新药前沿动态

1、美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！

来源：本站原创 2021-01-31 22:20

2021年01月31日/生物谷BIOON/--罕见病制药公司Recordati近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Carbaglu（carglumic acid）200mg片剂一个新的适应症：作为标准护理疗法的辅助疗法，用于儿科和成人患者，治疗由丙酸血症（PA）或甲基丙二酸血症（MMA）引起的急性高氨血症。

值得一提的是，Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物。Carbaglu最初被FDA批准用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症（另一种罕见的代谢紊乱）：作为标准护理疗法的辅助疗法治疗NAGS缺乏症引起的急性高氨血症，用于NAGS缺乏症引起的慢性高氨血症的维持治疗。

原文出处：RECORDATI RARE DISEASES: CARBAGLU (Carglumic Acid) Tablets 200mg Receives U.S. FDA approval for a New Indication to Treat Acute Hyperammonemia Associated with Propionic Acidemia and Methylmalonic Acidemia

2、新冠疫苗捷报！阿斯利康/牛津大学AZD1222获欧盟批准：常规冷藏，2针免疫，全球无利润供应!

来源：本站原创 2021-01-30 18:30

2021年01月30日/生物谷BIOON/--目前，国外新冠肺炎疫情仍在迅速蔓延。根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2021年01月30日12时，全球累计确诊超过1亿例（1.0263亿），死亡超过221.6万例。

最近，阿斯利康/牛津大学的腺病毒疫苗COVID-19 Vaccine AstraZeneca（前称AZD1222）在监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已授予COVID-19 Vaccine AstraZeneca有条件上市许可（CMA），用于18岁及以上人群主动免疫，以预防由新型冠状病毒（SARS-CoV-2）引起的新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。随着这项批准，现在，阿斯利康正与欧盟合作在欧盟所有成员国进行主动免疫。

截至目前，阿斯利康/牛津大学的COVID-19疫苗已在近40个国家授予CMA或紧急使用授权（EUA），覆盖四大洲，包括欧盟、一些拉丁美洲国家、印度、摩洛哥和英国。（生物谷Bioon.com）

原文出处：COVID-19 Vaccine AstraZeneca authorised for use in the EU

3、干细胞疗法治疗1型糖尿病！美国FDA批准Vertex临床测试干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法!

来源：本站原创 2021-01-30 02:14

2021年01月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准了新药临床试验申请（IND），使该公司能够启动VX-880的临床试验。VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D）。

原文出处：Vertex Announces FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) application for VX-880, a Novel Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes (T1D)

4、全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!

来源：本站原创 2021-01-28 15:56

2021年01月28日/生物谷BIOON/--Eiger是一家致力于开发和商业化靶向疗法治疗严重罕见和超罕见疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已在美国市场推出Zokinvy（lonafarnib），该药于2020年11月获得美国FDA批准，用于治疗早衰症（Progeria，又称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies，PL）患者，降低死亡风险。在临床试验中，Zokinvy治疗将死亡率降低了60%（p=0.0064），平均寿命延长2.5年。许多患者使用该药物已超过10年。

值得一提的是，Zokinvy是************个获批治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）的药物。在批准的同时，FDA颁发给Eiger一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。在11月23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究基金会（PRF）的合作和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。

原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib), the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies

5、ALK阳性肺癌新药！武田新一代ALK抑制剂Alunbrig获日本批准：疗效显著优于辉瑞Xalkori!

来源：本站原创 2021-01-28 15:55

2021年01月28日/生物谷BIOON/--武田制药（Takeda）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Alunbrig（brigatinib，30mg，90mg，片剂），作为一种一线和二线治疗药物，用于治疗不可切除性、晚期或复发性间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

brigatinib由Ariad制药公司发现，武田于2017年2月耗资52亿美元收购Ariad获得了这款产品。

截至目前，Alunbrig已在包括美国和欧盟在内的30多个国家被批准：作为一种单药疗法，用于治疗先前没有接受过ALK抑制剂治疗的ALK+晚期NSCLC成人患者。此外，Alunbrig在50多个国家也被批准：用于治疗先前接受过crizotinib（克唑替尼，品牌名：Xalkori，辉瑞公司产品）治疗但病情恶化或不能耐受crizotinib的ALK+转移性NSCLC成人患者。

原文出处：Manufacturing and Marketing approval Received in Japan for ALUNBRIG® in the Treatment of ALK Fusion Gene-positive Unresectable Advanced or Recurrent Non-Small Cell Lung Cancer

6、白血病(CLL)告别化疗！阿斯利康BTK抑制剂Calquence获日本批准：治疗复发/难治性CLL！

来源：本站原创 2021-01-28 01:19

2021年01月27日/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib，阿卡替尼），该药是下一代选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL，包括小细胞淋巴瘤[SLL]）成人患者。

在全球范围内，CLL是成人中最常见的白血病类型，但在日本和东亚，该病被认为是一种罕见疾病，占确诊白血病患者总数的1%-2%。

Calquence的作用机制与艾伯维/强生的重磅血癌药物Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼）相同，后者是全球获批的首个BTK抑制剂。自2013年11月首次获批以来，截至目前，Imbruvica已获批6种疾病领域多达11个治疗适应症，全球销售额呈直线上升。今年6月底，医药市场调研机构EvaluatePharma发布报告预测，随着市场的不断渗透及适应症的不断增加，Imbruvica在2026年销售额将达到107.22亿美元，成为全球第五大畅销药。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Calquence approved in Japan for the treatment of relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia

7、CD19 CAR-T细胞疗法！第一三共Yescarta在日本获批：治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤！

来源：本站原创 2021-01-27 16:36

2021年01月26日/生物谷BIOON/--第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Yescarta（axicabtagene ciloleucel），这是一款CD19导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗某些复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。

Yescarta在日本已被批准用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、转化后的滤泡性淋巴瘤（tFL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。Yescarta的使用仅限于：（1）先前没有接受CD19 CAR阳性T细胞输注治疗的患者；（2）先前接受过2种或2种以上治疗方案（包括化疗或自体干细胞移植）的患者；（3）没有资格接受自体干细胞移植的患者。

Yescarta由吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）研制，第一三共制药于2017年1月授权获得了这款CD19 CAR-T疗法在日本的开发、制造和商业化的独家权利。

原文出处：YESCARTA® approved in Japan for Treatment of Patients with Relapsed/Refractory Large B-Cell Lymphomas

8、首个狼疮性肾炎(LN)口服药物！新型同类******钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis获得美国FDA批准！

来源：本站原创 2021-01-27 16:35

2021年01月26日/生物谷BIOON/--Aurinia Pharma是一家致力于开发肾脏病和自身免疫性疾病创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lupkynis（voclosporin），联合背景免疫抑制治疗方案，用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者。

LN是自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）最严重、最常见的并发症之一，会引起不可逆的肾脏损害，并显著增加肾衰竭、心脏事件和死亡的风险。

2020年12月，葛兰素史克抗体药物Benlysta（倍力腾，通用名：belimumab，注射用贝利尤单抗）获得美国FDA批准，成为第一个治疗LN的药物。Lupkynis则是FDA批准的第一个治疗LN的口服疗法。

原文出处：FDA approves Aurinia Pharmaceuticals’ LUPKYNIS™ (voclosporin) for Adult Patients with Active Lupus Nephritis

9、首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!

来源：本站原创 2021-01-27 16:34

2021年01月27日/生物谷BIOON/--美纳里尼集团（The Menarini Group）是一家私人持有的意大利制药和诊断公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Elzonris（tagraxofusp），作为一种附加疗法，用于一线治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿（BPDCN）成人患者。BPDCN是一种预后非常差的血液系统恶性肿瘤。该批准基于在既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDCN患者中开展的有史以来最大规模的前瞻性临床试验。

值得一提的是，Elzonris是欧洲批准的第一个也是唯一一个治疗BPDCN的药物，也是欧洲批准的第一个CD123靶向疗法。之前，Elzonris在欧洲已被授予孤儿药，该药的批准上市，将解决该领域的高度未满足医疗需求。BPDCN是一种罕见的侵袭性恶性肿瘤，此前在欧盟没有批准的治疗方案。

原文出处：Menarini Receives European Commission approval of ELZONRIS (tagraxofusp), for the Treatment of Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN)

10、轻度哮喘新药！阿斯利康信必可®都保®获国家药监局批准：治疗成人和12岁以上青少年轻度哮喘!

来源：本站原创 2021-01-27 01:41

2021年01月26日/生物谷BIOON/--阿斯利康近日宣布，信必可®都保®（英文商品名：Symbicort Turbuhaler，布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂Ⅱ 160微克/4.5微克）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于成人和12岁以上青少年轻度哮喘患者的抗炎缓解治疗。

值得一提的是，信必可®都保®是中国首个被批准用于治疗轻度哮喘的联合疗法（指吸入糖皮质激素/长效β2受体激动剂[ICS/LABA]联合疗法），并将为轻度、中度和重度哮喘患者提供全程管理方案。此前，信必可®都保®已经获批中重度哮喘的缓解加维持治疗。

原文出处：阿斯利康

11、艾滋病治疗革命，365天变12天！全球首个每月注射一次的完整长效方案Cabenuva获美国FDA批准！

来源：本站原创 2021-01-27 01:41

2021年01月26日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cabenuva（cabotegravir/rilpivirine，CAB/RPV，卡博特韦/利匹韦林，缓释注射悬液），这是用于成人治疗HIV-1感染的第一个也是唯一一个完整长效方案。

Cabenuva由ViiV公司的cabotegravir（CAB，卡博特韦）和强生的rilpivirine（RPV，利匹韦林）组成。其中，rilpivirine是一种长效非核苷逆转录酶抑制剂，cabotegravir则是一种长效HIV-1整合酶链转移抑制剂。Cabenuva由ViiV与强生旗下杨森制药合作开发。

特别值得一提的是，Cabenuva是************个完整的、长效的HIV治疗方案，每月一次肌肉注射（IM）给药。该药的批准上市标志着一个重大里程碑，将为HIV治疗带来一场革命，将全年每天365天口服转变为每月注射一次全年仅需注射治疗12天。

原文出处：ViiV Healthcare announces FDA approval of Cabenuva (cabotegravir, rilpivirine), the first and only complete long-acting regimen for HIV treatment

12、抗炎新药！艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟批准：治疗2种新的风湿适应症！

来源：本站原创 2021-01-27 01:41

2021年01月26日/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Rinvoq（upadacitinib，15mg）用于2个新的风湿适应症：（1）用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；（2）用于治疗对常规疗法应答不足的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。

在欧盟，Rinvoq之前已被批准用于治疗中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。随着此次最新批准，Rinvoq成为了欧盟批准的第一个可用于治疗3种风湿适应症（RA、PsA、AS）的口服、每日一次、选择性、可逆性JAK抑制剂。

原文出处：European Commission approves AbbVie's RINVOQ™ (Upadacitinib) for the Treatment of Psoriatic Arthritis and Ankylosing Spondylitis

13、膀胱癌重磅！欧盟批准默克/辉瑞免疫疗法Bavencio用于一线维持治疗：将改变临床实践！

来源：本站原创 2021-01-27 01:41

2021年01月26日/生物谷BIOON/--默克（Merck KGaA）与合作伙伴辉瑞（Pfizer）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab），作为一种单药疗法，用于接受一线含铂化疗后病情没有进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者的一线维持治疗。

Bavencio是由辉瑞和默克合作开发的一款免疫肿瘤学药物，于2017年5月获得美国FDA加速批准，治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者，具体为：（1）含铂化疗期间或化疗后病情进展的患者；（2）手术前（新辅助治疗）或手术后（辅助治疗）接受含铂化疗12个月内病情进展的患者。

辉瑞于2014年11月与默克签署高达28.5亿美元协议，进军PD-(L)1领域。目前，双方正在推进JAVELIN临床开发项目，该项目涉及超过15种不同类型肿瘤、1万多例患者。除了胃/胃食管交界腺癌之外，这些肿瘤类型还包括：卵巢癌、乳腺癌、头颈癌、默克尔细胞癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌和尿路上皮癌等。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission approves BAVENCIO® (avelumab) for First-Line Maintenance Treatment of Locally Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma

14、结直肠癌(CRC)精准医疗！默沙东Keytruda获欧盟批准：一线治疗MSI-H/dMMR转移性CRC!

来源：本站原创 2021-01-27 01:40

2021年01月26日/生物谷BIOON/--默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为一种单药疗法，一线治疗转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（mCRC）成人患者。

默沙东拥有业界最大规模的免疫肿瘤学临床开发项目，目前有超过1300个临床试验正在调查Keytruda在多种类型肿瘤和治疗背景中的作用。Keytruda临床项目旨在了解该药在癌症中的作用以及可能预测患者从Keytruda治疗中受益的因素，包括探索几种不同的生物标志物。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission approves KEYTRUDA® (pembrolizumab) as First-Line Treatment in Adult Patients With Metastatic Microsatellite Instability-High (MSI-H) or Mismatch Repair Deficient (dMMR) Colorectal Cancer

15、血小板减少症新药！第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获欧盟批准！

来源：本站原创 2021-01-25 10:58

2021年01月25日讯/生物谷BIOON/ --瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Doptelet（avatrombopag）的适用范围，用于治疗对其他治疗方法（如皮质类固醇，免疫球蛋白）无效的原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。

在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗血小板减少症。2019年6月，FDA批准扩大Doptelet的适用范围，用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，治疗血小板减少症。在欧盟，Doptelet于2019年6月获得批准，用于计划接受侵入性手术的CLD成人患者，治疗严重的血小板减少症。

原文出处：Doptelet® (avatrombopag) approved in the EU for treatment of ITP

16、FDA批准首个狼疮肾炎口服新药

来源：医药魔方 2021-01-24 15:57

1月22日，Aurinia制药公司宣布FDA批准Lupkynis（voclosporin，伏环孢素）上市，联合免疫抑制疗法治疗成人活动性狼疮肾炎（LN）。Lupkynis是FDA批准的首个狼疮肾炎口服疗法。

LN一直缺少有效治疗药物。2020年12月17日，GSK开发的贝利尤单抗新适应症获批，用于正在接受标准疗法的LN患者，是FDA批准的首个用于治疗狼疮肾炎的药物。伏环孢素则是FDA批准的首个专门用于治疗LN的口服疗法。(生物谷Bioon.com）

17、武田高血压新药「美阿沙坦钾片」在中国获批上市

来源：医药魔方 2021-01-22 12:18

1月20日，国家药监局官网显示武田制药1类新药美阿沙坦钾片上市申请已获得NMPA批准。用于治疗原发性高血压。

美阿沙坦钾最早于2011年获FDA批准上市。目前已在美国、加拿大、法国、英国等全球超过15个国家上市。医药魔方NextPharma数据库显示，2019年美阿沙坦钾为武田带来了767亿日元的营收，约合人民币48亿元。(生物谷Bioon.com）

18、HER2+乳腺癌重磅新药！阿斯利康/第一三共HER2靶向抗体偶联药物Enhertu获欧盟批准！

来源：本站原创 2021-01-21 11:32

2021年01月20日讯/生物谷BIOON/---阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已授予HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）有条件批准：作为单药疗法，用于治疗先前已接受了2种或2种以上的抗HER2治疗方案的不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。

Enhertu由阿斯利康与第一三共在全球范围内共同开发和商业化，第一三共保留日本市场的独家权利，同时将全权负责制造和供应。

2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值69亿美元免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括胃癌、结直肠癌和肺癌、HER2低表达乳腺癌。

业界对Enhertu的商业前景非常看好，医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，Enhertu在2024年的销售额预计将能够达到25亿美元。另有一些行业分析师预测，Enhertu的年销售峰值将超过40亿美元。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Enhertu approved in the EU for the treatment of HER2-positive metastatic breast cancer

19、超级流感药！盐野义Xofluza在中国台湾获批：第一款用于暴露后预防的单剂量流感药!

来源：本站原创 2021-01-17 16:32

2021年01月16日讯/生物谷BIOON/--日本药企盐野义（Shionogi）近日宣布，其流感药物Xofluza（baloxavir marboxil）的一份补充新药申请（sNDA）在中国台湾获得批准，用于接触过流感患者的12岁及以上人群，作为流感的预防性治疗用药，即流感暴露后预防性治疗。

值得一提的是，Xofluza是被批准用于暴露后预防的第一款单剂量流感药物。此前，Xofluza于2019年8月在中国台湾获得批准，用于12岁及以上儿童和成人患者治疗A型和B型流感病毒急性感染。在临床研究中，Xofluza单次治疗即可大幅减少流感症状持续时间，并在服用一天内就使病毒释放明显减少。

原文出处：Shionogi Announces approval of XOFLUZA® (Baloxavir Marboxil) in Taiwan for the Post-Exposure Prophylaxis of Influenza Virus Infection

20、首个轻链(AL)淀粉样变性治疗药物！强生Darzalex皮下制剂获美国FDA批准用于一线治疗！

来源：本站原创 2021-01-16 11:49

2021年01月15日讯/生物谷BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Darzalex（daratumumab）皮下（SC）制剂——Darzalex Faspro（daratumumab and hyaluronidase-fihj，达雷妥尤单抗-透明质酸酶），与硼替佐米、环磷酰胺、地塞米松联合用药（D-VCd方案），用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性成人患者。目前，Darzalex SC制剂治疗该适应症的申请也正在接受欧盟的审查。

Darzalex于2015年11月首次获批上市，2019年销售额达到29.98亿美元。目前，该药已获全球多个国家批准用于一线、二线、多线治疗多发性骨髓瘤。

在中国，Darzalex（兆珂®，达雷妥尤单抗）于2019年10月获批上市，该药适用于单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，具体为：既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展的患者。作为中国首个获批的CD38单克隆抗体靶向药物，这一革新的方案有望再定义国内多发性骨髓瘤的治疗。（生物谷Bioon.com）

原文出处：DARZALEX FASPRO® (daratumumab and hyaluronidase-fihj) Becomes the First FDA-approved Treatment for Patients with Newly Diagnosed Light Chain (AL) Amyloidosis

21、首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物！协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批！

来源：本站原创 2021-01-16 01:13

2021年01月15日讯/生物谷BIOON/--近日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准了日本药企协和麒麟公司（Kyowa Kirin Inc.）的布罗索尤单抗注射液（英文商品名：Crysvita，burosumab）上市。该药品用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗，被列入“第二批临床急需境外新药名单”。

原文出处：国家药监局、生物谷

22、辉瑞Xalkori美国获批：首个治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)年轻患者的生物标志物驱动疗法!

来源：本站原创 2021-01-16 01:13

2021年01月14日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）的儿童和年轻成人患者。Xalkori在年龄较大的成人患者中的疗效和安全性尚未确定。

ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在年轻人中约占NHL病例的30%。年轻人群中约90%的ALCL病例呈ALK阳性。

原文出处：PFIZER’S XALKORI® (CRIZOTINIB) appROVED BY FDA FOR ALK-POSITIVE ANAPLASTIC LARGE CELL LYMPHOMA IN CHILDREN AND YOUNG ADULTS

23、HIV婴幼儿重磅消息！欧盟批准Tivicay PD(多替拉韦分散片)：治疗≥4周、≥3公斤儿科患者!

来源：本站原创 2021-01-15 00:42

2021年01月14日讯/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tivicay 5mg分散片（dolutegravir，多替拉韦，用于口服混悬液的分散片），该药每日一次，适用于联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗年龄≥4周、体重≥3公斤、先前没有接受过治疗（treatment-naive，初治）或已接受过治疗（treatment-experienced，经治）但没有接受过整合酶链转移酶抑制剂治疗（INSTI-naive，INSTI初治）的HIV-1儿科感染者。此次批准还包括更新的Tivicay（10mg、25mg、50mg）薄膜衣片剂量建议，用于年龄≥6岁、体重≥14公斤的HIV-1儿童感染者，这与世界卫生组织（WHO）的体重范围一致。

在美国监管方面，Tivicay PD（多替拉韦分散片）于2020年6月获得FDA批准，用于年龄≥4周、体重≥3公斤、初治或经治但INSTI初治的HIV-1儿科感染者群体。此外，FDA还批准扩大Tivicay 50mg薄膜衣片的适应症，用于体重≥20公斤的HIV儿科感染者。值得一提的是，Tivicay PD是FDA批准的第一个分散片配方的dolutegravir。同时，dolutegravir也是第一个可作为一种分散片用于口服混悬剂治疗年龄≥4周、体重≥3公斤儿童患者的整合酶抑制剂。

原文出处：ViiV Healthcare receives EU Marketing Authorisation for the first-ever dispersible-tablet formulation of dolutegravir, Tivicay, a treatment for children living with HIV in Europe