日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Welireg（belzutifan，开发代码：MK-6482），该药是一种缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，用于治疗希佩尔·林道综合征（Von Hippel-Lindau disease，VHL综合征，VHL病）成人患者，这些患者不需要立即手术、需要治疗与VHL综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。 Welireg是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂疗法，该药通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Welireg突破性疗法认定（BTD）和孤儿药资格（ODD）。作为HIF-2α抑制剂，Welireg可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。值得一提的是，导致发现HIF-2α的VHL生物学研究于2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。 22、美国首个蜱传脑炎(TBE)疫苗！辉瑞TICOVAC获批：用于≥1岁人群主动免疫接种，预防TBE有效率近100%! 来源：本站原创 2021-08-15 00:50 TICOVAC是美国第一个TBE疫苗，在美国以外地区已有超过45年使用经验，自1976年以来分发超过1.7亿剂。 2021年08月14日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准蜱传脑炎（TBE）疫苗TICOVAC，用于≥1岁个体主动免疫接种，预防TBE。值得一提的是，TICOVAC是FDA批准的唯一一种疫苗，用于帮助美国成年人和儿童在访问或生活在TBE流行地区时抵御TBE病毒。在FDA批准后，美国疾病控制和预防中心（CDC）免疫实践咨询委员会（ACIP）预计将讨论关于安全和适当使用TICOVAC的建议。 辉瑞TBE疫苗在美国以外地区已有超过45年的使用经验，自1976年以来，已分发了超过1.7亿剂疫苗。该公司TBE疫苗，以FSME Immun®和TicoVac品牌名在欧洲销售、以TICOVAC品牌名在美国销售，该疫苗使用了一种与自然界中发现的TBE病毒相似的主“种子”病毒（主种子批（master ‘seed’ virus）开发，能够诱导针对天然TBE病毒的中和抗体，因为病毒亚型的序列和结构与自然界中发现的相匹配。 原文出处：U.S. FDA Approves TICOVAC™, Pfizer’s Tick-Borne Encephalitis (TBE) Vaccine 23、庞贝病新药！美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者! 来源：本站原创 2021-08-14 01:51 Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。 2021年08月14日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲(Sanofi)近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt，neoGAA），用于治疗一岁及以上的晚发型庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者。这是一种渐进性、致衰性肌肉疾病，会损害患者的移动和呼吸能力。Nexviazyme将为LOPD患者提供一个重要的新治疗选择。之前，美国FDA授予了Nexviazyme治疗庞贝病的突破性药物资格（BTD）和快速通道资格（FTD）。 Nexviazyme是一种酶替代疗法（ERT），专门靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，这是庞贝病中酶替代疗法细胞摄取的关键途径。Nexviazyme能够有效清除肌肉细胞中积聚的糖原，在临床试验中已被证实可改善患者的呼吸功能和步行距离。 24、系统性红斑狼疮(SLE)新药！美国FDA批准阿斯利康Saphnelo：首个I型干扰素受体抗体，10年来首个SLE新药! 来源：本站原创 2021-08-06 03:24 Saphnelo标志着对I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂的首次监管批准，也是过去10年来美国FDA唯一批准用于SLE的新疗法。 2021年08月06日讯/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Saphnelo（anifrolumab-fnia），该药是一种首创的（first-in-class）I型干扰素受体（IFNAR）抗体，用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）成人患者。 在中国，Benlysta（商品名：倍力腾）于2019年7月获得NMPA的上市批准。作为全球首个获批应用于治疗SLE的生物制剂，倍力腾此次在中国被批准与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的SLE成年患者。贝利尤单抗是一种全人单抗，静脉给药，抑制B细胞增殖及分化，诱导自身反应性B细胞凋亡，从而减少血清中自身抗体，达到治疗SLE目的。 值得一提的是，2021年3月，荣昌生物制药宣布：全球首个用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的“双靶”一类生物新药——泰爱（通用名：泰它西普）获得国家药监局上市批准，也是60年来首个在我国获批上市的国产双靶点I类新药。 原文出处：Saphnelo (anifrolumab) approved in the US for moderate to severe systemic lupus erythematosus |
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1、20年重大创新！礼来与第一三共达成商业化协议：在日本销售5-HT1F激动剂Reyvow，用于偏头痛急性治疗! 来源：本站原创 2021-08-31 23:52 Reyvow代表着美国FDA在20多年来批准的首个新一类的急性偏头痛治疗药物，已在4个国家获得批准。 2021年08月31日讯/生物谷BIOON/--礼来（Eli Lilly）与第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日联合宣布，双方已就5-HT1F受体激动剂Reyvow（lasmiditan）在日本的商业化合作达成协议，礼来已在日本提交了Reyvow用于偏头痛急性治疗的新药申请（NDA）。 之前，双方已就礼来单抗类偏头痛药物Emgality（galcanezumab）在日本的销售签订了协议，这是一款人源化抗降钙素基因相关肽（CGRP）单克隆抗体，由重组DNA技术产生，用于偏头痛的预防性治疗。 与Emgality相似，根据此次达成的最新协议的条款，礼来将持有Reyvow在日本的销售许可，在获得批准后，第一三共将负责分销和销售。2家公司都将向医疗专业人员提供有关该药物的信息。 2、礼来与Lycia签订16亿美元协议：利用下一代降解方法，开发新型降解剂，降解驱动难治性疾病的胞外靶点! 来源：本站原创 2021-08-26 22:08 双方将利用溶酶体靶向嵌合体(LYTAC)平台，为5个靶点开发新型降解剂。 2021年08月26日讯/生物谷BIOON/--礼来（Eli Lilly）与Lycia Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项多年的研究合作和许可协议，重点是利用Lycia专有的溶酶体靶向嵌合体（LYTAC）蛋白质降解技术发现、开发、商业化新型靶向疗法。Lycia正利用其下一代降解方法来靶向尚未开发的细胞外蛋白质组，包括细胞表面受体和分泌蛋白。LYTAC平台可实现多种治疗方法的开发，包括抗体和小分子，有潜力抑制以前被认为在一系列治疗领域和疾病谱中难以解决的许多靶点。 根据协议条款，2家公司将利用Lycia的LYTAC平台，为多达5个靶点发现和开发新型降解剂，旨在解决礼来治疗重点领域（包括免疫学和疼痛）尚未满足的关键医疗需求。礼来将全权负责候选药物的临床前和临床开发，并获得全球独家许可，将该协议产生的潜在药物商业化。 Lycia将收到一笔3500万美元的预付款。该公司也将有资格获得超过16亿美元的潜在里程碑付款，这是基于实现预先指定的临床前、开发和商业里程碑。此外，Lycia还将有资格根据协议产生的销售额中获得中个位数至低两位数的分层版税。 |
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